Middenrifverlamming: operatie of mechanische ventilatie (PARASOL)

INLEIDING EN RATIONALE

Het middenrif is een koepelvormige spier die de borstholte van de buik scheidt. Het is de belangrijkste ademhalingsspier die wordt geïnnerveerd door de middenrifzenuwen. Hoewel veel ziekten de functie ervan kunnen verstoren (1), zullen de onderzoekers zich in de beoogde studie concentreren op middenrifverlamming als gevolg van letsel aan de middenrifzenuw. Er kunnen twee soorten middenrifverlamming worden onderscheiden: unilateraal en bilateraal. Patiënten met eenzijdige verlamming ervaren inspanningsdyspneu, hebben een verminderd inspanningsvermogen en orthopneu.(2) Patiënten met een bilaterale verlamming hebben meestal meer symptomen en kunnen zelfs respiratoire insufficiëntie ontwikkelen. (3) Bovendien kunnen alle patiënten met een middenrifverlamming een slechte slaapkwaliteit hebben, aangezien het middenrif de enige actieve ademhalingsspier is tijdens de REM-slaap. (4) Momenteel worden in de klinische praktijk twee behandelingsbenaderingen voor patiënten met diafragmaverlamming gebruikt: chirurgische diafragma plicatie en nachtelijke niet-invasieve beademing (NIV). Plicatie is een minimaal invasieve chirurgische ingreep die tot doel heeft het diafragma te verstijven en dergelijke disfunctionele (paradoxale beweging) excursies van het paralytische diafragma te beperken. De ingreep wordt in Nederland bij ±70 patiënten per jaar uitgevoerd. NIV is een niet-invasieve vorm van beademingsondersteuning met positieve druk; door middel van een gezichtsmasker ondersteunt het beademingsapparaat de ademhalingsinspanning van de patiënt. Patiënten met middenrifverlamming gebruiken hun beademingsapparaat voornamelijk 's nachts, om de slaapkwaliteit te verbeteren en dergelijke om symptomen overdag te verminderen. In Nederland is mechanische beademing thuis zeer goed geregeld, aangezien de zorg wordt geleverd door slechts 4 gespecialiseerde centra. NIV voor middenrifverlamming wordt jaarlijks bij ongeveer 50 patiënten gestart.

Momenteel lijken zowel plicatie als nachtelijke NIV gunstig en beide opties worden gedekt door de ziektekostenverzekering. Het is echter niet bekend welke interventie het meest gunstig is vanuit het perspectief van de patiënt. Vergelijking op patiëntrelevante uitkomstmaten en complicaties tussen deze behandelmethoden is bijvoorbeeld niet bekend. Bovendien kunnen patiënten met middenrifverlamming ernstige symptomen ontwikkelen, waardoor dagelijkse activiteiten worden beperkt, waaronder het vermogen om hun professionele werk uit te voeren. Om de algehele impact hiervan te beoordelen, is een gedetailleerde kostenanalyse nodig om beide behandelingen vanuit een maatschappelijk perspectief te vergelijken. Een gedegen kosteneffectiviteits/kostenutiliteitsonderzoek zal uitwijzen welke therapie maatschappelijk gezien de beste optie is.

Deze voorbereidende studie zal worden opgezet als een gerandomiseerde pilotstudie om te evalueren of patiënten bereid en in staat zijn om deel te nemen aan deze studie. Vraag is, zijn deelnemers bereid om mee te doen, zijn ze bereid om naar het andere instituut te reizen en kunnen ze zich aan de vervolgmaatregelen houden. Deelnemers die naar een van de therapieën worden verwezen, kunnen vooringenomen zijn in de richting van die therapie en de vraag is of ze, goed geïnformeerd over beide therapieën, bereid zijn om deel te nemen. Om te weten welk klinisch effect van beide therapieën relevant is, wordt de EQ-5D-5L gebruikt. Het is niet bekend of er een significant verschil is in de uitkomst tussen beide therapieën. Een zoektocht in trialregisters leverde geen studie op met vergelijkbare onderzoeksvragen. Op basis van de uitkomsten van deze voorbereidende studie kan een poweranalyse worden uitgevoerd voor de baanbrekende studie. Door de acute oorsprong van een middenrifverlamming krijgen patiënten plotseling een ernstige beperking die hun leven enorm belemmert. Aangezien dit vaak voorkomt bij patiënten van middelbare leeftijd, moeten zij hun beroepsactiviteiten vaak staken. Dit betekent dat de potentiële impact van deze aandoening vanuit patiënt- en maatschappelijk perspectief enorm is en moet worden beoordeeld.

Omdat beide therapieën totaal verschillend zijn wat betreft invasiviteit, moeten de onderzoekers de bijwerkingen en mogelijke complicaties vergelijken. Mogelijke complicaties van de operatie zijn infectie, bloeding en buikpijn, terwijl de bekende bijwerkingen van beademingsondersteuning lekkage van het masker, aerofagie en asynchronie tussen het ademhalingspatroon van de patiënt en de ventilator zijn. Aangezien dit ook een belangrijk resultaat is van deze pilotstudie, zullen deelnemers vanaf het begin van de therapie nauwlettend worden gevolgd en zal er na 2 maanden worden gebeld.