Diafragmalammelse: Kirurgi eller mekanisk ventilasjon (PARASOL)

INNLEDNING OG BEGRUNDELSE

Diafragma er en kuppelformet muskel som skiller brysthulen fra magen. Det er den viktigste respirasjonsmuskelen som innerveres av freniske nerver. Mens mange sykdommer kan forstyrre dens funksjon (1), vil etterforskerne i den tiltenkte studien fokusere på diafragmalammelse på grunn av phrenic nerveskade. To typer diafragma lammelse kan skilles: unilateral og bilateral. Pasienter med ensidig lammelse opplever anstrengelsesdyspné, har nedsatt treningskapasitet og ortopné.(2) Pasienter med en bilateral lammelse har vanligvis flere symptomer og kan til og med utvikle respirasjonssvikt. (3) I tillegg kan alle pasienter med diafragmalammelse ha dårlig søvnkvalitet, da mellomgulvet er den eneste aktive respirasjonsmuskelen under REM-søvn. (4) For tiden brukes to behandlingsmetoder for pasienter med diafragmalammelse i klinisk praksis: kirurgisk diafragmaplikasjon og nattlig ikke-invasiv ventilasjon (NIV). Plikasjon er et minimalt invasivt kirurgisk inngrep som tar sikte på å stivne mellomgulvet og slik begrenser dysfunksjonelle (paradoksale bevegelser) ekskursjoner av den paralytiske diafragma. Prosedyren utføres hos ±70 pasienter per år i Nederland. NIV er en ikke-invasiv modus for ventilasjonsassistanse med positivt trykk; gjennom en ansiktsmaske støtter respiratoren pasientens pusteinnsats. Pasienter med diafragmalammelse bruker respiratoren hovedsakelig om natten, for å forbedre søvnkvaliteten og slikt for å redusere dagtidssymptomer. I Nederland er mekanisk ventilasjon i hjemmet veldig godt organisert, ettersom omsorgen leveres av kun 4 spesialiserte sentre. NIV for diafragmalammelse startes hos rundt 50 pasienter årlig.

For øyeblikket ser både plikasjon og nattlig NIV ut til å være fordelaktig, og begge alternativene er dekket av helseforsikring. Det er imidlertid ukjent hvilken intervensjon som er mest fordelaktig fra et pasientperspektiv. For eksempel er sammenligning av pasientrelevante utfallsmål og komplikasjoner mellom disse behandlingstilnærmingene ukjent. I tillegg kan pasienter med diafragmalammelse utvikle alvorlige symptomer, noe som begrenser daglige aktiviteter inkludert evnen til å utføre sitt profesjonelle arbeid. For å vurdere den samlede effekten av dette er det nødvendig med en detaljert kostnadsanalyse for å sammenligne begge behandlingene fra et samfunnsperspektiv. En solid kostnadseffektivitet / kostnadsnyttestudie vil avdekke hvilken terapi som er det beste alternativet fra et samfunnsperspektiv.

Denne forberedende studien vil bli satt opp som en randomisert pilotstudie for å evaluere om pasienter er villige og i stand til å delta i denne studien. Spørsmålet er om deltakerne er villige til å delta, er de villige til å reise til det andre instituttet og er de i stand til å overholde oppfølgingsmålingene. Deltakere som henvises til en av terapiene kan være partisk mot den terapien, og spørsmålet er om de er godt informert om begge terapiene villige til å delta. For å vite hvilken klinisk effekt av begge terapiene er relevant, brukes EQ-5D-5L. Det er ukjent om det er en signifikant forskjell på utfallet mellom begge terapiene. Et søk i prøveregistre avdekket ingen studie med lignende forskningsspørsmål. Basert på resultatene fra denne forberedende studien kan det utføres en kraftanalyse for den seminale studien. På grunn av den akutte opprinnelsen til en diafragma lammelse blir pasienter plutselig alvorlig svekket som forstyrrer deres liv enormt. Siden dette ofte skjer hos middelaldrende pasienter, må de ofte avbryte profesjonelle aktiviteter. Dette betyr at den potensielle effekten av denne lidelsen er enorm fra pasient- og samfunnsperspektiv og må vurderes.

Siden begge terapiene er helt forskjellige for invasivitet, må etterforskerne sammenligne bivirkningene og mulige komplikasjoner. Mulige komplikasjoner av operasjonen er infeksjon, blødning og magesmerter, mens de velkjente bivirkningene av ventilasjonsstøtte er lekkasje av masken, aerofagi og a-synkronisering mellom pustemønsteret til pasienten og respiratoren. Siden dette også er et viktig resultat av denne pilotstudien vil deltakerne bli nøye overvåket fra starten av terapien og det vil bli en telefonsamtale etter 2 måneder