Paralýza bránice: Chirurgie nebo mechanické Ventialion (PARASOL)

ÚVOD A ODŮVODNĚNÍ

Bránice je kupolovitý sval, který odděluje hrudní dutinu od břicha. Je to nejdůležitější dýchací sval inervovaný bráničními nervy. Zatímco mnoho onemocnění může interferovat s jeho funkcí (1), v zamýšlené studii se výzkumníci zaměří na paralýzu bránice v důsledku poranění bráničního nervu. Lze rozlišit dva typy paralýzy bránice: jednostrannou a oboustrannou. Pacienti s jednostrannou obrnou vnímají námahovou dušnost, mají zhoršenou zátěžovou kapacitu a ortopnoe.(2) Pacienti s bilaterální paralýzou mají obvykle více příznaků a může u nich dokonce dojít k selhání dýchání. (3) Všichni pacienti s paralýzou bránice mohou mít navíc špatnou kvalitu spánku, protože bránice je jediným aktivním dýchacím svalem během REM spánku. (4) V současné době se v klinické praxi u pacientů s obrnou bránice používají dva léčebné přístupy: chirurgická plikace bránice a noční neinvazivní ventilace (NIV). Pplikace je minimálně invazivní chirurgický zákrok, jehož cílem je ztuhnutí bránice a tím omezení dysfunkčních (paradoxních pohybů) exkurzí paralytické bránice. Výkon se v Nizozemsku provádí u ±70 pacientů ročně. NIV je neinvazivní způsob ventilační podpory pozitivním tlakem; přes obličejovou masku ventilátor podporuje dýchání pacienta. Pacienti s paralýzou bránice používají svůj ventilátor hlavně v noci, ke zlepšení kvality spánku a podobně ke zmírnění denních příznaků. V Nizozemsku je domácí mechanická ventilace velmi dobře organizovaná, protože péči poskytují pouze 4 specializovaná centra. NIV pro paralýzu bránice je zahájena u přibližně 50 pacientů ročně.

V současné době se aplikace i noční NIV jeví jako výhodné a obě možnosti jsou hrazeny zdravotním pojištěním. Není však známo, která intervence je z pohledu pacienta nejpřínosnější. Není například známo srovnání ukazatelů výsledků relevantních pro pacienta a komplikací mezi těmito léčebnými přístupy. Kromě toho se u pacientů s paralýzou bránice mohou vyvinout závažné příznaky, které omezují každodenní aktivity včetně schopnosti vykonávat jejich profesionální práci. K posouzení celkového dopadu je nezbytná podrobná analýza nákladů, aby bylo možné porovnat obě léčby ze společenského hlediska. Solidní studie nákladové efektivity/užitečnosti nákladů odhalí, která terapie je ze společenského hlediska nejlepší možností.

Tato přípravná studie bude vytvořena jako randomizovaná pilotní studie s cílem vyhodnotit, zda jsou pacienti ochotni a schopni se této studie zúčastnit. Otázkou je, zda jsou účastníci ochotni se zúčastnit, jsou ochotni cestovat do jiného ústavu a jsou schopni dodržet následná měření. Účastníci odkazovaní na jednu z terapií mohou být vůči této terapii zaujatí a otázkou je, zda jsou dobře informováni o obou terapiích a jsou ochotni se zúčastnit. Abychom věděli, jaký klinický účinek obou terapií je relevantní, používá se EQ-5D-5L. Není známo, zda existuje významný rozdíl ve výsledku mezi oběma terapiemi. Vyhledávání v registrech pokusů neodhalilo žádnou studii s podobnými výzkumnými otázkami. Na základě výsledků této přípravné studie lze provést analýzu síly pro klíčovou studii. V důsledku akutního původu paralýzy bránice jsou pacienti náhle vážně postiženi, což výrazně zasahuje do jejich života. Vzhledem k tomu, že se to často děje u pacientů středního věku, musí často přerušit profesionální činnost. To znamená, že potenciální dopad této poruchy je z hlediska pacienta a společnosti obrovský a je třeba jej posoudit.

Vzhledem k tomu, že obě terapie jsou zcela odlišné pro invazivitu, výzkumníci potřebují porovnat vedlejší účinky a možné komplikace. Možnými komplikacemi operace jsou infekce, krvácení a bolesti břicha, zatímco známými vedlejšími účinky ventilační podpory jsou prosakování masky, aerofagie a asynchronie mezi dechovým vzorem pacienta a ventilátorem. Protože jde také o důležitý výsledek této pilotní studie, účastníci budou od začátku terapie pečlivě sledováni a po 2 měsících bude zavolán