瑞典造血干细胞移植治疗多发性硬化症 (AutoMS-Swe)
2023年11月21日 更新者：Uppsala University
瑞典的造血干细胞移植治疗多发性硬化症——一项基于注册的回顾性观察研究
这是一项观察性队列研究，对前瞻性收集的数据进行回顾性分析。
该研究队列由 2004 年至 2019 年 12 月 31 日期间在瑞典接受自体干细胞移植 (AHSCT) 治疗的所有复发缓解型多发性硬化症 (RRMS) 患者组成。
该研究旨在通过真实世界数据描述 AHSCT 治疗 MS 的有效性、安全性和患者报告的结果。
将从动员开始直至研究结束分析治疗相关死亡率。
对于其他不良事件，数据收集将在移植后 3 个月结束。
预处理方案 BEAM-ATG 和 Cy-ATG 之间的有效性和安全性的统计亚组比较将包含在研究中。
研究概览
详细说明
所有诊断为 MS 且在瑞典接受 AHSCT 治疗直至 2019 年 12 月 31 日的个体均可纳入本研究。 患者将通过欧洲骨和骨髓移植登记处 (EBMT) 和瑞典 MS 登记处 (SMSreg) 进行识别。
基线数据将从 SMSreg 收集。 有关 AHSCT 的数据将从 EBMT 的本地存储库中收集，并通过审查医疗记录获得的数据进行补充。 这包括用于动员和调节的药物剂量和名称、这些药物的给药日期、造血干细胞移植日期、血液学里程碑日期、干预后前三个月不良事件的发生和分级等数据。
干预头三个月后的临床结果数据将从 SMSreg 收集。 研究结束时将从医疗记录中收集有关生命状况的数据。 任何记录的死亡都将通过医疗记录进行分析，以确定它是否与治疗有关。
将对整个研究队列的终点进行分析和描述。 比较接受不同预处理方案（例如， BEAM-ATG 和 Cy-ATG) 将被纳入本研究。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
174
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Gothenburg、瑞典
- Sahlgrenska University Hospital
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Linköping、瑞典
- Linköping University Hospital
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Lund、瑞典
- Skane University Hospital
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Stockholm、瑞典
- Karolinska University Hospital
-
Stockholm、瑞典
- Danderyd Hospital
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Umeå、瑞典
- Umeå University Hospital
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Uppsala、瑞典
- Uppsala University Hospital
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Örebro、瑞典
- Örebro University Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
概率样本
研究人群
所有诊断为 MS 且在瑞典接受 AHSCT 治疗直至 2019 年 12 月 31 日的个体均可纳入本研究。
描述
纳入标准：
- 根据 2017 年修订的 McDonald 标准诊断多发性硬化症。
- 2019 年 12 月 31 日之前，瑞典移植中心为治疗多发性硬化症进行的自体造血干细胞移植。
排除标准：
- 根据 Lublin 等人在移植时诊断为原发性进行性 MS 或继发性进行性 MS。
- 患者不接受向 EBMT 登记册报告数据。
- 不满足最小数据集的要求，如下所示。
最小数据集的定义
- 移植时多发性硬化病程的数据。
- 在瑞典进行的移植和后续住院治疗。
- 移植日期。
- 有关调理中使用的药物的数据。
至少在瑞典进行了一次随访（除非在第一次随访前早逝），包括以下数据：
- 临床评估
- Kurtzke 扩展残疾状况评分 (EDSS)
附加说明：对于要纳入治疗效果分析的患者，至少需要在随访期间进行一次 MRI 评估。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：追溯
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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无疾病活动证据 (NEDA)
大体时间：5年
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NEDA 被定义为除了没有临床进展和 MRI 进展之外没有复发。
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5年
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治疗相关死亡率（TRM）
大体时间：长达 18 岁
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TRM 被定义为由于疾病进展以外的任何移植相关原因导致的死亡。
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长达 18 岁
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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无疾病活动证据 (NEDA)
大体时间：3年和10年
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NEDA 被定义为除了没有临床进展和 MRI 进展之外没有复发。
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3年和10年
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MRI 无事件生存期
大体时间：在 3、5 和 10 岁时
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从 AHSCT 开始测量的基线扫描中未出现脑或脊髓中任何 > 3 毫米的 T2 病灶或钆增强病灶。
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在 3、5 和 10 岁时
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无复发生存期
大体时间：在 3、5 和 10 岁时
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临床复发定义为神经功能急性恶化持续时间≥ 24 小时，不可归因于外部原因，例如体温升高或急性感染，从 AHSCT 开始测量。
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在 3、5 和 10 岁时
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无进展生存期
大体时间：在 3、5 和 10 岁时
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Kurtzke 扩展残疾状态量表 (EDSS) 是一种量化多发性硬化症残疾的方法。 EDSS 是八个功能系统中残疾的综合。 基线 EDSS ≤ 5 在间隔不少于六个月的两次随访之间，EDSS 评分比基线至少增加 1 分。 基线 EDSS ≥ 5.5 EDSS 评分从基线增加至少 0.5 分，并且在间隔不少于六个月的两次随访之间持续存在。 |
在 3、5 和 10 岁时
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年化复发率 (ARR)
大体时间：长达 17 年
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某个时间段内发生的复发次数除以该时间段内的年数。
例如。在 2.5 年的时间段内发生 5 次复发等于 ARR 为 2 (5/2.5=2)，
AHSCT 后。
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长达 17 年
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临床改善的患者比例
大体时间：长达 17 年
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Kurtzke 扩展残疾状态量表 (EDSS) 是一种量化多发性硬化症残疾的方法。 EDSS 是八个功能系统中残疾的综合。 基线 EDSS ≤ 5.5 EDSS 评分从基线下降至少 1 分，并且在时间间隔不少于六个月的两次随访之间持续。 基线 EDSS ≥ 6 EDSS 评分从基线下降至少 0.5 分，并且在时间间隔不少于六个月的两次随访之间持续存在。 |
长达 17 年
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EDSS变化
大体时间：在 1、2 和 3 岁时
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Kurtzke 扩展残疾状态量表 (EDSS) 是一种量化多发性硬化症残疾的方法。 EDSS 是八个功能系统中残疾的综合。 EDSS 从基线到随访的任何变化。 |
在 1、2 和 3 岁时
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前 100 天的 3 级严重不良事件
大体时间：100天
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根据 NIH 不良事件通用术语标准 (CTCAE) 定义的 100 天内 3 级严重不良事件的频率和发生率。
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100天
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前 100 天的 4 级严重不良事件
大体时间：100天
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根据 NIH 不良事件通用术语标准 (CTCAE) 定义的 100 天内 3 级严重不良事件的频率和发生率。
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100天
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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认知功能的变化
大体时间：在 1、2 和 3 岁时
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探索性成果。
通过符号数字模态测试 (SDMT) 测量是对 MS 患者认知功能的测试。
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在 1、2 和 3 岁时
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生活质量的变化
大体时间：在 1、2 和 3 岁时
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探索性成果。
从患者的角度通过多发性硬化症影响量表 (MSIS-29) 衡量生活质量的变化。
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在 1、2 和 3 岁时
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MS 相关疲劳的变化
大体时间：在 1、2 和 3 岁时
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探索性成果。
根据运动和认知功能疲劳量表 (FSMC) 测量，该量表包含 20 个项目，用于评估与 MS 相关的认知和运动疲劳。
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在 1、2 和 3 岁时
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Joachim Burman, MD, PhD、Uppsala University
- 学习椅：Thomas Silfverberg, MD、Uppsala University
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Thompson AJ, Banwell BL, Barkhof F, Carroll WM, Coetzee T, Comi G, Correale J, Fazekas F, Filippi M, Freedman MS, Fujihara K, Galetta SL, Hartung HP, Kappos L, Lublin FD, Marrie RA, Miller AE, Miller DH, Montalban X, Mowry EM, Sorensen PS, Tintore M, Traboulsee AL, Trojano M, Uitdehaag BMJ, Vukusic S, Waubant E, Weinshenker BG, Reingold SC, Cohen JA. Diagnosis of multiple sclerosis: 2017 revisions of the McDonald criteria. Lancet Neurol. 2018 Feb;17(2):162-173. doi: 10.1016/S1474-4422(17)30470-2. Epub 2017 Dec 21.
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研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年5月5日
初级完成 (实际的)
2022年9月30日
研究完成 (实际的)
2022年9月30日
研究注册日期
首次提交
2021年6月9日
首先提交符合 QC 标准的
2021年8月25日
首次发布 (实际的)
2021年8月31日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2023年11月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年11月21日
最后验证
2023年11月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- EPM 2021-01530
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
研究方案将根据要求提供。
IPD 共享时间框架
数据集将保存15年
IPD 共享访问标准
研究方案将根据要求提供。
与研究主要研究者联系后，将决定能否访问研究数据。
所有访问都应出于科学目的。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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