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Hämatopoetische Stammzelltransplantation zur Behandlung von Multipler Sklerose in Schweden (AutoMS-Swe)

21. November 2023 aktualisiert von: Uppsala University

Hämatopoetische Stammzelltransplantation zur Behandlung von Multipler Sklerose in Schweden – eine registerbasierte retrospektive Beobachtungsstudie

Dies ist eine beobachtende Kohortenstudie mit retrospektiver Analyse prospektiv erhobener Daten. Die Studienkohorte besteht aus allen Patienten mit schubförmig remittierender Multipler Sklerose (RRMS), die in Schweden von 2004, als die erste AHSCT durchgeführt wurde, bis zum 31. Dezember 2019 mit einer autologen Stammzelltransplantation (AHSCT) behandelt wurden. Die Studie zielt darauf ab, die Wirksamkeit, Sicherheit und von Patienten berichteten Ergebnisse der AHSCT für MS anhand von Daten aus der realen Welt zu beschreiben. Die behandlungsbedingte Mortalität wird vom Beginn der Mobilisierung bis zum Ende der Studie analysiert. Für andere unerwünschte Ereignisse endet die Datenerhebung 3 Monate nach der Transplantation. Ein statistischer Subgruppenvergleich der Wirksamkeit und Sicherheit zwischen den Konditionierungsschemata BEAM-ATG und Cy-ATG wird in die Studie aufgenommen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Alle Personen mit MS-Diagnose, die bis zum 31. Dezember 2019 in Schweden mit AHSCT behandelt wurden, können in diese Studie aufgenommen werden. Die Patienten werden über das Europäische Knochen- und Marktransplantationsregister (EBMT) und das schwedische MS-Register (SMSreg) identifiziert.

Baseline-Daten werden von SMSreg gesammelt. Daten zur AHSCT werden aus lokalen Archiven der EBMT gesammelt und durch Daten ergänzt, die durch die Überprüfung von Krankenakten gewonnen wurden. Darunter fallen Daten wie Dosierungen und Namen der zur Mobilisierung und Konditionierung eingesetzten Medikamente, Daten der Verabreichung dieser Medikamente, Datum der hämatopoetischen Stammzelltransplantation, Datum der hämatologischen Meilensteine, Auftreten und Einstufung unerwünschter Ereignisse in den ersten drei Monaten nach dem Eingriff.

Daten zum klinischen Ergebnis nach den ersten drei Monaten der Intervention werden von SMSreg erhoben. Daten zum Vitalstatus werden am Ende der Studie aus den Krankenakten erhoben. Alle aufgezeichneten Todesfälle werden anhand der Krankenakten analysiert, um festzustellen, ob sie mit der Behandlung in Zusammenhang stehen.

Die Endpunkte werden für die gesamte Studienkohorte analysiert und beschrieben. Eine Subgruppenanalyse, die die Ergebnisse von Patienten vergleicht, die mit unterschiedlichen Konditionierungsschemata behandelt wurden (z. BEAM-ATG und Cy-ATG) werden in diese Studie eingeschlossen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

174

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Schweden
      • Gothenburg, Schweden
        • Sahlgrenska University Hospital
      • Linköping, Schweden
        • Linkoping University Hospital
      • Lund, Schweden
        • Skane University Hospital
      • Stockholm, Schweden
        • Karolinska University Hospital
      • Stockholm, Schweden
        • Danderyd Hospital
      • Umeå, Schweden
        • Umea University Hospital
      • Uppsala, Schweden
        • Uppsala University Hospital
      • Örebro, Schweden
        • Orebro University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Alle Personen mit MS-Diagnose, die bis zum 31. Dezember 2019 in Schweden mit AHSCT behandelt wurden, können in diese Studie aufgenommen werden.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose Multiple Sklerose nach den überarbeiteten McDonald-Kriterien 2017.
  • Autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation zur Behandlung von Multipler Sklerose in einem schwedischen Transplantationszentrum bis zum 31. Dezember 2019.

Ausschlusskriterien:

  • Diagnose einer primär progredienten MS oder sekundär progredienten MS nach Lublin et al. zum Zeitpunkt der Transplantation.
  • Der Patient hat die Meldung von Daten an das EBMT-Register nicht akzeptiert.
  • Nichterfüllung der Anforderungen des minimalen Datensatzes, siehe unten.

Definition des minimalen Datensatzes

  • Angaben zum Krankheitsverlauf der Multiplen Sklerose zum Zeitpunkt der Transplantation.
  • Transplantation und anschließende stationäre Versorgung in Schweden durchgeführt.
  • Datum der Transplantation.
  • Daten zu Medikamenten, die bei der Konditionierung verwendet werden.

  • Mindestens ein in Schweden durchgeführter Nachsorgebesuch (sofern nicht früher Tod vor dem ersten Nachsorgebesuch), einschließlich Daten zu:

    • Klinische Untersuchung
    • Die Kurtzke Expanded Disability Status Scores (EDSS)

Zusätzlicher Hinweis: Damit ein Patient in die Analyse der Wirksamkeit der Behandlung aufgenommen werden kann, sind Daten zur MRT-Auswertung mindestens einmal während der Nachsorge erforderlich.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Retrospektive

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kein Hinweis auf Krankheitsaktivität (NEDA)
Zeitfenster: 5 Jahre
NEDA ist definiert als das Fehlen von Schüben zusätzlich zum Fehlen einer klinischen Progression und einer MRT-Progression.
5 Jahre
Behandlungsbedingte Mortalität (TRM)
Zeitfenster: Bis 18 Jahre
TRM ist definiert als Tod aufgrund einer anderen transplantationsbedingten Ursache als Krankheitsprogression.
Bis 18 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kein Hinweis auf Krankheitsaktivität (NEDA)
Zeitfenster: 3 Jahre und 10 Jahre
NEDA ist definiert als das Fehlen von Schüben zusätzlich zum Fehlen einer klinischen Progression und einer MRT-Progression.
3 Jahre und 10 Jahre
MRT-ereignisfreies Überleben
Zeitfenster: Mit 3, 5 und 10 Jahren
Das Auftreten einer T2-Läsion > 3 mm oder einer Gadolinium-anreichernden Läsion im Gehirn oder Rückenmark, die auf dem Ausgangsscan nicht vorhanden war, gemessen ab dem Zeitpunkt der AHSCT.
Mit 3, 5 und 10 Jahren
Rückfallfreies Überleben
Zeitfenster: Mit 3, 5 und 10 Jahren
Ein klinischer Rückfall, definiert als ein Zeitraum akuter Verschlechterung der neurologischen Funktion, der ≥ 24 Stunden andauert und nicht auf eine äußere Ursache wie erhöhte Körpertemperatur oder akute Infektion zurückzuführen ist, gemessen ab dem Zeitpunkt der AHSCT.
Mit 3, 5 und 10 Jahren
Progressionsfreies Überleben
Zeitfenster: Mit 3, 5 und 10 Jahren

Die Kurtzke Expanded Disability Status Scale (EDSS) ist eine Methode zur Quantifizierung der Behinderung bei Multipler Sklerose. Das EDSS setzt sich aus Behinderungen in acht Funktionssystemen zusammen.

Baseline EDSS ≤ 5 Ein Anstieg des EDSS-Scores um mindestens 1 Punkt gegenüber dem Ausgangswert, der zwischen zwei Nachsorgeuntersuchungen im zeitlichen Abstand von mindestens sechs Monaten anhält.

EDSS-Ausgangswert ≥ 5,5 Eine Erhöhung des EDSS-Scores um mindestens 0,5 Punkte gegenüber dem Ausgangswert, die zwischen zwei Nachsorgeuntersuchungen im zeitlichen Abstand von mindestens sechs Monaten anhält.
Mit 3, 5 und 10 Jahren
Annualisierte Schubrate (ARR)
Zeitfenster: Bis 17 Jahre
Die Anzahl der Schübe, die während eines Zeitraums aufgetreten sind, dividiert durch die Anzahl der Jahre in diesem Zeitraum. Z.B. 5 Schübe in einem Zeitraum von 2,5 Jahren entsprechen einer ARR von 2 (5/2,5=2), nach AHSCT.
Bis 17 Jahre
Anteil der Patienten mit klinischer Besserung
Zeitfenster: Bis 17 Jahre

Die Kurtzke Expanded Disability Status Scale (EDSS) ist eine Methode zur Quantifizierung der Behinderung bei Multipler Sklerose. Das EDSS setzt sich aus Behinderungen in acht Funktionssystemen zusammen.

Baseline EDSS ≤ 5,5 Eine Abnahme des EDSS-Scores um mindestens 1 Punkt gegenüber dem Ausgangswert, die zwischen zwei Nachsorgeuntersuchungen im zeitlichen Abstand von mindestens sechs Monaten anhält.

Baseline EDSS ≥ 6 Eine Abnahme des EDSS-Scores um mindestens 0,5 Punkte gegenüber dem Ausgangswert, die zwischen zwei Nachsorgeuntersuchungen im zeitlichen Abstand von mindestens sechs Monaten anhält.
Bis 17 Jahre
EDSS-Änderung
Zeitfenster: Mit 1, 2 und 3 Jahren

Die Kurtzke Expanded Disability Status Scale (EDSS) ist eine Methode zur Quantifizierung der Behinderung bei Multipler Sklerose. Das EDSS setzt sich aus Behinderungen in acht Funktionssystemen zusammen.

Jegliche Änderung des EDSS vom Ausgangswert bis zum Follow-up.
Mit 1, 2 und 3 Jahren
Schwerwiegende Nebenwirkungen Grad 3 in den ersten 100 Tagen
Zeitfenster: 100 Tage
Die Häufigkeit und von schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen 3. Grades innerhalb von 100 Tagen gemäß Definition der NIH Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE).
100 Tage
Schwerwiegende Nebenwirkungen Grad 4 in den ersten 100 Tagen
Zeitfenster: 100 Tage
Die Häufigkeit und von schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen 3. Grades innerhalb von 100 Tagen gemäß Definition der NIH Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE).
100 Tage

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderungen der kognitiven Funktion
Zeitfenster: Mit 1, 2 und 3 Jahren
Exploratives Ergebnis. Gemessen durch den Symbol Digit Modalities Test (SDMT) ist ein Test der kognitiven Funktion bei MS-Patienten.
Mit 1, 2 und 3 Jahren
Veränderungen der Lebensqualität
Zeitfenster: Mit 1, 2 und 3 Jahren
Exploratives Ergebnis. Veränderungen der Lebensqualität, gemessen mit der Multiple Sclerosis Impact Scale (MSIS-29) aus Sicht des Patienten.
Mit 1, 2 und 3 Jahren
Veränderungen der MS-bedingten Müdigkeit
Zeitfenster: Mit 1, 2 und 3 Jahren
Exploratives Ergebnis. Gemessen anhand der Fatigue Scale for Motor and Cognitive Functions (FSMC), einer 20-Punkte-Skala zur Bewertung der MS-bedingten kognitiven und motorischen Ermüdung.
Mit 1, 2 und 3 Jahren

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Uppsala University

Mitarbeiter

Karolinska University Hospital
Sahlgrenska University Hospital, Sweden
University Hospital, Linkoeping
Skane University Hospital
University Hospital, Umeå
Region Örebro County
Uppsala University Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Joachim Burman, MD, PhD, Uppsala University
  • Studienstuhl: Thomas Silfverberg, MD, Uppsala University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. Mai 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. September 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. September 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Juni 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. August 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

31. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

22. November 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. November 2023

Zuletzt verifiziert

1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EPM 2021-01530

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Das Studienprotokoll wird auf Anfrage zur Verfügung gestellt.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Der Datensatz wird 15 Jahre gespeichert

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Das Studienprotokoll wird auf Anfrage zur Verfügung gestellt. Über den Zugang zu Studiendaten wird nach Kontaktaufnahme mit dem Studienleiter entschieden. Jeder Zugriff sollte wissenschaftlichen Zwecken dienen.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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