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Trapianto di cellule staminali emopoietiche per il trattamento della sclerosi multipla in Svezia (AutoMS-Swe)

21 novembre 2023 aggiornato da: Uppsala University

Trapianto di cellule staminali ematopoietiche per il trattamento della sclerosi multipla in Svezia: uno studio osservazionale retrospettivo basato su registri

Questo è uno studio di coorte osservazionale con analisi retrospettiva dei dati raccolti in modo prospettico. La coorte dello studio è costituita da tutti i pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente (RRMS) trattati con trapianto autologo di cellule staminali (AHSCT) in Svezia dal 2004, quando è stato eseguito il primo AHSCT fino al 31 dicembre 2019. Lo studio mira a descrivere l'efficacia, la sicurezza e gli esiti riportati dai pazienti dell'AHSCT per la SM attraverso dati del mondo reale. La mortalità correlata al trattamento sarà analizzata dall'inizio della mobilizzazione fino alla fine dello studio. Per altri eventi avversi la raccolta dei dati terminerà 3 mesi dopo il trapianto. Nello studio sarà incluso un confronto statistico per sottogruppi di efficacia e sicurezza tra i regimi di condizionamento BEAM-ATG e Cy-ATG.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Tutti gli individui con diagnosi di SM, trattati con AHSCT in Svezia fino al 31 dicembre 2019 possono essere inclusi in questo studio. I pazienti saranno identificati attraverso il registro europeo dei trapianti di ossa e midollo (EBMT) e il registro svedese della SM (SMSreg).

I dati di riferimento saranno raccolti dal SMSreg. I dati relativi all'AHSCT saranno raccolti dagli archivi locali dell'EBMT e integrati dai dati ottenuti dalla revisione delle cartelle cliniche. Ciò include dati quali dosi e nomi dei farmaci utilizzati per la mobilizzazione e il condizionamento, date per la somministrazione di questi farmaci, data del trapianto di cellule staminali ematopoietiche, data delle pietre miliari ematologiche, occorrenza e classificazione degli eventi avversi durante i primi tre mesi dopo l'intervento.

I dati sull'esito clinico dopo i primi tre mesi dell'intervento saranno raccolti da SMSreg. I dati sullo stato vitale saranno raccolti dalle cartelle cliniche alla fine dello studio. Qualsiasi decesso registrato verrà analizzato attraverso le cartelle cliniche per determinare se fosse correlato al trattamento.

Gli endpoint saranno analizzati e descritti per l'intera coorte dello studio. Un'analisi per sottogruppi che confronta l'esito dei pazienti trattati con diversi regimi di condizionamento (ad es. BEAM-ATG e Cy-ATG) saranno inclusi in questo studio.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

174

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Svezia
      • Gothenburg, Svezia
        • Sahlgrenska University Hospital
      • Linköping, Svezia
        • Linkoping University Hospital
      • Lund, Svezia
        • Skane University Hospital
      • Stockholm, Svezia
        • Karolinska University Hospital
      • Stockholm, Svezia
        • Danderyd Hospital
      • Umeå, Svezia
        • Umea University Hospital
      • Uppsala, Svezia
        • Uppsala University Hospital
      • Örebro, Svezia
        • Orebro University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Tutti gli individui con diagnosi di SM, trattati con AHSCT in Svezia fino al 31 dicembre 2019 possono essere inclusi in questo studio.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di sclerosi multipla secondo i criteri McDonald rivisti 2017.
  • Trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche eseguito per il trattamento della sclerosi multipla presso un centro trapianti svedese fino al 31 dicembre 2019.

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi di SM progressiva primaria o SM progressiva secondaria secondo Lublin et al al momento del trapianto.
  • Il paziente non ha accettato la segnalazione dei dati al registro EBMT.
  • Non soddisfa i requisiti del set di dati minimo, vedere di seguito.

Definizione di dataset minimo

  • Dati sul decorso della malattia della sclerosi multipla al momento del trapianto.
  • Il trapianto e le successive cure ospedaliere eseguite in Svezia.
  • Data del trapianto.
  • Dati sui farmaci usati nel condizionamento.

  • Almeno una visita di follow-up eseguita in Svezia (salvo decesso prematuro prima della prima visita di follow-up) compresi i dati su:

    • Valutazione clinica
    • Il Kurtzke Expanded Disability Status Scores (EDSS)

Nota aggiuntiva: affinché un paziente sia incluso nell'analisi dei dati sull'efficacia del trattamento sulla valutazione MRI è necessario almeno una volta durante il follow-up.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Retrospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Nessuna evidenza di attività della malattia (NEDA)
Lasso di tempo: 5 anni
La NEDA è definita come assenza di recidive oltre all'assenza di progressione clinica e progressione della risonanza magnetica.
5 anni
Mortalità correlata al trattamento (TRM)
Lasso di tempo: Fino a 18 anni
La TRM è definita come morte dovuta a qualsiasi causa correlata al trapianto diversa dalla progressione della malattia.
Fino a 18 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Nessuna evidenza di attività della malattia (NEDA)
Lasso di tempo: 3 anni e 10 anni
La NEDA è definita come assenza di recidive oltre all'assenza di progressione clinica e progressione della risonanza magnetica.
3 anni e 10 anni
Sopravvivenza libera da eventi MRI
Lasso di tempo: A 3, 5 e 10 anni
L'aspetto di qualsiasi lesione T2 > 3 mm o lesione che aumenta il gadolinio nel cervello o nel midollo spinale non presente nella scansione di riferimento misurata dal momento dell'AHSCT.
A 3, 5 e 10 anni
Sopravvivenza libera da ricadute
Lasso di tempo: A 3, 5 e 10 anni
Una ricaduta clinica definita come un periodo di peggioramento acuto della funzione neurologica della durata ≥ 24 ore non attribuibile a una causa esterna come aumento della temperatura corporea o infezione acuta, misurata dal momento dell'AHSCT.
A 3, 5 e 10 anni
Sopravvivenza libera da progressione
Lasso di tempo: A 3, 5 e 10 anni

La Kurtzke Expanded Disability Status Scale (EDSS) è un metodo per quantificare la disabilità nella sclerosi multipla. L'EDSS è un composto di disabilità in otto sistemi funzionali.

EDSS al basale ≤ 5 Un aumento del punteggio EDSS di almeno 1 punto rispetto al basale che si mantiene tra due visite di follow-up separate nel tempo da non meno di sei mesi.

EDSS al basale ≥ 5,5 Un aumento del punteggio EDSS di almeno 0,5 punti rispetto al basale che si mantiene tra due visite di follow-up separate nel tempo da non meno di sei mesi.
A 3, 5 e 10 anni
Tasso di ricaduta annualizzato (ARR)
Lasso di tempo: Fino a 17 anni
Il numero di recidive che si verificano durante un periodo di tempo diviso per il numero di anni in quel periodo di tempo. Per esempio. 5 ricadute che si verificano in un periodo di tempo di 2,5 anni equivalgono a un ARR di 2 (5/2,5=2), dopo AHSCT.
Fino a 17 anni
Percentuale di pazienti con miglioramento clinico
Lasso di tempo: Fino a 17 anni

La Kurtzke Expanded Disability Status Scale (EDSS) è un metodo per quantificare la disabilità nella sclerosi multipla. L'EDSS è un composto di disabilità in otto sistemi funzionali.

EDSS basale ≤ 5,5 Una diminuzione del punteggio EDSS di almeno 1 punto rispetto al basale che si mantiene tra due visite di follow-up separate nel tempo da non meno di sei mesi.

EDSS basale ≥ 6 Una diminuzione del punteggio EDSS di almeno 0,5 punti rispetto al basale che si mantiene tra due visite di follow-up separate nel tempo da non meno di sei mesi.
Fino a 17 anni
Modifica dell'EDSS
Lasso di tempo: A 1, 2 e 3 anni

La Kurtzke Expanded Disability Status Scale (EDSS) è un metodo per quantificare la disabilità nella sclerosi multipla. L'EDSS è un composto di disabilità in otto sistemi funzionali.

Qualsiasi modifica dell'EDSS dal basale al follow-up.
A 1, 2 e 3 anni
Eventi avversi gravi di grado 3 nei primi 100 giorni
Lasso di tempo: 100 giorni
La frequenza e gli eventi avversi gravi di grado 3 entro 100 giorni come definito dai criteri di terminologia comune per gli eventi avversi (CTCAE) dell'NIH.
100 giorni
Eventi avversi gravi di grado 4 nei primi 100 giorni
Lasso di tempo: 100 giorni
La frequenza e gli eventi avversi gravi di grado 3 entro 100 giorni come definito dai criteri di terminologia comune per gli eventi avversi (CTCAE) dell'NIH.
100 giorni

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nella funzione cognitiva
Lasso di tempo: A 1, 2 e 3 anni
Risultato esplorativo. Misurato dal Symbol Digit Modalities Test (SDMT) è un test della funzione cognitiva nei pazienti affetti da SM.
A 1, 2 e 3 anni
Cambiamenti nella qualità della vita
Lasso di tempo: A 1, 2 e 3 anni
Risultato esplorativo. Cambiamenti nella qualità della vita, misurati dalla Multiple Sclerosis Impact Scale (MSIS-29) dal punto di vista del paziente.
A 1, 2 e 3 anni
Cambiamenti nell'affaticamento correlato alla SM
Lasso di tempo: A 1, 2 e 3 anni
Risultato esplorativo. Come misurato dalla Fatigue Scale for Motor and Cognitive Functions (FSMC), una scala di 20 elementi per valutare la fatica cognitiva e motoria correlata alla SM.
A 1, 2 e 3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Uppsala University

Collaboratori

Karolinska University Hospital
Sahlgrenska University Hospital, Sweden
University Hospital, Linkoeping
Skane University Hospital
University Hospital, Umeå
Region Örebro County
Uppsala University Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Joachim Burman, MD, PhD, Uppsala University
  • Cattedra di studio: Thomas Silfverberg, MD, Uppsala University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 maggio 2021

Completamento primario (Effettivo)

30 settembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

30 settembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 giugno 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 agosto 2021

Primo Inserito (Effettivo)

31 agosto 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

22 novembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 novembre 2023

Ultimo verificato

1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EPM 2021-01530

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Il protocollo di studio sarà reso disponibile su richiesta.

Periodo di condivisione IPD

Il set di dati sarà conservato per 15 anni

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Il protocollo di studio sarà reso disponibile su richiesta. L'accesso ai dati dello studio sarà deciso dopo il contatto con il ricercatore principale dello studio. Tutti gli accessi dovrebbero avere finalità scientifiche.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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