Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Transplantacja hematopoetycznych komórek macierzystych w leczeniu stwardnienia rozsianego w Szwecji (AutoMS-Swe)

21 listopada 2023 zaktualizowane przez: Uppsala University

Transplantacja hematopoetycznych komórek macierzystych w leczeniu stwardnienia rozsianego w Szwecji – oparte na rejestrze retrospektywne badanie obserwacyjne

Jest to obserwacyjne badanie kohortowe z retrospektywną analizą prospektywnie zebranych danych. Kohorta badana składa się ze wszystkich pacjentów z rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego (RRMS) leczonych autologicznym przeszczepem komórek macierzystych (AHSCT) w Szwecji od 2004 r., kiedy wykonano pierwszy AHSCT, do 31 grudnia 2019 r. Badanie ma na celu opisanie skuteczności, bezpieczeństwa i zgłaszanych przez pacjentów wyników AHSCT w przypadku stwardnienia rozsianego na podstawie rzeczywistych danych. Śmiertelność związana z leczeniem będzie analizowana od początku mobilizacji do końca badania. W przypadku innych zdarzeń niepożądanych gromadzenie danych zakończy się 3 miesiące po przeszczepie. Badanie obejmie statystyczne porównanie skuteczności i bezpieczeństwa w podgrupach schematów kondycjonowania BEAM-ATG i Cy-ATG.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Wszystkie osoby z rozpoznaniem stwardnienia rozsianego, które były leczone AHSCT w Szwecji do 31 grudnia 2019 r., mogą zostać włączone do tego badania. Pacjenci będą identyfikowani za pośrednictwem europejskiego rejestru transplantacji kości i szpiku kostnego (EBMT) oraz szwedzkiego rejestru MS (SMSreg).

Dane linii bazowej będą zbierane z SMSreg. Dane dotyczące AHSCT będą pozyskiwane z lokalnych repozytoriów EBMT i uzupełniane danymi uzyskanymi w wyniku przeglądu dokumentacji medycznej. Obejmuje to dane, takie jak dawki i nazwy leków stosowanych do mobilizacji i kondycjonowania, daty podania tych leków, data przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych, data kamieni milowych hematologii, występowanie i stopień działań niepożądanych w ciągu pierwszych trzech miesięcy po interwencji.

Dane dotyczące wyniku klinicznego po pierwszych trzech miesiącach interwencji będą zbierane z SMSreg. Dane dotyczące stanu życiowego będą zbierane z dokumentacji medycznej po zakończeniu badania. Wszelkie zarejestrowane zgony zostaną przeanalizowane w dokumentacji medycznej w celu ustalenia, czy były one związane z leczeniem.

Punkty końcowe zostaną przeanalizowane i opisane dla całej badanej kohorty. Analiza podgrup porównująca wyniki pacjentów leczonych różnymi schematami kondycjonowania (np. BEAM-ATG i Cy-ATG) zostaną uwzględnione w tym badaniu.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

174

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Szwecja
      • Gothenburg, Szwecja
        • Sahlgrenska University Hospital
      • Linköping, Szwecja
        • Linköping University Hospital
      • Lund, Szwecja
        • Skåne University Hospital
      • Stockholm, Szwecja
        • Karolinska University Hospital
      • Stockholm, Szwecja
        • Danderyd Hospital
      • Umeå, Szwecja
        • Umea University Hospital
      • Uppsala, Szwecja
        • Uppsala University Hospital
      • Örebro, Szwecja
        • Örebro University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Wszystkie osoby z rozpoznaniem stwardnienia rozsianego, które były leczone AHSCT w Szwecji do 31 grudnia 2019 r., mogą zostać włączone do tego badania.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie stwardnienia rozsianego zgodnie z poprawionymi kryteriami McDonalda 2017.
  • Autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych wykonywany w leczeniu stwardnienia rozsianego w szwedzkim ośrodku transplantacyjnym do 31 grudnia 2019 r.

Kryteria wyłączenia:

  • Diagnoza pierwotnie postępującego SM lub wtórnie postępującego SM według Lublina i wsp. w czasie przeszczepu.
  • Pacjent nie zaakceptował zgłoszenia danych do rejestru EBMT.
  • Nie spełnia wymagań minimalnego zestawu danych, patrz poniżej.

Definicja minimalnego zbioru danych

  • Dane dotyczące przebiegu choroby stwardnienia rozsianego w czasie przeszczepu.
  • Transplantacja i następująca po niej opieka szpitalna w Szwecji.
  • Data przeszczepu.
  • Dane dotyczące leków stosowanych w kondycjonowaniu.

  • Co najmniej jedna wizyta kontrolna przeprowadzona w Szwecji (chyba że wcześniejszy zgon przed pierwszą wizytą kontrolną), w tym dane dotyczące:

    • Ocena kliniczna
    • Rozszerzona ocena statusu niepełnosprawności Kurtzkego (EDSS)

Uwaga dodatkowa: Aby pacjent mógł zostać włączony do analizy skuteczności leczenia, dane dotyczące oceny MRI są wymagane przynajmniej raz w okresie obserwacji.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Z mocą wsteczną

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Brak dowodów aktywności choroby (NEDA)
Ramy czasowe: 5 lat
NEDA definiuje się jako brak nawrotów oprócz braku progresji klinicznej i progresji MRI.
5 lat
Śmiertelność związana z leczeniem (TRM)
Ramy czasowe: Do 18 lat
TRM definiuje się jako zgon z jakiejkolwiek przyczyny związanej z przeszczepem, innej niż progresja choroby.
Do 18 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Brak dowodów aktywności choroby (NEDA)
Ramy czasowe: 3 lata i 10 lat
NEDA definiuje się jako brak nawrotów oprócz braku progresji klinicznej i progresji MRI.
3 lata i 10 lat
Przeżycie bez zdarzenia MRI
Ramy czasowe: W wieku 3, 5 i 10 lat
Pojawienie się jakichkolwiek zmian w obrazach T2 > 3 mm lub zmian wzmacniających się po podaniu gadolinu w mózgu lub rdzeniu kręgowym nieobecnych na podstawowym skanie mierzonym od czasu AHSCT.
W wieku 3, 5 i 10 lat
Przeżycie bez nawrotów
Ramy czasowe: W wieku 3, 5 i 10 lat
Nawrót kliniczny definiowany jako okres ostrego pogorszenia funkcji neurologicznych trwający ≥ 24 godziny, niezwiązany z przyczyną zewnętrzną, taką jak podwyższona temperatura ciała lub ostra infekcja, mierzony od czasu AHSCT.
W wieku 3, 5 i 10 lat
Przeżycie bez progresji
Ramy czasowe: W wieku 3, 5 i 10 lat

Rozszerzona Skala Stanu Niepełnosprawności Kurtzkego (EDSS) jest metodą ilościowego określania niepełnosprawności w stwardnieniu rozsianym. EDSS to połączenie niepełnosprawności w ośmiu systemach funkcjonalnych.

Wyjściowy wynik EDSS ≤ 5 Wzrost wyniku EDSS o co najmniej 1 punkt w stosunku do wartości początkowej, który utrzymuje się między dwiema wizytami kontrolnymi oddzielonymi w czasie nie mniej niż o sześć miesięcy.

Wyjściowy wynik EDSS ≥ 5,5 Zwiększenie wyniku EDSS o co najmniej 0,5 punktu w stosunku do wartości wyjściowej, które utrzymuje się między dwiema wizytami kontrolnymi oddzielonymi w czasie nie mniej niż 6 miesięcy.
W wieku 3, 5 i 10 lat
Roczny wskaźnik nawrotów (ARR)
Ramy czasowe: Do 17 lat
Liczba nawrotów występujących w danym okresie podzielona przez liczbę lat w tym okresie. Np. 5 nawrotów występujących w okresie 2,5 roku równa się ARR równemu 2 (5/2,5=2), po AHSCT.
Do 17 lat
Odsetek pacjentów z poprawą kliniczną
Ramy czasowe: Do 17 lat

Rozszerzona Skala Stanu Niepełnosprawności Kurtzkego (EDSS) jest metodą ilościowego określania niepełnosprawności w stwardnieniu rozsianym. EDSS to połączenie niepełnosprawności w ośmiu systemach funkcjonalnych.

Wyjściowy wynik EDSS ≤ 5,5 Spadek wyniku EDSS o co najmniej 1 punkt w stosunku do wartości wyjściowej, utrzymujący się między dwiema wizytami kontrolnymi oddzielonymi w czasie nie mniej niż 6 miesięcy.

Wyjściowy wynik EDSS ≥ 6 Spadek wyniku EDSS o co najmniej 0,5 punktu w stosunku do wartości początkowej, który utrzymuje się między dwiema wizytami kontrolnymi oddzielonymi w czasie nie mniej niż o sześć miesięcy.
Do 17 lat
Zmiana EDSS
Ramy czasowe: W wieku 1, 2 i 3 lat

Rozszerzona Skala Stanu Niepełnosprawności Kurtzkego (EDSS) jest metodą ilościowego określania niepełnosprawności w stwardnieniu rozsianym. EDSS to połączenie niepełnosprawności w ośmiu systemach funkcjonalnych.

Jakakolwiek zmiana w EDSS od punktu początkowego do okresu kontrolnego.
W wieku 1, 2 i 3 lat
Poważne zdarzenia niepożądane stopnia 3 w ciągu pierwszych 100 dni
Ramy czasowe: 100 dni
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych stopnia 3. w ciągu 100 dni, zgodnie z kryteriami wspólnej terminologii NIH dla zdarzeń niepożądanych (CTCAE).
100 dni
Poważne zdarzenia niepożądane stopnia 4 w ciągu pierwszych 100 dni
Ramy czasowe: 100 dni
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych stopnia 3. w ciągu 100 dni, zgodnie z kryteriami wspólnej terminologii NIH dla zdarzeń niepożądanych (CTCAE).
100 dni

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany funkcji poznawczych
Ramy czasowe: W wieku 1, 2 i 3 lat
Eksploracyjny wynik. Test mierzony za pomocą modalności symboli cyfrowych (SDMT) jest testem funkcji poznawczych u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym.
W wieku 1, 2 i 3 lat
Zmiany jakości życia
Ramy czasowe: W wieku 1, 2 i 3 lat
Eksploracyjny wynik. Zmiany w jakości życia mierzone Skalą Wpływu Stwardnienia Rozsianego (MSIS-29) z perspektywy pacjenta.
W wieku 1, 2 i 3 lat
Zmiany zmęczenia związanego ze stwardnieniem rozsianym
Ramy czasowe: W wieku 1, 2 i 3 lat
Eksploracyjny wynik. Jak zmierzono za pomocą Skali zmęczenia dla funkcji motorycznych i poznawczych (FSMC), 20-punktowej skali do oceny zmęczenia poznawczego i motorycznego związanego ze stwardnieniem rozsianym.
W wieku 1, 2 i 3 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Uppsala University

Współpracownicy

Karolinska University Hospital
Sahlgrenska University Hospital, Sweden
University Hospital, Linkoeping
Skane University Hospital
University Hospital, Umeå
Region Örebro County
Uppsala University Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Joachim Burman, MD, PhD, Uppsala University
  • Krzesło do nauki: Thomas Silfverberg, MD, Uppsala University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 maja 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 września 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 września 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 czerwca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 sierpnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

22 listopada 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EPM 2021-01530

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Protokół badania zostanie udostępniony na żądanie.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Zbiór danych będzie przechowywany przez 15 lat

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Protokół badania zostanie udostępniony na żądanie. Decyzja o dostępie do danych badania zostanie podjęta po kontakcie z kierownikiem badania. Każdy dostęp powinien mieć charakter naukowy.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie rozsiane

Badania kliniczne na Autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Estonia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj