Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Hematopoetisk stamcellstransplantation för behandling av multipel skleros i Sverige (AutoMS-Swe)

21 november 2023 uppdaterad av: Uppsala University

Hematopoetisk stamcellstransplantation för behandling av multipel skleros i Sverige - en registerbaserad retrospektiv observationsstudie

Detta är en observationskohortstudie med retrospektiv analys av prospektivt insamlad data. Studiekohorten består av alla patienter med skovvis-remitterande multipel skleros (RRMS) som behandlats med autolog stamcellstransplantation (AHSCT) i Sverige från 2004 då den första AHSCT genomfördes fram till 31 december 2019. Studien syftar till att beskriva effektiviteten, säkerheten och patientrapporterade resultat av AHSCT för MS genom verkliga data. Behandlingsrelaterad dödlighet kommer att analyseras från start av mobilisering till slutet av studien. För andra biverkningar kommer datainsamlingen att avslutas 3 månader efter transplantationen. En statistisk undergruppsjämförelse av effekt och säkerhet mellan konditioneringsregimerna BEAM-ATG och Cy-ATG kommer att inkluderas i studien.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Alla individer med diagnosen MS, som behandlats med AHSCT i Sverige fram till 31 december 2019 kan inkluderas i denna studie. Patienterna kommer att identifieras genom European Bone and Marrow Transplantation Register (EBMT) och Svenska MS-registret (SMSreg).

Baslinjedata kommer att samlas in från SMSreg. Data om AHSCT kommer att samlas in från lokala arkiv hos EBMT och kompletteras med data som erhållits genom granskning av medicinska journaler. Detta inkluderar data såsom doser och namn på läkemedel som används för mobilisering och konditionering, datum för administrering av dessa läkemedel, datum för hematopoetisk stamcellstransplantation, datum för hematologiska milstolpar, förekomst och gradering av biverkningar under de första tre månaderna efter interventionen.

Data om kliniskt utfall efter de första tre månaderna av interventionen kommer att samlas in från SMSreg. Data om vitalstatus kommer att samlas in från medicinska journaler i slutet av studien. Alla registrerade dödsfall kommer att analyseras genom medicinska journaler för att avgöra om det var behandlingsrelaterat.

Effekterna kommer att analyseras och beskrivas för hela studiekohorten. En undergruppsanalys som jämför resultatet av patienter som behandlats med olika konditioneringsregimer (t. BEAM-ATG och Cy-ATG) kommer att inkluderas i denna studie.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

174

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige
        • Sahlgrenska University Hospital
      • Linköping, Sverige
        • Linkoping University Hospital
      • Lund, Sverige
        • Skane University Hospital
      • Stockholm, Sverige
        • Karolinska University Hospital
      • Stockholm, Sverige
        • Danderyd Hospital
      • Umeå, Sverige
        • Umeå University Hospital
      • Uppsala, Sverige
        • Uppsala University Hospital
      • Örebro, Sverige
        • Örebro University Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Alla individer med diagnosen MS, som behandlades med AHSCT i Sverige fram till den 31 december 2019 kan inkluderas i denna studie.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av multipel skleros enligt de reviderade McDonald-kriterierna 2017.
  • Autolog hematopoetisk stamcellstransplantation utförd för behandling av multipel skleros på ett svenskt transplantationscenter fram till den 31 december 2019.

Exklusions kriterier:

  • Diagnos av primär progressiv MS eller sekundär progressiv MS enligt Lublin et al vid tidpunkten för transplantation.
  • Patient inte accepterad rapportering av data till EBMT-registret.
  • Uppfyller inte kraven för den minimala datamängden, se nedan.

Definition av minimal datauppsättning

  • Data om sjukdomsförlopp av multipel skleros vid tidpunkten för transplantation.
  • Transplantation och följande slutenvård utförs i Sverige.
  • Datum för transplantation.
  • Data om droger som används vid konditionering.

  • Minst ett uppföljningsbesök utfört i Sverige (såvida inte tidig död före första uppföljningsbesöket) inklusive data om:

    • Klinisk bedömning
    • Kurtzke Expanded Disability Status Scores (EDSS)

Ytterligare anmärkning: För att en patient ska inkluderas i analysen av behandlingseffektivitet krävs data om MRT-utvärdering minst en gång under uppföljningen.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Retrospektiv

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Inga tecken på sjukdomsaktivitet (NEDA)
Tidsram: 5 år
NEDA definieras som frånvaro av skov utöver frånvaro av klinisk progression och MRT-progression.
5 år
Behandlingsrelaterad dödlighet (TRM)
Tidsram: Upp till 18 år
TRM definieras som dödsfall på grund av någon annan transplantationsrelaterad orsak än sjukdomsprogression.
Upp till 18 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Inga tecken på sjukdomsaktivitet (NEDA)
Tidsram: 3 år och 10 år
NEDA definieras som frånvaro av skov utöver frånvaro av klinisk progression och MRT-progression.
3 år och 10 år
MRT-event fri överlevnad
Tidsram: Vid 3, 5 och 10 år
Uppkomsten av någon T2-skada > 3 mm eller gadoliniumförstärkande lesion i hjärnan eller ryggmärgen som inte finns på baslinjeskanningen mätt från tidpunkten för AHSCT.
Vid 3, 5 och 10 år
Återfallsfri överlevnad
Tidsram: Vid 3, 5 och 10 år
Ett kliniskt återfall definierat som en period av akut försämring av neurologisk funktion som varar ≥ 24 timmar som inte kan tillskrivas en yttre orsak såsom ökad kroppstemperatur eller akut infektion, mätt från tidpunkten för AHSCT.
Vid 3, 5 och 10 år
Progressionsfri överlevnad
Tidsram: Vid 3, 5 och 10 år

Kurtzke Expanded Disability Status Scale (EDSS) är en metod för att kvantifiera funktionsnedsättning vid multipel skleros. EDSS är en sammansättning av funktionshinder i åtta funktionella system.

Baseline EDSS ≤ 5 En ökning av EDSS-poängen med minst 1 poäng från baslinjen som upprätthålls mellan två uppföljningsbesök, separerade i tid med minst sex månader.

Baslinje EDSS ≥ 5,5 En ökning av EDSS-poängen med minst 0,5 poäng från baslinjen som upprätthålls mellan två uppföljningsbesök som separeras i tid med minst sex månader.
Vid 3, 5 och 10 år
Annualiserad återfallsfrekvens (ARR)
Tidsram: Upp till 17 år
Antalet återfall som inträffar under en tidsperiod dividerat med antalet år under den tidsperioden. T.ex. 5 skov som inträffar under en tidsperiod på 2,5 år motsvarar en ARR på 2 (5/2,5=2), efter AHSCT.
Upp till 17 år
Andel patienter med klinisk förbättring
Tidsram: Upp till 17 år

Kurtzke Expanded Disability Status Scale (EDSS) är en metod för att kvantifiera funktionsnedsättning vid multipel skleros. EDSS är en sammansättning av funktionshinder i åtta funktionella system.

Baslinje EDSS ≤ 5,5 En minskning av EDSS-poäng med minst 1 poäng från baslinjen som kvarstår mellan två uppföljningsbesök med minst sex månader åtskilda i tid.

Baslinje EDSS ≥ 6 En minskning av EDSS-poängen med minst 0,5 poäng från baslinjen som kvarstår mellan två uppföljningsbesök med minst sex månader åtskilda i tid.
Upp till 17 år
EDSS förändring
Tidsram: Vid 1, 2 och 3 år

Kurtzke Expanded Disability Status Scale (EDSS) är en metod för att kvantifiera funktionsnedsättning vid multipel skleros. EDSS är en sammansättning av funktionshinder i åtta funktionella system.

Eventuell förändring av EDSS från baslinje till uppföljning.
Vid 1, 2 och 3 år
Grad 3 allvarliga biverkningar de första 100 dagarna
Tidsram: 100 dagar
Frekvensen och av grad 3 allvarliga biverkningar inom 100 dagar enligt definitionen av NIH:s gemensamma terminologikriterier för biverkningar (CTCAE).
100 dagar
Grad 4 allvarliga biverkningar de första 100 dagarna
Tidsram: 100 dagar
Frekvensen och av grad 3 allvarliga biverkningar inom 100 dagar enligt definitionen av NIH:s gemensamma terminologikriterier för biverkningar (CTCAE).
100 dagar

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar i kognitiv funktion
Tidsram: Vid 1, 2 och 3 år
Utforskande resultat. Mät med Symbol Digit Modalities Test (SDMT) är ett test av kognitiv funktion hos MS-patienter.
Vid 1, 2 och 3 år
Förändringar i livskvalitet
Tidsram: Vid 1, 2 och 3 år
Utforskande resultat. Förändringar i livskvalitet, mätt med Multiple Sclerosis Impact Scale (MSIS-29) ur patientens perspektiv.
Vid 1, 2 och 3 år
Förändringar i MS-relaterad trötthet
Tidsram: Vid 1, 2 och 3 år
Utforskande resultat. Uppmätt med Fatigue Scale for Motor and Cognitive Functions (FSMC), en skala med 20 punkter för att utvärdera MS-relaterad kognitiv och motorisk trötthet.
Vid 1, 2 och 3 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Uppsala University

Samarbetspartners

Karolinska University Hospital
Sahlgrenska University Hospital, Sweden
University Hospital, Linkoeping
Skane University Hospital
University Hospital, Umeå
Region Örebro County
Uppsala University Hospital

Utredare

  • Huvudutredare: Joachim Burman, MD, PhD, Uppsala University
  • Studiestol: Thomas Silfverberg, MD, Uppsala University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 maj 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

30 september 2022

Avslutad studie (Faktisk)

30 september 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 juni 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 augusti 2021

Första postat (Faktisk)

31 augusti 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

22 november 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 november 2023

Senast verifierad

1 november 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • EPM 2021-01530

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Studieprotokoll kommer att göras tillgängligt på begäran.

Tidsram för IPD-delning

Datauppsättningen kommer att lagras i 15 år

Kriterier för IPD Sharing Access

Studieprotokoll kommer att göras tillgängligt på begäran. Tillgång till studiedata bestäms efter kontakt med studiens huvudutredare. All tillgång bör ha vetenskapliga syften.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Multipel skleros

Kliniska prövningar på Autolog hematopoetisk stamcellstransplantation

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in France

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera