Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hæmatopoietisk stamcelletransplantation til behandling af multipel sklerose i Sverige (AutoMS-Swe)

21. november 2023 opdateret af: Uppsala University

Hæmatopoietisk stamcelletransplantation til behandling af multipel sklerose i Sverige - en registerbaseret retrospektiv observationsundersøgelse

Dette er et observationelt kohortestudie med retrospektiv analyse af prospektivt indsamlede data. Studiekohorten består af alle patienter med recidiverende-remitterende multipel sklerose (RRMS) behandlet med autolog stamcelletransplantation (AHSCT) i Sverige fra 2004, hvor den første AHSCT blev udført indtil 31. december 2019. Undersøgelsen har til formål at beskrive effektiviteten, sikkerheden og patientrapporterede resultater af AHSCT for MS gennem data fra den virkelige verden. Behandlingsrelateret dødelighed vil blive analyseret fra start af mobilisering til afslutning af undersøgelsen. For andre uønskede hændelser afsluttes dataindsamlingen 3 måneder efter transplantationen. En statistisk undergruppesammenligning af effektivitet og sikkerhed mellem konditioneringsregimerne BEAM-ATG og Cy-ATG vil blive inkluderet i undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Alle personer med en MS-diagnose, som blev behandlet med AHSCT i Sverige indtil 31. december 2019, kan inkluderes i denne undersøgelse. Patienter vil blive identificeret gennem det europæiske knogle- og marvstransplantationsregister (EBMT) og det svenske MS-register (SMSreg).

Baseline data vil blive indsamlet fra SMSreg. Data vedrørende AHSCT vil blive indsamlet fra lokale depoter i EBMT og suppleret med data opnået ved gennemgang af lægejournaler. Dette omfatter data såsom doser og navne på lægemidler, der anvendes til mobilisering og konditionering, datoer for administration af disse lægemidler, dato for hæmatopoietisk stamcelletransplantation, dato for hæmatologiske milepæle, forekomst og gradering af uønskede hændelser i løbet af de første tre måneder efter interventionen.

Data om klinisk udfald efter de første tre måneder af interventionen vil blive indsamlet fra SMSreg. Data om vital status vil blive indsamlet fra lægejournaler ved afslutningen af ​​undersøgelsen. Eventuelle registrerede dødsfald vil blive analyseret gennem lægejournalerne for at afgøre, om det var behandlingsrelateret.

Endepunkterne vil blive analyseret og beskrevet for hele studiekohorten. En undergruppeanalyse, der sammenligner resultatet af patienter behandlet med forskellige konditioneringsregimer (f. BEAM-ATG og Cy-ATG) vil blive inkluderet i denne undersøgelse.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

174

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige
        • Sahlgrenska University Hospital
      • Linköping, Sverige
        • Linkoping University Hospital
      • Lund, Sverige
        • Skane University Hospital
      • Stockholm, Sverige
        • Karolinska University Hospital
      • Stockholm, Sverige
        • Danderyd Hospital
      • Umeå, Sverige
        • Umea University Hospital
      • Uppsala, Sverige
        • Uppsala University Hospital
      • Örebro, Sverige
        • Orebro University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Alle personer med en MS-diagnose, som blev behandlet med AHSCT i Sverige indtil 31. december 2019, kan inkluderes i denne undersøgelse.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af multipel sklerose i henhold til de reviderede McDonald-kriterier 2017.
  • Autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation udført til behandling af dissemineret sklerose på et svensk transplantationscenter indtil 31. december 2019.

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose af primær progressiv MS eller sekundær progressiv MS ifølge Lublin et al. på tidspunktet for transplantation.
  • Patient ikke accepteret indberetning af data til EBMT-registret.
  • Opfylder ikke kravene til det minimale datasæt, se nedenfor.

Definition af minimalt datasæt

  • Data om sygdomsforløb af multipel sklerose på tidspunktet for transplantation.
  • Transplantation og følgende døgnbehandling udført i Sverige.
  • Dato for transplantation.
  • Data om lægemidler brugt til konditionering.

  • Mindst ét ​​opfølgningsbesøg udført i Sverige (medmindre tidlig død før første opfølgningsbesøg) inklusive data om:

    • Klinisk vurdering
    • Kurtzke Expanded Disability Status Scores (EDSS)

Yderligere bemærkning: For at en patient skal inkluderes i analysen af ​​behandlingseffektivitet er det nødvendigt med data om MR-evaluering mindst én gang under opfølgningen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Tilbagevirkende kraft

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ingen tegn på sygdomsaktivitet (NEDA)
Tidsramme: 5 år
NEDA er defineret som fravær af tilbagefald ud over fravær af klinisk progression og MR-progression.
5 år
Behandlingsrelateret dødelighed (TRM)
Tidsramme: Op til 18 år
TRM er defineret som dødsfald på grund af enhver anden transplantationsrelateret årsag end sygdomsprogression.
Op til 18 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ingen tegn på sygdomsaktivitet (NEDA)
Tidsramme: 3 år og 10 år
NEDA er defineret som fravær af tilbagefald ud over fravær af klinisk progression og MR-progression.
3 år og 10 år
MR-begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: 3, 5 og 10 år
Forekomsten af ​​enhver T2-læsion > 3 mm eller gadoliniumforstærkende læsion i hjernen eller rygmarven, der ikke er til stede på baseline-scanningen målt fra tidspunktet for AHSCT.
3, 5 og 10 år
Tilbagefaldsfri overlevelse
Tidsramme: 3, 5 og 10 år
Et klinisk tilbagefald defineret som en periode med akut forværring af neurologisk funktion, der varer ≥ 24 timer, som ikke kan tilskrives en ekstern årsag såsom øget kropstemperatur eller akut infektion, målt fra tidspunktet for AHSCT.
3, 5 og 10 år
Progressionsfri overlevelse
Tidsramme: 3, 5 og 10 år

Kurtzke Expanded Disability Status Scale (EDSS) er en metode til at kvantificere handicap i multipel sklerose. EDSS er en sammensætning af handicap i otte funktionelle systemer.

Baseline EDSS ≤ 5 En stigning i EDSS-score med mindst 1 point fra baseline, der opretholdes mellem to opfølgningsbesøg, adskilt i tid med ikke mindre end seks måneder.

Baseline EDSS ≥ 5,5 En stigning i EDSS-score med mindst 0,5 point fra baseline, der opretholdes mellem to opfølgningsbesøg, adskilt i tid med ikke mindre end seks måneder.
3, 5 og 10 år
Annualiseret tilbagefaldsrate (ARR)
Tidsramme: Op til 17 år
Antallet af tilbagefald, der opstår i løbet af en tidsperiode, divideret med antallet af år i den pågældende periode. F.eks. 5 tilbagefald, der forekommer i en periode på 2,5 år, svarer til en ARR på 2 (5/2,5=2), efter AHSCT.
Op til 17 år
Andel af patienter med klinisk forbedring
Tidsramme: Op til 17 år

Kurtzke Expanded Disability Status Scale (EDSS) er en metode til at kvantificere handicap i multipel sklerose. EDSS er en sammensætning af handicap i otte funktionelle systemer.

Baseline EDSS ≤ 5,5 Et fald i EDSS-score med mindst 1 point fra baseline, der opretholdes mellem to opfølgningsbesøg, adskilt i tid med ikke mindre end seks måneder.

Baseline EDSS ≥ 6 Et fald i EDSS-score med mindst 0,5 point fra baseline, der opretholdes mellem to opfølgningsbesøg, adskilt i tid med ikke mindre end seks måneder.
Op til 17 år
EDSS ændring
Tidsramme: 1, 2 og 3 år

Kurtzke Expanded Disability Status Scale (EDSS) er en metode til at kvantificere handicap i multipel sklerose. EDSS er en sammensætning af handicap i otte funktionelle systemer.

Enhver ændring i EDSS fra baseline til opfølgning.
1, 2 og 3 år
Grad 3 alvorlige bivirkninger de første 100 dage
Tidsramme: 100 dage
Hyppigheden og af grad 3 alvorlige bivirkninger inden for 100 dage som defineret af NIHs fælles terminologikriterier for bivirkninger (CTCAE).
100 dage
Grad 4 alvorlige bivirkninger de første 100 dage
Tidsramme: 100 dage
Hyppigheden og af grad 3 alvorlige bivirkninger inden for 100 dage som defineret af NIHs fælles terminologikriterier for bivirkninger (CTCAE).
100 dage

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i kognitiv funktion
Tidsramme: 1, 2 og 3 år
Udforskende resultat. Målt ved Symbol Digit Modalities Test (SDMT) er en test af kognitiv funktion hos MS-patienter.
1, 2 og 3 år
Ændringer i livskvalitet
Tidsramme: 1, 2 og 3 år
Udforskende resultat. Ændringer i livskvalitet, målt ved Multiple Sclerosis Impact Scale (MSIS-29) fra patientens perspektiv.
1, 2 og 3 år
Ændringer i MS-relateret træthed
Tidsramme: 1, 2 og 3 år
Udforskende resultat. Målt ved træthedsskalaen for motoriske og kognitive funktioner (FSMC), en 20-elements skala til evaluering af MS-relateret kognitiv og motorisk træthed.
1, 2 og 3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Uppsala University

Samarbejdspartnere

Karolinska University Hospital
Sahlgrenska University Hospital, Sweden
University Hospital, Linkoeping
Skane University Hospital
University Hospital, Umeå
Region Örebro County
Uppsala University Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Joachim Burman, MD, PhD, Uppsala University
  • Studiestol: Thomas Silfverberg, MD, Uppsala University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. maj 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. september 2022

Studieafslutning (Faktiske)

30. september 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. juni 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. august 2021

Først opslået (Faktiske)

31. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

22. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. november 2023

Sidst verificeret

1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EPM 2021-01530

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Studieprotokol vil blive stillet til rådighed efter anmodning.

IPD-delingstidsramme

Datasættet vil blive opbevaret i 15 år

IPD-delingsadgangskriterier

Studieprotokol vil blive stillet til rådighed efter anmodning. Adgang til undersøgelsesdata vil blive besluttet efter kontakt med undersøgelsens hovedinvestigator. Al adgang bør være af videnskabelige formål.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Multipel sclerose

Kliniske forsøg med Autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Colombia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner