Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Hematopoetisk stamcelletransplantasjon for behandling av multippel sklerose i Sverige (AutoMS-Swe)

21. november 2023 oppdatert av: Uppsala University

Hematopoetisk stamcelletransplantasjon for behandling av multippel sklerose i Sverige - en registerbasert retrospektiv observasjonsstudie

Dette er en observasjonskohortstudie med retrospektiv analyse av prospektivt innsamlet data. Studiekohorten består av alle pasienter med residiverende-remitterende multippel sklerose (RRMS) behandlet med autolog stamcelletransplantasjon (AHSCT) i Sverige fra 2004 da den første AHSCT ble utført til 31. desember 2019. Studien tar sikte på å beskrive effektiviteten, sikkerheten og pasientrapporterte utfall av AHSCT for MS gjennom virkelige data. Behandlingsrelatert dødelighet vil bli analysert fra start av mobilisering til slutten av studien. For andre uønskede hendelser vil datainnsamlingen avsluttes 3 måneder etter transplantasjon. En statistisk undergruppesammenlikning av effekt og sikkerhet mellom kondisjoneringsregimene BEAM-ATG og Cy-ATG vil bli inkludert i studien.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Alle personer med diagnosen MS, som ble behandlet med AHSCT i Sverige frem til 31. desember 2019 kan inkluderes i denne studien. Pasienter vil bli identifisert gjennom European Bone and Marrow Transplantation Register (EBMT) og det svenske MS-registeret (SMSreg).

Grunndata vil bli samlet inn fra SMSreg. Data om AHSCT vil bli samlet inn fra lokale depoter til EBMT og supplert med data innhentet ved gjennomgang av medisinske journaler. Dette inkluderer data som doser og navn på legemidler som brukes til mobilisering og kondisjonering, datoer for administrering av disse legemidlene, dato for hematopoetisk stamcelletransplantasjon, dato for hematologiske milepæler, forekomst og gradering av uønskede hendelser i løpet av de første tre månedene etter intervensjonen.

Data om klinisk utfall etter de første tre månedene av intervensjonen vil bli samlet inn fra SMSreg. Data om vital status vil bli samlet inn fra medisinske journaler ved slutten av studien. Eventuelle registrerte dødsfall vil bli analysert gjennom medisinske journaler for å avgjøre om det var behandlingsrelatert.

Endepunktene vil bli analysert og beskrevet for hele studiekohorten. En undergruppeanalyse som sammenligner utfallet av pasienter behandlet med forskjellige kondisjoneringsregimer (f. BEAM-ATG og Cy-ATG) vil bli inkludert i denne studien.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

174

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige
        • Sahlgrenska University Hospital
      • Linköping, Sverige
        • Linköping University Hospital
      • Lund, Sverige
        • Skane University Hospital
      • Stockholm, Sverige
        • Karolinska University Hospital
      • Stockholm, Sverige
        • Danderyd Hospital
      • Umeå, Sverige
        • Umeå University Hospital
      • Uppsala, Sverige
        • Uppsala University Hospital
      • Örebro, Sverige
        • Örebro University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Alle individer med en MS-diagnose, som ble behandlet med AHSCT i Sverige frem til 31. desember 2019, kan inkluderes i denne studien.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av multippel sklerose i henhold til de reviderte McDonald-kriteriene 2017.
  • Autolog hematopoetisk stamcelletransplantasjon utført for behandling av multippel sklerose ved et svensk transplantasjonssenter frem til 31. desember 2019.

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose av primær progressiv MS eller sekundær progressiv MS ifølge Lublin et al på tidspunktet for transplantasjon.
  • Pasient ikke akseptert rapportering av data til EBMT-registeret.
  • Oppfyller ikke kravene til minimumsdatasettet, se nedenfor.

Definisjon av minimalt datasett

  • Data om sykdomsforløp av multippel sklerose på tidspunktet for transplantasjon.
  • Transplantasjon og følgende døgnbehandling utført i Sverige.
  • Dato for transplantasjon.
  • Data om medikamenter brukt i kondisjonering.

  • Minst ett oppfølgingsbesøk utført i Sverige (med mindre tidlig død før første oppfølgingsbesøk) inkludert data om:

    • Klinisk vurdering
    • Kurtzke Expanded Disability Status Scores (EDSS)

Ytterligere merknad: For at en pasient skal inkluderes i analysen av behandlingseffektivitet er det nødvendig med data om MR-evaluering minst én gang under oppfølgingen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Retrospektiv

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Ingen bevis på sykdomsaktivitet (NEDA)
Tidsramme: 5 år
NEDA er definert som fravær av tilbakefall i tillegg til fravær av klinisk progresjon og MR-progresjon.
5 år
Behandlingsrelatert dødelighet (TRM)
Tidsramme: Inntil 18 år
TRM er definert som død på grunn av enhver annen transplantasjonsrelatert årsak enn sykdomsprogresjon.
Inntil 18 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Ingen bevis på sykdomsaktivitet (NEDA)
Tidsramme: 3 år og 10 år
NEDA er definert som fravær av tilbakefall i tillegg til fravær av klinisk progresjon og MR-progresjon.
3 år og 10 år
MR-hendelsesfri overlevelse
Tidsramme: Ved 3, 5 og 10 år
Utseendet til en T2-lesjon > 3 mm eller gadoliniumforsterkende lesjon i hjernen eller ryggmargen som ikke er til stede på baseline-skanningen målt fra tidspunktet for AHSCT.
Ved 3, 5 og 10 år
Tilbakefallsfri overlevelse
Tidsramme: Ved 3, 5 og 10 år
Et klinisk tilbakefall definert som en periode med akutt forverring av nevrologisk funksjon som varer ≥ 24 timer som ikke kan tilskrives en ekstern årsak som økt kroppstemperatur eller akutt infeksjon, målt fra tidspunktet for AHSCT.
Ved 3, 5 og 10 år
Progresjonsfri overlevelse
Tidsramme: Ved 3, 5 og 10 år

Kurtzke Expanded Disability Status Scale (EDSS) er en metode for å kvantifisere funksjonshemming ved multippel sklerose. EDSS er en sammensetning av funksjonshemming i åtte funksjonssystemer.

Baseline EDSS ≤ 5 En økning i EDSS-skåre med minst 1 poeng fra baseline som opprettholdes mellom to oppfølgingsbesøk atskilt i tid med ikke mindre enn seks måneder.

Baseline EDSS ≥ 5,5 En økning i EDSS-skåre med minst 0,5 poeng fra baseline som opprettholdes mellom to oppfølgingsbesøk atskilt i tid med ikke mindre enn seks måneder.
Ved 3, 5 og 10 år
Annualisert tilbakefallsrate (ARR)
Tidsramme: Inntil 17 år
Antall tilbakefall som oppstår i løpet av en tidsperiode delt på antall år i den tidsperioden. f.eks. 5 tilbakefall som oppstår i løpet av en tidsperiode på 2,5 år tilsvarer en ARR på 2 (5/2,5=2), etter AHSCT.
Inntil 17 år
Andel pasienter med klinisk bedring
Tidsramme: Inntil 17 år

Kurtzke Expanded Disability Status Scale (EDSS) er en metode for å kvantifisere funksjonshemming ved multippel sklerose. EDSS er en sammensetning av funksjonshemming i åtte funksjonssystemer.

Baseline EDSS ≤ 5,5 En nedgang i EDSS-skåre med minst 1 poeng fra baseline som opprettholdes mellom to oppfølgingsbesøk atskilt i tid med ikke mindre enn seks måneder.

Baseline EDSS ≥ 6 En nedgang i EDSS-skåre med minst 0,5 poeng fra baseline som opprettholdes mellom to oppfølgingsbesøk atskilt i tid med ikke mindre enn seks måneder.
Inntil 17 år
EDSS endring
Tidsramme: Ved 1, 2 og 3 år

Kurtzke Expanded Disability Status Scale (EDSS) er en metode for å kvantifisere funksjonshemming ved multippel sklerose. EDSS er en sammensetning av funksjonshemming i åtte funksjonssystemer.

Eventuell endring i EDSS fra baseline til oppfølging.
Ved 1, 2 og 3 år
Grad 3 alvorlige bivirkninger de første 100 dagene
Tidsramme: 100 dager
Frekvensen og av grad 3 alvorlige bivirkninger innen 100 dager som definert av NIHs felles terminologikriterier for bivirkninger (CTCAE).
100 dager
Grad 4 alvorlige bivirkninger de første 100 dagene
Tidsramme: 100 dager
Frekvensen og av grad 3 alvorlige bivirkninger innen 100 dager som definert av NIHs felles terminologikriterier for bivirkninger (CTCAE).
100 dager

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i kognitiv funksjon
Tidsramme: Ved 1, 2 og 3 år
Utforskende resultat. Målt ved Symbol Digit Modalities Test (SDMT) er en test av kognitiv funksjon hos MS-pasienter.
Ved 1, 2 og 3 år
Endringer i livskvalitet
Tidsramme: Ved 1, 2 og 3 år
Utforskende resultat. Endringer i livskvalitet, målt med Multiple Sclerosis Impact Scale (MSIS-29) fra pasientens perspektiv.
Ved 1, 2 og 3 år
Endringer i MS-relatert tretthet
Tidsramme: Ved 1, 2 og 3 år
Utforskende resultat. Målt med Fatigue Scale for Motor and Cognitive Functions (FSMC), en 20-elements skala for evaluering av MS-relatert kognitiv og motorisk tretthet.
Ved 1, 2 og 3 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Uppsala University

Samarbeidspartnere

Karolinska University Hospital
Sahlgrenska University Hospital, Sweden
University Hospital, Linkoeping
Skane University Hospital
University Hospital, Umeå
Region Örebro County
Uppsala University Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Joachim Burman, MD, PhD, Uppsala University
  • Studiestol: Thomas Silfverberg, MD, Uppsala University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. mai 2021

Primær fullføring (Faktiske)

30. september 2022

Studiet fullført (Faktiske)

30. september 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. juni 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. august 2021

Først lagt ut (Faktiske)

31. august 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

22. november 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. november 2023

Sist bekreftet

1. november 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • EPM 2021-01530

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Studieprotokoll vil bli gjort tilgjengelig på forespørsel.

IPD-delingstidsramme

Datasettet vil bli lagret i 15 år

Tilgangskriterier for IPD-deling

Studieprotokoll vil bli gjort tilgjengelig på forespørsel. Tilgang til studiedata avgjøres etter kontakt med studiens hovedutforsker. All tilgang skal ha vitenskapelige formål.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere