Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hematopoieettisten kantasolujen siirto multippeliskleroosin hoitoon Ruotsissa (AutoMS-Swe)

tiistai 21. marraskuuta 2023 päivittänyt: Uppsala University

Hematopoieettinen kantasolusiirto multippeliskleroosin hoitoon Ruotsissa – rekisteripohjainen retrospektiivinen havainnointitutkimus

Tämä on havainnollinen kohorttitutkimus, jossa on retrospektiivinen analyysi prospektiivisesti kerätyistä tiedoista. Tutkimuskohortti koostuu kaikista potilaista, joilla on relapsoiva-remittoiva multippeliskleroosi (RRMS), joita hoidettiin autologisella kantasolusiirrolla (AHSCT) Ruotsissa vuodesta 2004 alkaen, jolloin ensimmäinen AHSCT suoritettiin, 31.12.2019 asti. Tutkimuksen tavoitteena on kuvata AHSCT:n tehokkuutta, turvallisuutta ja potilaiden raportoimia tuloksia MS-tautiin todellisen tiedon avulla. Hoitoon liittyvä kuolleisuus analysoidaan mobilisaation alusta tutkimuksen loppuun asti. Muiden haittatapahtumien osalta tiedonkeruu päättyy 3 kuukautta transplantaation jälkeen. Tutkimukseen sisällytetään tilastollinen alaryhmävertailu tehosta ja turvallisuudesta hoito-ohjelmien BEAM-ATG ja Cy-ATG välillä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Kaikki henkilöt, joilla on MS-diagnoosi ja joita hoidettiin AHSCT:llä Ruotsissa 31. joulukuuta 2019 asti, voidaan ottaa mukaan tähän tutkimukseen. Potilaat tunnistetaan Euroopan luu- ja luuydinsiirtorekisterin (EBMT) ja Ruotsin MS-rekisterin (SMSreg) avulla.

Perustiedot kerätään SMSregistä. AHSCT:tä koskevat tiedot kerätään EBMT:n paikallisista arkistoista ja niitä täydennetään potilastietojen tarkastelulla saaduilla tiedoilla. Tämä sisältää tiedot, kuten mobilisaatioon ja hoitoon käytettyjen lääkkeiden annokset ja nimet, näiden lääkkeiden antopäivämäärät, hematopoieettisten kantasolujen siirron päivämäärät, hematologisten virstanpylväiden päivämäärät, haittatapahtumien esiintyminen ja luokittelu toimenpiteen jälkeisten kolmen ensimmäisen kuukauden aikana.

Tiedot kliinisistä tuloksista toimenpiteen kolmen ensimmäisen kuukauden jälkeen kerätään SMSregistä. Elintilatiedot kerätään lääketieteellisistä tiedoista tutkimuksen lopussa. Kaikki kirjatut kuolemat analysoidaan potilastietojen avulla sen määrittämiseksi, liittyivätkö ne hoitoon.

Päätepisteet analysoidaan ja kuvataan koko tutkimuskohortin osalta. Alaryhmäanalyysi, jossa verrataan eri hoito-ohjelmilla (esim. BEAM-ATG ja Cy-ATG) sisällytetään tähän tutkimukseen.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

174

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ruotsi
      • Gothenburg, Ruotsi
        • Sahlgrenska University Hospital
      • Linköping, Ruotsi
        • Linkoping University Hospital
      • Lund, Ruotsi
        • Skåne University Hospital
      • Stockholm, Ruotsi
        • Karolinska University Hospital
      • Stockholm, Ruotsi
        • Danderyd Hospital
      • Umeå, Ruotsi
        • Umeå University Hospital
      • Uppsala, Ruotsi
        • Uppsala University Hospital
      • Örebro, Ruotsi
        • Orebro University Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Kaikki henkilöt, joilla on MS-diagnoosi ja joita hoidettiin AHSCT:llä Ruotsissa 31.12.2019 asti, voidaan ottaa mukaan tähän tutkimukseen.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Multippeliskleroosin diagnoosi tarkistettujen McDonald-kriteerien 2017 mukaan.
  • Autologinen hematopoieettinen kantasolusiirto suoritettu multippeliskleroosin hoitoon ruotsalaisessa elinsiirtokeskuksessa 31.12.2019 asti.

Poissulkemiskriteerit:

  • Primaarisen etenevän MS-taudin tai sekundaarisen progressiivisen MS-taudin diagnoosi Lublin et al.:n mukaan transplantaation aikaan.
  • Potilas ei hyväksynyt tietojen ilmoittamista EBMT-rekisteriin.
  • Ei täytä vähimmäistietojoukon vaatimuksia, katso alla.

Vähimmäistietojoukon määritelmä

  • Tiedot multippeliskleroosin taudin kulusta elinsiirron aikana.
  • Elinsiirto ja seuraava laitoshoito suoritettu Ruotsissa.
  • Siirron päivämäärä.
  • Tiedot hoidossa käytetyistä huumeista.

  • Vähintään yksi seurantakäynti tehty Ruotsissa (ellei varhainen kuolema ennen ensimmäistä seurantakäyntiä), mukaan lukien tiedot:

    • Kliininen arviointi
    • Kurtzke Expanded Disability Status Scores (EDSS)

Lisähuomautus: Jotta potilas voidaan ottaa mukaan hoidon tehokkuuden analysointiin, tarvitaan MRI-arviointitietoja vähintään kerran seurannan aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Takautuva

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ei näyttöä sairauden aktiivisuudesta (NEDA)
Aikaikkuna: 5 vuotta
NEDA määritellään relapsien puuttumiseksi kliinisen etenemisen ja magneettikuvauksen etenemisen puuttumisen lisäksi.
5 vuotta
Hoitoon liittyvä kuolleisuus (TRM)
Aikaikkuna: Jopa 18 vuotta
TRM määritellään kuolemaksi, joka johtuu jostain muusta siirtoon liittyvästä syystä kuin taudin etenemisestä.
Jopa 18 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ei näyttöä sairauden aktiivisuudesta (NEDA)
Aikaikkuna: 3 vuotta ja 10 vuotta
NEDA määritellään relapsien puuttumiseksi kliinisen etenemisen ja magneettikuvauksen etenemisen puuttumisen lisäksi.
3 vuotta ja 10 vuotta
MRI-tapahtumasta vapaa selviytyminen
Aikaikkuna: 3, 5 ja 10 vuotiaana
Minkä tahansa > 3 mm:n T2-leesion tai gadoliinia lisäävän vaurion esiintyminen aivoissa tai selkäytimessä, jota ei ole havaittu perusskannauksessa AHSCT-hetkestä mitattuna.
3, 5 ja 10 vuotiaana
Relapse-vapaa selviytyminen
Aikaikkuna: 3, 5 ja 10 vuotiaana
Kliininen relapsi, joka määritellään neurologisen toiminnan akuutin pahenemisen ajanjaksoksi, joka kestää ≥ 24 tuntia ja joka ei johdu ulkoisesta syystä, kuten kohonneesta ruumiinlämpöstä tai akuutista infektiosta mitattuna AHSCT-hetkestä alkaen.
3, 5 ja 10 vuotiaana
Etenemisvapaa selviytyminen
Aikaikkuna: 3, 5 ja 10 vuotiaana

Kurtzke Expanded Disability Status Scale (EDSS) on menetelmä vamman kvantifiointiin multippeliskleroosissa. EDSS on vammaisten yhdistelmä kahdeksassa toiminnallisessa järjestelmässä.

Lähtötilanne EDSS ≤ 5 EDSS-pisteiden nousu vähintään 1 pisteellä lähtötasosta, joka säilyy kahden seurantakäynnin välillä, joiden aikaväli on vähintään kuusi kuukautta.

Lähtötilanteen EDSS ≥ 5,5 EDSS-pisteiden nousu vähintään 0,5 pisteellä lähtötasosta, joka säilyy kahden seurantakäynnin välillä, joiden aikaväli on vähintään kuusi kuukautta.
3, 5 ja 10 vuotiaana
Vuosittainen uusiutumisaste (ARR)
Aikaikkuna: Jopa 17 vuotta
Ajanjakson aikana tapahtuneiden uusiutumisten määrä jaettuna vuosien määrällä kyseisen ajanjakson aikana. Esim. 5 uusiutumista 2,5 vuoden aikana vastaa ARR-arvoa 2 (5/2,5 = 2), AHSCT:n jälkeen.
Jopa 17 vuotta
Kliinisesti parantuneiden potilaiden osuus
Aikaikkuna: Jopa 17 vuotta

Kurtzke Expanded Disability Status Scale (EDSS) on menetelmä vamman kvantifiointiin multippeliskleroosissa. EDSS on vammaisten yhdistelmä kahdeksassa toiminnallisessa järjestelmässä.

Lähtötilanteen EDSS ≤ 5,5 EDSS-pisteiden lasku vähintään 1 pisteellä lähtötasosta, joka säilyy kahden seurantakäynnin välillä, joiden aikaväli on vähintään kuusi kuukautta.

Lähtötilanteen EDSS ≥ 6 EDSS-pisteiden lasku vähintään 0,5 pisteellä lähtötasosta, joka säilyy kahden seurantakäynnin välillä, joiden aikaväli on vähintään kuusi kuukautta.
Jopa 17 vuotta
EDSS muutos
Aikaikkuna: 1, 2 ja 3 vuotiaana

Kurtzke Expanded Disability Status Scale (EDSS) on menetelmä vamman kvantifiointiin multippeliskleroosissa. EDSS on vammaisten yhdistelmä kahdeksassa toiminnallisessa järjestelmässä.

Kaikki EDSS:n muutokset lähtötilanteesta seurantaan.
1, 2 ja 3 vuotiaana
Asteen 3 vakavat haittatapahtumat ensimmäisten 100 päivän aikana
Aikaikkuna: 100 päivää
Asteen 3 vakavien haittatapahtumien esiintymistiheys ja esiintyvyys 100 päivän sisällä NIH:n yleisten haittatapahtumien terminologiakriteerien (CTCAE) mukaisesti.
100 päivää
Asteen 4 vakavat haittatapahtumat ensimmäisten 100 päivän aikana
Aikaikkuna: 100 päivää
Asteen 3 vakavien haittatapahtumien esiintymistiheys ja esiintyvyys 100 päivän sisällä NIH:n yleisten haittatapahtumien terminologiakriteerien (CTCAE) mukaisesti.
100 päivää

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kognitiivisen toiminnan muutokset
Aikaikkuna: 1, 2 ja 3 vuotiaana
Tutkiva tulos. Symbolinumeromodalities Test (SDMT) on MS-potilaiden kognitiivisten toimintojen testi.
1, 2 ja 3 vuotiaana
Muutoksia elämänlaadussa
Aikaikkuna: 1, 2 ja 3 vuotiaana
Tutkiva tulos. Elämänlaadun muutokset mitattuna multippeliskleroosin vaikutusasteikolla (MSIS-29) potilaan näkökulmasta.
1, 2 ja 3 vuotiaana
Muutokset MS-tautiin liittyvässä väsymyksessä
Aikaikkuna: 1, 2 ja 3 vuotiaana
Tutkiva tulos. Mitattu motoristen ja kognitiivisten toimintojen väsymisasteikolla (FSMC), 20 kohdan asteikko MS-tautiin liittyvän kognitiivisen ja motorisen väsymyksen arvioimiseksi.
1, 2 ja 3 vuotiaana

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Uppsala University

Yhteistyökumppanit

Karolinska University Hospital
Sahlgrenska University Hospital, Sweden
University Hospital, Linkoeping
Skane University Hospital
University Hospital, Umeå
Region Örebro County
Uppsala University Hospital

Tutkijat

  • Päätutkija: Joachim Burman, MD, PhD, Uppsala University
  • Opintojen puheenjohtaja: Thomas Silfverberg, MD, Uppsala University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 5. toukokuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 30. syyskuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 30. syyskuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 9. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 25. elokuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 31. elokuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Keskiviikko 22. marraskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 21. marraskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • EPM 2021-01530

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Tutkimuspöytäkirja toimitetaan pyynnöstä.

IPD-jaon aikakehys

Tietoja säilytetään 15 vuotta

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tutkimuspöytäkirja toimitetaan pyynnöstä. Tutkimusaineiston saatavuudesta päätetään, kun on otettu yhteyttä tutkimuksen päätutkijaan. Kaiken pääsyn tulee olla tieteellisiä tarkoituksia.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Multippeliskleroosi

Kliiniset tutkimukset Autologinen hematopoieettinen kantasolusiirto

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Rwanda

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa