了解什么对患者最重要：建立最佳-最差量表调查的有效性
2024年12月2日 更新者：UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
本研究将评估使用调查量化患者在护理点的偏好的有效性，以及该调查改善目标一致护理的潜在有效性。
主要假设是，通过使用此调查确定患者对结果的偏好强度，临床医生将能够通过使临床建议与患者偏好保持一致来改善目标一致的护理。
这项研究将让 50 名新诊断的血液系统恶性肿瘤患者在整个病程（最多 2 年）内完成调查，并对一部分参与者 (n = 20) 进行定性访谈。
从这些参与者那里获得的信息将用于完善调查。
与肿瘤学家和姑息治疗专家（最多 10 人）的访谈将为实施提供信息。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
51
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27514
- Lineberger Comprehensive Cancer Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
60年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不适用
取样方法
非概率样本
研究人群
参与者是新诊断血液恶性肿瘤的老年 (≥60) 患者。
描述
纳入标准：
- 确认新诊断为以下血液恶性肿瘤之一：侵袭性淋巴瘤、多发性骨髓瘤、CLL、CML、AML、ALL、MDS EB1 或 EB2
- 年龄≥60
- 能够用英语流利地阅读、理解和交流
- 理解和遵守学习程序的能力
- 提供书面知情同意的意愿和能力
排除标准：
- 痴呆症、精神状态改变或精神疾病会妨碍理解或提供知情同意或参与离散选择实验。
- 经研究者评估，严重的医疗状况会大大增加患者完成研究评估的负担（例如多器官衰竭、呼吸衰竭或其他危重疾病）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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试点测试：侵袭性淋巴瘤
20 名被诊断患有侵袭性淋巴瘤的患者（例如
弥漫性大 B 细胞，晚期霍奇金病）参与了研究的问卷调查部分。
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患者将在三个时期完成调查。
初始基线调查，在研究的前三个月内每 2 周完成一次纵向评估（最多 6 次），以及在研究的初始纵向期后每 3 个月进行一次的扩展评估，最多 2 年（7最大次数）。
基线问卷将收集人口统计和背景病历信息。
纵向评估将包括 BWS 问卷（患者对 7 个治疗目标的重要性进行评分）、决策冲突量表、EQ-5D-5L、痛苦温度计和来自 PRO-CTCAE 的项目。
扩展评估将使用与纵向评估相同的问卷。
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试点测试：急性白血病
20 名被诊断患有急性白血病的患者参与了该研究的问卷调查部分。
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患者将在三个时期完成调查。
初始基线调查，在研究的前三个月内每 2 周完成一次纵向评估（最多 6 次），以及在研究的初始纵向期后每 3 个月进行一次的扩展评估，最多 2 年（7最大次数）。
基线问卷将收集人口统计和背景病历信息。
纵向评估将包括 BWS 问卷（患者对 7 个治疗目标的重要性进行评分）、决策冲突量表、EQ-5D-5L、痛苦温度计和来自 PRO-CTCAE 的项目。
扩展评估将使用与纵向评估相同的问卷。
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试点测试：骨髓瘤/CLL/CML
10 名被诊断患有骨髓瘤、慢性淋巴细胞白血病或慢性粒细胞白血病的患者参与了研究的问卷调查部分。
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患者将在三个时期完成调查。
初始基线调查，在研究的前三个月内每 2 周完成一次纵向评估（最多 6 次），以及在研究的初始纵向期后每 3 个月进行一次的扩展评估，最多 2 年（7最大次数）。
基线问卷将收集人口统计和背景病历信息。
纵向评估将包括 BWS 问卷（患者对 7 个治疗目标的重要性进行评分）、决策冲突量表、EQ-5D-5L、痛苦温度计和来自 PRO-CTCAE 的项目。
扩展评估将使用与纵向评估相同的问卷。
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定性访谈：活得更长
10 名参与者（三个试点测试队列的子集）在他们的问卷中指定“活得更长”是对他们来说最重要的结果。
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患者将参加 2 次访谈（1 次初次访谈，1 次跟进）。
这些将是认知访谈，重点是建立 BWS 问卷的内容有效性。
将建立患者对 BWS 中提出的问题的理解，了解偏好如何影响治疗决策、预期结果以及患者对 BWS 中未包含的其他潜在重要属性的反馈。
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定性访谈：其他
10 名参与者（三个试点测试队列的子集）在他们的问卷中指定除“长寿”之外的任何其他结果是最重要的。
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患者将参加 2 次访谈（1 次初次访谈，1 次跟进）。
这些将是认知访谈，重点是建立 BWS 问卷的内容有效性。
将建立患者对 BWS 中提出的问题的理解，了解偏好如何影响治疗决策、预期结果以及患者对 BWS 中未包含的其他潜在重要属性的反馈。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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最佳-最差缩放 (BWS) 调查的内容有效性
大体时间：决定治疗后3个月
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认知访谈将用于评估使用 BWS 调查来量化老年血液恶性肿瘤患者在护理点的偏好的内容有效性。
BWS 调查向患者提出一系列问题，让他们选择一个最好的属性和一个最差的属性 - 这项调查中包括的 7 个属性是保持日常活动、延长寿命、避免依赖他人、避免短期副作用、避免长期副作用副作用，避免住院，并避免高额自付费用。
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决定治疗后3个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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患者对最佳-最差衡量 (BWS) 调查的可接受性
大体时间：治疗决定后最多 7 天
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同意/强烈同意“我发现调查可以澄清我的偏好”的患者数量
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治疗决定后最多 7 天
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最佳-最差缩放 (BWS) 调查的初步效率
大体时间：治疗决定后最多 7 天
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对“调查在帮助您和您的医生选择与您的目标一致的治疗方法方面效果如何？”做出中等有效/非常情感反应的患者数量
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治疗决定后最多 7 天
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随着时间的推移完成率
大体时间：长达 1 年
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随着时间的推移，完成率将按照在每个时间点完成 BWS 调查的患者数量（每隔 3 个月一次）进行报告。
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长达 1 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Daniel Richardson, MD、UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Loh KP, Abdallah M, Kadambi S, Wells M, Kumar AJ, Mendler JH, Liesveld JL, Wittink M, O'Dwyer K, Becker MW, McHugh C, Stock W, Majhail NS, Wildes TM, Duberstein P, Mohile SG, Klepin HD. Treatment decision-making in acute myeloid leukemia: a qualitative study of older adults and community oncologists. Leuk Lymphoma. 2021 Feb;62(2):387-398. doi: 10.1080/10428194.2020.1832662. Epub 2020 Oct 11.
- Richardson DR, Crossnohere NL, Seo J, Estey E, O'Donoghue B, Smith BD, Bridges JFP. Age at Diagnosis and Patient Preferences for Treatment Outcomes in AML: A Discrete Choice Experiment to Explore Meaningful Benefits. Cancer Epidemiol Biomarkers Prev. 2020 May;29(5):942-948. doi: 10.1158/1055-9965.EPI-19-1277. Epub 2020 Mar 4.
- Richardson DR, Oakes AH, Crossnohere NL, Rathsmill G, Reinhart C, O'Donoghue B, Bridges JFP. Prioritizing the worries of AML patients: Quantifying patient experience using best-worst scaling. Psychooncology. 2021 Jul;30(7):1104-1111. doi: 10.1002/pon.5652. Epub 2021 Feb 27.
- Seo J, Smith BD, Estey E, Voyard E, O' Donoghue B, Bridges JFP. Developing an instrument to assess patient preferences for benefits and risks of treating acute myeloid leukemia to promote patient-focused drug development. Curr Med Res Opin. 2018 Dec;34(12):2031-2039. doi: 10.1080/03007995.2018.1456414. Epub 2018 Apr 27.
- Bridges JF, Oakes AH, Reinhart CA, Voyard E, O'Donoghue B. Developing and piloting an instrument to prioritize the worries of patients with acute myeloid leukemia. Patient Prefer Adherence. 2018 Apr 27;12:647-655. doi: 10.2147/PPA.S151752. eCollection 2018.
- LeBlanc TW, Fish LJ, Bloom CT, El-Jawahri A, Davis DM, Locke SC, Steinhauser KE, Pollak KI. Patient experiences of acute myeloid leukemia: A qualitative study about diagnosis, illness understanding, and treatment decision-making. Psychooncology. 2017 Dec;26(12):2063-2068. doi: 10.1002/pon.4309. Epub 2016 Dec 19.
- Rood JAJ, Nauta IH, Witte BI, Stam F, van Zuuren FJ, Manenschijn A, Huijgens PC, Verdonck-de Leeuw IM, Zweegman S. Shared decision-making and providing information among newly diagnosed patients with hematological malignancies and their informal caregivers: Not "one-size-fits-all". Psychooncology. 2017 Dec;26(12):2040-2047. doi: 10.1002/pon.4414. Epub 2017 Apr 17.
- El-Jawahri A, Nelson-Lowe M, VanDusen H, Traeger L, Abel GA, Greer JA, Fathi A, Steensma DP, LeBlanc TW, Li Z, DeAngelo D, Wadleigh M, Hobbs G, Foster J, Brunner A, Amrein P, Stone RM, Temel JS. Patient-Clinician Discordance in Perceptions of Treatment Risks and Benefits in Older Patients with Acute Myeloid Leukemia. Oncologist. 2019 Feb;24(2):247-254. doi: 10.1634/theoncologist.2018-0317. Epub 2018 Aug 23.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年3月21日
初级完成 (实际的)
2023年9月26日
研究完成 (实际的)
2023年9月26日
研究注册日期
首次提交
2021年8月27日
首先提交符合 QC 标准的
2021年9月17日
首次发布 (实际的)
2021年9月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年12月2日
最后验证
2024年12月1日
更多信息
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