一项评估 Max-40279-01 联合阿扎胞苷 (AZA) 治疗骨髓增生异常综合征 (MDS) 或复发/难治性急性髓性白血病 (R/R AML) 患者的安全性和耐受性、药代动力学、药效学和初步疗效的研究
2021年9月29日 更新者：Maxinovel Pty., Ltd.
Max-40279-01联合阿扎胞苷（AZA）治疗骨髓增生异常综合征（MDS）或复发/难治性急性髓性白血病（R/R AML）成人患者的单臂、多中心、Ib/Ⅱ期临床试验
本研究是 Max-40279-01 与阿扎胞苷 (AZA) 联合治疗骨髓增生异常综合征 (MDS) 或复发/难治性急性髓性白血病 (R/R AML) 患者的 Ib/II 期研究。
该研究包括 Ib 期和 II 期研究。
Ib 期研究旨在评估 MAX-40279-01 与阿扎胞苷 (AZA) 联合治疗复发或难治性 AML 患者的安全性和耐受性。
II期研究旨在初步评估Max-40279-01联合阿扎胞苷（AZA）治疗骨髓增生异常综合征（MDS）或复发/难治性急性髓性白血病（R/R AML）患者的疗效和安全性。
研究概览
详细说明
这是一项由剂量递增部分和剂量扩展部分组成的两部分研究。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
100
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
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Tianjin、中国
- 招聘中
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
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接触：
- jianxiang Wang
- 电话号码：86-22-23909278
- 邮箱：wangjx@ihcams.ac.cn
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 18 岁以上的男性和/或女性
- 根据世界卫生组织 (WHO) 2016 年标准诊断为 AML，伴有复发或难治性疾病，并且已经用尽或不符合治疗选择的条件，或者根据修订版国际预后的 MDS 风险或高风险或极高风险评分系统（IPSS-R）；
- 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态为 0-2。
- 预期生存期 >3 个月。
- 参加本研究前 2 周内未接受任何类型的放疗、手术或激素治疗。 患者必须已经从任何先前使用任何抗癌药物（包括 MDS 患者的低甲基化药物）、放疗或其他抗癌方式（即恢复到最近治疗前所述的基线状态）治疗的急性毒性中完全恢复任何肿瘤。 此类既往治疗具有持续、稳定的慢性毒性 ≤ 1 级的患者符合条件，但必须记录在案。
- 签署知情同意书。
排除标准：
- 根据世界卫生组织 2016 年标准的急性早幼粒细胞白血病
- 已知的中枢神经系统受累
- 吞咽困难、吸收不良或其他慢性胃肠道疾病的病史，或可能妨碍受试产品依从性和/或吸收的病症
- 已知对 Max-40279-01 或 AZA 或这些治疗的赋形剂过敏、过敏或不耐受
- 除当前疾病以外的既往治疗过的恶性肿瘤，但经过充分治疗的非黑色素瘤皮肤癌、原位癌或受试者在进入试验时至少 5 年无病的其他癌症除外
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Max-40279-01 与阿扎胞苷 (AZA) 联合使用
这是一项开放标签的 Ib/II 期临床研究。 该研究将分两部分进行： 第 I 部分：Ib 阶段剂量递增。 参与者接受 Max-40279-01 与氮杂胞苷 (AZA) 的组合，具有不同的剂量方案。 第二部分：II 期剂量扩展。 参与者根据是否发生FLT3基因突变分为阳性组和阴性组，每组约40人。 所有参与者都接受 Max-40279-01 第 2 部分的推荐剂量和氮杂胞苷 (AZA)。 |
药物：AZA AZA 将在 28 天的治疗周期中，从 D1 到 D7 连续 7 天通过皮下注射给药 75 mg/m^2。 别名：阿扎胞苷 药物：Max-40279-01 Max-40279-01 将作为含有 5 和 25 毫克的多个口服胶囊的组合给药。 可以每天两次使用 35 mg、50 mg 和 60 mg Max-40279-01 的替代组合。 别名：NA
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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最大耐受剂量 (MTD)
大体时间：通过学习Part 1完成，平均6个月
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探讨 Max-40279-01 联合阿扎胞苷 (AZA) 治疗 r/r AML 或 MDS 患者的最大耐受剂量 (MTD)，推荐的 II 期剂量 (RP2D)。
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通过学习Part 1完成，平均6个月
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II 期剂量 (RP2D)
大体时间：通过学习Part 1完成，平均6个月
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推荐的 II 期剂量 (RP2D)
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通过学习Part 1完成，平均6个月
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总生存期（OS）
大体时间：长达 24 个月
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长达 24 个月
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完全缓解率 (CRc)
大体时间：长达 24 个月
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包括血小板恢复不完全的完全缓解 (CRp) 和血液学恢复不完全的完全缓解 (CRi)
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长达 24 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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最高温度
大体时间：大约 4 周
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达到最大血浆浓度的时间
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大约 4 周
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AUC
大体时间：大约 4 周
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时间-浓度曲线下面积
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大约 4 周
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t1/2
大体时间：大约 4 周
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观察到的终末半衰期
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大约 4 周
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最高潮
大体时间：大约 4 周
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最大血浆药物浓度
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大约 4 周
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客观缓解率（ORR）
大体时间：1个月（预计）
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ORR 定义为根据 IRWG 确认为 CR 或确认为 PR 的受试者比例。
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1个月（预计）
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通过不良事件的发生率和严重程度评估安全性和耐受性
大体时间：24个月
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根据 CTCAE（不良事件通用术语标准）第 5 版，所有 ≥ 3 级的毒性都将制成表格
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24个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年9月16日
初级完成 (预期的)
2022年4月30日
研究完成 (预期的)
2022年10月31日
研究注册日期
首次提交
2021年9月18日
首先提交符合 QC 标准的
2021年9月18日
首次发布 (实际的)
2021年9月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年10月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年9月29日
最后验证
2021年9月1日
更多信息
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