Nomacopan 治疗成人大疱性类天疱疮患者接受辅助口服皮质类固醇治疗 (ARREST-BP) (ARREST-BP)
2025年4月8日 更新者：AKARI Therapeutics
一项随机、A 部分部分盲法和 B 部分双盲、安慰剂对照的为期 24 周的临床研究，以评估 Nomacopan 治疗在接受辅助口服皮质类固醇治疗的成年大疱性类天疱疮患者中的疗效和安全性 (ARREST-BP)
Nomacopan 的 III 期两部分研究，nomacopan 是补体成分 C5 和白三烯 B4 (LTB4) 的双功能抑制剂，用于治疗中度和重度大疱性类天疱疮。
有证据表明，末端补体激活（通过 C5）和脂质介质 LTB4 可能在驱动该疾病中起着重要作用。
在这项研究中，患者将被随机分配接受 nomacopan 加口服皮质类固醇 (OCS) 或安慰剂加 OCS，治疗期为 24 周。
如果疾病症状改善，OCS 将在治疗过程中逐渐减少。
研究概览
研究类型
介入性
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Hamburg、德国、22391
- MensingDerma Research GmbH
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Kiel、德国、24105
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
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Tübingen、德国、72076
- Universitäts Hautklinik
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Wrocław、波兰
- Cityclinic Przychodnia Lekarsko-Psychologiczna Matusiak Spółka Partnerska
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California
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Los Angeles、California、美国、70112
- Tulane University Health Sciences Center
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Illinois
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Skokie、Illinois、美国、60077
- North Shore University Health System
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46250
- Dawes Fretzin Clinical Research Group LLC
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48103
- David Fivenson MD PLC
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27710
- Duke Dermatology
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Ohio
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Fairborn、Ohio、美国、45324
- Wright State Physicians 725 University Blvd.
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
- UMPC Department of Dermatology
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Groningen、荷兰、9700RB
- University Medical Center Groningen
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 99年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 同意时年龄在 18 至 89 岁之间且筛选时 Karnofsky 评分为 50% 或以上的男性或女性
- 同意时年满 90 岁的男性或女性，筛选时 Karnofsky 评分为 70% 或以上
- 新诊断或复发的大疱性类天疱疮的诊断
- 确诊为非典型大疱性类天疱疮的患者
- 大疱性类天疱疮根据随机分组时的研究者整体评估 (IGA) 分类为中度或重度
- 愿意接受针对脑膜炎奈瑟菌的免疫接种和/或抗生素预防
- 提供自愿的书面知情同意书
排除标准：
- 顽固性 BP 患者从未达到 CDA 或尽管长期使用超强局部类固醇或口服皮质类固醇治疗但疾病从未完全缓解
- 获得性大疱性表皮松解症、粘膜类天疱疮或抗 p200 类天疱疮
- 随机分配时，粘膜病变 BPDAI 评分占总 BPDAI 活动评分的 ≥ 30%
- BP 被认为是药物诱发的，特别是在开始使用众所周知会诱发 BP 的药物后两个月内做出的 BP 诊断
- 使用针对血压的生物制剂进行治疗，包括：a) 基线前 12 个月内的任何细胞消耗剂，包括但不限于利妥昔单抗，b) 基线前 5 个半衰期（如果已知）或 16 周内的其他生物制剂，以较长者为准，或 c) 基线前 16 周内静脉注射免疫球蛋白。
- 筛选时服用 > 0.3 mg/kg/天 OCS
- 在基线第 1 天之前的四个半衰期内使用全身免疫调节剂（例如氨苯砜或多西环素）进行治疗
- 在基线前的最后两周内接受过免疫抑制剂治疗
- 在基线前的最后三个月内接受过抗补体治疗或 Zileuton 治疗
- 筛选访问前 7 天内 OCS 剂量不超过 0.3mg/kg/天
- 服用超强效外用皮质类固醇并且无法在筛选评估时或筛选评估前停药
- 活动性全身或器官系统细菌或真菌感染或进行性严重感染
- 已知的先天性免疫缺陷或获得性免疫缺陷病史，包括人类免疫缺陷病毒 (HIV) 检测呈阳性
- 活动性乙型或丙型肝炎感染
- 奈瑟菌属鼻咽拭子呈阳性
- 已知对 nomacopan 及其任何赋形剂过敏
- 第 1 天后 2 周内收到减毒活疫苗
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：诺玛可潘 (rVA576)
第一部分： 高剂量 nomacopan（第 1 天的标准补体消融剂量，随后 45 mg qd）通过皮下注射给药，加上 0.5 mg/kg/天 OCS qd 的起始剂量 或者 通过皮下注射给药低剂量 nomacopan（第 1 天标准补体消融剂量，随后 15 mg qd），加上 0.5 mg/kg/天 OCS 的起始剂量 B 部分： Nomacopan（第 1 天标准补体消融剂量，随后待确认 mg qd）通过皮下注射给药，加上起始剂量 0.5 mg/kg/天 OCS qd |
Nomacopan 补体 C5 和 LTB4 抑制剂
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安慰剂比较：安慰剂
第一部分： 安慰剂（在第 1 天匹配标准补体消融剂量，然后匹配 45mg 剂量 qd 的注射体积）通过皮下注射给药，加上 0.5 mg/kg/天口服皮质类固醇 (OCS) qd 的起始剂量 或者 安慰剂（在第 1 天匹配标准补体消融剂量，然后匹配 15mg 剂量 qd 的注射体积）通过皮下注射给药，加上 0.5 mg/kg/天口服皮质类固醇 (OCS) qd 的起始剂量 B 部分： 通过皮下注射给予安慰剂（在第 1 天匹配标准补体消融剂量，然后匹配活性剂量的注射体积 qd），加上 0.5 mg/kg/天口服皮质类固醇 (OCS) qd 的起始剂量 |
安慰剂
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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实现疾病完全缓解
大体时间：第 16 - 24 周
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疾病完全缓解的患者比例
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第 16 - 24 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗期间累积口服皮质类固醇，OCS
大体时间：随机化至 24 周
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治疗期间使用的累积 OCS
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随机化至 24 周
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需要抢救治疗的患者比例
大体时间：随机化至 24 周
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在 24 周的治疗期间需要抢救治疗的患者比例
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随机化至 24 周
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成就部分疾病缓解
大体时间：第 16 - 24 周
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疾病部分缓解的患者比例
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第 16 - 24 周
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疾病完全缓解的时间
大体时间：第 6 至 24 周
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疾病完全缓解的时间（周）
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第 6 至 24 周
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完全和部分疾病缓解的持续时间
大体时间：第 6 至 24 周
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疾病完全缓解和部分疾病缓解的持续时间（周）
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第 6 至 24 周
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调查员全球评估 (IGA) 分数
大体时间：第 6 至 24 周
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研究者整体评估 (IGA) 评分为 0 或 1 的患者比例
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第 6 至 24 周
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不良事件
大体时间：第 1 天到第 28 周
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AE 的频率、类型和与治疗的关系
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第 1 天到第 28 周
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类固醇相关 AE
大体时间：第 1 天到第 28 周
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类固醇相关 AE 的发生率
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第 1 天到第 28 周
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皮肤科生活质量指数 (DLQI)
大体时间：随机化至第 24 周
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皮肤科生活质量指数 (DLQI) 相对于基线的变化
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随机化至第 24 周
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在基线时和每 4 周在体外评估治疗中出现的抗药物抗体 (ADA) 反应的发生率以及滴度和中和潜力
大体时间：第 1 天到第 28 周
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在基线和之后每 4 周在体外评估治疗中出现的抗药物抗体 (ADA) 反应的发生率以及滴度和中和潜力
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第 1 天到第 28 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年5月6日
初级完成 (实际的)
2022年8月1日
研究完成 (实际的)
2022年8月1日
研究注册日期
首次提交
2021年9月15日
首先提交符合 QC 标准的
2021年9月27日
首次发布 (实际的)
2021年9月30日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年4月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年4月8日
最后验证
2022年10月1日
更多信息
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