Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Nomacopan-therapie bij volwassen patiënten met bulleus pemfigoïd die aanvullende orale corticosteroïdtherapie krijgen (ARREST-BP) (ARREST-BP)

8 april 2025 bijgewerkt door: AKARI Therapeutics

Een gerandomiseerde, deel A gedeeltelijk geblindeerde en deel B dubbelblinde, placebogecontroleerde 24 weken durende klinische studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Nomacopan-therapie bij volwassen patiënten met bulleus pemfigoïd die aanvullende orale corticosteroïdtherapie krijgen (ARREST-BP)

Een tweedelig fase III-onderzoek van nomacopan, een bifunctionele remmer van complementcomponent C5 en leukotrieen B4 (LTB4), voor de behandeling van matig en ernstig bulleus pemfigoïd. Er zijn aanwijzingen dat zowel terminale complementactivatie (via C5) als de lipide-mediator LTB4 een centrale rol kunnen spelen bij het aansturen van de ziekte. In deze studie zullen patiënten gerandomiseerd worden om ofwel nomacopan plus orale corticosteroïden (OCS) of placebo plus OCS te krijgen gedurende een behandelperiode van 24 weken. OCS zal in de loop van de behandeling worden afgebouwd als de ziektesymptomen verbeteren.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Hamburg, Duitsland, 22391
        • MensingDerma Research GmbH
      • Kiel, Duitsland, 24105
        • UNIVERSITÄTSKLINIKUM Schleswig-Holstein
      • Tübingen, Duitsland, 72076
        • Universitäts Hautklinik
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9700RB
        • University Medical Center Groningen
  • Polen
      • Wrocław, Polen
        • Cityclinic Przychodnia Lekarsko-Psychologiczna Matusiak Spółka Partnerska
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 70112
        • Tulane University Health Sciences Center
    • Illinois
      • Skokie, Illinois, Verenigde Staten, 60077
        • North Shore University Health System
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46250
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group LLC
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48103
        • David Fivenson MD PLC
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke Dermatology
    • Ohio
      • Fairborn, Ohio, Verenigde Staten, 45324
        • Wright State Physicians 725 University Blvd.
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • UMPC Department of Dermatology

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 99 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Man of vrouw tussen 18 en 89 jaar oud op het moment van toestemming met Karnofsky-score van 50% of meer bij screening
  2. Man of vrouw ≥90 jaar op het moment van toestemming met Karnofsky-score van 70% of meer bij screening
  3. Diagnose van bulleus pemfigoïd, hetzij nieuw gediagnosticeerd of recidiverend
  4. Patiënten met bevestigd atypisch bulleus pemfigoïd
  5. Bulleus pemfigoïd geclassificeerd als matig of ernstig op basis van de Investigator Global Assessment (IGA) bij randomisatie
  6. Bereid tot vaccinatie tegen Neisseria meningitidis en/of antibiotische profylaxe
  7. Verstrekking van vrijwillige schriftelijke geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënten met recalcitrante bloeddruk die nooit CDA hebben bereikt of die nooit in volledige remissie zijn geweest ondanks langdurige behandeling met superkrachtige topische steroïden of orale cotricosteroïden
  2. Epidermolysis bullosa acquisita, slijmvlies pemfigoïd, of anti p200 pemfigoïd
  3. Mucosale laesies BPDAI-score is goed voor ≥30% van de totale BPDAI-activiteitsscore bij randomisatie
  4. BP beschouwd als door drugs veroorzaakt, in het bijzonder de diagnose van BP binnen twee maanden na het starten van een medicijn waarvan bekend is dat het BP veroorzaakt
  5. Behandeling met BP-gerichte biologische geneesmiddelen, waaronder: a) Alle celdepletiemiddelen, waaronder, maar niet beperkt tot, rituximab binnen 12 maanden voorafgaand aan de uitgangswaarde, b) Andere biologische geneesmiddelen binnen vijf halfwaardetijden (indien bekend) of 16 weken voorafgaand aan de uitgangswaarde , welke van de twee het langst is, of c) intraveneuze immunoglobuline binnen 16 weken voorafgaand aan de basislijn.
  6. Inname van > 0,3 mg/kg/dag OCS bij screening
  7. Behandeling met systemische immunomodulatoren zoals dapson of doxycycline binnen vier halfwaardetijden van de geneesmiddelen voorafgaand aan baseline Dag 1
  8. Behandeling met immunosuppressiva in de laatste twee weken voorafgaand aan baseline
  9. Behandeling met een anti-complementtherapie of met Zileuton in de laatste drie maanden voorafgaand aan baseline
  10. OCS-dosis niet meer dan 0,3 mg/kg/dag in de 7 dagen vóór het screeningsbezoek
  11. Superkrachtige lokale corticosteroïden gebruiken en niet in staat zijn om ze te stoppen bij of vóór de screeningsbeoordeling
  12. Actieve systemische of orgaansysteem bacteriële of schimmelinfectie of progressieve ernstige infectie
  13. Bekende aangeboren immunodeficiëntie of een voorgeschiedenis van verworven immunodeficiëntie, waaronder een positieve humaan immunodeficiëntievirus (HIV)-test
  14. Actieve infectie met hepatitis B of C
  15. Positief neuskeeluitstrijkje voor Neisseria-soorten
  16. Bekende overgevoeligheid voor nomacopan en één van de hulpstoffen
  17. Ontvangst van levende verzwakte vaccins binnen 2 weken na dag 1

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: nomacopan (rVA576)

DEEL A:

Hoge dosis nomacopan (standaarddoses voor complementablatie op dag 1 gevolgd door 45 mg qd) toegediend via subcutane injectie, plus een startdosis van 0,5 mg/kg/dag OCS qd

of

Lage dosis nomacopan (standaarddoses voor complementablatie op dag 1 gevolgd door 15 mg qd) toegediend via subcutane injectie, plus een startdosis van 0,5 mg/kg/dag OCS

DEEL B:

Nomacopan (standaarddoses voor complementablatie op dag 1 gevolgd door te bevestigen mg eenmaal daags) toegediend via subcutane injectie, plus een startdosis van 0,5 mg/kg/dag OCS eenmaal daags
Geneesmiddel: nomacopan (rVA576)
Nomacopan een remmer van complement C5 en LTB4
Placebo-vergelijker: Placebo

DEEL A:

Placebo (overeenkomende standaarddoses voor complementablatie op dag 1 en vervolgens overeenkomend injectievolume van 45 mg dosis qd) toegediend door subcutane injectie, plus een startdosis van 0,5 mg/kg/dag orale corticosteroïden (OCS) qd

of

Placebo (overeenkomende standaarddoses voor complementablatie op dag 1 en vervolgens overeenkomend injectievolume van 15 mg dosis qd) toegediend door subcutane injectie, plus een startdosis van 0,5 mg/kg/dag orale corticosteroïden (OCS) qd

DEEL B:

Placebo (overeenkomende standaarddoses voor complementablatie op dag 1 en daarna overeenkomend injectievolume van actieve dosis qd) toegediend door subcutane injectie, plus een startdosis van 0,5 mg/kg/dag orale corticosteroïden (OCS) qd
Ander: Placebo
Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bereiken van volledige remissie van de ziekte
Tijdsspanne: weken 16 - 24
Percentage patiënten in volledige ziekteremissie
weken 16 - 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Cumulatieve orale corticosteroïden, OCS, tijdens de behandeling
Tijdsspanne: Randomisatie tot 24 weken
Cumulatieve OCS gebruikt tijdens de behandeling
Randomisatie tot 24 weken
Percentage patiënten dat reddingstherapie nodig heeft
Tijdsspanne: Randomisatie tot 24 weken
Percentage patiënten dat reddingstherapie nodig had tijdens de 24 weken behandeling
Randomisatie tot 24 weken
Prestatie Gedeeltelijke remissie van de ziekte
Tijdsspanne: weken 16 - 24
Percentage patiënten in gedeeltelijke ziekteremissie
weken 16 - 24
Tijd tot aanvang van volledige ziekteremissie
Tijdsspanne: week 6 tot 24
Tijd (weken) tot aanvang van volledige ziekteremissie
week 6 tot 24
Duur van volledige en gedeeltelijke ziekteremissie
Tijdsspanne: week 6 tot 24
Duur (weken) van volledige ziekteremissie en gedeeltelijke ziekteremissie
week 6 tot 24
Investigator Global Assessment (IGA)-score
Tijdsspanne: weken 6 - 24
Percentage patiënten met een Investigator Global Assessment (IGA)-score van 0 of 1
weken 6 - 24
Bijwerkingen
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 28
Frequentie, type en relatie van bijwerkingen tot behandeling
Dag 1 tot week 28
Steroïde-gerelateerde AE's
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 28
Incidentie van aan steroïden gerelateerde bijwerkingen
Dag 1 tot week 28
Dermatologie Levenskwaliteitsindex (DLQI)
Tijdsspanne: Randomisatie naar week 24
Verandering ten opzichte van baseline in Dermatology Life Quality Index (DLQI)
Randomisatie naar week 24
Incidentie van tijdens de behandeling optredende anti-drug antilichamen (ADA)-responsen en titer en neutraliserend vermogen beoordeeld in vitro bij aanvang en elke 4 weken
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 28
Incidentie van tijdens de behandeling optredende anti-drug antilichaam (ADA)-responsen en titer en neutraliserend vermogen in vitro beoordeeld bij baseline en vervolgens elke 4 weken
Dag 1 tot week 28

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

AKARI Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 mei 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 september 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 september 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

30 september 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 april 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 april 2025

Laatst geverifieerd

1 oktober 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AK802

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren