Terapia com Nomacopan em pacientes adultos com penfigoide bolhoso recebendo terapia adjunta com corticosteroides orais (ARREST-BP) (ARREST-BP)

Critério de inclusão:

1. Homem ou mulher entre 18 e 89 anos de idade inclusive no momento do consentimento com pontuação de Karnofsky de 50% ou mais na triagem
2. Homem ou mulher ≥90 anos de idade no momento do consentimento com pontuação de Karnofsky de 70% ou mais na triagem
3. Diagnóstico de Penfigóide Bolhoso diagnosticado recentemente ou recidivante
4. Pacientes com Penfigóide Bolhoso Atípico confirmado
5. Penfigóide Bolhoso classificado como moderado ou grave com base na Avaliação Global do Investigador (IGA) na randomização
6. Disposto a receber imunização contra Neisseria meningitidis e/ou profilaxia antibiótica
7. Fornecimento de consentimento informado voluntário por escrito

Critério de exclusão:

1. Pacientes com PA recalcitrante que nunca atingiram CDA ou que nunca estiveram em remissão completa da doença, apesar do tratamento prolongado com esteroide tópico superpotente ou cotricosteroide oral
2. Epidermólise bolhosa adquirida, penfigoide de membrana mucosa ou penfigoide antip200
3. O escore BPDAI de lesões mucosas representa ≥30% do escore total de atividade BPDAI na randomização
4. PA considerada induzida por drogas, em particular diagnóstico de PA feito dentro de dois meses após o início de um medicamento conhecido por induzir PA
5. Tratamento com produtos biológicos direcionados à BP, incluindo: a) Quaisquer agentes depletores de células, incluindo, entre outros, rituximabe dentro de 12 meses antes da linha de base, b) Outros produtos biológicos dentro de cinco meias-vidas (se conhecidos) ou 16 semanas antes da linha de base , o que for mais longo, ou c) Imunoglobulina intravenosa dentro de 16 semanas antes da linha de base.
6. Tomando > 0,3 mg/kg/dia OCS na triagem
7. Tratamento com imunomoduladores sistêmicos, como dapsona ou doxiciclina, dentro de quatro meias-vidas dos medicamentos antes da linha de base Dia 1
8. Tratamento com imunossupressores nas últimas duas semanas antes da linha de base
9. Tratamento com uma terapia anticomplemento ou com Zileuton nos últimos três meses antes da linha de base
10. Dose de OCS não superior a 0,3 mg/kg/dia nos 7 dias anteriores à visita de triagem
11. Tomando corticosteroides tópicos superpotentes e incapaz de interrompê-los durante ou antes da avaliação de triagem
12. Infecção bacteriana ou fúngica sistêmica ou orgânica ativa ou infecção grave progressiva
13. Imunodeficiência congênita conhecida ou história de imunodeficiência adquirida, incluindo teste positivo para o vírus da imunodeficiência humana (HIV)
14. Infecção ativa com hepatite B ou C
15. Swab de garganta nasal positivo para espécies de Neisseria
16. Hipersensibilidade conhecida ao nomacopan e a qualquer um de seus excipientes
17. Recebimento de vacinas vivas atenuadas dentro de 2 semanas do Dia 1