Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Nomacopan-terapi hos voksne patienter med bulløs pemfigoid, der modtager supplerende oral kortikosteroidterapi (ARREST-BP) (ARREST-BP)

8. april 2025 opdateret af: AKARI Therapeutics

En randomiseret, del A delvist blindet og del B dobbeltblindet, placebokontrolleret 24-ugers klinisk undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Nomacopan-terapi hos voksne patienter med bulløs pemfigoid, der modtager supplerende oral kortikosteroidterapi (ARREST-BP)

Et fase III todelt studie af nomacopan, en bifunktionel hæmmer af komplement komponent C5 og leukotrien B4 (LTB4), til behandling af moderat og svær bulløs pemfigoid. Der er tegn på, at både terminal komplementaktivering (via C5) og lipidmediatoren LTB4 kan have en central rolle i at drive sygdommen. I denne undersøgelse vil patienter blive randomiseret til at modtage enten nomacopan plus orale kortikosteroider (OCS) eller placebo plus OCS i en behandlingsperiode på 24 uger. OCS vil blive nedtrappet i løbet af behandlingen, hvis symptomerne på sygdom forbedres.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 70112
        • Tulane University Health Sciences Center
    • Illinois
      • Skokie, Illinois, Forenede Stater, 60077
        • North Shore University Health System
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46250
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group LLC
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48103
        • David Fivenson MD PLC
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke Dermatology
    • Ohio
      • Fairborn, Ohio, Forenede Stater, 45324
        • Wright State Physicians 725 University Blvd.
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • UMPC Department of Dermatology
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9700RB
        • University Medical Center Groningen
  • Polen
      • Wrocław, Polen
        • Cityclinic Przychodnia Lekarsko-Psychologiczna Matusiak Spółka Partnerska
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 22391
        • MensingDerma research GmbH
      • Kiel, Tyskland, 24105
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Universitäts Hautklinik

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 99 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde mellem 18 og 89 år inklusive på tidspunktet for samtykke med Karnofsky-score på 50 % eller mere ved screening
  2. Mand eller kvinde ≥90 år på tidspunktet for samtykke med Karnofsky-score på 70 % eller mere ved screening
  3. Diagnose af Bullous Pemfigoid enten nydiagnosticeret eller recidiverende
  4. Patienter med bekræftet atypisk bulløs pemfigoid
  5. Bullous Pemfigoid klassificeret som enten moderat eller svær på grundlag af Investigator Global Assessment (IGA) ved randomisering
  6. Vil gerne modtage immunisering mod Neisseria meningitidis og/eller antibiotikaprofylakse
  7. Udlevering af frivilligt skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter med genstridig BP, som aldrig har opnået CDA, eller som aldrig har været i fuldstændig sygdomsremission på trods af langtidsbehandling med superpotent topisk steroid eller oralt kotrikosteroid
  2. Epidermolysis bullosa acquisita, slimhinde pemfigoid eller anti p200 pemfigoid
  3. Slimhindelæsioner BPDAI-score tegner sig for ≥30 % af den samlede BPDAI-aktivitetsscore ved randomisering
  4. BP anses for at være lægemiddelinduceret, især diagnose af BP stillet inden for to måneder efter start af et lægemiddel, der er velkendt for at inducere BP
  5. Behandling med BP-rettede biologiske lægemidler, herunder: a) Eventuelle celledepleterende midler, herunder, men ikke begrænset til, rituximab inden for 12 måneder før baseline, b) Andre biologiske lægemidler inden for fem halveringstider (hvis kendt) eller 16 uger før baseline , alt efter hvad der er længst, eller c) Intravenøst ​​immunglobulin inden for 16 uger før baseline.
  6. Tager > 0,3 mg/kg/dag OCS ved screening
  7. Behandling med systemiske immunmodulatorer såsom dapson eller doxycyclin inden for fire halveringstider af lægemidlerne før baseline dag 1
  8. Behandling med immunsuppressiva inden for de sidste to uger før baseline
  9. Behandling med anti-komplementbehandling eller med Zileuton inden for de sidste tre måneder før baseline
  10. OCS-dosis ikke mere end 0,3 mg/kg/dag i de 7 dage før screeningsbesøg
  11. Tager superpotente topikale kortikosteroider og ude af stand til at seponere dem ved eller før screeningsvurderingen
  12. Aktiv systemisk eller organsystem bakteriel eller svampeinfektion eller progressiv alvorlig infektion
  13. Kendt medfødt immundefekt eller en historie med erhvervet immundefekt, herunder en positiv human immundefekt virus (HIV) test
  14. Aktiv infektion med hepatitis B eller C
  15. Positiv næsehalspodning for Neisseria-arter
  16. Kendt overfølsomhed over for nomacopan og ethvert af dets hjælpestoffer
  17. Modtagelse af levende svækkede vacciner inden for 2 uger efter dag 1

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: nomakopan (rVA576)

DEL A:

Højdosis nomacopan (standard komplementablerende doser på dag 1 efterfulgt af 45 mg qd) indgivet ved subkutan injektion, plus en startdosis på 0,5 mg/kg/dag OCS qd.

eller

Lavdosis nomacopan (standard komplementablerende doser på dag 1 efterfulgt af 15 mg qd) administreret ved subkutan injektion plus en startdosis på 0,5 mg/kg/dag OCS

DEL B:

Nomacopan (standard komplementablerende doser på dag 1 efterfulgt af skal bekræftes mg qd) indgivet ved subkutan injektion, plus en startdosis på 0,5 mg/kg/dag OCS qd
Medicin: nomakopan (rVA576)
Nomacopan en hæmmer af komplement C5 og LTB4
Placebo komparator: Placebo

DEL A:

Placebo (matchende standard komplementablerende doser på dag 1 og derefter matchende injektionsvolumen på 45 mg dosis qd) administreret ved subkutan injektion plus en startdosis på 0,5 mg/kg/dag oralt kortikosteroid (OCS) qd.

eller

Placebo (matchende standard komplementablerende doser på dag 1 og derefter matchende injektionsvolumen på 15 mg dosis qd) administreret ved subkutan injektion plus en startdosis på 0,5 mg/kg/dag oralt kortikosteroid (OCS) qd.

DEL B:

Placebo (matchende standard komplementablerende doser på dag 1 og derefter matchende injektionsvolumen af ​​aktiv dosis qd) administreret ved subkutan injektion plus en startdosis på 0,5 mg/kg/dag oralt kortikosteroid (OCS) qd.
Andet: Placebo
Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Opnåelse af fuldstændig sygdomsremission
Tidsramme: uge 16-24
Andel af patienter i fuldstændig sygdomsremission
uge 16-24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kumulativt oralt kortikosteroid, OCS, under behandling
Tidsramme: Randomisering til 24 uger
Kumulativ OCS brugt under behandlingen
Randomisering til 24 uger
Andel af patienter, der har behov for redningsterapi
Tidsramme: Randomisering til 24 uger
Andel af patienter, der har behov for redningsbehandling i løbet af de 24 ugers behandling
Randomisering til 24 uger
Opnåelse af delvis sygdomsremission
Tidsramme: uge 16-24
Andel af patienter i delvis sygdomsremission
uge 16-24
Tid til indtræden af ​​fuldstændig sygdomsremission
Tidsramme: uge 6 til 24
Tid (uger) til indtræden af ​​fuldstændig sygdomsremission
uge 6 til 24
Varighed af fuldstændig og delvis sygdomsremission
Tidsramme: uge 6 til 24
Varighed (uger) af fuldstændig sygdomsremission og delvis sygdomsremission
uge 6 til 24
Investigator Global Assessment (IGA) score
Tidsramme: uge 6-24
Andel af patienter med Investigator Global Assessment (IGA)-score på 0 eller 1
uge 6-24
Uønskede hændelser
Tidsramme: Dag 1 til uge 28
Hyppighed, type og sammenhæng mellem AE'er og behandling
Dag 1 til uge 28
Steroid-relaterede AE'er
Tidsramme: Dag 1 til uge 28
Forekomst af steroid-relaterede bivirkninger
Dag 1 til uge 28
Dermatologisk livskvalitetsindeks (DLQI)
Tidsramme: Randomisering til uge 24
Ændring fra baseline i Dermatology Life Quality Index (DLQI)
Randomisering til uge 24
Forekomst af behandlingsudspringende anti-lægemiddel-antistof (ADA)-responser og titer og neutraliseringspotentiale vurderet in vitro ved baseline og hver 4. uge
Tidsramme: Dag 1 til uge 28
Forekomst af behandlingsudløste antistof-antistof (ADA)-responser og titer og neutraliseringspotentiale vurderet in vitro ved baseline og derefter hver 4. uge
Dag 1 til uge 28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AKARI Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. maj 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2022

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. september 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. september 2021

Først opslået (Faktiske)

30. september 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. april 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. april 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AK802

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Bulløs pemfigoid

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Romania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner