Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia Nomacopanem u dorosłych pacjentów z pemfigoidem pęcherzowym otrzymujących wspomagającą terapię doustnymi kortykosteroidami (ARREST-BP) (ARREST-BP)

8 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: AKARI Therapeutics

Randomizowane, część A z częściową ślepą próbą i część B z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, 24-tygodniowe badanie kliniczne oceniające skuteczność i bezpieczeństwo leczenia nomakopanem u dorosłych pacjentów z pemfigoidem pęcherzowym otrzymujących wspomagającą terapię doustnymi kortykosteroidami (ARREST-BP)

Dwuczęściowe badanie fazy III nomacopanu, dwufunkcyjnego inhibitora składnika dopełniacza C5 i leukotrienu B4 (LTB4), w leczeniu umiarkowanego i ciężkiego pemfigoidu pęcherzowego. Istnieją dowody na to, że zarówno końcowa aktywacja dopełniacza (przez C5), jak i lipidowy mediator LTB4 mogą odgrywać kluczową rolę w kierowaniu chorobą. W tym badaniu pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grup otrzymujących nomakopan z doustnymi kortykosteroidami (OCS) lub placebo z OCS przez okres leczenia wynoszący 24 tygodnie. OCS będzie się zmniejszać w trakcie leczenia, jeśli objawy choroby ulegną poprawie.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Groningen, Holandia, 9700RB
        • University Medical Center Groningen
  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy, 22391
        • MensingDerma research GmbH
      • Kiel, Niemcy, 24105
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein
      • Tübingen, Niemcy, 72076
        • Universitäts Hautklinik
  • Polska
      • Wrocław, Polska
        • Cityclinic Przychodnia Lekarsko-Psychologiczna Matusiak Spółka Partnerska
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 70112
        • Tulane University Health Sciences Center
    • Illinois
      • Skokie, Illinois, Stany Zjednoczone, 60077
        • North Shore University Health System
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46250
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group LLC
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48103
        • David Fivenson MD PLC
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke Dermatology
    • Ohio
      • Fairborn, Ohio, Stany Zjednoczone, 45324
        • Wright State Physicians 725 University Blvd.
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • UMPC Department of Dermatology

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 99 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna lub kobieta w wieku od 18 do 89 lat włącznie w momencie wyrażenia zgody z wynikiem Karnofsky'ego wynoszącym 50% lub więcej podczas badania przesiewowego
  2. Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥90 lat w momencie wyrażenia zgody z wynikiem w skali Karnofsky'ego wynoszącym 70% lub więcej podczas badania przesiewowego
  3. Rozpoznanie pęcherzowego pemfigoidu, nowo zdiagnozowanego lub nawracającego
  4. Pacjenci z potwierdzonym atypowym pemfigoidem pęcherzowym
  5. Pemfigoid pęcherzowy sklasyfikowany jako umiarkowany lub ciężki na podstawie globalnej oceny badacza (IGA) w momencie randomizacji
  6. Chęć otrzymania szczepienia przeciwko Neisseria meningitidis i/lub profilaktyki antybiotykowej
  7. Zapewnienie dobrowolnej pisemnej świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci z opornym BP, którzy nigdy nie osiągnęli CDA lub którzy nigdy nie byli w całkowitej remisji choroby pomimo długotrwałego leczenia bardzo silnym miejscowym steroidem lub doustnym kortykosteroidem
  2. Epidermolysis bullosa acquisita, pemfigoid błony śluzowej lub pemfigoid anty p200
  3. Zmiany w błonie śluzowej Punktacja BPDAI stanowi ≥30% całkowitej oceny aktywności BPDAI w momencie randomizacji
  4. BP uważane za wywołane lekami, w szczególności rozpoznanie BP postawione w ciągu dwóch miesięcy od rozpoczęcia przyjmowania leku, o którym wiadomo, że indukuje BP
  5. Leczenie lekami biologicznymi ukierunkowanymi na BP, w tym: a) Wszelkie środki niszczące komórki, w tym między innymi rytuksymab, w ciągu 12 miesięcy przed punktem wyjściowym, b) Inne leki biologiczne w ciągu pięciu okresów półtrwania (jeśli są znane) lub 16 tygodni przed punktem wyjściowym , w zależności od tego, który okres jest dłuższy, lub c) Dożylne podanie immunoglobuliny w ciągu 16 tygodni przed punktem wyjściowym.
  6. Przyjmowanie > 0,3 mg/kg/dzień OCS podczas badania przesiewowego
  7. Leczenie ogólnoustrojowymi immunomodulatorami, takimi jak dapson lub doksycyklina, w ciągu czterech okresów półtrwania leków przed punktem wyjściowym 1. dnia
  8. Leczenie lekami immunosupresyjnymi w ciągu ostatnich dwóch tygodni przed punktem wyjściowym
  9. Leczenie terapią anty-dopełniaczem lub Zileutonem w ciągu ostatnich trzech miesięcy przed punktem wyjściowym
  10. Dawka OCS nie większa niż 0,3 mg/kg/dobę w ciągu 7 dni przed wizytą przesiewową
  11. Przyjmowanie bardzo silnych miejscowych kortykosteroidów i niemożność odstawienia ich w trakcie lub przed oceną przesiewową
  12. Aktywna infekcja bakteryjna lub grzybicza układu lub narządów lub postępująca ciężka infekcja
  13. Znany wrodzony niedobór odporności lub nabyty niedobór odporności w wywiadzie, w tym dodatni wynik testu na obecność wirusa ludzkiego niedoboru odporności (HIV)
  14. Aktywne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B lub C
  15. Pozytywny wymaz z gardła w kierunku gatunków Neisseria
  16. Znana nadwrażliwość na nomakopan i którąkolwiek substancję pomocniczą
  17. Otrzymanie żywych atenuowanych szczepionek w ciągu 2 tygodni od dnia 1

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: nomakopan (rVA576)

CZĘŚĆ A:

Wysokie dawki nomakopanu (standardowe dawki ablujące dopełniacz w dniu 1., a następnie 45 mg 1 raz dziennie) podawane we wstrzyknięciu podskórnym plus dawka początkowa 0,5 mg/kg mc./dobę OCS 1 raz dziennie

Lub

Mała dawka nomakopanu (standardowe dawki ablujące dopełniacz w dniu 1., a następnie 15 mg qd) podawana we wstrzyknięciu podskórnym plus dawka początkowa 0,5 mg/kg mc./dobę OCS

CZĘŚĆ B:

Nomacopan (standardowe dawki powodujące ablację dopełniacza w 1. dniu, a następnie do potwierdzenia mg qd) podawany we wstrzyknięciu podskórnym plus dawka początkowa 0,5 mg/kg mc./dobę OCS qd
Lek: nomakopan (rVA576)
Nomakopan inhibitorem dopełniacza C5 i LTB4
Komparator placebo: Placebo

CZĘŚĆ A:

Placebo (dopasowane do standardowych dawek ablujących dopełniacz w dniu 1., a następnie dopasowująca objętość wstrzyknięcia do dawki 45 mg raz na dobę) podawane we wstrzyknięciu podskórnym plus dawka początkowa 0,5 mg/kg mc./dobę doustny kortykosteroid (OCS) raz na dobę

Lub

Placebo (dopasowane do standardowych dawek ablujących dopełniacz w dniu 1., a następnie dopasowująca objętość wstrzyknięcia do dawki 15 mg raz na dobę) podawane we wstrzyknięciu podskórnym plus dawka początkowa 0,5 mg/kg mc./dobę doustny kortykosteroid (OCS) raz na dobę

CZĘŚĆ B:

Placebo (odpowiadające standardowej dawce usuwającej dopełniacz w dniu 1., a następnie objętość wstrzyknięcia dawki czynnej raz na dobę) podawane we wstrzyknięciu podskórnym plus dawka początkowa 0,5 mg/kg mc./dobę doustny kortykosteroid (OCS) raz na dobę
Inny: Placebo
Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Osiągnięcie całkowitej remisji choroby
Ramy czasowe: tygodnie 16 - 24
Odsetek pacjentów z całkowitą remisją choroby
tygodnie 16 - 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skumulowany doustny kortykosteroid, OCS, podczas leczenia
Ramy czasowe: Randomizacja do 24 tygodni
Skumulowane OCS stosowane podczas leczenia
Randomizacja do 24 tygodni
Odsetek pacjentów wymagających terapii ratunkowej
Ramy czasowe: Randomizacja do 24 tygodni
Odsetek pacjentów wymagających terapii ratunkowej w ciągu 24 tygodni leczenia
Randomizacja do 24 tygodni
Osiągnięcie częściowej remisji choroby
Ramy czasowe: tygodnie 16 - 24
Odsetek pacjentów z częściową remisją choroby
tygodnie 16 - 24
Czas do wystąpienia całkowitej remisji choroby
Ramy czasowe: od 6 do 24 tygodnia
Czas (tygodnie) do wystąpienia całkowitej remisji choroby
od 6 do 24 tygodnia
Czas trwania całkowitej i częściowej remisji choroby
Ramy czasowe: od 6 do 24 tygodnia
Czas trwania (tygodnie) całkowitej i częściowej remisji choroby
od 6 do 24 tygodnia
Wynik globalnej oceny badacza (IGA).
Ramy czasowe: tygodnie 6 - 24
Odsetek pacjentów z wynikiem globalnej oceny badacza (IGA) wynoszącym 0 lub 1
tygodnie 6 - 24
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 28
Częstotliwość, rodzaj i związek zdarzeń niepożądanych z leczeniem
Dzień 1 do tygodnia 28
AE związane ze sterydami
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 28
Częstość występowania AE związanych ze sterydami
Dzień 1 do tygodnia 28
Dermatologiczny wskaźnik jakości życia (DLQI)
Ramy czasowe: Randomizacja do tygodnia 24
Zmiana od wartości początkowej w Dermatologicznym Indeksie Jakości Życia (DLQI)
Randomizacja do tygodnia 24
Częstość występowania pojawiających się podczas leczenia odpowiedzi przeciwciał przeciwlekowych (ADA) oraz miana i potencjału neutralizującego ocenianych in vitro na początku badania i co 4 tygodnie
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 28
Częstość występowania pojawiających się podczas leczenia odpowiedzi przeciwciał przeciwlekowych (ADA) oraz miana i potencjału neutralizującego ocenianych in vitro na początku badania, a następnie co 4 tygodnie
Dzień 1 do tygodnia 28

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

AKARI Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 maja 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 września 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 września 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 września 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 kwietnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 kwietnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 października 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AK802

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pemfigoid pęcherzowy

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kosovo

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj