Tratamiento con nomacopan en pacientes adultos con penfigoide ampolloso que reciben tratamiento complementario con corticosteroides orales (ARREST-BP) (ARREST-BP)
8 de abril de 2025 actualizado por: AKARI Therapeutics
Un estudio clínico aleatorizado, parte A parcialmente ciego y parte B doble ciego, controlado con placebo de 24 semanas para evaluar la eficacia y seguridad de la terapia con nomacopan en pacientes adultos con penfigoide ampolloso que reciben terapia con corticosteroides orales adjuntos (ARREST-BP)
Un estudio de dos partes de fase III de nomacopan, un inhibidor bifuncional del componente C5 del complemento y el leucotrieno B4 (LTB4), para el tratamiento del penfigoide ampolloso moderado y grave.
Existe evidencia de que tanto la activación del complemento terminal (a través de C5) como el mediador lipídico LTB4 pueden tener un papel central en la conducción de la enfermedad.
En este estudio, los pacientes serán aleatorizados para recibir nomacopan más corticosteroides orales (OCS) o placebo más OCS durante un período de tratamiento de 24 semanas.
El OCS se reducirá gradualmente durante el curso del tratamiento si los síntomas de la enfermedad mejoran.
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Hamburg, Alemania, 22391
- MensingDerma research GmbH
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Kiel, Alemania, 24105
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein
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Tübingen, Alemania, 72076
- Universitäts Hautklinik
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 70112
- Tulane University Health Sciences Center
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Illinois
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Skokie, Illinois, Estados Unidos, 60077
- North Shore University Health System
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46250
- Dawes Fretzin Clinical Research Group LLC
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48103
- David Fivenson MD PLC
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke Dermatology
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Ohio
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Fairborn, Ohio, Estados Unidos, 45324
- Wright State Physicians 725 University Blvd.
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- UMPC Department of Dermatology
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Groningen, Países Bajos, 9700RB
- University Medical Center Groningen
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Wrocław, Polonia
- Cityclinic Przychodnia Lekarsko-Psychologiczna Matusiak Spółka Partnerska
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 99 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre o mujer de entre 18 y 89 años inclusive en el momento del consentimiento con una puntuación de Karnofsky del 50 % o más en la selección
- Hombre o mujer ≥ 90 años de edad en el momento del consentimiento con una puntuación de Karnofsky del 70 % o más en la selección
- Diagnóstico de penfigoide ampolloso ya sea recién diagnosticado o recidivante
- Pacientes con penfigoide ampolloso atípico confirmado
- Penfigoide ampolloso clasificado como moderado o grave según la Evaluación global del investigador (IGA) en la aleatorización
- Dispuesto a recibir inmunización contra Neisseria meningitidis y/o profilaxis antibiótica
- Provisión de consentimiento informado voluntario por escrito
Criterio de exclusión:
- Pacientes con PA recalcitrante que nunca han alcanzado CDA o que nunca han estado en remisión completa de la enfermedad a pesar del tratamiento a largo plazo con esteroides tópicos súper potentes o cotricosteroides orales
- Epidermólisis ampollosa adquirida, penfigoide de las mucosas o penfigoide anti p200
- La puntuación BPDAI de lesiones mucosas representa ≥30 % de la puntuación total de actividad BPDAI en la aleatorización
- La PA se considera inducida por fármacos, en particular, el diagnóstico de PA realizado dentro de los dos meses posteriores al inicio de un fármaco bien conocido por inducir la PA
- Tratamiento con productos biológicos dirigidos a BP que incluyen: a) Cualquier agente que agota las células, incluido, entre otros, rituximab dentro de los 12 meses anteriores a la línea base, b) Otros productos biológicos dentro de las cinco vidas medias (si se conocen) o 16 semanas antes de la línea base , lo que sea más largo, o c) Inmunoglobulina intravenosa dentro de las 16 semanas anteriores a la línea de base.
- Tomar > 0,3 mg/kg/día de OCS en la selección
- Tratamiento con inmunomoduladores sistémicos como dapsona o doxiciclina dentro de las cuatro semividas de los fármacos antes del día 1 inicial
- Tratamiento con inmunosupresores en las últimas dos semanas antes del inicio
- Tratamiento con una terapia anti-complemento o con Zileuton en los últimos tres meses antes del inicio
- Dosis de OCS no superior a 0,3 mg/kg/día en los 7 días anteriores a la visita de selección
- Toma corticosteroides tópicos súper potentes y no puede suspenderlos en la evaluación de detección o antes
- Infección bacteriana o fúngica sistémica u orgánica activa o infección grave progresiva
- Inmunodeficiencia congénita conocida o antecedentes de inmunodeficiencia adquirida, incluida una prueba positiva del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
- Infección activa con hepatitis B o C
- Hisopado nasal de garganta positivo para especies de Neisseria
- Hipersensibilidad conocida al nomacopan y a alguno de sus excipientes
- Recepción de vacunas vivas atenuadas dentro de las 2 semanas del Día 1
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: nomacopan (rVA576)
PARTE A: Dosis altas de nomacopan (dosis estándar de ablación del complemento el día 1 seguidas de 45 mg una vez al día) administradas por inyección subcutánea, más una dosis inicial de 0,5 mg/kg/día OCS una vez al día o Dosis bajas de nomacopan (dosis estándar de ablación del complemento el día 1 seguidas de 15 mg una vez al día) administradas por inyección subcutánea, más una dosis inicial de 0,5 mg/kg/día de OCS PARTE B: Nomacopan (dosis estándar de ablación del complemento en el día 1 seguidas de mg qd por confirmar) administrado por inyección subcutánea, más una dosis inicial de 0,5 mg/kg/día OCS qd |
Nomacopan un inhibidor del complemento C5 y LTB4
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Comparador de placebos: Placebo
PARTE A: Placebo (dosis equivalentes de ablación del complemento estándar el día 1 y luego un volumen de inyección equivalente de una dosis de 45 mg una vez al día) administrado por inyección subcutánea, más una dosis inicial de 0,5 mg/kg/día de corticosteroides orales (OCS) una vez al día o Placebo (dosis equivalentes de ablación del complemento estándar el día 1 y luego un volumen de inyección equivalente de una dosis de 15 mg una vez al día) administrado por inyección subcutánea, más una dosis inicial de 0,5 mg/kg/día de corticosteroides orales (OCS) una vez al día PARTE B: Placebo (dosis equivalentes de ablación del complemento estándar el día 1 y luego volumen de inyección equivalente de la dosis activa qd) administrado por inyección subcutánea, más una dosis inicial de 0,5 mg/kg/día de corticosteroides orales (OCS) qd |
Placebo
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Logro de la remisión completa de la enfermedad
Periodo de tiempo: semanas 16 - 24
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Proporción de pacientes en remisión completa de la enfermedad
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semanas 16 - 24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Corticosteroide oral acumulativo, OCS, durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Aleatorización a las 24 semanas
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OCS acumulativo utilizado durante el tratamiento
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Aleatorización a las 24 semanas
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Proporción de pacientes que requieren terapia de rescate
Periodo de tiempo: Aleatorización a las 24 semanas
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Proporción de pacientes que requirieron terapia de rescate durante las 24 semanas de tratamiento
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Aleatorización a las 24 semanas
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Logro Remisión parcial de la enfermedad
Periodo de tiempo: semanas 16 - 24
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Proporción de pacientes en remisión parcial de la enfermedad
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semanas 16 - 24
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Tiempo hasta el inicio de la remisión completa de la enfermedad
Periodo de tiempo: semana 6 a 24
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Tiempo (semanas) hasta el inicio de la remisión completa de la enfermedad
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semana 6 a 24
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Duración de la remisión completa y parcial de la enfermedad
Periodo de tiempo: semana 6 a 24
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Duración (semanas) de la remisión completa de la enfermedad y la remisión parcial de la enfermedad
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semana 6 a 24
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Puntuación de la evaluación global del investigador (IGA)
Periodo de tiempo: semanas 6 - 24
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Proporción de pacientes con una puntuación de 0 o 1 en la Evaluación global del investigador (IGA)
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semanas 6 - 24
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Eventos adversos
Periodo de tiempo: Día 1 a la semana 28
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Frecuencia, tipo y relación de los EA con el tratamiento
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Día 1 a la semana 28
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AA relacionados con esteroides
Periodo de tiempo: Día 1 a la semana 28
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Incidencia de AA relacionados con esteroides
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Día 1 a la semana 28
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Índice de calidad de vida en dermatología (DLQI)
Periodo de tiempo: Aleatorización a la semana 24
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Cambio desde el inicio en Dermatology Life Quality Index (DLQI)
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Aleatorización a la semana 24
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Incidencia de respuestas de anticuerpos antidrogas (ADA) emergentes del tratamiento y título y potencial de neutralización evaluados in vitro al inicio del estudio y cada 4 semanas
Periodo de tiempo: Día 1 a la semana 28
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Incidencia de respuestas de anticuerpos antidrogas (ADA) emergentes del tratamiento y título y potencial de neutralización evaluados in vitro al inicio del estudio y luego cada 4 semanas
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Día 1 a la semana 28
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
6 de mayo de 2022
Finalización primaria (Actual)
1 de agosto de 2022
Finalización del estudio (Actual)
1 de agosto de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de septiembre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de septiembre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
30 de septiembre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de abril de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de abril de 2025
Última verificación
1 de octubre de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- AK802
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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