Terapie Nomacopanem u dospělých pacientů s bulózním pemfigoidem, kteří dostávají doplňkovou léčbu perorálními kortikosteroidy (ARREST-BP) (ARREST-BP)
8. dubna 2025 aktualizováno: AKARI Therapeutics
Randomizovaná, část A, částečně zaslepená a část B, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná 24týdenní klinická studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti terapie Nomacopanem u dospělých pacientů s bulózním pemfigoidem, kteří dostávají doplňkovou perorální kortikosteroidní terapii (ARREST-BP)
Dvoudílná studie fáze III nomakopanu, bifunkčního inhibitoru složky komplementu C5 a leukotrienu B4 (LTB4), pro léčbu středně těžkého a těžkého bulózního pemfigoidu.
Existují důkazy, že jak aktivace terminálního komplementu (prostřednictvím C5), tak lipidový mediátor LTB4 mohou mít ústřední roli v řízení onemocnění.
V této studii budou pacienti randomizováni tak, aby dostávali buď nomacopan plus orální kortikosteroidy (OCS) nebo placebo plus OCS po dobu léčby 24 týdnů.
OCS bude v průběhu léčby snižován, pokud se symptomy onemocnění zlepší.
Přehled studie
Postavení
Staženo
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Groningen, Holandsko, 9700RB
- University Medical Center Groningen
-
-
-
-
-
Hamburg, Německo, 22391
- MensingDerma research GmbH
-
Kiel, Německo, 24105
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein
-
Tübingen, Německo, 72076
- Universitäts Hautklinik
-
-
-
-
-
Wrocław, Polsko
- Cityclinic Przychodnia Lekarsko-Psychologiczna Matusiak Spółka Partnerska
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 70112
- Tulane University Health Sciences Center
-
-
Illinois
-
Skokie, Illinois, Spojené státy, 60077
- North Shore University Health System
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46250
- Dawes Fretzin Clinical Research Group LLC
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48103
- David Fivenson MD PLC
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke Dermatology
-
-
Ohio
-
Fairborn, Ohio, Spojené státy, 45324
- Wright State Physicians 725 University Blvd.
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- UMPC Department of Dermatology
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 99 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena ve věku od 18 do 89 let včetně v době souhlasu s Karnofského skóre 50 % nebo více při screeningu
- Muž nebo žena ve věku ≥ 90 let v době souhlasu s Karnofského skóre 70 % nebo více při screeningu
- Diagnóza bulózního pemfigoidu buď nově diagnostikovaného nebo recidivujícího
- Pacienti s potvrzeným atypickým bulózním pemfigoidem
- Bulózní pemfigoid klasifikovaný jako středně těžký nebo těžký na základě hodnocení Investigator Global Assessment (IGA) při randomizaci
- Ochota podstoupit imunizaci proti Neisseria meningitidis a/nebo antibiotickou profylaxi
- Poskytnutí dobrovolného písemného informovaného souhlasu
Kritéria vyloučení:
- Pacienti s vzdorujícím krevním tlakem, kteří nikdy nedosáhli CDA nebo kteří nikdy nebyli v úplné remisi onemocnění navzdory dlouhodobé léčbě vysoce účinnými topickými steroidy nebo perorálními kortikosteroidy
- Epidermolysis bullosa acquisita, mukózní membránový pemfigoid nebo anti p200 pemfigoid
- Skóre BPDAI u mukózních lézí představuje ≥ 30 % celkového skóre aktivity BPDAI při randomizaci
- BP považovaný za indukovaný léky, zejména diagnóza BP provedená do dvou měsíců od zahájení užívání léku, o kterém je dobře známo, že indukuje BP
- Léčba biologickými látkami zaměřenými na BP včetně: a) jakýchkoli látek deplečních buněk, včetně, ale bez omezení, rituximabu během 12 měsíců před výchozí hodnotou, b) jiných biologických látek během pěti poločasů (pokud jsou známy) nebo 16 týdnů před výchozí hodnotou , podle toho, co je delší, nebo c) Intravenózní imunoglobulin během 16 týdnů před výchozí hodnotou.
- Užívání > 0,3 mg/kg/den OCS při screeningu
- Léčba systémovými imunomodulátory, jako je dapson nebo doxycyklin během čtyř poločasů léčiv před výchozím dnem 1
- Léčba imunosupresivy během posledních dvou týdnů před výchozím stavem
- Léčba antikomplementovou terapií nebo přípravkem Zileuton během posledních tří měsíců před výchozí hodnotou
- Dávka OCS ne více než 0,3 mg/kg/den během 7 dnů před screeningovou návštěvou
- Užívání superúčinných topických kortikosteroidů a neschopnost je vysadit při nebo před screeningovým hodnocením
- Aktivní systémová nebo orgánová bakteriální nebo plísňová infekce nebo progresivní závažná infekce
- Známá vrozená imunodeficience nebo získaná imunodeficience v anamnéze včetně pozitivního testu na virus lidské imunodeficience (HIV)
- Aktivní infekce hepatitidou B nebo C
- Pozitivní výtěr z nosu hrdla na druhy Neisseria
- Známá přecitlivělost na nomacopan a kteroukoli z jeho pomocných látek
- Příjem živých atenuovaných vakcín do 2 týdnů ode dne 1
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: nomacopan (rVA576)
ČÁST A: Vysoká dávka nomakopanu (standardní dávky ablace komplementu 1. den následované 45 mg qd) podávaná subkutánní injekcí plus počáteční dávka 0,5 mg/kg/den OCS qd nebo Nízká dávka nomakopanu (standardní dávky ablace komplementu 1. den následované 15 mg qd) podávaná subkutánní injekcí plus počáteční dávka 0,5 mg/kg/den OCS ČÁST B: Nomacopan (standardní dávky ablace komplementu v den 1 následované potvrzením mg qd) podávané subkutánní injekcí plus počáteční dávka 0,5 mg/kg/den OCS qd |
Nomacopan inhibitor komplementu C5 a LTB4
|
|
Komparátor placeba: Placebo
ČÁST A: Placebo (odpovídající standardním dávkám ablacím komplementu v den 1 a poté odpovídající injekčnímu objemu 45 mg dávky qd) podávané subkutánní injekcí plus počáteční dávka 0,5 mg/kg/den perorální kortikosteroid (OCS) qd nebo Placebo (odpovídající standardním dávkám ablujícím komplement v den 1 a poté odpovídající injekčnímu objemu 15 mg dávky qd) podávané subkutánní injekcí plus počáteční dávka 0,5 mg/kg/den perorální kortikosteroid (OCS) qd ČÁST B: Placebo (odpovídající standardním dávkám ablacím komplementu v den 1 a poté odpovídající injekčnímu objemu aktivní dávky qd) podávané subkutánní injekcí plus počáteční dávka 0,5 mg/kg/den perorální kortikosteroid (OCS) qd |
Placebo
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dosažení úplné remise onemocnění
Časové okno: týdny 16-24
|
Podíl pacientů v kompletní remisi onemocnění
|
týdny 16-24
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Kumulativní perorální kortikosteroid, OCS, během léčby
Časové okno: Randomizace na 24 týdnů
|
Kumulativní OCS používané během léčby
|
Randomizace na 24 týdnů
|
|
Podíl pacientů vyžadujících záchrannou terapii
Časové okno: Randomizace na 24 týdnů
|
Podíl pacientů vyžadujících záchrannou léčbu během 24 týdnů léčby
|
Randomizace na 24 týdnů
|
|
Úspěch částečná remise onemocnění
Časové okno: týdny 16-24
|
Podíl pacientů v částečné remisi onemocnění
|
týdny 16-24
|
|
Čas do nástupu úplné remise onemocnění
Časové okno: týden 6 až 24
|
Doba (týdny) do nástupu úplné remise onemocnění
|
týden 6 až 24
|
|
Trvání úplné a částečné remise onemocnění
Časové okno: týden 6 až 24
|
Trvání (týdny) úplné remise onemocnění a částečné remise onemocnění
|
týden 6 až 24
|
|
Skóre z globálního hodnocení vyšetřovatele (IGA).
Časové okno: týdny 6-24
|
Podíl pacientů se skóre Investigator Global Assessment (IGA) 0 nebo 1
|
týdny 6-24
|
|
Nežádoucí příhody
Časové okno: Den 1 až týden 28
|
Frekvence, typ a vztah AE k léčbě
|
Den 1 až týden 28
|
|
AE související se steroidy
Časové okno: Den 1 až týden 28
|
Výskyt AE souvisejících se steroidy
|
Den 1 až týden 28
|
|
Dermatologický index kvality života (DLQI)
Časové okno: Randomizace na týden 24
|
Změna od výchozí hodnoty v Dermatologickém indexu kvality života (DLQI)
|
Randomizace na týden 24
|
|
Výskyt odpovědí protilátek proti léku (ADA) a titru a neutralizačního potenciálu vzniklého při léčbě hodnocené in vitro na začátku a každé 4 týdny
Časové okno: Den 1 až týden 28
|
Výskyt odpovědí protilátek proti léku (ADA) a titru a neutralizačního potenciálu vzniklého při léčbě hodnocené in vitro na začátku a poté každé 4 týdny
|
Den 1 až týden 28
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
6. května 2022
Primární dokončení (Aktuální)
1. srpna 2022
Dokončení studie (Aktuální)
1. srpna 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. září 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. září 2021
První zveřejněno (Aktuální)
30. září 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
9. dubna 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. dubna 2025
Naposledy ověřeno
1. října 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- AK802
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .