Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Nomakopan-terapi hos voksne pasienter med bulløs pemfigoid som får tilleggsbehandling med oral kortikosteroid (ARREST-BP) (ARREST-BP)

8. april 2025 oppdatert av: AKARI Therapeutics

En randomisert, del A delvis blindet og del B dobbeltblindet, placebokontrollert 24-ukers klinisk studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Nomacopan-terapi hos voksne pasienter med bulløs pemfigoid som får tilleggsbehandling med oral kortikosteroid (ARREST-BP)

En fase III todelt studie av nomakopan, en bifunksjonell hemmer av komplementkomponent C5 og leukotrien B4 (LTB4), for behandling av moderat og alvorlig bulløs pemfigoid. Det er bevis på at både terminal komplementaktivering (via C5) og lipidmediatoren LTB4 kan ha en sentral rolle i å drive sykdommen. I denne studien vil pasienter bli randomisert til å motta enten nomacopan pluss orale kortikosteroider (OCS) eller placebo pluss OCS i en behandlingsperiode på 24 uker. OCS vil trappes ned i løpet av behandlingen hvis symptomene på sykdom forbedres.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 70112
        • Tulane University Health Sciences Center
    • Illinois
      • Skokie, Illinois, Forente stater, 60077
        • North Shore University Health System
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46250
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group LLC
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48103
        • David Fivenson MD PLC
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke Dermatology
    • Ohio
      • Fairborn, Ohio, Forente stater, 45324
        • Wright State Physicians 725 University Blvd.
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • UMPC Department of Dermatology
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9700RB
        • University Medical Center Groningen
  • Polen
      • Wrocław, Polen
        • Cityclinic Przychodnia Lekarsko-Psychologiczna Matusiak Spółka Partnerska
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 22391
        • MensingDerma Research GmbH
      • Kiel, Tyskland, 24105
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Universitäts Hautklinik

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 99 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mann eller kvinne mellom 18 og 89 år inkludert på tidspunktet for samtykke med Karnofsky-score på 50 % eller mer ved screening
  2. Mann eller kvinne ≥90 år på tidspunktet for samtykke med Karnofsky-score på 70 % eller mer ved screening
  3. Diagnose av Bullous Pemfigoid enten nylig diagnostisert eller tilbakefall
  4. Pasienter med bekreftet atypisk Bullous Pemfigoid
  5. Bullous Pemfigoid klassifisert som enten moderat eller alvorlig på grunnlag av Investigator Global Assessment (IGA) ved randomisering
  6. Villig til å motta vaksinasjon mot Neisseria meningitidis og/eller antibiotikaprofylakse
  7. Utlevering av frivillig skriftlig informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienter med gjenstridig BP som aldri har oppnådd CDA eller som aldri har vært i fullstendig sykdomsremisjon til tross for langtidsbehandling med superpotent topisk steroid eller oralt kotrikosteroid
  2. Epidermolysis bullosa acquisita, slimhinnepemfigoid eller anti p200 pemfigoid
  3. Slimhinnelesjoner BPDAI-score utgjør ≥30 % av total BPDAI-aktivitetsscore ved randomisering
  4. BP anses å være medikamentindusert, spesielt diagnostisering av BP innen to måneder etter oppstart av et medikament som er kjent for å indusere BP
  5. Behandling med BP-rettede biologiske midler inkludert: a) Eventuelle celledepleterende midler inkludert, men ikke begrenset til, rituximab innen 12 måneder før baseline, b) Andre biologiske midler innen fem halveringstider (hvis kjent) eller 16 uker før baseline , avhengig av hva som er lengst, eller c) Intravenøst ​​immunglobulin innen 16 uker før baseline.
  6. Tar > 0,3 mg/kg/dag OCS ved screening
  7. Behandling med systemiske immunmodulatorer som dapson eller doksycyklin innen fire halveringstider av legemidlene før baseline dag 1
  8. Behandling med immunsuppressiva innen de siste to ukene før baseline
  9. Behandling med anti-komplementbehandling eller med Zileuton innen de siste tre månedene før baseline
  10. OCS-dose ikke mer enn 0,3 mg/kg/dag i de 7 dagene før screeningbesøk
  11. Tar superpotente topikale kortikosteroider og kan ikke seponere dem ved eller før screeningsvurderingen
  12. Aktiv systemisk eller organsystem bakteriell eller soppinfeksjon eller progressiv alvorlig infeksjon
  13. Kjent medfødt immunsvikt eller en historie med ervervet immunsvikt inkludert en positiv test for humant immunsviktvirus (HIV)
  14. Aktiv infeksjon med hepatitt B eller C
  15. Positiv nesehalsprøve for Neisseria-arter
  16. Kjent overfølsomhet overfor nomacopan og noen av dets hjelpestoffer
  17. Mottak av levende svekkede vaksiner innen 2 uker etter dag 1

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: nomakopan (rVA576)

DEL A:

Høydose nomakopan (standard komplementablasjonsdoser på dag 1 etterfulgt av 45 mg qd) administrert ved subkutan injeksjon, pluss en startdose på 0,5 mg/kg/dag OCS qd

eller

Lavdose nomakopan (standard komplementablasjonsdoser på dag 1 etterfulgt av 15 mg qd) administrert ved subkutan injeksjon, pluss en startdose på 0,5 mg/kg/dag OCS

DEL B:

Nomakopan (standard komplementablaterende doser på dag 1 etterfulgt av bekreftes mg qd) administrert ved subkutan injeksjon, pluss en startdose på 0,5 mg/kg/dag OCS qd
Legemiddel: nomakopan (rVA576)
Nomacopan en hemmer av komplement C5 og LTB4
Placebo komparator: Placebo

DEL A:

Placebo (matchende standard komplementablasjonsdoser på dag 1 og deretter matchende injeksjonsvolum på 45 mg dose qd) administrert ved subkutan injeksjon, pluss en startdose på 0,5 mg/kg/dag oralt kortikosteroid (OCS) qd

eller

Placebo (matchende standard komplementablasjonsdoser på dag 1 og deretter matchende injeksjonsvolum på 15 mg dose qd) administrert ved subkutan injeksjon, pluss en startdose på 0,5 mg/kg/dag oralt kortikosteroid (OCS) qd.

DEL B:

Placebo (tilsvarende standard komplementablasjonsdoser på dag 1 og deretter matchende injeksjonsvolum av aktiv dose qd) administrert ved subkutan injeksjon, pluss en startdose på 0,5 mg/kg/dag oralt kortikosteroid (OCS) qd.
Annen: Placebo
Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Oppnåelse av fullstendig sykdomsremisjon
Tidsramme: uke 16-24
Andel pasienter i fullstendig sykdomsremisjon
uke 16-24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kumulativt oralt kortikosteroid, OCS, under behandling
Tidsramme: Randomisering til 24 uker
Kumulativ OCS brukt under behandling
Randomisering til 24 uker
Andel pasienter som trenger redningsterapi
Tidsramme: Randomisering til 24 uker
Andel pasienter som trenger redningsbehandling i løpet av de 24 ukene behandlingen varer
Randomisering til 24 uker
Oppnåelse delvis sykdomsremisjon
Tidsramme: uke 16-24
Andel pasienter i delvis sykdomsremisjon
uke 16-24
Tid til utbruddet av fullstendig sykdomsremisjon
Tidsramme: uke 6 til 24
Tid (uker) til utbruddet av fullstendig sykdomsremisjon
uke 6 til 24
Varighet av fullstendig og delvis sykdomsremisjon
Tidsramme: uke 6 til 24
Varighet (uker) av fullstendig sykdomsremisjon og delvis sykdomsremisjon
uke 6 til 24
Investigator Global Assessment (IGA)-poengsum
Tidsramme: uke 6-24
Andel pasienter med Investigator Global Assessment (IGA)-score på 0 eller 1
uke 6-24
Uønskede hendelser
Tidsramme: Dag 1 til uke 28
Frekvens, type og forhold av AE til behandling
Dag 1 til uke 28
Steroiderelaterte bivirkninger
Tidsramme: Dag 1 til uke 28
Forekomst av steroidrelaterte bivirkninger
Dag 1 til uke 28
Dermatologi livskvalitetsindeks (DLQI)
Tidsramme: Randomisering til uke 24
Endring fra baseline i Dermatology Life Quality Index (DLQI)
Randomisering til uke 24
Forekomst av behandlingsfremkallende antistoff-antistoff (ADA)-responser og titer og nøytraliseringspotensial vurdert in vitro ved baseline og hver 4. uke
Tidsramme: Dag 1 til uke 28
Forekomst av behandlingsfremkallende antistoff-antistoff (ADA)-responser og titer og nøytraliseringspotensial vurdert in vitro ved baseline og deretter hver 4. uke
Dag 1 til uke 28

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

AKARI Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. mai 2022

Primær fullføring (Faktiske)

1. august 2022

Studiet fullført (Faktiske)

1. august 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. september 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. september 2021

Først lagt ut (Faktiske)

30. september 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. april 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. april 2025

Sist bekreftet

1. oktober 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AK802

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere