Nomacopan-Therapie bei erwachsenen Patienten mit bullösem Pemphigoid, die eine zusätzliche orale Kortikosteroidtherapie erhalten (ARREST-BP) (ARREST-BP)

Einschlusskriterien:

1. Mann oder Frau zwischen 18 und 89 Jahren einschließlich zum Zeitpunkt der Einwilligung mit einem Karnofsky-Score von 50 % oder mehr beim Screening
2. Männlich oder weiblich ≥ 90 Jahre zum Zeitpunkt der Einwilligung mit einem Karnofsky-Score von 70 % oder mehr beim Screening
3. Diagnose eines bullösen Pemphigoids, entweder neu diagnostiziert oder rezidivierend
4. Patienten mit bestätigtem atypischem bullösem Pemphigoid
5. Bullöses Pemphigoid, klassifiziert als entweder mittelschwer oder schwer auf der Grundlage des Investigator Global Assessment (IGA) bei der Randomisierung
6. Bereitschaft zur Impfung gegen Neisseria meningitidis und/oder Antibiotikaprophylaxe
7. Bereitstellung einer freiwilligen schriftlichen Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

1. Patienten mit widerspenstigem Blutdruck, die nie eine CDA erreicht haben oder die trotz Langzeitbehandlung mit superpotenten topischen Steroiden oder oralen Cotricosteroiden nie eine vollständige Krankheitsremission erreicht haben
2. Epidermolysis bullosa acquisita, Schleimhautpemphigoid oder Anti-p200-Pemphigoid
3. Schleimhautläsionen Der BPDAI-Score macht ≥ 30 % des Gesamt-BPDAI-Aktivitäts-Scores bei der Randomisierung aus
4. BP gilt als arzneimittelinduziert, insbesondere Diagnose von BP innerhalb von zwei Monaten nach Beginn eines Medikaments, das bekanntermaßen BP induziert
5. Behandlung mit BP-gerichteten Biologika, einschließlich: a) Alle zelldepletierenden Wirkstoffe, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Rituximab, innerhalb von 12 Monaten vor dem Ausgangswert, b) Andere Biologika innerhalb von fünf Halbwertszeiten (falls bekannt) oder 16 Wochen vor dem Ausgangswert , je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, oder c) intravenöses Immunglobulin innerhalb von 16 Wochen vor dem Ausgangswert.
6. Einnahme von > 0,3 mg/kg/Tag OCS beim Screening
7. Behandlung mit systemischen Immunmodulatoren wie Dapson oder Doxycyclin innerhalb von vier Halbwertszeiten der Medikamente vor Tag 1 der Baseline
8. Behandlung mit Immunsuppressiva innerhalb der letzten zwei Wochen vor Studienbeginn
9. Behandlung mit einer Anti-Komplement-Therapie oder mit Zileuton innerhalb der letzten drei Monate vor Studienbeginn
10. OCS-Dosis nicht mehr als 0,3 mg/kg/Tag in den 7 Tagen vor dem Screening-Besuch
11. Einnahme superpotenter topischer Kortikosteroide und Unfähigkeit, sie bei oder vor der Screening-Untersuchung abzusetzen
12. Aktive bakterielle oder Pilzinfektion des Systems oder des Organsystems oder fortschreitende schwere Infektion
13. Bekannte angeborene Immunschwäche oder erworbene Immunschwäche in der Vorgeschichte, einschließlich eines positiven Tests auf das humane Immundefizienzvirus (HIV).
14. Aktive Infektion mit Hepatitis B oder C
15. Positiver Nasen-Rachen-Abstrich für Neisseria-Arten
16. Bekannte Überempfindlichkeit gegen Nomacopan und einen der sonstigen Bestandteile
17. Erhalt attenuierter Lebendimpfstoffe innerhalb von 2 Wochen nach Tag 1