Terapia con Nomacopan in pazienti adulti con pemfigoide bolloso in terapia aggiuntiva con corticosteroidi orali (ARREST-BP) (ARREST-BP)
8 aprile 2025 aggiornato da: AKARI Therapeutics
Uno studio clinico di 24 settimane randomizzato, parte A in cieco parziale e parte B in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza della terapia con Nomacopan in pazienti adulti con pemfigoide bolloso che ricevono terapia aggiuntiva con corticosteroidi orali (ARRESTA-BP)
Uno studio di fase III in due parti su nomacopan, un inibitore bifunzionale del componente C5 del complemento e del leucotriene B4 (LTB4), per il trattamento del pemfigoide bolloso moderato e grave.
Ci sono prove che sia l'attivazione del complemento terminale (tramite C5) che il mediatore lipidico LTB4 possano avere un ruolo centrale nel guidare la malattia.
In questo studio i pazienti saranno randomizzati per ricevere nomacopan più corticosteroidi orali (OCS) o placebo più OCS per un periodo di trattamento di 24 settimane.
L'OCS sarà ridotto nel corso del trattamento se i sintomi della malattia migliorano.
Panoramica dello studio
Stato
Ritirato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Hamburg, Germania, 22391
- MensingDerma research GmbH
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Kiel, Germania, 24105
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
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Tübingen, Germania, 72076
- Universitäts Hautklinik
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Groningen, Olanda, 9700RB
- University Medical Center Groningen
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Wrocław, Polonia
- Cityclinic Przychodnia Lekarsko-Psychologiczna Matusiak Spółka Partnerska
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 70112
- Tulane University Health Sciences Center
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Illinois
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Skokie, Illinois, Stati Uniti, 60077
- North Shore University Health System
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46250
- Dawes Fretzin Clinical Research Group LLC
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48103
- David Fivenson MD PLC
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Duke Dermatology
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Ohio
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Fairborn, Ohio, Stati Uniti, 45324
- Wright State Physicians 725 University Blvd.
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
- UMPC Department of Dermatology
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 99 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschio o femmina di età compresa tra 18 e 89 anni inclusi al momento del consenso con punteggio di Karnofsky pari o superiore al 50% allo screening
- Maschio o femmina di età ≥90 anni al momento del consenso con punteggio di Karnofsky del 70% o superiore allo screening
- Diagnosi di pemfigoide bolloso di nuova diagnosi o recidivante
- Pazienti con pemfigoide bolloso atipico confermato
- Pemfigoide bolloso classificato come moderato o grave sulla base dell'Investigator Global Assessment (IGA) alla randomizzazione
- Disposti a ricevere l'immunizzazione contro Neisseria meningitidis e/o la profilassi antibiotica
- Fornitura di consenso informato scritto volontario
Criteri di esclusione:
- Pazienti con BP recalcitrante che non hanno mai raggiunto la CDA o che non sono mai stati in remissione completa della malattia nonostante il trattamento a lungo termine con steroidi topici super potenti o cotricosteroidi orali
- Epidermolisi bollosa acquisita, pemfigoide delle membrane mucose o pemfigoide anti p200
- Lesioni della mucosa Il punteggio BPDAI rappresenta ≥30% del punteggio totale di attività BPDAI alla randomizzazione
- BP considerata indotta da farmaci, in particolare diagnosi di BP fatta entro due mesi dall'inizio di un farmaco ben noto per indurre BP
- Trattamento con farmaci biologici diretti contro la BP inclusi: a) Qualsiasi agente di deplezione cellulare incluso, ma non limitato a, rituximab entro 12 mesi prima del basale, b) Altri farmaci biologici entro cinque emivite (se note) o 16 settimane prima del basale , qualunque sia il più lungo, o c) Immunoglobulina endovenosa entro 16 settimane prima del basale.
- Assunzione di > 0,3 mg/kg/giorno di OCS allo screening
- Trattamento con immunomodulatori sistemici come dapsone o doxiciclina entro quattro emivite dei farmaci prima del giorno 1 basale
- Trattamento con immunosoppressori nelle ultime due settimane prima del basale
- Trattamento con una terapia anti-complemento o con Zileuton negli ultimi tre mesi prima del basale
- Dose di OCS non superiore a 0,3 mg/kg/die nei 7 giorni precedenti la visita di screening
- Assunzione di corticosteroidi topici super potenti e impossibilità di interromperli durante o prima della valutazione di screening
- Infezione batterica o fungina sistemica o di un sistema attivo o infezione grave progressiva
- Immunodeficienza congenita nota o una storia di immunodeficienza acquisita incluso un test positivo per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV)
- Infezione attiva da epatite B o C
- Tampone faringeo nasale positivo per specie Neisseria
- Ipersensibilità nota al nomacopan e ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti
- Ricezione di vaccini vivi attenuati entro 2 settimane dal giorno 1
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore attivo: nomacopan (rVA576)
PARTE A: Dose elevata di nomacopan (dosi standard di ablazione del complemento al giorno 1 seguite da 45 mg qd) somministrata mediante iniezione sottocutanea, più una dose iniziale di 0,5 mg/kg/die di OCS qd O Nomacopan a basso dosaggio (dosi standard per l'ablazione del complemento al giorno 1 seguite da 15 mg qd) somministrato mediante iniezione sottocutanea, più una dose iniziale di 0,5 mg/kg/giorno di OCS PARTE B: Nomacopan (dosi standard di ablazione del complemento al giorno 1 seguite da mg qd da confermare) somministrato mediante iniezione sottocutanea, più una dose iniziale di 0,5 mg/kg/die di OCS qd |
Nomacopan un inibitore del complemento C5 e LTB4
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Comparatore placebo: Placebo
PARTE A: Placebo (corrispondente alle dosi standard di ablazione del complemento il giorno 1 e quindi corrispondente al volume di iniezione di una dose di 45 mg qd) somministrato mediante iniezione sottocutanea, più una dose iniziale di 0,5 mg/kg/die di corticosteroide orale (OCS) qd O Placebo (corrispondente alle dosi standard di ablazione del complemento il giorno 1 e quindi corrispondente al volume di iniezione di una dose di 15 mg qd) somministrato mediante iniezione sottocutanea, più una dose iniziale di 0,5 mg/kg/die di corticosteroidi orali (OCS) qd PARTE B: Placebo (corrispondente alle dosi standard di ablazione del complemento al giorno 1 e quindi corrispondente al volume di iniezione della dose attiva qd) somministrato mediante iniezione sottocutanea, più una dose iniziale di 0,5 mg/kg/die di corticosteroidi orali (OCS) qd |
Placebo
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Raggiungimento della completa remissione della malattia
Lasso di tempo: settimane 16 - 24
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Percentuale di pazienti in remissione completa della malattia
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settimane 16 - 24
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Corticosteroide orale cumulativo, OCS, durante il trattamento
Lasso di tempo: Randomizzazione a 24 settimane
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OCS cumulativo utilizzato durante il trattamento
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Randomizzazione a 24 settimane
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Percentuale di pazienti che richiedono una terapia di salvataggio
Lasso di tempo: Randomizzazione a 24 settimane
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Percentuale di pazienti che hanno richiesto una terapia di salvataggio durante le 24 settimane di trattamento
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Randomizzazione a 24 settimane
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Raggiungimento della remissione parziale della malattia
Lasso di tempo: settimane 16 - 24
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Percentuale di pazienti in remissione parziale della malattia
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settimane 16 - 24
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Tempo di insorgenza della remissione completa della malattia
Lasso di tempo: dalla 6 alla 24 settimana
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Tempo (settimane) all'inizio della remissione completa della malattia
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dalla 6 alla 24 settimana
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Durata della remissione completa e parziale della malattia
Lasso di tempo: dalla 6 alla 24 settimana
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Durata (settimane) della remissione completa della malattia e della remissione parziale della malattia
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dalla 6 alla 24 settimana
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Punteggio Investigator Global Assessment (IGA).
Lasso di tempo: settimane 6 - 24
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Percentuale di pazienti con punteggio Investigator Global Assessment (IGA) pari a 0 o 1
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settimane 6 - 24
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Eventi avversi
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 28
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Frequenza, tipo e relazione degli eventi avversi con il trattamento
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Dal giorno 1 alla settimana 28
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Eventi avversi correlati agli steroidi
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 28
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Incidenza di eventi avversi correlati agli steroidi
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Dal giorno 1 alla settimana 28
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Indice dermatologico della qualità della vita (DLQI)
Lasso di tempo: Randomizzazione alla settimana 24
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Variazione rispetto al basale del Dermatology Life Quality Index (DLQI)
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Randomizzazione alla settimana 24
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Incidenza delle risposte anticorpali anti-farmaco (ADA) emergenti dal trattamento e titolo e potenziale neutralizzante valutati in vitro al basale e ogni 4 settimane
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 28
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Incidenza delle risposte anticorpali anti-farmaco (ADA) emergenti dal trattamento e titolo e potenziale neutralizzante valutati in vitro al basale e successivamente ogni 4 settimane
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Dal giorno 1 alla settimana 28
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
6 maggio 2022
Completamento primario (Effettivo)
1 agosto 2022
Completamento dello studio (Effettivo)
1 agosto 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
15 settembre 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
27 settembre 2021
Primo Inserito (Effettivo)
30 settembre 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
9 aprile 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
8 aprile 2025
Ultimo verificato
1 ottobre 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- AK802
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .