Nomakopanterapi hos vuxna patienter med bullös pemfigoid som får tilläggsbehandling med oral kortikosteroid (ARREST-BP) (ARREST-BP)
8 april 2025 uppdaterad av: AKARI Therapeutics
En randomiserad, del A partiellblindad och del B dubbelblind, placebokontrollerad 24-veckors klinisk studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Nomacopan-terapi hos vuxna patienter med bullös pemfigoid som får tilläggsbehandling med oral kortikosteroid (ARREST-BP)
En fas III-studie i två delar av nomakopan, en bifunktionell hämmare av komplementkomponent C5 och leukotrien B4 (LTB4), för behandling av måttlig och svår bullös pemfigoid.
Det finns bevis för att både terminal komplementaktivering (via C5) och lipidmediatorn LTB4 kan ha en central roll i att driva sjukdomen.
I denna studie kommer patienter att randomiseras till att få antingen nomacopan plus orala kortikosteroider (OCS) eller placebo plus OCS under en behandlingsperiod på 24 veckor.
OCS kommer att minska under behandlingens gång om symtomen på sjukdomen förbättras.
Studieöversikt
Status
Indragen
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 70112
- Tulane University Health Sciences Center
-
-
Illinois
-
Skokie, Illinois, Förenta staterna, 60077
- North Shore University Health System
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46250
- Dawes Fretzin Clinical Research Group LLC
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48103
- David Fivenson MD PLC
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
- Duke Dermatology
-
-
Ohio
-
Fairborn, Ohio, Förenta staterna, 45324
- Wright State Physicians 725 University Blvd.
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
- UMPC Department of Dermatology
-
-
-
-
-
Groningen, Nederländerna, 9700RB
- University Medical Center Groningen
-
-
-
-
-
Wrocław, Polen
- Cityclinic Przychodnia Lekarsko-Psychologiczna Matusiak Spółka Partnerska
-
-
-
-
-
Hamburg, Tyskland, 22391
- MensingDerma Research GmbH
-
Kiel, Tyskland, 24105
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
-
Tübingen, Tyskland, 72076
- Universitäts Hautklinik
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 99 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Man eller kvinna mellan 18 och 89 år inklusive vid tidpunkten för samtycke med Karnofsky-poäng på 50 % eller mer vid screening
- Man eller kvinna ≥90 år vid tidpunkten för samtycke med Karnofsky-poäng på 70 % eller mer vid screening
- Diagnos av Bullous Pemfigoid antingen nydiagnostiserad eller skov
- Patienter med bekräftad atypisk bullös pemfigoid
- Bullös pemfigoid klassad som antingen måttlig eller svår på grundval av Investigator Global Assessment (IGA) vid randomisering
- Villig att få immunisering mot Neisseria meningitidis och/eller antibiotikaprofylax
- Tillhandahållande av frivilligt skriftligt informerat samtycke
Exklusions kriterier:
- Patienter med motsträvig BP som aldrig har uppnått CDA eller som aldrig har varit i fullständig sjukdomsremission trots långtidsbehandling med superpotent topikal steroid eller oral kotrikosteroid
- Epidermolysis bullosa acquisita, slemhinnapemfigoid eller anti p200 pemfigoid
- Slemhinneskador BPDAI-poäng står för ≥30 % av total BPDAI-aktivitetspoäng vid randomisering
- BP anses vara läkemedelsinducerat, särskilt diagnos av BP ställd inom två månader efter start av ett läkemedel som är välkänt för att inducera BP
- Behandling med BP-riktade biologiska läkemedel inklusive: a) Eventuella cellnedbrytande medel inklusive, men inte begränsat till, rituximab inom 12 månader före baslinjen, b) Andra biologiska läkemedel inom fem halveringstider (om kända) eller 16 veckor före baslinjen , beroende på vilket som är längst, eller c) Intravenöst immunglobulin inom 16 veckor före baslinjen.
- Tar > 0,3 mg/kg/dag OCS vid screening
- Behandling med systemiska immunmodulatorer som dapson eller doxycyklin inom fyra halveringstider av läkemedlen före baslinjen Dag 1
- Behandling med immunsuppressiva medel under de senaste två veckorna före baslinjen
- Behandling med antikomplementbehandling eller med Zileuton under de senaste tre månaderna före baslinjen
- OCS-dos inte mer än 0,3 mg/kg/dag under de 7 dagarna före screeningbesöket
- Tar superpotenta topikala kortikosteroider och inte kan avbryta dem vid eller före screeningsbedömningen
- Aktiv systemisk eller organsystem bakteriell eller svampinfektion eller progressiv allvarlig infektion
- Känd medfödd immunbrist eller en historia av förvärvad immunbrist inklusive ett positivt humant immunbristvirus (HIV) test
- Aktiv infektion med hepatit B eller C
- Positiv nasal svalgpinne för Neisseria-arter
- Känd överkänslighet mot nomacopan och något av dess hjälpämnen
- Mottagande av levande försvagade vacciner inom 2 veckor från dag 1
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: nomakopan (rVA576)
DEL A: Högdos nomakopan (standardkomplementablationsdoser dag 1 följt av 45 mg dagligen) administrerad genom subkutan injektion, plus en startdos på 0,5 mg/kg/dag OCS varje dag eller Lågdos nomakopan (standardkomplementablationsdoser på dag 1 följt av 15 mg varje dag) administrerat genom subkutan injektion, plus en startdos på 0,5 mg/kg/dag OCS DEL B: Nomakopan (standardkomplementablationsdoser på dag 1 följt av ska bekräftas mg qd) administrerat genom subkutan injektion, plus en startdos på 0,5 mg/kg/dag OCS qd |
Nomacopan en hämmare av komplement C5 och LTB4
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
DEL A: Placebo (matchande standardkomplementablationsdoser på dag 1 och sedan matchande injektionsvolym på 45 mg dos varje dag) administrerat genom subkutan injektion, plus en startdos på 0,5 mg/kg/dag oral kortikosteroid (OCS) varje dag eller Placebo (matchande standardkomplementablationsdoser på dag 1 och sedan matchande injektionsvolym på 15 mg dos varje dag) administrerat genom subkutan injektion, plus en startdos på 0,5 mg/kg/dag oral kortikosteroid (OCS) varje dag DEL B: Placebo (matchande standardkomplementablationsdoser på dag 1 och sedan matchande injektionsvolym av aktiv dos qd) administrerad genom subkutan injektion, plus en startdos på 0,5 mg/kg/dag oral kortikosteroid (OCS) qd. |
Placebo
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Uppnående av fullständig sjukdomsremission
Tidsram: vecka 16-24
|
Andel patienter i fullständig sjukdomsremission
|
vecka 16-24
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Kumulativ oral kortikosteroid, OCS, under behandling
Tidsram: Randomisering till 24 veckor
|
Kumulativ OCS används under behandlingen
|
Randomisering till 24 veckor
|
|
Andel patienter som behöver räddningsterapi
Tidsram: Randomisering till 24 veckor
|
Andel patienter som behöver räddningsterapi under de 24 veckorna av behandlingen
|
Randomisering till 24 veckor
|
|
Achievement Partiell Disease Remission
Tidsram: vecka 16-24
|
Andel patienter i partiell sjukdomsremission
|
vecka 16-24
|
|
Dags till början av fullständig sjukdomsremission
Tidsram: vecka 6 till 24
|
Tid (veckor) till början av fullständig sjukdomsremission
|
vecka 6 till 24
|
|
Varaktighet av fullständig och partiell sjukdomsremission
Tidsram: vecka 6 till 24
|
Varaktighet (veckor) av fullständig sjukdomsremission och partiell sjukdomsremission
|
vecka 6 till 24
|
|
Investigator Global Assessment (IGA) poäng
Tidsram: vecka 6-24
|
Andel patienter med Investigator Global Assessment (IGA) poäng på 0 eller 1
|
vecka 6-24
|
|
Biverkningar
Tidsram: Dag 1 till vecka 28
|
Frekvens, typ och samband mellan biverkningar och behandling
|
Dag 1 till vecka 28
|
|
Steroidrelaterade biverkningar
Tidsram: Dag 1 till vecka 28
|
Förekomst av steroidrelaterade biverkningar
|
Dag 1 till vecka 28
|
|
Dermatology Life Quality Index (DLQI)
Tidsram: Randomisering till vecka 24
|
Förändring från baslinjen i Dermatology Life Quality Index (DLQI)
|
Randomisering till vecka 24
|
|
Incidensen av behandlingsuppkomna anti-läkemedelsantikroppssvar (ADA) och titer och neutraliseringspotential bedömd in vitro vid baslinjen och var 4:e vecka
Tidsram: Dag 1 till vecka 28
|
Incidensen av behandlingsuppkomna anti-läkemedelsantikroppssvar (ADA) och titer och neutraliseringspotential bedömd in vitro vid baslinjen och sedan var fjärde vecka
|
Dag 1 till vecka 28
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
6 maj 2022
Primärt slutförande (Faktisk)
1 augusti 2022
Avslutad studie (Faktisk)
1 augusti 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 september 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
27 september 2021
Första postat (Faktisk)
30 september 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
9 april 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
8 april 2025
Senast verifierad
1 oktober 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- AK802
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .