Thérapie Nomacopan chez les patients adultes atteints de pemphigoïde bulleuse recevant une corticothérapie orale complémentaire (ARREST-BP) (ARREST-BP)

Critère d'intégration:

1. Homme ou femme âgé de 18 à 89 ans inclus au moment du consentement avec un score de Karnofsky de 50 % ou plus lors de la sélection
2. Homme ou femme ≥ 90 ans au moment du consentement avec un score de Karnofsky de 70 % ou plus lors de la sélection
3. Diagnostic de pemphigoïde bulleuse nouvellement diagnostiquée ou en rechute
4. Patients atteints de pemphigoïde bulleuse atypique confirmée
5. Pemphigoïde bulleuse classée comme modérée ou sévère sur la base de l'Investigator Global Assessment (IGA) lors de la randomisation
6. Disposé à recevoir une immunisation contre Neisseria meningitidis et/ou une prophylaxie antibiotique
7. Fourniture d'un consentement éclairé écrit volontaire

Critère d'exclusion:

1. Patients atteints de TA récalcitrante qui n'ont jamais atteint l'ADC ou qui n'ont jamais été en rémission complète de la maladie malgré un traitement à long terme avec un stéroïde topique super puissant ou un cotricostéroïde oral
2. Epidermolyse bulleuse acquise, pemphigoïde des muqueuses ou pemphigoïde anti p200
3. Lésions muqueuses Le score BPDAI représente ≥ 30 % du score total d'activité BPDAI lors de la randomisation
4. BP considérée comme induite par un médicament, en particulier diagnostic de BP effectué dans les deux mois suivant le début d'un médicament bien connu pour induire la BP
5. Traitement avec des produits biologiques dirigés contre la pression artérielle, y compris : a) Tout agent de déplétion cellulaire, y compris, mais sans s'y limiter, le rituximab dans les 12 mois précédant l'inclusion, b) D'autres agents biologiques dans les cinq demi-vies (si connues) ou 16 semaines avant l'inclusion , selon la durée la plus longue, ou c) Immunoglobuline intraveineuse dans les 16 semaines précédant la ligne de base.
6. Prendre > 0,3 mg/kg/jour d'OCS lors du dépistage
7. Traitement avec des immunomodulateurs systémiques tels que la dapsone ou la doxycycline dans les quatre demi-vies des médicaments avant le jour 1 de référence
8. Traitement avec des immunosuppresseurs au cours des deux dernières semaines avant la ligne de base
9. Traitement avec une thérapie anti-complément ou avec Zileuton au cours des trois derniers mois avant la ligne de base
10. Dose OCS pas plus de 0,3 mg/kg/jour dans les 7 jours précédant la visite de dépistage
11. Prenant des corticostéroïdes topiques super puissants et incapable de les interrompre au moment ou avant l'évaluation de dépistage
12. Infection bactérienne ou fongique systémique ou organique active ou infection sévère progressive
13. Immunodéficience congénitale connue ou antécédents d'immunodéficience acquise, y compris un test positif pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
14. Infection active par l'hépatite B ou C
15. Prélèvement de gorge nasal positif pour les espèces de Neisseria
16. Hypersensibilité connue au nomacopan et à l'un de ses excipients
17. Réception de vaccins vivants atténués dans les 2 semaines suivant le jour 1