Undersøgelse, der evaluerer farmakokinetikken af Mavacamten hos raske voksne kinesiske forsøgspersoner
19. juli 2024 opdateret af: LianBio LLC
En åben-label, parallel-gruppe, single-center fase 1 klinisk undersøgelse til evaluering af farmakokinetikken af en enkelt oral dosis af Mavacamten i raske voksne kinesiske forsøgspersoner
Mavacamten er en lille molekyle allosterisk hæmmer af hjertemyosin, der reversibelt hæmmer dets binding til hjerteaktin og derved lindrer systolisk hyperkontraktilitet og forbedrer ventrikulær compliance.
Dette er et åbent, parallelgruppe, enkeltcenter fase 1 klinisk studie.
Raske voksne kinesiske forsøgspersoner med forskellige genotyper vil blive inkluderet og administreret med en enkelt fastende oral dosis af mavacamten for at evaluere dens farmakokinetiske profil.
Op til 44 forsøgspersoner vil blive tilmeldt denne undersøgelse.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Cirka 44 raske voksne kinesiske forsøgspersoner forventes at blive indskrevet i denne undersøgelse i henhold til deres genotyper i 4 kohorter.
De administrerede doser omfatter: 15 mg for kohorte 1; 25 mg for kohorte 2; 15 mg for kohorte 3; 15 mg for kohorte 4. Blodprøver vil blive indsamlet fra forsøgspersoner på planlagte tidspunkter for PK-test. Serier af sikkerhedsvurderinger (herunder, men ikke begrænset til, AE'er, laboratorietests, vitale tegn og EKG'er) vil blive udført under hele undersøgelsen på specificerede tidspunkter.
Denne undersøgelse vil bestå af følgende 5 perioder:
- Forundersøgelsesperiode og screeningsperiode (dag -43 til dag -2, op til 42 dage)
- Intern periode (dag -1 til dag 3, i alt 4 dage)
- Ambulant periode (dag 4 til dag 75, i alt 72 dage):
- Slut på studiebesøg (dag 75)
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
45
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kina, 200040
- Huashan Hospital Fudan University
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 60 år (Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ja
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Mand eller kvinde mellem 18 og 60 år (inklusive) ved screening
- Med et kropsmasseindeks (BMI) mellem 18 kg/m2 og 30 kg/m2 (inklusive) ved screening
- Sund som bestemt ved screening og på dag -1
- Kvindelige forsøgspersoner må ikke være gravide eller ammende
- Mandlige partnere til kvindelige forsøgspersoner skal også anvende en præventionsmetode fra screening til 5 måneder efter administration af forsøgslægemidlet
- I stand til at forstå og overholde undersøgelsesprocedurerne, forstå de risici, der er involveret i denne undersøgelse og give skriftligt informeret samtykke i overensstemmelse med lokale og institutionelle retningslinjer før screeningsproceduren
Nøgleekskluderingskriterier:
- Historie med klinisk signifikant arytmi
- Anamnese med enhver form for maligne tumorer inden for 5 år efter screeningsbesøget
- Positive serologiske tests ved screening for infektioner med humant immundefekt virus (HIV) antistof, hepatitis C virus (HCV) antistof eller hepatitis B virus (HBV) overfladeantigen ved screening
- De vitale tegn på screeningsperiode og dag -1 var ukvalificerede
- Forsøgspersoner, der har taget receptpligtig medicin inden for 28 dage før screening eller inden for 5 gange efter T1/2 (hvis kendt), alt efter hvad der er længst
- Anamnese eller bevis for andre klinisk signifikante abnormiteter, tilstande eller sygdomme, som efter investigatorens mening ville udgøre en risiko for forsøgspersonens sikkerhed eller forstyrre undersøgelsesevaluering, procedurer eller færdiggørelsen heraf.
- Enhver tilstand eller behandling for en tilstand, der kan forstyrre afviklingen af forsøget eller efter efterforskerens mening kan bringe forsøgspersonen i fare, herunder men ikke begrænset til alkoholisme, stofmisbrug eller -misbrug og psykiatriske tilstande, hvis han/hun deltager i denne undersøgelse
- Positiv test for alkohol- eller stofmisbrug ved screening og på dag -1
- Brug af tobak inden for 28 dage før screening
- Overfølsomhed over for mavacamten eller nogen af komponenterne i dets formulering
- Forudgående eksponering for mavacamten
- Ude af stand til at overholde undersøgelsens begrænsninger/krav, herunder antallet af nødvendige besøg på det kliniske sted
- Uegnet til at deltage i undersøgelsen som vurderet af investigator
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Kohorte 1: Mavacamten 15 mg
Kohorte 1: 15 mg kapsler × 1 på dag 1
|
En enkelt fastende oral dosis af Mavacamten 15/25 mg på dag 1
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Kohorte 2: Mavacamten 25 mg
Kohorte 2: 10 mg kapsler x 1 og 15 mg kapsler x 1 på dag 1
|
En enkelt fastende oral dosis af Mavacamten 15/25 mg på dag 1
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Kohorte 3: Mavacamten 15 mg
Kohorte 3: 15 mg kapsler × 1 på dag 1
|
En enkelt fastende oral dosis af Mavacamten 15/25 mg på dag 1
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Kohorte 4: Mavacamten 15 mg
Kohorte 4: 15 mg kapsler × 1 på dag 1
|
En enkelt fastende oral dosis af Mavacamten 15/25 mg på dag 1
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Area Under the Curve (AUC) (0-sidste), AUC(0-inf)
Tidsramme: Før dosis, dag 1, dag 7, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, dag 35, dag 45, dag 67 og dag 75 efter dosis
|
Bestemmelse af farmakokinetiske parametre målt ved areal under kurve AUC(0-sidst), AUC(0-inf)
|
Før dosis, dag 1, dag 7, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, dag 35, dag 45, dag 67 og dag 75 efter dosis
|
|
Maksimal koncentration (Cmax)
Tidsramme: Før dosis, dag 1, dag 7, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, dag 35, dag 45, dag 67 og dag 75 efter dosis
|
Bestemmelse af farmakokinetiske parametre målt ved maksimal koncentration (Cmax)
|
Før dosis, dag 1, dag 7, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, dag 35, dag 45, dag 67 og dag 75 efter dosis
|
|
Tid til maksimal koncentration (Tmax)
Tidsramme: Før dosis, dag 1, dag 7, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, dag 35, dag 45, dag 67 og dag 75 efter dosis
|
Bestemmelse af farmakokinetiske parametre som målt ved tid til maksimal koncentration (Tmax)
|
Før dosis, dag 1, dag 7, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, dag 35, dag 45, dag 67 og dag 75 efter dosis
|
|
Eliminationshalveringstid (T1⁄2)
Tidsramme: Før dosis, dag 1, dag 7, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, dag 35, dag 45, dag 67 og dag 75 efter dosis
|
Bestemmelse af farmakokinetiske parametre målt ved eliminationshalveringstid (T1⁄2)
|
Før dosis, dag 1, dag 7, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, dag 35, dag 45, dag 67 og dag 75 efter dosis
|
|
Tilsyneladende distributionsvolumen (Vd/F)
Tidsramme: Før dosis, dag 1, dag 7, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, dag 35, dag 45, dag 67 og dag 75 efter dosis
|
Bestemmelse af farmakokinetiske parametre målt ved tilsyneladende distributionsvolumen (Vd/F)
|
Før dosis, dag 1, dag 7, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, dag 35, dag 45, dag 67 og dag 75 efter dosis
|
|
Tilsyneladende clearance (CL/F)
Tidsramme: Før dosis, dag 1, dag 7, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, dag 35, dag 45, dag 67 og dag 75 efter dosis
|
Bestemmelse af farmakokinetiske parametre målt ved tilsyneladende clearance (CL/F)
|
Før dosis, dag 1, dag 7, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, dag 35, dag 45, dag 67 og dag 75 efter dosis
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: Op til 75 dage
|
Sikkerhedsvurderinger vil blive udført efter forekomst af uønskede hændelser under hele undersøgelsen på bestemte tidspunkter
|
Op til 75 dage
|
|
Kropsvægt ved screening og EOS
Tidsramme: Kropsvægt (kg) vil blive målt ved screening (baseline) og EOS (75 dage).
|
Sikkerhedsvurderinger vil blive udført af vitale tegn under hele undersøgelsen ved screening, dag-1, dag 3 og ved EOS-besøget. En komplet fysisk undersøgelse omfatter vurderinger af det generelle udseende, hud, hoved og nakke, bryst, mave, ryg, rygsøjle, ekstremitetsneurologiske og mentale systemer. Kort fysisk undersøgelse betyder brystundersøgelser. Højde (cm) og kropsvægt (kg) vil blive målt ved screening, og BMI (kg/m2) vil blive beregnet. Kropsvægt (kg) vil blive målt ved EOS. Middelvægten og standardafvigelsen er analyser for forskellige kohorte. |
Kropsvægt (kg) vil blive målt ved screening (baseline) og EOS (75 dage).
|
|
Fysiske undersøgelsesresultater
Tidsramme: Op til 75 dage
|
Sikkerhedsvurderinger vil blive udført ved fysiske undersøgelsesresultater under hele undersøgelsen på bestemte tidspunkter
|
Op til 75 dage
|
|
Puls ved baseline og dag 75
Tidsramme: Op til 75 dage
|
Sikkerhedsvurderinger vil blive udført ved hjælp af elektrokardiogram (EKG) parametre under hele undersøgelsen på bestemte tidspunkter
|
Op til 75 dage
|
|
Data for kliniske laboratorietest
Tidsramme: Op til 75 dage
|
Sikkerhedsvurderinger vil blive udført af kliniske laboratorietestdata (inklusive hæmatologi og blodkemi, koagulations- og urinanalyseparametre) under hele undersøgelsen på bestemte tidspunkter
|
Op til 75 dage
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Jing Zhang, Doctor, Huashan Hospital
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
31. oktober 2021
Primær færdiggørelse (Faktiske)
5. februar 2022
Studieafslutning (Faktiske)
28. februar 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
28. oktober 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
16. november 2021
Først opslået (Faktiske)
26. november 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. juli 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
19. juli 2024
Sidst verificeret
1. juni 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- LB2001-101
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ja
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .