Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter evaluatie van de farmacokinetiek van Mavacamten bij gezonde volwassen Chinese proefpersonen

19 juli 2024 bijgewerkt door: LianBio LLC

Een open-label, parallelle groep, single-center fase 1 klinisch onderzoek om de farmacokinetiek van een enkelvoudige orale dosis Mavacamten bij gezonde volwassen Chinese proefpersonen te evalueren

Mavacamten is een allosterische remmer van cardiale myosine in een klein molecuul die reversibel de binding ervan aan cardiale actine remt, waardoor de systolische hypercontractiliteit wordt verlicht en de ventriculaire compliantie wordt verbeterd. Dit is een open-label fase 1 klinisch onderzoek met parallelle groepen in één centrum. Gezonde volwassen Chinese proefpersonen met verschillende genotypen zullen worden opgenomen en toegediend met een enkele nuchtere orale dosis mavacamten om het PK-profiel te evalueren. Er zullen maximaal 44 proefpersonen in deze studie worden opgenomen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Naar verwachting zullen ongeveer 44 gezonde volwassen Chinese proefpersonen deelnemen aan deze studie op basis van hun genotypen in 4 cohorten.

De toegediende doses omvatten: 15 mg voor cohort 1; 25 mg voor Cohort 2; 15 mg voor Cohort 3; 15 mg voor Cohort 4. Bloedmonsters zullen worden afgenomen bij proefpersonen op geplande tijdstippen voor PK-testen. Een reeks veiligheidsbeoordelingen (inclusief maar niet beperkt tot AE's, laboratoriumtests, vitale functies en ECG's) zal tijdens het hele onderzoek op gespecificeerde tijdstippen worden uitgevoerd.

Deze studie zal bestaan ​​uit de volgende 5 periodes:

  • Prescreeningsperiode en screeningperiode (dag -43 tot dag -2, tot 42 dagen)
  • In-house periode (Dag -1 tot Dag 3, totaal 4 dagen)
  • Poliklinische periode (dag 4 tot dag 75, totaal 72 dagen):
  • Einde studiebezoek (dag 75)

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

45

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 200040
        • Huashan Hospital Fudan University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 60 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Man of vrouw tussen de 18 en 60 jaar (inclusief) bij screening
  • Met een body mass index (BMI) tussen 18 kg/m2 en 30 kg/m2 (inclusief) bij screening
  • Gezond zoals vastgesteld bij screening en op dag -1
  • Vrouwelijke proefpersonen mogen niet zwanger zijn of borstvoeding geven
  • Mannelijke partners van vrouwelijke proefpersonen moeten ook een anticonceptiemethode toepassen vanaf de screening tot 5 maanden na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
  • In staat om de onderzoeksprocedures te begrijpen en na te leven, de risico's van dit onderzoek te begrijpen en schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven volgens lokale en institutionele richtlijnen vóór de screeningprocedure

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van klinisch significante aritmie
  • Geschiedenis van elk type kwaadaardige tumor binnen 5 jaar na het screeningsbezoek
  • Positieve serologische tests bij screening op infecties met humaan immunodeficiëntievirus (HIV)-antilichaam, hepatitis C-virus (HCV)-antilichaam of hepatitis B-virus (HBV)-oppervlakteantigeen bij screening
  • De vitale tekenen van de screeningperiode en dag -1 waren ongekwalificeerd
  • Proefpersonen die voorgeschreven medicijnen hebben ingenomen binnen 28 dagen voorafgaand aan de screening of binnen 5 keer na T1/2 (indien bekend), afhankelijk van wat het langst is
  • Voorgeschiedenis of bewijs van andere klinisch significante afwijkingen, aandoeningen of ziekten die, naar de mening van de onderzoeker, een risico zouden vormen voor de veiligheid van de proefpersoon of de studieevaluatie, -procedures of de voltooiing ervan zouden verstoren
  • Elke aandoening of behandeling voor een aandoening die de uitvoering van het onderzoek zou kunnen verstoren of, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon in gevaar zou kunnen brengen, met inbegrip van maar niet beperkt tot alcoholisme, drugsverslaving of -misbruik, en psychiatrische aandoeningen, indien hij/zij doet mee aan dit onderzoek
  • Positieve test op alcohol- of drugsmisbruik bij screening en op Dag -1
  • Gebruik van tabak binnen 28 dagen voorafgaand aan de screening
  • Overgevoeligheid voor mavacamten of een van de bestanddelen van de formulering
  • Eerdere blootstelling aan mavacamten
  • Niet in staat om te voldoen aan de studiebeperkingen/vereisten, inclusief het aantal vereiste bezoeken aan de klinische locatie
  • Ongeschikt om deel te nemen aan het onderzoek naar het oordeel van de onderzoeker

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1: Mavacamten 15 mg
Cohort 1: 15 mg capsules × 1 op dag 1
Geneesmiddel: Mavacamten
Eenmalige nuchtere orale dosis Mavacamten 15/25 mg op dag 1
Andere namen:
  • Mavacamten-capsule
Experimenteel: Cohort 2: Mavacamten 25 mg
Cohort 2: 10 mg capsules x 1 en 15 mg capsules x 1 op dag 1
Geneesmiddel: Mavacamten
Eenmalige nuchtere orale dosis Mavacamten 15/25 mg op dag 1
Andere namen:
  • Mavacamten-capsule
Experimenteel: Cohort 3: Mavacamten 15 mg
Cohort 3: 15 mg capsules × 1 op dag 1
Geneesmiddel: Mavacamten
Eenmalige nuchtere orale dosis Mavacamten 15/25 mg op dag 1
Andere namen:
  • Mavacamten-capsule
Experimenteel: Cohort 4: Mavacamten 15 mg
Cohort 4: 15 mg capsules × 1 op dag 1
Geneesmiddel: Mavacamten
Eenmalige nuchtere orale dosis Mavacamten 15/25 mg op dag 1
Andere namen:
  • Mavacamten-capsule

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gebied onder de curve (AUC) (0-laatste), AUC(0-inf)
Tijdsspanne: Vóór de dosis, dag 1, dag 7, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, dag 35, dag 45, dag 67 en dag 75 na de dosis
Bepaling van farmacokinetische parameters zoals gemeten door oppervlakte onder de curve AUC(0-laatste), AUC(0-inf)
Vóór de dosis, dag 1, dag 7, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, dag 35, dag 45, dag 67 en dag 75 na de dosis
Maximale concentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Vóór de dosis, dag 1, dag 7, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, dag 35, dag 45, dag 67 en dag 75 na de dosis
Bepaling van farmacokinetische parameters zoals gemeten aan de hand van de maximale concentratie (Cmax)
Vóór de dosis, dag 1, dag 7, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, dag 35, dag 45, dag 67 en dag 75 na de dosis
Tijd tot maximale concentratie (Tmax)
Tijdsspanne: Vóór de dosis, dag 1, dag 7, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, dag 35, dag 45, dag 67 en dag 75 na de dosis
Bepaling van farmacokinetische parameters zoals gemeten aan de hand van de tijd tot de maximale concentratie (Tmax)
Vóór de dosis, dag 1, dag 7, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, dag 35, dag 45, dag 67 en dag 75 na de dosis
Eliminatie Halfwaardetijd (T1⁄2)
Tijdsspanne: Vóór de dosis, dag 1, dag 7, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, dag 35, dag 45, dag 67 en dag 75 na de dosis
Bepaling van farmacokinetische parameters zoals gemeten aan de hand van de eliminatiehalfwaardetijd (T1⁄2)
Vóór de dosis, dag 1, dag 7, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, dag 35, dag 45, dag 67 en dag 75 na de dosis
Schijnbaar distributievolume (Vd/F)
Tijdsspanne: Vóór de dosis, dag 1, dag 7, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, dag 35, dag 45, dag 67 en dag 75 na de dosis
Bepaling van farmacokinetische parameters zoals gemeten aan de hand van het schijnbaar distributievolume (Vd/F)
Vóór de dosis, dag 1, dag 7, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, dag 35, dag 45, dag 67 en dag 75 na de dosis
Schijnbare speling (CL/F)
Tijdsspanne: Vóór de dosis, dag 1, dag 7, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, dag 35, dag 45, dag 67 en dag 75 na de dosis
Bepaling van farmacokinetische parameters zoals gemeten aan de hand van schijnbare klaring (CL/F)
Vóór de dosis, dag 1, dag 7, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, dag 35, dag 45, dag 67 en dag 75 na de dosis

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 75 dagen
Veiligheidsbeoordelingen zullen worden uitgevoerd op basis van de incidentie van bijwerkingen gedurende het hele onderzoek op gespecificeerde tijdstippen
Tot 75 dagen
Lichaamsgewicht bij screening en EOS
Tijdsspanne: Lichaamsgewicht (kg) wordt gemeten bij screening (basislijn) en EOS (75 dagen).

Veiligheidsbeoordelingen zullen worden uitgevoerd door vitale functies tijdens het hele onderzoek tijdens de screening, dag 1, dag 3 en tijdens het EOS-bezoek. Een volledig lichamelijk onderzoek omvat beoordelingen van het algemene uiterlijk, de huid, hoofd en nek, borst, buik, rug, wervelkolom, neurologische en mentale systemen van de ledematen. Kort lichamelijk onderzoek betekent borstonderzoek.

Bij de screening worden de lengte (cm) en het lichaamsgewicht (kg) gemeten en wordt de BMI (kg/m2) berekend. Bij EOS wordt het lichaamsgewicht (kg) gemeten. Het gemiddelde gewicht en de standaarddeviatie zijn analyses voor verschillende cohorten.
Lichaamsgewicht (kg) wordt gemeten bij screening (basislijn) en EOS (75 dagen).
Bevindingen van lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Tot 75 dagen
Veiligheidsbeoordelingen zullen worden uitgevoerd aan de hand van de bevindingen van lichamelijk onderzoek gedurende het hele onderzoek op gespecificeerde tijdstippen
Tot 75 dagen
Hartslag bij baseline en op dag 75
Tijdsspanne: Tot 75 dagen
Veiligheidsbeoordelingen zullen worden uitgevoerd aan de hand van de bevindingen van elektrocardiogram (ECG)-parameters gedurende het hele onderzoek op gespecificeerde tijdstippen
Tot 75 dagen
Klinische laboratoriumtestgegevens
Tijdsspanne: Tot 75 dagen
Veiligheidsbeoordelingen zullen worden uitgevoerd aan de hand van klinische laboratoriumtestgegevens (inclusief hematologische en bloedchemie-, stollings- en urineanalyseparameters) gedurende het hele onderzoek op gespecificeerde tijdstippen.
Tot 75 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

LianBio LLC

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jing Zhang, Doctor, Huashan Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 oktober 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

5 februari 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

28 februari 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 oktober 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 november 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 november 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 juli 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 juli 2024

Laatst geverifieerd

1 juni 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LB2001-101

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren