Studie som evaluerer farmakokinetikken til Mavacamten hos friske voksne kinesiske personer
19. juli 2024 oppdatert av: LianBio LLC
En åpen-label, parallell-gruppe, enkeltsenter fase 1 klinisk studie for å evaluere farmakokinetikken til en enkelt oral dose av Mavacamten hos friske voksne kinesiske personer
Mavacamten er en liten molekyl allosterisk hemmer av hjertemyosin som reversibelt hemmer bindingen til hjerteaktin, og dermed lindrer systolisk hyperkontraktilitet og forbedrer ventrikulær compliance.
Dette er en åpen klinisk fase 1-studie med parallellgruppe, enkeltsenter.
Friske voksne kinesiske personer med forskjellige genotyper vil bli inkludert og administrert med en enkelt fastende oral dose av mavacamten for å evaluere dens PK-profil.
Opptil 44 personer vil bli registrert i denne studien.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Omtrent 44 friske voksne kinesiske forsøkspersoner forventes å bli registrert i denne studien i henhold til deres genotyper i 4 kohorter.
Dosene som administreres inkluderer: 15 mg for kohort 1; 25 mg for kohort 2; 15 mg for kohort 3; 15 mg for kohort 4. Blodprøver vil bli samlet inn fra forsøkspersoner til planlagte tidspunkter for PK-testing. Serier med sikkerhetsvurderinger (inkludert, men ikke begrenset til AE, laboratorietester, vitale tegn og EKG) vil bli utført under hele studien på angitte tidspunkter.
Denne studien vil bestå av følgende 5 perioder:
- Forhåndsscreeningsperiode og screeningsperiode (dag -43 til dag -2, opptil 42 dager)
- Intern periode (dag -1 til dag 3, totalt 4 dager)
- Poliklinisk periode (dag 4 til dag 75, totalt 72 dager):
- Slutt på studiebesøk (dag 75)
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
45
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kina, 200040
- Huashan Hospital Fudan University
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 60 år (Voksen)
Tar imot friske frivillige
Ja
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Mann eller kvinne mellom 18 og 60 år (inklusive) ved screening
- Med en kroppsmasseindeks (BMI) mellom 18 kg/m2 og 30 kg/m2 (inkludert) ved screening
- Frisk som bestemt ved screening og på dag -1
- Kvinnelige forsøkspersoner skal ikke være gravide eller ammende
- Mannlige partnere til kvinnelige forsøkspersoner må også ta i bruk en prevensjonsmetode fra screening til 5 måneder etter administrering av forsøksmedisinen
- Kunne forstå og overholde studieprosedyrene, forstå risikoene involvert i denne studien, og gi skriftlig informert samtykke i henhold til lokale og institusjonelle retningslinjer før screeningsprosedyre
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Historie med klinisk signifikant arytmi
- Anamnese med alle typer ondartede svulster innen 5 år etter screeningbesøket
- Positive serologiske tester ved screening for infeksjoner med humant immunsviktvirus (HIV) antistoff, hepatitt C virus (HCV) antistoff eller hepatitt B virus (HBV) overflateantigen ved screening
- De vitale tegnene på screeningsperioden og dag -1 var ukvalifiserte
- Personer som har tatt reseptbelagte medisiner innen 28 dager før screening eller innen 5 ganger etter T1/2 (hvis kjent), avhengig av hva som er lengst
- Anamnese eller bevis på andre klinisk signifikante abnormiteter, tilstander eller sykdommer som, etter etterforskerens oppfatning, ville utgjøre en risiko for sikkerheten til forsøkspersonen eller forstyrre studieevaluering, prosedyrer eller fullføring av den.
- Enhver tilstand eller behandling for en tilstand som kan forstyrre gjennomføringen av rettssaken eller kan, etter etterforskerens oppfatning, sette forsøkspersonen i fare, inkludert men ikke begrenset til alkoholisme, narkotikaavhengighet eller misbruk, og psykiatriske tilstander, hvis han/hun deltar i denne studien
- Positiv test for alkohol- eller narkotikamisbruk ved screening og på dag -1
- Bruk av tobakk innen 28 dager før screening
- Overfølsomhet overfor mavacamten eller noen av komponentene i formuleringen
- Tidligere eksponering for mavacamten
- Kan ikke overholde studiebegrensningene/kravene, inkludert antall nødvendige besøk til det kliniske stedet
- Uegnet til å delta i studien etter vurdering av etterforskeren
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Kohort 1: Mavacamten 15 mg
Kohort 1: 15 mg kapsler × 1 på dag 1
|
Enkel fastende oral dose av Mavacamten 15/25 mg på dag 1
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Kohort 2: Mavacamten 25 mg
Kohort 2: 10 mg kapsler x 1 og 15 mg kapsler x 1 på dag 1
|
Enkel fastende oral dose av Mavacamten 15/25 mg på dag 1
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Kohort 3: Mavacamten 15 mg
Kohort 3: 15 mg kapsler × 1 på dag 1
|
Enkel fastende oral dose av Mavacamten 15/25 mg på dag 1
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Kohort 4: Mavacamten 15 mg
Kohort 4: 15 mg kapsler × 1 på dag 1
|
Enkel fastende oral dose av Mavacamten 15/25 mg på dag 1
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Area Under the Curve (AUC) (0-siste), AUC(0-inf)
Tidsramme: Forhåndsdosering, dag 1, dag 7, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, dag 35, dag 45, dag 67 og dag 75 etter dose
|
Bestemmelse av farmakokinetiske parametere målt ved areal under kurve AUC(0-sist), AUC(0-inf)
|
Forhåndsdosering, dag 1, dag 7, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, dag 35, dag 45, dag 67 og dag 75 etter dose
|
|
Maksimal konsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Forhåndsdosering, dag 1, dag 7, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, dag 35, dag 45, dag 67 og dag 75 etter dose
|
Bestemmelse av farmakokinetiske parametere målt ved maksimal konsentrasjon (Cmax)
|
Forhåndsdosering, dag 1, dag 7, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, dag 35, dag 45, dag 67 og dag 75 etter dose
|
|
Tid til maksimal konsentrasjon (Tmax)
Tidsramme: Forhåndsdosering, dag 1, dag 7, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, dag 35, dag 45, dag 67 og dag 75 etter dose
|
Bestemmelse av farmakokinetiske parametere målt ved tid til maksimal konsentrasjon (Tmax)
|
Forhåndsdosering, dag 1, dag 7, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, dag 35, dag 45, dag 67 og dag 75 etter dose
|
|
Eliminasjonshalveringstid (T1⁄2)
Tidsramme: Forhåndsdosering, dag 1, dag 7, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, dag 35, dag 45, dag 67 og dag 75 etter dose
|
Bestemmelse av farmakokinetiske parametere målt ved eliminasjonshalveringstid (T1⁄2)
|
Forhåndsdosering, dag 1, dag 7, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, dag 35, dag 45, dag 67 og dag 75 etter dose
|
|
Tilsynelatende distribusjonsvolum (Vd/F)
Tidsramme: Forhåndsdosering, dag 1, dag 7, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, dag 35, dag 45, dag 67 og dag 75 etter dose
|
Bestemmelse av farmakokinetiske parametere målt ved tilsynelatende distribusjonsvolum (Vd/F)
|
Forhåndsdosering, dag 1, dag 7, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, dag 35, dag 45, dag 67 og dag 75 etter dose
|
|
Tilsynelatende klarering (CL/F)
Tidsramme: Forhåndsdosering, dag 1, dag 7, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, dag 35, dag 45, dag 67 og dag 75 etter dose
|
Bestemmelse av farmakokinetiske parametere målt ved tilsynelatende clearance (CL/F)
|
Forhåndsdosering, dag 1, dag 7, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, dag 35, dag 45, dag 67 og dag 75 etter dose
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: Opptil 75 dager
|
Sikkerhetsvurderinger vil bli utført etter forekomst av uønskede hendelser under hele studien på angitte tidspunkter
|
Opptil 75 dager
|
|
Kroppsvekt ved screening og EOS
Tidsramme: Kroppsvekt (kg) vil bli målt ved screening (grunnlinje) og EOS (75 dager).
|
Sikkerhetsvurderinger vil bli utført av vitale tegn under hele studien ved screening, dag 1, dag 3 og ved EOS-besøket. En fullstendig fysisk undersøkelse inkluderer vurderinger av generelt utseende, hud, hode og nakke, bryst, mage, rygg, ryggrad, ekstremitetsnevrologiske og mentale systemer. Kort fysisk undersøkelse betyr brystundersøkelser. Høyde (cm) og kroppsvekt (kg) vil bli målt ved screening, og BMI (kg/m2) vil bli beregnet. Kroppsvekt (kg) vil bli målt ved EOS. Gjennomsnittsvekten og standardavviket er analyser for ulike kohorter. |
Kroppsvekt (kg) vil bli målt ved screening (grunnlinje) og EOS (75 dager).
|
|
Fysiske undersøkelsesfunn
Tidsramme: Opptil 75 dager
|
Sikkerhetsvurderinger vil bli utført ved fysiske undersøkelsesfunn under hele studien på angitte tidspunkter
|
Opptil 75 dager
|
|
Puls ved baseline og dag 75
Tidsramme: Opptil 75 dager
|
Sikkerhetsvurderinger vil bli utført ved hjelp av elektrokardiogram (EKG) parameterfunn under hele studien på angitte tidspunkter
|
Opptil 75 dager
|
|
Data for kliniske laboratorietester
Tidsramme: Opptil 75 dager
|
Sikkerhetsvurderinger vil bli utført av data fra kliniske laboratorietester (inkludert hematologi og blodkjemi, koagulasjons- og urinanalyseparametere) under hele studien på angitte tidspunkter
|
Opptil 75 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Jing Zhang, Doctor, Huashan Hospital
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
31. oktober 2021
Primær fullføring (Faktiske)
5. februar 2022
Studiet fullført (Faktiske)
28. februar 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
28. oktober 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. november 2021
Først lagt ut (Faktiske)
26. november 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. juli 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
19. juli 2024
Sist bekreftet
1. juni 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- LB2001-101
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .