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为期两周的 EMST 治疗帕金森病患者吞咽困难的疗效评价 (EMST-PS)

2023年6月14日 更新者：Kliniken Beelitz GmbH

为期两周的呼气肌训练对帕金森病患者吞咽功能的疗效评价

这是一项介入治疗研究，旨在评估两周干预的效果，即使用专门的呼气训练设备（称为呼气肌力量训练；EMST150 或 EMST75；Aspire Products, Gainsville, FL）对患有以下疾病的患者进行吞咽功能训练神经退行性帕金森病。 本研究涉及常规内窥镜吞咽评估 (FEES)，以诊断干预前后的吞咽困难。 在两次 FEES 之间，进行了为期两周的呼气训练计划，患者按照言语和语言病理学家的指示独立进行。 此外，还记录了人口统计数据和疾病特定数据以及两份问卷（帕金森病患者吞咽障碍问卷、SDQ-PD 和吞咽特定生活质量问卷 SWAL-QoL）。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项介入治疗研究，旨在评估两周干预的效果，即使用专门的呼气训练设备（称为呼气肌力量训练；EMST150 或 EMST75；Aspire Products, Gainsville, FL）对患有以下疾病的患者进行吞咽功能训练神经退行性帕金森病。 本研究涉及常规内窥镜吞咽评估 (FEES)，以诊断干预前后的吞咽困难。 在两次 FEES 之间，进行了为期两周的呼气训练计划，患者按照言语和语言病理学家的指示独立进行。 此外，还记录了人口统计数据和疾病特定数据以及两份问卷（帕金森病患者吞咽障碍问卷、SDQ-PD 和吞咽特定生活质量问卷 SWAL-QoL）。

主要假设：两周的 EMST 将显着改善神经退行性帕金森病患者的内窥镜吞咽困难评分，并经内镜证实为口咽吞咽困难。 将检查患有特发性帕金森氏综合症的患者及其鉴别诊断、多系统萎缩症 (MSA) 和来自 4 次重复 tau 病的疾病。

特发性帕金森病 (PD)：

超过 80% 的 PD 患者在病程中出现临床相关的吞咽困难。 这可能导致受影响患者的生活质量显着下降、药物疗效下降、营养不良、脱水，并最终导致吸入性肺炎，这是晚期 PD 患者最常见的死亡原因。 与 PD 相关的吞咽困难的原因是多因素的发生，包括中央吞咽网络的多巴胺能和非多巴胺能通路受损以及其他外周神经肌肉影响。

多系统萎缩 (MSA)：

MSA临床上除了帕金森和/或小脑症状外，还伴有自主神经失调，表现为神经源性膀胱排空功能障碍、体位性低血压、睡眠相关呼吸失调等。 诊断后的中位生存期约为 7 年。 在疾病发作时，很难与特发性 PD 鉴别。 但在病程相对早期，正常呼吸时可出现声音嘶哑或喘鸣等症状，这可能是诊断MSA的线索。 由于喉部异常与预期寿命显着缩短有关，因此需要特别注意和诊断。 在这方面，我们最近表明，MSA 患者存在喉部运动异常的高患病率，甚至可用于将其与特发性帕金森氏病区分开来。 吞咽功能的调节与喉功能的自主神经中枢有关，在 MSA 患者的早期也经常受损。 由于吞咽困难会进一步限制生活质量和预期寿命，因此这种症状也需要早期诊断和治疗。 我们最近可以证明 PD 和 MSA 之间的吞咽困难模式也不同。

4repeat tau 病 (4RT)：4RT 的形式，也称为进行性核上性凝视麻痹 (PSP)，具有所有临床亚型，是一种快速进展的神经退行性疾病，由于 tau 的积累导致受影响个体的皮质和皮质下功能进行性功能障碍大脑中的蛋白质。 由于表现的临床变异性，早期诊断的确定性是可取的，特别是因为针对细胞外 tau 蛋白的人 IgG4-抗体目前正在进行临床试验以改变疾病的进程（参见 NCT03068468、NCT02985879）。 4RT 还与吞咽和言语问题有关，吸入性肺炎是该疾病组的主要死因之一。 此外，由于喉部肌肉的肌张力障碍神经支配也可能出现特征性异常。

对于非典型帕金森综合症的吞咽困难，没有经过证实的介入或药物治疗选择。 先前对 PD 患者的研究表明，使用特殊的呼气肌力量训练 (EMST) 设备进行为期 4 周的训练是有效的。 吞咽可靠性和吞咽效率均得到改善。 目前尚无关于 EMST 对非典型帕金森综合征吞咽困难疗效的研究。 已经证明 EMST 在 4 周的干预方案中的有效性，第一个目的是测试缩短的两周干预时间是否对 PD 患者也有效。 此外，该协议将在 MSA 和 4RT 患者中进行，以研究影响，特别是吞咽安全性（减少穿透/吸入事件）和吞咽效率（减少咽部残留物）。 目前，参与研究地点的所有 PD、MSA 或 4RT 患者都根据定义的方案接受言语和语言病理学检查和内窥镜诊断。 除了语音和吞咽特定检查外，还常规进行内窥镜吞咽评估 (FEES)。 关于 EMST 训练对 PD 患者咽部吞咽困难的疗效，近年来的两项随机、安慰剂对照研究分别对 n=60 和 n=50 患者进行了研究，结果表明训练对吞咽可靠性和吞咽效率均有效在 PD 患者中。 研究中未报告患者接受培训的相关副作用或风险。

近年来，不仅对 IPS 患者进行了使用 EMST 装置的研究，而且还对因其他原发性病理（例如肌萎缩侧索硬化、多发性硬化、中风等）导致吞咽困难的患者进行了研究。 总之，显示出积极的效果，特别是在增强喉部肌肉方面，这反映在吞咽困难的改善上。

作为常规诊断的一部分，受影响的患者在临床环境中接受吞咽行为的初步内窥镜评估。 此外，还提供口头和书面的患者教育。 在知情同意书上获得书面同意后，在干预开始之前匿名收集以下数据：

  1. 社会数据
  2. 疾病里程碑
  3. MDS-UPDRS I-IV
  4. UMSARS / PSP-RS
  5. SDQ-PD
  6. 生活质量
  7. Hoehn 和 Yahr 舞台
  8. 目前的药物治疗
  9. MSA-FEES 考试协议
  10. 肺功能检查

随后针对各个患者对 EMST 设备进行单独调整。 为此，首先使用压力计在肺功能检查中为各个患者确定最大呼气压力 (MEP)。 75% 的 MEP 设置用于 EMST 设备的后续培训。 然后是实际干预。 为此，患者会收到有关正确使用 EMST 设备的徽标指导。 然后，干预制度包括连续 14 天每天 5x5 次呼吸。 紧接着，将再次收集项目 3-10。

  1. 收集有关 EMST 在 PD 患者吞咽功能的缩短协议（两周）中的有效性的数据，有助于将这种形式的治疗牢固地整合到言语和语言治疗的治疗方案中，也在住院期间。
  2. 评估 EMST 在非典型帕金森综合征中的疗效是第一项试图改善这些疾病谱中的吞咽困难的干预研究。 如果这项研究表明 MSA 和 4RT 的吞咽困难有所改善，未来将向合适的患者提供特定的 EMST，这可能会延迟或预防更严重的吞咽困难的发展。 由于神经源性吞咽困难的地板连续吸入性肺炎是这些患者死亡的主要原因，这至少可以延缓未来严重的医疗并发症，提高生活质量，延长生存期。 此外，将获得使用激活疗法治疗帕金森病相关吞咽困难的新证据。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

75

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 德国
      • Münster、德国、48149
        • 尚未招聘
        • Universitätsklinium Münster
        • 接触：
        • 副研究员：
          • Tobias Warnecke, MD
      • Osnabrück、德国、49076
    • Brandenburg
      • Beelitz-Heilstätten、Brandenburg、德国、14547
        • 招聘中
        • Movement Disorders Hospital - Kliniken Beelitz
        • 接触：
        • 接触：
        • 副研究员：
          • Annemarie Vogel, M.Sc.
        • 副研究员：
          • Georg Ebersbach, MD
        • 副研究员：
          • Sykora Desiree, MD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • ≥18周岁。
  • 根据更新的诊断标准 (Postuma 2015) 诊断特发性帕金森病或 (3) 根据诊断标准 (Gilman 2008) 诊断可能或可能的多系统萎缩或 (4) 诊断可能或可能的进行性核上凝视根据诊断标准 (Höglinger 2017) (5) 在 Hoehn 和 Yahr I-V 阶段麻痹。

排除标准：

  1. 未签署知情同意书的患者
  2. 有纤维内窥镜吞咽检查禁忌症的患者
  3. 对为期两周的 EMST 培训有禁忌症的患者（例如，严重的肺部疾病、严重的痴呆症）。
  4. 有吞咽困难的竞争性原因的患者（例如，中风史、颈部肿瘤）。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
有源比较器：帕金森病患者
诊断为 PD 的患者将被分配到该组
设备：呼气肌力量训练 (EMST)

所有患者均接受 EMST 培训，结果将在各组之间进行比较。

在为每位患者单独调整 EMST 设备后，患者会收到言语和语言病理学家关于正确使用 EMST 设备的演讲和指导。 然后，干预制度包括连续 14 天每天 5x5 次呼吸。
有源比较器：多发性硬化症患者
诊断为 MSA 的患者将被分配到该组
设备：呼气肌力量训练 (EMST)

所有患者均接受 EMST 培训，结果将在各组之间进行比较。

在为每位患者单独调整 EMST 设备后，患者会收到言语和语言病理学家关于正确使用 EMST 设备的演讲和指导。 然后，干预制度包括连续 14 天每天 5x5 次呼吸。
有源比较器：4RT患者
诊断为 4RT 的患者将被分配到该组
设备：呼气肌力量训练 (EMST)

所有患者均接受 EMST 培训，结果将在各组之间进行比较。

在为每位患者单独调整 EMST 设备后，患者会收到言语和语言病理学家关于正确使用 EMST 设备的演讲和指导。 然后，干预制度包括连续 14 天每天 5x5 次呼吸。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
吞咽困难评分
大体时间：14天

在所有三组干预后，在 FEES 上观察到吞咽困难评分有所改善。

评估了吞咽功能的三个显着参数：

  1. 过早溢出
  2. 渗透吸入事件
  3. 残渣

这些参数的评分分别使用 3 个有序的 5 点量表（0-4，从 0 = 最好到 4 = 最差）进行。

通过 FEES 评估的吞咽困难严重程度根据为 PD 和非典型帕金森病患者开发的四分制量表 (0-3) 进行分类：

0 = 没有相关的吞咽困难，

  1. = 轻度吞咽困难（没有穿透/吸入事件的过早溢出和/或残留物），
  2. = 中度吞咽困难（一种一致性的穿透/误吸事件），以及
  3. = 严重的吞咽困难（两种或多种稠度的渗透/吸入事件）。
14天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
SDQ-PD评分
大体时间：14天

干预后 SDQ-PD 评分的改善。 SDQ 包括 15 个项目（分数范围 0.5 - 44.5，分数越高表示吞咽障碍越严重），得分为 0 = 症状从未出现，

  1. = 很少出现（≤1/月），
  2. = 经常出现（1-7/周），
  3. = 经常出现（>7/周），项目 15 的评分是二分的：是 = 0.5
14天
SWAL-QoL 评分
大体时间：14天

干预后 SWAL_QoL 评分的改善

一份包含 44 个项目的问卷（范围 44 - 220），分数越低表明吞咽相关生活质量受损越严重。
14天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Kliniken Beelitz GmbH

调查人员

  • 首席研究员：Florin Gandor, MD、Movement Disorders Hospital Beelitz-Heilstätten,

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年11月15日

初级完成 (估计的)

2023年8月31日

研究完成 (估计的)

2023年12月31日

研究注册日期

首次提交

2021年11月17日

首先提交符合 QC 标准的

2021年11月17日

首次发布 (实际的)

2021年12月1日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年6月15日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年6月14日

最后验证

2023年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 2021-2155-BO-ff

计划个人参与者数据 (IPD)

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数据收集完成后

IPD 共享访问标准

应向 PI 提出请求。 数据将仅通过单独的安全网络连接共享。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 分析代码
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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