Evaluación de la eficacia de un EMST de dos semanas sobre la disfagia en pacientes parkinsonianos (EMST-PS)

Este es un estudio de terapia de intervención diseñado para evaluar la eficacia de una intervención de dos semanas, es decir, entrenamiento con un dispositivo de entrenamiento de exhalación especializado (llamado entrenamiento de fuerza muscular espiratoria; EMST150 o EMST75; Aspire Products, Gainsville, FL) sobre la función de deglución en pacientes con Trastornos neurodegenerativos parkinsonianos. Este estudio implica una evaluación endoscópica rutinaria de la deglución (FEES) para diagnosticar la disfagia antes y después de la intervención. Entre los dos FEES, se lleva a cabo un programa de entrenamiento de exhalación de dos semanas, que los pacientes realizan de forma independiente siguiendo las instrucciones de un patólogo del habla y el lenguaje. Además, se registran datos demográficos y específicos de la enfermedad y dos cuestionarios (Cuestionario de trastornos de la deglución para pacientes con enfermedad de Parkinson, SDQ-PD y Cuestionario de calidad de vida específico para la deglución SWAL-QoL).

Hipótesis principal: dos semanas de EMST conducirán a una mejora significativa de la puntuación de disfagia endoscópica en pacientes con trastornos parkinsonianos neurodegenerativos con disfagia orofaríngea comprobada endoscópicamente. Se examinarán los pacientes con síndrome de Parkinson idiopático así como sus diagnósticos diferenciales, atrofia multisistémica (MSA) y enfermedades del grupo de las 4 tauopatías de repetición.

Enfermedad de Parkinson idiopática (EP):

Más del 80% de todos los pacientes con EP desarrollan disfagia clínicamente relevante durante el curso de la enfermedad. Esto puede conducir a una reducción significativa en la calidad de vida, disminución de la eficacia de la medicación, desnutrición, deshidratación y, en última instancia, neumonía por aspiración en los pacientes afectados, que es la causa más común de muerte en pacientes con EP avanzada. La causa de la disfagia asociada a la EP es una génesis multifactorial con deterioro de las vías dopaminérgicas y no dopaminérgicas de la red de deglución central e influencias neuromusculares periféricas adicionales.

Atrofia multisistémica (MSA):

La MSA se asocia clínicamente con una desregulación autonómica que se manifiesta por una disfunción neurogénica del vaciado de la vejiga urinaria, hipotensión ortostática, desregulación respiratoria relacionada con el sueño, etc., además de síntomas parkinsonianos y/o cerebelosos. La mediana de supervivencia después del diagnóstico es de aproximadamente 7 años. Al inicio de la enfermedad, la diferenciación de la enfermedad de Parkinson idiopática es difícil. Sin embargo, relativamente temprano en el curso de la enfermedad, pueden aparecer síntomas como voz quebradiza o estridor durante la respiración normal, que pueden ser pistas para el diagnóstico de MSA. Dado que las anomalías laríngeas se asocian con una expectativa de vida significativamente reducida, requieren atención y diagnóstico especiales. En este sentido, recientemente hemos demostrado que existe una alta prevalencia de anomalías del movimiento laríngeo en pacientes con AMS e incluso puede utilizarse para diferenciarlas de la enfermedad de Parkinson idiopática. La función de deglución, cuya regulación está asociada con los centros autonómicos de la función laríngea, a menudo también se ve afectada de manera temprana en pacientes con AMS. Debido a que la disfagia puede limitar aún más la calidad de vida y la esperanza de vida, este síntoma también requiere un diagnóstico y tratamiento tempranos. Recientemente pudimos demostrar que el patrón de disfagia también difiere entre PD y MSA.

4 taupatías repetidas (4RT): la forma de 4RT, también denominada parálisis supranuclear progresiva de la mirada (PSP) con todos los subtipos clínicos, es una enfermedad neurodegenerativa rápidamente progresiva que conduce a un deterioro funcional progresivo de la función cortical y subcortical en las personas afectadas debido a la acumulación de tau proteína en el cerebro. Debido a la variabilidad clínica de la presentación, es deseable la certeza del diagnóstico temprano, especialmente porque los anticuerpos IgG4 humanos dirigidos contra la proteína tau extracelular se encuentran actualmente en ensayos clínicos para modificar el curso de la enfermedad (ver NCT03068468, NCT02985879). Las 4RT también se asocian con problemas para tragar y hablar, y la neumonía por aspiración se encuentra entre las principales causas de muerte en este grupo de enfermedades. Además, también pueden ocurrir anomalías características debido a la desinervación distónica de los músculos laríngeos.

Para la disfagia en los síndromes parkinsonianos atípicos, no existen opciones comprobadas de terapia farmacológica o de intervención. Estudios previos en pacientes con EP habían demostrado la eficacia de un entrenamiento de cuatro semanas con un dispositivo especial de entrenamiento de fuerza muscular espiratoria (EMST). Se mejoraron tanto la fiabilidad de la deglución como la eficiencia de la deglución. Aún no existen estudios sobre la eficacia de la EMST en la disfagia de los síndromes parkinsonianos atípicos. Habiendo demostrado la eficacia de EMST en un régimen de intervención de 4 semanas, el primer objetivo es probar si una duración de intervención acortada de dos semanas también es efectiva en pacientes con EP. Además, este protocolo se realizará en pacientes con MSA y 4RT para investigar los efectos, particularmente en la seguridad de la deglución (reducción de los eventos de penetración/aspiración) y la eficiencia de la deglución (reducción de los residuos faríngeos). Actualmente, todos los pacientes con PD, MSA o 4RT en los sitios de estudio participantes reciben un examen de patología del habla y lenguaje y diagnósticos endoscópicos de acuerdo con un protocolo definido. Además de los exámenes específicos de deglución y foniatría, se realiza de forma rutinaria una evaluación endoscópica de la deglución (FEES). En cuanto a la eficacia del entrenamiento EMST en la disfagia faríngea en pacientes con EP, dos estudios aleatorizados y controlados con placebo de los últimos años con n=60 y n=50 pacientes, respectivamente, ya han demostrado la eficacia del entrenamiento tanto en la fiabilidad de la deglución como en la eficiencia de la deglución en pacientes con EP. Los efectos secundarios o riesgos relevantes del entrenamiento para los pacientes no se informaron en los estudios.

En los últimos años se han realizado estudios con un dispositivo EMST no solo en pacientes con IPS, sino también en pacientes con disfagia debida a otras patologías primarias (p. ej., esclerosis lateral amiotrófica, esclerosis múltiple, ictus, etc.). En resumen, se mostró un efecto positivo, particularmente en el fortalecimiento de los músculos laríngeos, que se reflejó en una mejoría de la disfagia.

Los pacientes afectados reciben una evaluación endoscópica inicial del acto de deglución en el entorno clínico como parte del diagnóstico de rutina. Además, se proporciona educación oral y escrita al paciente. Después del consentimiento por escrito en el formulario de consentimiento informado, los siguientes datos se recopilan de forma anónima antes del inicio de la intervención:

1. datos sociográficos
2. hitos de la enfermedad
3. MDS-UPDRS I-IV
4. UMSARS / PSP-RS
5. SDQ-PD
6. SWAL-QOL
7. Escenario de Hoehn y Yahr
8. Tratamiento farmacológico actual
9. Protocolo de examen MSA-FEES
10. Prueba de función pulmonar

A esto le sigue el ajuste individual del dispositivo EMST para el paciente respectivo. Para ello, primero se determina la presión espiratoria máxima (MEP) para el paciente respectivo en el examen de la función pulmonar utilizando un manómetro de presión. El 75% del MEP se establece para la formación posterior en el dispositivo EMST. Esto es seguido por la intervención real. Para ello, el paciente recibe instrucción logopédica sobre el correcto uso del dispositivo EMST. El régimen de intervención entonces consiste en 5x5 respiraciones por día durante 14 días consecutivos. Inmediatamente después, los elementos 3-10 se recogerán de nuevo.

1. La recopilación de datos sobre la efectividad de la EMST en un protocolo abreviado (dos semanas) sobre la función de la deglución en pacientes con EP puede ayudar a integrar firmemente esta forma de terapia en el régimen terapéutico de la terapia del habla y del lenguaje también en el contexto de las estancias hospitalarias.
2. La evaluación de la eficacia de EMST en síndromes parkinsonianos atípicos es el primer estudio de intervención con el intento de mejorar la disfagia en estos espectros de enfermedad. Si este estudio demuestra una mejoría en la disfagia en MSA y 4RT, a los pacientes apropiados se les ofrecerá un EMST específico en el futuro, que luego puede retrasar o prevenir el desarrollo de disfagia de mayor grado. Dado que la neumonía por aspiración consecutiva en la base de la disfagia neurogénica es la principal causa de muerte en estos pacientes, esto al menos podría retrasar complicaciones médicas graves en el futuro, mejorar la calidad de vida y prolongar la supervivencia. Además, se obtendría nueva evidencia para el uso de terapias activadoras en el tratamiento de la disfagia asociada a la enfermedad de Parkinson.