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评估 PL 受试者每日皮下美曲普汀治疗的安全性和有效性的研究 (METRE-PL)

2026年11月4日 更新者：Chiesi Farmaceutici S.p.A.

一项为期 12 个月的随机、多中心、双盲、安慰剂对照的 3 期研究，以评估每日皮下美曲普汀治疗部分脂肪代谢障碍患者的安全性和有效性

This is a Phase III, double-blind, placebo-controlled, safety and efficacy study of daily SC metreleptin in subjects with Partial Lipodystrophy.

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

This Phase 3, randomised, multicentre, double-blind, placebo-controlled study is designed to evaluate the safety and efficacy of once-daily subcutaneous metreleptin in participants with partial lipodystrophy and associated metabolic complications. The study compares metreleptin with placebo over a 12-month treatment period, followed by an extension phase. The primary objective is to assess the effect of metreleptin on key metabolic parameters, including glycaemic control and hypertriglyceridemia.

Secondary objectives include evaluation of safety, tolerability, additional metabolic outcomes, liver-related parameters, and patient-reported outcomes in this rare disease population.

研究类型

介入性

注册 (实际的)

69

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • Jerusalem、以色列
        • Hadassah University Hospital - Ein Kerem
  • 加拿大
    • Nova Scotia
      • Halifax、Nova Scotia、加拿大、B3H 2Y9
        • Nova Scotia Health
      • Sydney、Nova Scotia、加拿大、B1M 0A1
        • Care Access Clinic
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、加拿大、L8N 3Z5
        • Hamilton General Hospital- McMaster University
      • London、Ontario、加拿大、N6A 5B7
        • London Health Science Centre
    • Quebec
      • Chicoutimi、Quebec、加拿大、G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Québec、Quebec、加拿大、G1V4W2
        • Faculty of Medicine, Universite Laval
  • 巴西
      • Fortaleza、巴西
        • Universitário Walter Cantídio
      • Porto Alegre、巴西
        • Insight Centro de Pesquisas
      • Ribeirão Preto、巴西
        • Hospital das Clinicas FMRP-USP
      • Rio de Janeiro、巴西
        • Instituto Estadual de Diabetes e Endocrinologia (IEDE-RJ)
  • 智利
      • Santiago、智利
        • Universidad Catolica
  • 比利时
      • Leuven、比利时
        • UZ Leuven
  • 波兰
      • Katowice、波兰
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow、波兰
        • SPZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • University of Alabama
    • California
      • Sacramento、California、美国、95817
        • UC Davis
    • Florida
      • Boca Raton、Florida、美国、33431
        • Flourish Boca Raton
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30329
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55902
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Columbia、Missouri、美国、65212
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
      • Columbus、Ohio、美国、43201
        • Amryt Research Site, Endocrinology Research Associates Inc
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • UT Southwestern Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Medical College of Wisconsin
  • 荷兰
      • Leiden、荷兰
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen、荷兰
        • Radboud University Medical Centre Interne Geneeskund
  • 西班牙
      • Santiago de Compostela、西班牙
        • University Clinical Hospital of Santiago de Compostela/Hospital Universitario

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

Inclusion Criteria:

  • Diagnosis of Familial Partial Lipodystrophy (FPLD)
  • Subjects with poor metabolic control defined as:

HbA1c ≥7% (at Visit 1 and Visit 3) and/or Fasting TGs ≥500 mg/dL (5.65 mmol/L, at Visit 1 and Visit 3)

  • Patients should be receiving optimized stable therapy

Exclusion Criteria:

  • Previous treatment with metreleptin
  • Leptin levels >20.0 ng/mL
  • Acquired or radiation induced partial lipodystrophy (APL)

Other protocol defined inclusion/exclusion criteria apply

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
有源比较器：metreleptin

Metreleptin [Recombinant-methionyl human Leptin; r-metHuLeptin] for daily injection is a sterile, white, solid lyophilised cake
药品：metreleptin

Metreleptin is a recombinant human leptin analog that is indicated as an adjunct to diet as replacement therapy to treat the complications of leptin deficiency
安慰剂比较：placebo

Placebo for daily injection is a sterile, white, solid lyophilised cake
药品：Placebo

Placebo

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
Change from baseline to month 6 in HbA1c in subjects with partial lipodystrophy (PL)
大体时间：6 months

To evaluate the efficacy (HbAa1c) of daily SC metreleptin treatment
6 months
Percent change from Baseline to month 6 in fasting TGs in subjects with partial lipodystrophy (PL)
大体时间：6 months

To evaluate the efficacy (TGs) of daily SC metreleptin treatment
6 months

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
Safety analysis of AEs, AESIs, SAEs by treatment arm
大体时间：12 months

To evaluate the safety of daily SC metreleptin treatment in subjects with PL
12 months
Change from baseline to months 9 and 12 in HbA1c in subjects with partial lipodystrophy (PL)
大体时间：12 months

To assess the effect of metreleptin on HbA1c
12 months
Percent change from baseline to months 9 and 12 in fasting TGs in subjects with partial lipodystrophy (PL)
大体时间：12 months

To assess the effect of metreleptin on TGs
12 months
Change from Baseline to each assessment time point in quality of life (QoL) in all subjects
大体时间：12 months

To assess the effect of metreleptin on quality of life (QoL) in all subjects
12 months

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

调查人员

  • 首席研究员：Elif Oral、University of Michigan

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年12月17日

初级完成 (实际的)

2026年7月14日

研究完成 (实际的)

2026年10月6日

研究注册日期

首次提交

2021年11月11日

首先提交符合 QC 标准的

2021年12月6日

首次发布 (实际的)

2021年12月20日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年11月9日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年11月4日

最后验证

2026年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • APG-20

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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