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Studio per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento quotidiano sottocutaneo con metreleptina in soggetti con PL (METRE-PL)

25 agosto 2025 aggiornato da: Amryt Pharma

Uno studio di fase 3 randomizzato, multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo della durata di 12 mesi per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento quotidiano sottocutaneo con metreleptina in soggetti con lipodistrofia parziale

Questo è uno studio di fase III, in doppio cieco, controllato con placebo, sulla sicurezza e l'efficacia della metreleptina SC giornaliera in soggetti con lipodistrofia parziale.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

69

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio
        • UZ Leuven
  • Brasile
      • Fortaleza, Brasile
        • Universitário Walter Cantídio
      • Porto Alegre, Brasile
        • Insight Centro de Pesquisas
      • Ribeirão Preto, Brasile
        • Hospital das Clínicas FMRP-USP
      • Rio de Janeiro, Brasile
        • Instituto Estadual de Diabetes e Endocrinologia (IEDE-RJ)
  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 2Y9
        • Nova Scotia Health
      • Sydney, Nova Scotia, Canada, B1M 0A1
        • Care Access Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Hamilton General Hospital- McMaster University
      • London, Ontario, Canada, N6A 5B7
        • London Health Science Centre
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Québec, Quebec, Canada, G1V4W2
        • Faculty of Medicine, Universite Laval
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Universidad Catolica
  • Israele
      • Jerusalem, Israele
        • Hadassah University Hospital - Ein Kerem
  • Olanda
      • Leiden, Olanda
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Olanda
        • Radboud University Medical Centre Interne Geneeskund
  • Polonia
      • Katowice, Polonia
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Polonia
        • SPZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
  • Spagna
      • Santiago de Compostela, Spagna
        • University Clinical Hospital of Santiago de Compostela/Hospital Universitario
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33431
        • Flourish Boca Raton
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55902
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65212
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43201
        • Amryt Research Site, Endocrinology Research Associates Inc
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

8 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di lipodistrofia parziale familiare (FPLD)

Criteri di esclusione:

  • Precedente trattamento con metreleptin

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: metreleptina
Metreleptin [Leptina umana ricombinante-metionil; r-metHuLeptin] per iniezione giornaliera è un panetto liofilizzato sterile, bianco e solido
Droga: metreleptina
La metreleptina è un analogo ricombinante della leptina umana indicato in aggiunta alla dieta come terapia sostitutiva per trattare le complicanze della carenza di leptina
Comparatore placebo: placebo
Il placebo per iniezione giornaliera è una torta liofilizzata sterile, bianca e solida
Droga: Placebo
Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale al mese 6 di HbA1c in soggetti con lipodistrofia parziale (PL)
Lasso di tempo: 6 mesi
Valutare l'efficacia (HbAa1c) del trattamento giornaliero con metreleptina SC
6 mesi
Variazione percentuale dal basale al mese 6 nei trigliceridi a digiuno nei soggetti con lipodistrofia parziale (PL)
Lasso di tempo: 6 mesi
Valutare l'efficacia (TG) del trattamento quotidiano con metreleptina SC
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Analisi della sicurezza di AE, AESI, SAE per braccio di trattamento
Lasso di tempo: 12 mesi
Valutare la sicurezza del trattamento quotidiano SC con metreleptina in soggetti con PL
12 mesi
Variazione dal basale ai mesi 9 e 12 di HbA1c in soggetti con lipodistrofia parziale (PL)
Lasso di tempo: 12 mesi
Valutare l'effetto della metreleptina sull'HbA1c
12 mesi
Variazione percentuale dal basale ai mesi 9 e 12 nei trigliceridi a digiuno in soggetti con lipodistrofia parziale (PL)
Lasso di tempo: 12 mesi
Valutare l'effetto della metreleptina sui trigliceridi
12 mesi
Variazione dal basale a ogni punto temporale della valutazione della qualità della vita (QoL) in tutte le materie
Lasso di tempo: 12 mesi
Valutare l'effetto della metreleptina sulla qualità della vita (QoL) in tutti i soggetti
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amryt Pharma

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 dicembre 2021

Completamento primario (Stimato)

21 luglio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 ottobre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 novembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 dicembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

20 dicembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

29 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 agosto 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • APG-20

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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