Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus päivittäisen ihonalaisen metreleptiinihoidon turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on PL (METRE-PL)

maanantai 11. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Amryt Pharma

12 kuukauden satunnaistettu, monikeskus, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu vaihe 3 tutkimus päivittäisen ihonalaisen metreleptiinihoidon turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on osittainen lipodystrofia

Tämä on vaiheen III, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, päivittäisen SC-metreleptiinin turvallisuus- ja tehotutkimus henkilöillä, joilla on osittainen lipodystrofia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

65

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 2Y9
        • Rekrytointi
        • Amryt Research Site, Nova Scotia Health
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Rekrytointi
        • Amryt Research Site, Hamilton General Hospital- McMaster University
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5B7
        • Rekrytointi
        • Amryt Research Site, London Health Science Centre
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Rekrytointi
        • Amryt Research Site, ECOGENE-21
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V4W2
        • Rekrytointi
        • Amryt Research Site, Faculty of Medicine, Universite Laval
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Rekrytointi
        • Amryt Research Site, University of Alabama
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Rekrytointi
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Rekrytointi
        • Amryt Research Site, University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55902
        • Rekrytointi
        • Amryt Research Site, Mayo Clinic,
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65212
        • Rekrytointi
        • Amryt Research Site, University of Missouri
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • Rekrytointi
        • Amryt Research Site, The Ohio State University Wexner Medical Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43201
        • Keskeytetty
        • Amryt Research Site, Endocrinology Research Associates Inc
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Amryt Research Site, University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • Rekrytointi
        • Amryt Research Site, UT Southwestern Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Rekrytointi
        • Amryt Research Site, Medical College of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

10 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Familiaalisen osittaisen lipodystrofian (FPLD) diagnoosi

Poissulkemiskriteerit:

  • Aikaisempi hoito metreleptiinillä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: metreleptiini
Metreleptiini [rekombinantti-metionyyli ihmisen leptiini; r-metHuLeptin] päivittäiseen injektioon on steriili, valkoinen, kiinteä kylmäkuivattu kakku
Lääke: metreleptiini
Metreleptiini on rekombinantti ihmisen leptiinianalogi, jota käytetään ruokavalion lisänä korvaushoitona leptiinin puutteen komplikaatioiden hoitoon.
Placebo Comparator: plasebo
Päivittäiseen injektioon tarkoitettu plasebo on steriili, valkoinen, kiinteä kylmäkuivattu kakku
Lääke: Plasebo
Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
HbA1c:n muutos lähtötasosta kuukauteen 6 potilailla, joilla on osittainen lipodystrofia (PL)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Arvioida päivittäisen SC metreleptiinihoidon tehokkuutta (HbAa1c).
6 kuukautta
Prosenttimuutos lähtötasosta kuukauteen 6 paasto-TG:ssä potilailla, joilla on osittainen lipodystrofia (PL)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Päivittäisen SC metreleptiinihoidon tehokkuuden (TG) arvioimiseksi
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
AE, AESI, SAE turvallisuusanalyysi hoitoryhmittäin
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Arvioida päivittäisen SC metreleptiinihoidon turvallisuutta potilailla, joilla on PL
12 kuukautta
HbA1c:n muutos lähtötasosta kuukausiin 9 ja 12 potilailla, joilla on osittainen lipodystrofia (PL)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Arvioida metreleptiinin vaikutus HbA1c:hen
12 kuukautta
Prosenttimuutos lähtötasosta kuukauteen 9 ja 12 paasto-TG:ssä potilailla, joilla on osittainen lipodystrofia (PL)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Arvioida metreleptiinin vaikutus TG:ihin
12 kuukautta
Muutos lähtötasosta jokaiseen elämänlaadun (QoL) arviointiajankohtaan kaikissa aiheissa
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Arvioida metreleptiinin vaikutusta elämänlaatuun (QoL) kaikilla koehenkilöillä
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Amryt Pharma

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 17. joulukuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 30. kesäkuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 31. tammikuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 11. marraskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 6. joulukuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 20. joulukuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 12. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • APG-20

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa