Tutkimus päivittäisen ihonalaisen metreleptiinihoidon turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on PL (METRE-PL)
12 kuukauden satunnaistettu, monikeskus, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu vaihe 3 tutkimus päivittäisen ihonalaisen metreleptiinihoidon turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on osittainen lipodystrofia
This is a Phase III, double-blind, placebo-controlled, safety and efficacy study of daily SC metreleptin in subjects with Partial Lipodystrophy.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
This Phase 3, randomised, multicentre, double-blind, placebo-controlled study is designed to evaluate the safety and efficacy of once-daily subcutaneous metreleptin in participants with partial lipodystrophy and associated metabolic complications. The study compares metreleptin with placebo over a 12-month treatment period, followed by an extension phase. The primary objective is to assess the effect of metreleptin on key metabolic parameters, including glycaemic control and hypertriglyceridemia.
Secondary objectives include evaluation of safety, tolerability, additional metabolic outcomes, liver-related parameters, and patient-reported outcomes in this rare disease population.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Leiden, Alankomaat
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
Nijmegen, Alankomaat
- Radboud University Medical Centre Interne Geneeskund
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Fortaleza, Brasilia
- Universitário Walter Cantídio
-
Porto Alegre, Brasilia
- Insight Centro de Pesquisas
-
Ribeirão Preto, Brasilia
- Hospital das Clinicas FMRP-USP
-
Rio de Janeiro, Brasilia
- Instituto Estadual de Diabetes e Endocrinologia (IEDE-RJ)
-
-
-
-
-
Santiago, Chile
- Universidad Catolica
-
-
-
-
-
Santiago de Compostela, Espanja
- University Clinical Hospital of Santiago de Compostela/Hospital Universitario
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel
- Hadassah University Hospital - Ein Kerem
-
-
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 2Y9
- Nova Scotia Health
-
Sydney, Nova Scotia, Kanada, B1M 0A1
- Care Access Clinic
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- Hamilton General Hospital- McMaster University
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5B7
- London Health Science Centre
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
- Ecogene-21
-
Québec, Quebec, Kanada, G1V4W2
- Faculty of Medicine, Universite Laval
-
-
-
-
-
Katowice, Puola
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Krakow, Puola
- SPZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama
-
-
California
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- UC Davis
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33431
- Flourish Boca Raton
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
- Emory University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55902
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65212
- University of Missouri
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43201
- Amryt Research Site, Endocrinology Research Associates Inc
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Inclusion Criteria:
- Diagnosis of Familial Partial Lipodystrophy (FPLD)
- Subjects with poor metabolic control defined as:
HbA1c ≥7% (at Visit 1 and Visit 3) and/or Fasting TGs ≥500 mg/dL (5.65 mmol/L, at Visit 1 and Visit 3)
- Patients should be receiving optimized stable therapy
Exclusion Criteria:
- Previous treatment with metreleptin
- Leptin levels >20.0 ng/mL
- Acquired or radiation induced partial lipodystrophy (APL)
Other protocol defined inclusion/exclusion criteria apply
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: metreleptin
Metreleptin [Recombinant-methionyl human Leptin; r-metHuLeptin] for daily injection is a sterile, white, solid lyophilised cake |
Metreleptin is a recombinant human leptin analog that is indicated as an adjunct to diet as replacement therapy to treat the complications of leptin deficiency |
|
Placebo Comparator: placebo
Placebo for daily injection is a sterile, white, solid lyophilised cake |
Placebo |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Change from baseline to month 6 in HbA1c in subjects with partial lipodystrophy (PL)
Aikaikkuna: 6 months
|
To evaluate the efficacy (HbAa1c) of daily SC metreleptin treatment |
6 months
|
|
Percent change from Baseline to month 6 in fasting TGs in subjects with partial lipodystrophy (PL)
Aikaikkuna: 6 months
|
To evaluate the efficacy (TGs) of daily SC metreleptin treatment |
6 months
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Safety analysis of AEs, AESIs, SAEs by treatment arm
Aikaikkuna: 12 months
|
To evaluate the safety of daily SC metreleptin treatment in subjects with PL |
12 months
|
|
Change from baseline to months 9 and 12 in HbA1c in subjects with partial lipodystrophy (PL)
Aikaikkuna: 12 months
|
To assess the effect of metreleptin on HbA1c |
12 months
|
|
Percent change from baseline to months 9 and 12 in fasting TGs in subjects with partial lipodystrophy (PL)
Aikaikkuna: 12 months
|
To assess the effect of metreleptin on TGs |
12 months
|
|
Change from Baseline to each assessment time point in quality of life (QoL) in all subjects
Aikaikkuna: 12 months
|
To assess the effect of metreleptin on quality of life (QoL) in all subjects |
12 months
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Elif Oral, University of Michigan
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- APG-20
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .