Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność codziennego podskórnego podawania metreleptyny pacjentom z PL (METRE-PL)

4 listopada 2026 zaktualizowane przez: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

12-miesięczne randomizowane, wieloośrodkowe, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 3 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność codziennego podskórnego leczenia metreleptyną u pacjentów z częściową lipodystrofią

This is a Phase III, double-blind, placebo-controlled, safety and efficacy study of daily SC metreleptin in subjects with Partial Lipodystrophy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

This Phase 3, randomised, multicentre, double-blind, placebo-controlled study is designed to evaluate the safety and efficacy of once-daily subcutaneous metreleptin in participants with partial lipodystrophy and associated metabolic complications. The study compares metreleptin with placebo over a 12-month treatment period, followed by an extension phase. The primary objective is to assess the effect of metreleptin on key metabolic parameters, including glycaemic control and hypertriglyceridemia.

Secondary objectives include evaluation of safety, tolerability, additional metabolic outcomes, liver-related parameters, and patient-reported outcomes in this rare disease population.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

69

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • UZ Leuven
  • Brazylia
      • Fortaleza, Brazylia
        • Universitário Walter Cantídio
      • Porto Alegre, Brazylia
        • Insight Centro de Pesquisas
      • Ribeirão Preto, Brazylia
        • Hospital das Clinicas FMRP-USP
      • Rio de Janeiro, Brazylia
        • Instituto Estadual de Diabetes e Endocrinologia (IEDE-RJ)
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Universidad Catolica
  • Hiszpania
      • Santiago de Compostela, Hiszpania
        • University Clinical Hospital of Santiago de Compostela/Hospital Universitario
  • Holandia
      • Leiden, Holandia
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Holandia
        • Radboud University Medical Centre Interne Geneeskund
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Hadassah University Hospital - Ein Kerem
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 2Y9
        • Nova Scotia Health
      • Sydney, Nova Scotia, Kanada, B1M 0A1
        • Care Access Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Hamilton General Hospital- McMaster University
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5B7
        • London Health Science Centre
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V4W2
        • Faculty of Medicine, Universite Laval
  • Polska
      • Katowice, Polska
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Polska
        • SPZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33431
        • Flourish Boca Raton
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55902
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65212
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43201
        • Amryt Research Site, Endocrinology Research Associates Inc
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Inclusion Criteria:

  • Diagnosis of Familial Partial Lipodystrophy (FPLD)
  • Subjects with poor metabolic control defined as:

HbA1c ≥7% (at Visit 1 and Visit 3) and/or Fasting TGs ≥500 mg/dL (5.65 mmol/L, at Visit 1 and Visit 3)

  • Patients should be receiving optimized stable therapy

Exclusion Criteria:

  • Previous treatment with metreleptin
  • Leptin levels >20.0 ng/mL
  • Acquired or radiation induced partial lipodystrophy (APL)

Other protocol defined inclusion/exclusion criteria apply

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: metreleptin

Metreleptin [Recombinant-methionyl human Leptin; r-metHuLeptin] for daily injection is a sterile, white, solid lyophilised cake
Lek: metreleptin

Metreleptin is a recombinant human leptin analog that is indicated as an adjunct to diet as replacement therapy to treat the complications of leptin deficiency
Komparator placebo: placebo

Placebo for daily injection is a sterile, white, solid lyophilised cake
Lek: Placebo

Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Change from baseline to month 6 in HbA1c in subjects with partial lipodystrophy (PL)
Ramy czasowe: 6 months

To evaluate the efficacy (HbAa1c) of daily SC metreleptin treatment
6 months
Percent change from Baseline to month 6 in fasting TGs in subjects with partial lipodystrophy (PL)
Ramy czasowe: 6 months

To evaluate the efficacy (TGs) of daily SC metreleptin treatment
6 months

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Safety analysis of AEs, AESIs, SAEs by treatment arm
Ramy czasowe: 12 months

To evaluate the safety of daily SC metreleptin treatment in subjects with PL
12 months
Change from baseline to months 9 and 12 in HbA1c in subjects with partial lipodystrophy (PL)
Ramy czasowe: 12 months

To assess the effect of metreleptin on HbA1c
12 months
Percent change from baseline to months 9 and 12 in fasting TGs in subjects with partial lipodystrophy (PL)
Ramy czasowe: 12 months

To assess the effect of metreleptin on TGs
12 months
Change from Baseline to each assessment time point in quality of life (QoL) in all subjects
Ramy czasowe: 12 months

To assess the effect of metreleptin on quality of life (QoL) in all subjects
12 months

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Śledczy

  • Główny śledczy: Elif Oral, University of Michigan

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 grudnia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 lipca 2026

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

6 października 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 listopada 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 grudnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 grudnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 listopada 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 listopada 2026

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • APG-20

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj