Исследование по оценке безопасности и эффективности ежедневного подкожного лечения метрелептином у субъектов с ПЛ (METRE-PL)
12-месячное рандомизированное, многоцентровое, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 3 для оценки безопасности и эффективности ежедневного подкожного лечения метрелептином у субъектов с частичной липодистрофией
This is a Phase III, double-blind, placebo-controlled, safety and efficacy study of daily SC metreleptin in subjects with Partial Lipodystrophy.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
This Phase 3, randomised, multicentre, double-blind, placebo-controlled study is designed to evaluate the safety and efficacy of once-daily subcutaneous metreleptin in participants with partial lipodystrophy and associated metabolic complications. The study compares metreleptin with placebo over a 12-month treatment period, followed by an extension phase. The primary objective is to assess the effect of metreleptin on key metabolic parameters, including glycaemic control and hypertriglyceridemia.
Secondary objectives include evaluation of safety, tolerability, additional metabolic outcomes, liver-related parameters, and patient-reported outcomes in this rare disease population.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Leuven, Бельгия
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Fortaleza, Бразилия
- Universitário Walter Cantídio
-
Porto Alegre, Бразилия
- Insight Centro de Pesquisas
-
Ribeirão Preto, Бразилия
- Hospital das Clinicas FMRP-USP
-
Rio de Janeiro, Бразилия
- Instituto Estadual de Diabetes e Endocrinologia (IEDE-RJ)
-
-
-
-
-
Jerusalem, Израиль
- Hadassah University Hospital - Ein Kerem
-
-
-
-
-
Santiago de Compostela, Испания
- University Clinical Hospital of Santiago de Compostela/Hospital Universitario
-
-
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Канада, B3H 2Y9
- Nova Scotia Health
-
Sydney, Nova Scotia, Канада, B1M 0A1
- Care Access Clinic
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Канада, L8N 3Z5
- Hamilton General Hospital- McMaster University
-
London, Ontario, Канада, N6A 5B7
- London Health Science Centre
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Канада, G7H 7K9
- Ecogene-21
-
Québec, Quebec, Канада, G1V4W2
- Faculty of Medicine, Universite Laval
-
-
-
-
-
Leiden, Нидерланды
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
Nijmegen, Нидерланды
- Radboud University Medical Centre Interne Geneeskund
-
-
-
-
-
Katowice, Польша
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Krakow, Польша
- SPZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
- University of Alabama
-
-
California
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- UC Davis
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Соединенные Штаты, 33431
- Flourish Boca Raton
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
- Emory University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55902
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65212
- University of Missouri
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43201
- Amryt Research Site, Endocrinology Research Associates Inc
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Santiago, Чили
- Universidad Catolica
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Inclusion Criteria:
- Diagnosis of Familial Partial Lipodystrophy (FPLD)
- Subjects with poor metabolic control defined as:
HbA1c ≥7% (at Visit 1 and Visit 3) and/or Fasting TGs ≥500 mg/dL (5.65 mmol/L, at Visit 1 and Visit 3)
- Patients should be receiving optimized stable therapy
Exclusion Criteria:
- Previous treatment with metreleptin
- Leptin levels >20.0 ng/mL
- Acquired or radiation induced partial lipodystrophy (APL)
Other protocol defined inclusion/exclusion criteria apply
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Активный компаратор: metreleptin
Metreleptin [Recombinant-methionyl human Leptin; r-metHuLeptin] for daily injection is a sterile, white, solid lyophilised cake |
Metreleptin is a recombinant human leptin analog that is indicated as an adjunct to diet as replacement therapy to treat the complications of leptin deficiency |
|
Плацебо Компаратор: placebo
Placebo for daily injection is a sterile, white, solid lyophilised cake |
Placebo |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Change from baseline to month 6 in HbA1c in subjects with partial lipodystrophy (PL)
Временное ограничение: 6 months
|
To evaluate the efficacy (HbAa1c) of daily SC metreleptin treatment |
6 months
|
|
Percent change from Baseline to month 6 in fasting TGs in subjects with partial lipodystrophy (PL)
Временное ограничение: 6 months
|
To evaluate the efficacy (TGs) of daily SC metreleptin treatment |
6 months
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Safety analysis of AEs, AESIs, SAEs by treatment arm
Временное ограничение: 12 months
|
To evaluate the safety of daily SC metreleptin treatment in subjects with PL |
12 months
|
|
Change from baseline to months 9 and 12 in HbA1c in subjects with partial lipodystrophy (PL)
Временное ограничение: 12 months
|
To assess the effect of metreleptin on HbA1c |
12 months
|
|
Percent change from baseline to months 9 and 12 in fasting TGs in subjects with partial lipodystrophy (PL)
Временное ограничение: 12 months
|
To assess the effect of metreleptin on TGs |
12 months
|
|
Change from Baseline to each assessment time point in quality of life (QoL) in all subjects
Временное ограничение: 12 months
|
To assess the effect of metreleptin on quality of life (QoL) in all subjects |
12 months
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Elif Oral, University of Michigan
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- APG-20
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .