Studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti denní subkutánní léčby metreleptinem u pacientů s PL (METRE-PL)
25. srpna 2025 aktualizováno: Amryt Pharma
12měsíční randomizovaná, multicentrická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti denní subkutánní léčby metreleptinem u pacientů s parciální lipodystrofií
Toto je fáze III, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie bezpečnosti a účinnosti denního SC metroleptinu u subjektů s parciální lipodystrofií.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
69
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Leuven, Belgie
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Fortaleza, Brazílie
- Universitário Walter Cantídio
-
Porto Alegre, Brazílie
- Insight Centro de Pesquisas
-
Ribeirão Preto, Brazílie
- Hospital das Clínicas FMRP-USP
-
Rio de Janeiro, Brazílie
- Instituto Estadual de Diabetes e Endocrinologia (IEDE-RJ)
-
-
-
-
-
Santiago, Chile
- Universidad Catolica
-
-
-
-
-
Leiden, Holandsko
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
Nijmegen, Holandsko
- Radboud University Medical Centre Interne Geneeskund
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael
- Hadassah University Hospital - Ein Kerem
-
-
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 2Y9
- Nova Scotia Health
-
Sydney, Nova Scotia, Kanada, B1M 0A1
- Care Access Clinic
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- Hamilton General Hospital- McMaster University
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5B7
- London Health Science Centre
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
- Ecogene-21
-
Québec, Quebec, Kanada, G1V4W2
- Faculty of Medicine, Universite Laval
-
-
-
-
-
Katowice, Polsko
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Krakow, Polsko
- SPZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- University of Alabama
-
-
California
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- UC Davis
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33431
- Flourish Boca Raton
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
- Emory University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55902
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Spojené státy, 65212
- University of Missouri
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43201
- Amryt Research Site, Endocrinology Research Associates Inc
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Santiago de Compostela, Španělsko
- University Clinical Hospital of Santiago de Compostela/Hospital Universitario
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
8 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnostika familiární parciální lipodystrofie (FPLD)
Kritéria vyloučení:
- Předchozí léčba metreleptinem
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: metleptin
Metreleptin [Rekombinantní-methionylový lidský leptin; r-metHuLeptin] pro denní injekci je sterilní, bílý, pevný lyofilizovaný koláč
|
Metreleptin je rekombinantní analog lidského leptinu, který je indikován jako doplněk diety jako substituční terapie k léčbě komplikací nedostatku leptinu
|
|
Komparátor placeba: placebo
Placebo pro denní injekci je sterilní, bílý, pevný lyofilizovaný koláč
|
Placebo
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna HbA1c od výchozí hodnoty do 6. měsíce u subjektů s parciální lipodystrofií (PL)
Časové okno: 6 měsíců
|
Vyhodnotit účinnost (HbAa1c) denní léčby SC metreleptinem
|
6 měsíců
|
|
Procentuální změna od výchozího stavu do 6. měsíce v TG nalačno u subjektů s parciální lipodystrofií (PL)
Časové okno: 6 měsíců
|
Vyhodnotit účinnost (TG) denní léčby SC metreleptinem
|
6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Analýza bezpečnosti AE, AESI, SAE podle léčebné větve
Časové okno: 12 měsíců
|
Vyhodnotit bezpečnost každodenní léčby SC metreleptinem u subjektů s PL
|
12 měsíců
|
|
Změna HbA1c z výchozí hodnoty na 9. a 12. měsíc u subjektů s parciální lipodystrofií (PL)
Časové okno: 12 měsíců
|
Posoudit účinek metroleptinu na HbA1c
|
12 měsíců
|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty do 9. a 12. měsíce v TG nalačno u subjektů s parciální lipodystrofií (PL)
Časové okno: 12 měsíců
|
Posoudit účinek metroleptinu na TG
|
12 měsíců
|
|
Změna od výchozího stavu ke každému časovému bodu hodnocení kvality života (QoL) u všech subjektů
Časové okno: 12 měsíců
|
Posoudit účinek metroleptinu na kvalitu života (QoL) u všech subjektů
|
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
17. prosince 2021
Primární dokončení (Odhadovaný)
21. července 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. října 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
11. listopadu 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
6. prosince 2021
První zveřejněno (Aktuální)
20. prosince 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
29. srpna 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
25. srpna 2025
Naposledy ověřeno
1. srpna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- APG-20
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Částečná lipodystrofie
-
Stratatech, a Mallinckrodt CompanyDokončenoDeep Partial-thightness BurnSpojené státy
-
Chulalongkorn UniversityNational Science and Technology Development Agency, ThailandDokončenoDeep Partial Thickness BurnThajsko
-
GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.Third Military Medical University; Shanghai Jiao Tong University School of... a další spolupracovníciDokončenoDeep Partial Thickness Burn
-
Amarantus BioScience Holdings, Inc.Amarex Clinical ResearchNeznámýTepelné poškození | Deep Partial-Thickness Burn | Vypálení v plné tloušťceSpojené státy
-
Molnlycke Health Care ABDokončenoDeep Partial Thickness Burn | Hoří v plné tloušťceSpojené státy