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在特发性震颤参与者中评估 SAGE-324 的研究

2025年5月1日 更新者：Sage Therapeutics

SAGE-324 治疗特发性震颤的 2 期双盲、随机、安慰剂对照、剂量反应研究

本研究的主要目的是评估不同剂量的 SAGE-324 对特发性震颤 (ET) 参与者上肢震颤的剂量反应关系。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

146

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Alabama
      • Hoover、Alabama、美国、35244
        • Sage Investigational Site
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85012
        • Sage Investigational Site
      • Scottsdale、Arizona、美国、85258
        • Sage Investigational Site
      • Sun City、Arizona、美国、85351
        • Sage Investigational Site
    • California
      • Fountain Valley、California、美国、92708
        • Sage Investigational Site
      • Fullerton、California、美国、92835
        • Sage Investigational Site
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • Sage Investigational Site
    • Colorado
      • Englewood、Colorado、美国、80113
        • Sage Investigational Site
    • Florida
      • Boca Raton、Florida、美国、33486
        • Sage Investigational Site
      • Boynton Beach、Florida、美国、33437
        • Sage Investigational Site
      • Bradenton、Florida、美国、34205
        • Sage Investigational Site
      • Coral Springs、Florida、美国、33067
        • Sage Investigational Site
      • Gainesville、Florida、美国、32608
        • Sage Investigational Site
      • Hollywood、Florida、美国、33024
        • Sage Investigational Site
      • Kendall、Florida、美国、33176
        • Sage Investigational Site
      • Miami、Florida、美国、33136
        • Sage Investigational Site
      • Miami、Florida、美国、33176
        • Sage Investigational Site
      • Miami、Florida、美国、33175
        • Sage Investigational Site
      • Naples、Florida、美国、34105
        • Sage Investigational Site
      • Orlando、Florida、美国、32803
        • Sage Investigational Site
      • Pensacola、Florida、美国、32503
        • Sage Investigational Site
      • Port Charlotte、Florida、美国、33980
        • Sage Investigational Site
      • Tampa、Florida、美国、33612
        • Sage Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30329
        • Sage Investigational Site
      • Decatur、Georgia、美国、30030
        • Sage Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • Sage Investigational Site
      • Springfield、Illinois、美国、62702
        • Sage Investigational Site
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • Sage Investigational Site
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、美国、40509
        • Sage Investigational Site
    • Louisiana
      • Shreveport、Louisiana、美国、71105
        • Sage Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02131
        • Sage Investigational Site
    • Michigan
      • Farmington Hills、Michigan、美国、48334
        • Sage Investigational Site
      • Lansing、Michigan、美国、48824
        • Sage Investigational Site
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、美国、89102
        • Sage Investigational Site
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Sage Investigational Site
      • New York、New York、美国、10003
        • Sage Investigational Site
    • North Carolina
      • Asheville、North Carolina、美国、28806
        • Sage Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45219
        • Sage Investigational Site
      • Dayton、Ohio、美国、45417
        • Sage Investigational Site
    • Oklahoma
      • Tulsa、Oklahoma、美国、74136
        • Sage Investigational Site
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38157
        • Sage Investigational Site
    • Texas
      • Austin、Texas、美国、78746
        • Sage Investigational Site
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
        • Sage Investigational Site
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Sage Investigational Site
      • Katy、Texas、美国、77450
        • Sage Investigational Site
      • Round Rock、Texas、美国、78681
        • Sage Investigational Site
      • San Antonio、Texas、美国、78229
        • Sage Investigational Site
    • Virginia
      • McLean、Virginia、美国、22101
        • Sage Investigational Site
      • W. Falls Church、Virginia、美国、22042
        • Sage Investigational Site
    • Washington
      • Kirkland、Washington、美国、98034
        • Sage Investigational Site
      • Spokane、Washington、美国、99202
        • Sage Investigational Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 80年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 根据以下所有标准定义的 ET 诊断：

    • 由双侧上肢动作性震颤组成的孤立性震颤综合征
    • 至少3年的持续时间
    • 有或没有其他部位的震颤（例如，头部、声音或下肢）
  2. 没有其他神经系统体征，例如肌张力障碍、共济失调或帕金森症、孤立的局灶性震颤（例如，声音、头部）、任务和位置特异性震颤、突发性震颤发作或震颤逐步恶化的证据。

  3. 参与者具有以下条件：

    • 在第 1 天的筛选和给药前，综合 TETRAS 性能子量表项目 4（上肢震颤）得分至少为 12
    • 在第 1 天的筛选和给药前，优势上肢的 TETRAS Performance Subscale 第 4 项总得分至少为 6 分（右上肢或左上肢这三个项目的总和，以优势者为准）
  4. 愿意在接受研究产品 (IP) 前至少 14 天或 5 个半衰期（以较长者为准）停止服用治疗 ET 的药物。 在接受 IP 之前停用的用于治疗 ET 的药物可以在第 97 天后恢复。
  5. 从第 1 天前至少 1 周开始至研究的第 97 天，参与者愿意将酒精的使用限制为男性每天 2 个单位，女性每天 1 个单位。
  6. 从第 1 天前至少 1 周开始直至研究的第 97 天，参与者愿意保持研究前消费含有尼古丁的产品。

排除标准：

  1. 存在已知的生理震颤原因。
  2. 参与者新服用过致震颤药物（第 1 天前 14 天或 5 个半衰期 [以较长者为准]）或存在酒精戒断状态。
  3. 震颤发作前3个月内神经系统直接或间接损伤或外伤。
  4. 用于治疗 ET、深部脑刺激、脑损伤或磁共振 (MR) 引导程序（例如 MR 引导聚焦超声）的先前程序。
  5. 心因性震颤的历史或临床证据。
  6. 参与者在筛选前有药物滥用或依赖史，在筛选时或第 1 天给药前药物滥用筛查结果呈阳性。患有影响震颤的尼古丁使用障碍的参与者被排除在外。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：SAGE-324 匹配安慰剂

参与者将接受 SAGE-324 匹配的安慰剂，按基线普萘洛尔使用情况分层。

单一疗法：

在双盲治疗期间，从第 1 天到第 90 天，参与者将在晚上接受 SAGE-324 匹配的安慰剂口服片剂，每天一次 (QD)。

辅助治疗：

从第 1 天到第 90 天的晚上，参与者将接受 SAGE-324 匹配的安慰剂、口服片剂、QD，以及从筛选前 3 个月到第 90 天的稳定剂量高达 320 毫克 (mg) 的普萘洛尔双盲治疗期。
药品：SAGE-324 匹配安慰剂
SAGE-324 匹配安慰剂口服片剂。
实验性的：SAGE-324 15 毫克

参与者将接受 SAGE-324，15 毫克，按基线普萘洛尔使用分层。

单一疗法：

在双盲治疗期间，从第 1 天到第 90 天的晚上，参与者将接受 SAGE-324 15 mg 口服片剂，QD。

辅助治疗：

从第 1 天到第 90 天的晚上，参与者将接受 SAGE-324，15 毫克，口服片剂，QD，以及从筛选前 3 个月到第 90 天的稳定剂量高达 320 毫克的普萘洛尔，两次-盲目治疗期。
药品：SAGE-324
SAGE-324 口服片剂。
实验性的：SAGE-324 30 毫克

参与者将接受 SAGE-324，30 毫克，按基线普萘洛尔使用情况分层。

单一疗法：

在双盲治疗期的第 1 天到第 90 天的晚上，参与者将接受 SAGE-324 30 mg 口服片剂，QD。

辅助治疗：

从第 1 天到第 90 天的晚上，参与者将接受 SAGE-324，30 毫克，口服片剂，QD，以及从筛选前 3 个月到第 90 天的稳定剂量高达 320 毫克的普萘洛尔，两次-盲目治疗期。
药品：SAGE-324
SAGE-324 口服片剂。
实验性的：SAGE-324 60 毫克

参与者将接受 SAGE-324：15 毫克、30 毫克、45 毫克和 60 毫克，按基线普萘洛尔使用情况分层。

单一疗法：

参与者将接受 SAGE-324，从第 1 天到第 14 天为 15 毫克，然后从第 15 天到第 28 天增加到 30 毫克，然后从第 29 天到第 42 天增加到 45 毫克，然后从第 43 天到第 90 天增加到 60 毫克，在双盲治疗期从第 1 天到第 90 天晚上服用口服片剂，QD。

辅助治疗：

参与者将接受 SAGE-324，从第 1 天到第 14 天为 15 毫克，然后从第 15 天到第 28 天增加到 30 毫克，然后从第 29 天到第 42 天增加到 45 毫克，然后从第 43 天到第 90 天增加到 60 毫克，在双盲治疗期间，从第 1 天到第 90 天的晚上口服片剂，QD，以及从筛选前 3 个月到第 90 天的稳定剂量高达 320 mg 的普萘洛尔。
药品：SAGE-324
SAGE-324 口服片剂。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
在基本震颤评估评估量表（Tetras）绩效子量表项目4（上肢）在单一疗法队列中的第91天总分的变化。
大体时间：基线，第91天
Tetras是对必需震颤的临床评估。 Tetras性能子量表上肢震颤评分是Tetras的一个组成部分。 For the TETRAS Performance Subscale Item 4 (upper limb), three maneuvers/assessments were to be completed for both arms, first for the right arm and then for the left, specifically Item 4a, limbs extended forward maneuver (postural tremor), Item 4b, wing-beating [elbows flexed] maneuver (postural tremor), and Item 4c finger-nose-finger maneuver (kinetic tremor). 每次评估的严重程度为0到4级，以0.5分的增量为0，得分较高，表明更严重的震颤。 给定侧（左或右）的性能量表项目4（上肢）总分范围为0至12，双方的组合为0至24。 基线的负面变化表示改善。 使用重复测量的混合模型（MMRM）进行分析。
基线，第91天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
单一治疗队列中日常生活（ADL）综合评分的Tetras活动中的基线变化
大体时间：基线，第91天
Tetras ADL子量表（项目1-12）评估ET如何影响典型的ADL（语音，饮食，饮酒，敷料，个人卫生，写作，职业障碍，社会影响，受UL Tremor影响的活动）。 Tetras ADL综合评分包括ADL子量表的1-11项（项目1：语音障碍；项目10：职业障碍；剩余9项：受UL震颤影响的活动的损害）和性能子量表的第6项（螺旋绘图）。 每个单个项目的评分从0（正常活动）到4（严重异常）；在Tetras ADL子量表中，0和1的响应崩溃了，使得量表为0（正常/略微异常），1（轻度异常），2（中度异常）和3（严重异常）。 绩效量表第6项响应崩溃了，响应的响应具有0.5点增量，并分组为下一个更高的整数响应。 ADL综合分数范围为0至39。更高的分数=更大的异常，负变化=改善。
基线，第91天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Sage Therapeutics

合作者

Biogen

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年1月5日

初级完成 (实际的)

2024年5月2日

研究完成 (实际的)

2024年5月16日

研究注册日期

首次提交

2021年12月15日

首先提交符合 QC 标准的

2021年12月15日

首次发布 (实际的)

2021年12月29日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年5月16日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年5月1日

最后验证

2025年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 324-ETD-202

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

数据共享将与 ClinicalTrials.gov 的结果提交政策保持一致。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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