Étude pour évaluer SAGE-324 chez les participants présentant des tremblements essentiels
1 mai 2025 mis à jour par: Sage Therapeutics
Une étude de phase 2 en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo et dose-réponse de SAGE-324 pour le traitement du tremblement essentiel
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer la relation dose-réponse de différentes doses de SAGE-324 sur les tremblements des membres supérieurs chez les participants souffrant de tremblements essentiels (TE).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
146
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Alabama
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Hoover, Alabama, États-Unis, 35244
- Sage Investigational Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85012
- Sage Investigational Site
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Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85258
- Sage Investigational Site
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Sun City, Arizona, États-Unis, 85351
- Sage Investigational Site
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California
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Fountain Valley, California, États-Unis, 92708
- Sage Investigational Site
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Fullerton, California, États-Unis, 92835
- Sage Investigational Site
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- Sage Investigational Site
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Colorado
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Englewood, Colorado, États-Unis, 80113
- Sage Investigational Site
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Florida
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Boca Raton, Florida, États-Unis, 33486
- Sage Investigational Site
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Boynton Beach, Florida, États-Unis, 33437
- Sage Investigational Site
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Bradenton, Florida, États-Unis, 34205
- Sage Investigational Site
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Coral Springs, Florida, États-Unis, 33067
- Sage Investigational Site
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Gainesville, Florida, États-Unis, 32608
- Sage Investigational Site
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Hollywood, Florida, États-Unis, 33024
- Sage Investigational Site
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Kendall, Florida, États-Unis, 33176
- Sage Investigational Site
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
- Sage Investigational Site
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Miami, Florida, États-Unis, 33176
- Sage Investigational Site
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Miami, Florida, États-Unis, 33175
- Sage Investigational Site
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Naples, Florida, États-Unis, 34105
- Sage Investigational Site
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Orlando, Florida, États-Unis, 32803
- Sage Investigational Site
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Pensacola, Florida, États-Unis, 32503
- Sage Investigational Site
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Port Charlotte, Florida, États-Unis, 33980
- Sage Investigational Site
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Tampa, Florida, États-Unis, 33612
- Sage Investigational Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
- Sage Investigational Site
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Decatur, Georgia, États-Unis, 30030
- Sage Investigational Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- Sage Investigational Site
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Springfield, Illinois, États-Unis, 62702
- Sage Investigational Site
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Kansas
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Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
- Sage Investigational Site
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, États-Unis, 40509
- Sage Investigational Site
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Louisiana
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Shreveport, Louisiana, États-Unis, 71105
- Sage Investigational Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02131
- Sage Investigational Site
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Michigan
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Farmington Hills, Michigan, États-Unis, 48334
- Sage Investigational Site
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Lansing, Michigan, États-Unis, 48824
- Sage Investigational Site
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89102
- Sage Investigational Site
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10032
- Sage Investigational Site
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New York, New York, États-Unis, 10003
- Sage Investigational Site
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North Carolina
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Asheville, North Carolina, États-Unis, 28806
- Sage Investigational Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
- Sage Investigational Site
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Dayton, Ohio, États-Unis, 45417
- Sage Investigational Site
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Oklahoma
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Tulsa, Oklahoma, États-Unis, 74136
- Sage Investigational Site
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, États-Unis, 38157
- Sage Investigational Site
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Texas
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Austin, Texas, États-Unis, 78746
- Sage Investigational Site
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Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
- Sage Investigational Site
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Sage Investigational Site
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Katy, Texas, États-Unis, 77450
- Sage Investigational Site
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Round Rock, Texas, États-Unis, 78681
- Sage Investigational Site
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San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
- Sage Investigational Site
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Virginia
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McLean, Virginia, États-Unis, 22101
- Sage Investigational Site
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W. Falls Church, Virginia, États-Unis, 22042
- Sage Investigational Site
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Washington
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Kirkland, Washington, États-Unis, 98034
- Sage Investigational Site
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Spokane, Washington, États-Unis, 99202
- Sage Investigational Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 80 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
Diagnostic de TE, tel que défini par tous les critères suivants :
- Syndrome de tremblement isolé consistant en un tremblement d'action bilatéral des membres supérieurs
- Au moins 3 ans de durée
- Avec ou sans tremblement à d'autres endroits (par exemple, la tête, la voix ou les membres inférieurs)
- Absence d'autres signes neurologiques, tels que dystonie, ataxie ou parkinsonisme, tremblements focaux isolés (p. ex., voix, tête), tremblements spécifiques à la tâche et à la position, apparition soudaine d'un tremblement ou preuve d'une détérioration progressive du tremblement.
Le participant dispose des éléments suivants :
- Scores d'au moins 12 dans l'élément 4 de la sous-échelle de performance TETRAS combinée (tremblement des membres supérieurs) à la fois au dépistage et avant l'administration du jour 1
- Scores d'au moins 6 dans le score total de l'élément 4 de la sous-échelle de performance TETRAS pour le membre supérieur dominant (la somme des trois éléments pour le membre supérieur droit ou gauche, selon celui qui est dominant) à la fois au dépistage et à la pré-dose le jour 1
- Disposé à interrompre les médicaments pris pour le traitement de la TE au moins 14 jours ou 5 demi-vies (selon la plus longue) avant de recevoir le produit expérimental (IP). Les médicaments pris pour le traitement de la TE qui ont été interrompus avant de recevoir l'IP peuvent être repris après le jour 97.
- Le participant est prêt à limiter la consommation d'alcool à 2 unités par jour pour les hommes et à 1 unité par jour pour les femmes à partir d'au moins 1 semaine avant le jour 1 et jusqu'au jour 97 de l'étude.
- Le participant est disposé à maintenir la consommation de produits contenant de la nicotine avant l'étude à partir d'au moins 1 semaine avant le jour 1 et jusqu'au jour 97 de l'étude.
Critère d'exclusion:
- Présence de causes connues de tremblement physiologique.
- Le participant a reçu des médicaments tremorgéniques nouvellement administrés (14 jours ou 5 demi-vies [selon la plus longue] avant le jour 1) ou présence d'un état de sevrage alcoolique.
- Blessure ou traumatisme direct ou indirect du système nerveux dans les 3 mois précédant le début du tremblement.
- Procédure antérieure pour le traitement de l'ET, de la stimulation cérébrale profonde, des lésions cérébrales ou de la procédure guidée par résonance magnétique (RM), par exemple, ultrasons focalisés guidés par RM.
- Preuve historique ou clinique de tremblements d'origine psychogène.
- Le participant a des antécédents de toxicomanie ou de dépendance avant le dépistage, a un dépistage positif des drogues d'abus lors du dépistage ou de la prédose le jour 1. Les participants présentant un trouble lié à l'usage de la nicotine qui a un impact sur leurs tremblements sont exclus.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur placebo: SAGE-324 Placebo apparié
Les participants recevront un placebo correspondant au SAGE-324, stratifié selon l'utilisation initiale de propranolol. Monothérapie : Les participants recevront un placebo apparié SAGE-324, des comprimés oraux, une fois par jour (QD), le soir, du jour 1 au jour 90 dans une période de traitement en double aveugle. Thérapie d'appoint : Les participants recevront un placebo assorti de SAGE-324, des comprimés oraux, QD, le soir, du jour 1 au jour 90, ainsi qu'une dose stable allant jusqu'à 320 milligrammes (mg) de propranolol à partir de 3 mois avant le dépistage jusqu'au jour 90 dans une période de traitement en double aveugle. |
SAGE-324 correspondait aux comprimés oraux placebo.
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Expérimental: SAGE-324 15mg
Les participants recevront SAGE-324, 15 mg, stratifié selon l'utilisation initiale de propranolol. Monothérapie : Les participants recevront SAGE-324, 15 mg, comprimés oraux, QD, le soir, du jour 1 au jour 90 dans une période de traitement en double aveugle. Thérapie d'appoint : Les participants recevront SAGE-324, 15 mg, comprimés oraux, QD, le soir, du jour 1 au jour 90 avec une dose stable allant jusqu'à 320 mg de propranolol à partir de 3 mois avant le dépistage jusqu'au jour 90 dans un double -période de traitement en aveugle. |
SAGE-324 comprimés oraux.
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Expérimental: SAGE-324 30mg
Les participants recevront SAGE-324, 30 mg, stratifié selon l'utilisation initiale de propranolol. Monothérapie : Les participants recevront SAGE-324, 30 mg, comprimés oraux, QD, le soir, du jour 1 au jour 90 dans une période de traitement en double aveugle. Thérapie d'appoint : Les participants recevront SAGE-324, 30 mg, comprimés oraux, QD, le soir, du jour 1 au jour 90 avec une dose stable allant jusqu'à 320 mg de propranolol à partir de 3 mois avant le dépistage jusqu'au jour 90 dans un double -période de traitement en aveugle. |
SAGE-324 comprimés oraux.
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Expérimental: SAGE-324 60mg
Les participants recevront SAGE-324 : 15 mg, 30 mg, 45 mg et 60 mg, stratifiés selon l'utilisation initiale de propranolol. Monothérapie : Les participants recevront SAGE-324, 15 mg du jour 1 au jour 14, suivi d'une augmentation de la dose à 30 mg du jour 15 au jour 28, puis à 45 mg du jour 29 au jour 42, puis à 60 mg du jour 43 au jour 90, comprimés oraux, QD, le soir, du jour 1 au jour 90 dans une période de traitement en double aveugle. Thérapie d'appoint : Les participants recevront SAGE-324, 15 mg du jour 1 au jour 14, suivi d'une augmentation de la dose à 30 mg du jour 15 au jour 28, puis à 45 mg du jour 29 au jour 42, puis à 60 mg du jour 43 au jour 90, comprimés oraux, QD, le soir, du jour 1 au jour 90 avec une dose stable allant jusqu'à 320 mg de propranolol à partir de 3 mois avant le dépistage jusqu'au jour 90 dans une période de traitement en double aveugle. |
SAGE-324 comprimés oraux.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport à la référence dans le score total de la sous-échelle de performance de l'évaluation de l'évaluation de l'évaluation des tremblements (TETRA).
Délai: BASELINE, JOUR 91
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Tetras est une évaluation clinique des tremblements essentiels.
Le score de Tetras Performance Sous-échelle des tremblements du membre supérieur est un composant de Tetras.
Pour la sous-échelle Tetras Performance Item 4 (membre supérieur), trois manœuvres / évaluations devaient être achevées pour les deux bras, d'abord pour le bras droit, puis pour la gauche, en particulier l'article 4A, les membres étendus de la manœuvre vers l'avant (Tremor postural), l'élément 4B 4c-doigt-nose-finger manœuvor (kinorect).
Chaque évaluation est évaluée sur une échelle de 0 à 4 de gravité par incréments de 0,5 point, avec des scores plus élevés indiquant des tremblements plus graves.
La sous-échelle de performance L'élément 4 (membre supérieur) La plage de score totale pour un côté donné (gauche ou droite) est de 0 à 12, et pour les deux côtés combinés est de 0 à 24.
Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une amélioration.
Un modèle mixte pour des mesures répétés (MMRM) a été utilisé pour l'analyse.
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BASELINE, JOUR 91
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport à la référence dans les activités Tetras de la score composite de la vie quotidienne (ADL) dans la cohorte de monothérapie
Délai: BASELINE, JOUR 91
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La sous-échelle de Tetras ADL (éléments 1-12) évalue comment l'ET affecte l'ADL typique (discours, alimentation, consommation d'alcool, habillage, hygiène personnelle, écriture, troubles professionnels, impact social, activités affectées par Ul Tremor).
Le score composite Tetras ADL comprend les éléments 1-11 de la sous-échelle ADL (point 1: déficience de la parole; article 10: déficience professionnelle; 9 éléments restants: déficience des activités affectées par les tremblements UL) et le point 6 de la sous-échelle de performance (dessin en spirale).
Chacun de l'élément individuel est évalué sur une échelle de 0 (activité normale) à 4 (anomalie sévère); Les réponses de 0 et 1 dans les éléments de sous-échelle Tetras ADL 1 à 11 ont été effondrées telles que l'échelle est 0 (normale / légèrement anormale), 1 (légèrement anormale), 2 (modérément anormale) et 3 (sévèrement anormale).
Les réponses de la sous-échelle des performances 6 ont été effondrées avec des réponses ayant des incréments de 0,5 point groupés avec une réponse entière plus élevée suivante.
La plage de score composite ADL est de 0 à 39. score plus élevé = anomalie plus grande, changement négatif = amélioration.
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BASELINE, JOUR 91
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
5 janvier 2022
Achèvement primaire (Réel)
2 mai 2024
Achèvement de l'étude (Réel)
16 mai 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
15 décembre 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 décembre 2021
Première publication (Réel)
29 décembre 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
16 mai 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
1 mai 2025
Dernière vérification
1 mai 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 324-ETD-202
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Description du régime IPD
Le partage des données sera conforme à la politique de soumission des résultats de ClinicalTrials.gov.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
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