Tutkimus SAGE-324:n arvioimiseksi osallistujilla, joilla on olennainen vapina
torstai 1. toukokuuta 2025 päivittänyt: Sage Therapeutics
Vaiheen 2 kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu, SAGE-324:n annosvastetutkimus välttämättömän vapinan hoitoon
Tämän tutkimuksen ensisijainen tarkoitus on arvioida eri SAGE-324-annosten annos-vastesuhdetta yläraajojen vapinaan osallistujilla, joilla on essentiaalinen vapina (ET).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
146
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Hoover, Alabama, Yhdysvallat, 35244
- Sage Investigational Site
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85012
- Sage Investigational Site
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85258
- Sage Investigational Site
-
Sun City, Arizona, Yhdysvallat, 85351
- Sage Investigational Site
-
-
California
-
Fountain Valley, California, Yhdysvallat, 92708
- Sage Investigational Site
-
Fullerton, California, Yhdysvallat, 92835
- Sage Investigational Site
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- Sage Investigational Site
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Yhdysvallat, 80113
- Sage Investigational Site
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33486
- Sage Investigational Site
-
Boynton Beach, Florida, Yhdysvallat, 33437
- Sage Investigational Site
-
Bradenton, Florida, Yhdysvallat, 34205
- Sage Investigational Site
-
Coral Springs, Florida, Yhdysvallat, 33067
- Sage Investigational Site
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
- Sage Investigational Site
-
Hollywood, Florida, Yhdysvallat, 33024
- Sage Investigational Site
-
Kendall, Florida, Yhdysvallat, 33176
- Sage Investigational Site
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Sage Investigational Site
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33176
- Sage Investigational Site
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33175
- Sage Investigational Site
-
Naples, Florida, Yhdysvallat, 34105
- Sage Investigational Site
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
- Sage Investigational Site
-
Pensacola, Florida, Yhdysvallat, 32503
- Sage Investigational Site
-
Port Charlotte, Florida, Yhdysvallat, 33980
- Sage Investigational Site
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- Sage Investigational Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
- Sage Investigational Site
-
Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30030
- Sage Investigational Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Sage Investigational Site
-
Springfield, Illinois, Yhdysvallat, 62702
- Sage Investigational Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- Sage Investigational Site
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40509
- Sage Investigational Site
-
-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Yhdysvallat, 71105
- Sage Investigational Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02131
- Sage Investigational Site
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Yhdysvallat, 48334
- Sage Investigational Site
-
Lansing, Michigan, Yhdysvallat, 48824
- Sage Investigational Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89102
- Sage Investigational Site
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Sage Investigational Site
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10003
- Sage Investigational Site
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Yhdysvallat, 28806
- Sage Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
- Sage Investigational Site
-
Dayton, Ohio, Yhdysvallat, 45417
- Sage Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Yhdysvallat, 74136
- Sage Investigational Site
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38157
- Sage Investigational Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78746
- Sage Investigational Site
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Sage Investigational Site
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Sage Investigational Site
-
Katy, Texas, Yhdysvallat, 77450
- Sage Investigational Site
-
Round Rock, Texas, Yhdysvallat, 78681
- Sage Investigational Site
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- Sage Investigational Site
-
-
Virginia
-
McLean, Virginia, Yhdysvallat, 22101
- Sage Investigational Site
-
W. Falls Church, Virginia, Yhdysvallat, 22042
- Sage Investigational Site
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Yhdysvallat, 98034
- Sage Investigational Site
-
Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99202
- Sage Investigational Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
ET:n diagnoosi, joka määritellään kaikilla seuraavilla kriteereillä:
- Yksittäinen vapina-oireyhtymä, joka koostuu molemminpuolisesta yläraajojen vapinasta
- Kesto vähintään 3 vuotta
- Vapinalla tai ilman vapinaa muissa paikoissa (esim. päässä, äänessä tai alaraajoissa)
- Muiden neurologisten oireiden, kuten dystonia, ataksia tai parkinsonismi, puuttuminen, yksittäiset fokaaliset vapinat (esim. ääni, pää), tehtävä- ja paikkakohtaiset vapinat, äkillinen vapina tai merkkejä vapinan asteittaisesta pahenemisesta.
Osallistujalla on seuraavat:
- Pisteet vähintään 12 yhdistetyssä TETRAS-suorituskyvyn alaskaalassa 4 (ylaraajan vapina) sekä seulonnassa että ennen annosta päivänä 1
- Vähintään 6 pisteet TETRAS-suorituskyvyn ala-asteikon kokonaispistemäärässä 4 hallitsevan yläraajan (joko oikean tai vasemman yläraajan kolmen kohdan summa sen mukaan, kumpi on hallitseva) sekä seulonnassa että ennen annosta päivänä 1
- Valmis lopettamaan ET:n hoitoon otetut lääkkeet vähintään 14 päivää tai 5 puoliintumisaikaa (sen mukaan kumpi on pidempi) ennen tutkimustuotteen (IP) saamista. ET:n hoitoon otetut lääkkeet, jotka lopetettiin ennen IP:n saamista, voidaan jatkaa 97. päivän jälkeen.
- Osallistuja on valmis rajoittamaan alkoholin käytön 2 yksikköön päivässä miehillä ja 1 yksikköön päivässä naisilla alkaen vähintään 1 viikko ennen tutkimuspäivää ja päivään 97 asti.
- Osallistuja on halukas jatkamaan nikotiinia sisältävien tuotteiden tutkimusta edeltävää kulutusta alkaen vähintään 1 viikko ennen tutkimuspäivää 1 ja päivään 97 asti.
Poissulkemiskriteerit:
- Fysiologisen vapinan tunnettujen syiden esiintyminen.
- Osallistuja on saanut äskettäin vapinaa aiheuttavia lääkkeitä (14 päivää tai 5 puoliintumisaikaa [kumpi on pidempi] ennen päivää 1) tai alkoholin vieroitustila.
- Suora tai epäsuora hermoston vamma tai trauma 3 kuukauden sisällä ennen vapinan alkamista.
- Aiempi toimenpide ET:n hoitoon, syväaivostimulaatioon, aivovaurioon tai magneettiresonanssiin (MR) ohjattu toimenpide, esim. MR-ohjattu fokusoitu ultraääni.
- Aiempi tai kliininen näyttö vapinasta, jolla on psykogeeninen alkuperä.
- Osallistujalla on ollut päihteiden väärinkäyttöä tai riippuvuutta ennen seulontaa, hänellä on positiivinen huumeiden väärinkäyttöseulonta seulonnassa tai ennakkoannostelussa päivänä 1. Osallistujat, joilla on nikotiinin käyttöhäiriö, joka vaikuttaa heidän vapinaansa, on suljettu pois.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: SAGE-324 Hyväksytty Placebo
Osallistujat saavat SAGE-324-vastaavaa lumelääkettä, joka on kerrostettu propranololin peruskäytön mukaan. Monoterapia: Osallistujat saavat SAGE-324-yhteensopivaa lumelääkettä, oraalisia tabletteja, kerran päivässä (QD) illalla päivästä 1 päivään 90 kaksoissokkohoitojakson aikana. Täydentävä hoito: Osallistujat saavat SAGE-324-sovitettua lumelääkettä, oraalisia tabletteja, QD, illalla päivästä 1 päivään 90 sekä vakaan annoksen, joka on jopa 320 milligrammaa (mg) propranololia 3 kuukauden ajalta ennen seulontaa päivään 90 asti. kaksoissokkohoitojakso. |
SAGE-324 vastaa lumelääkettä suun kautta otettaviin tabletteihin.
|
|
Kokeellinen: SAGE-324 15 mg
Osallistujat saavat SAGE-324:ää, 15 mg propranololin peruskäytön mukaan kerrostettuna. Monoterapia: Osallistujat saavat SAGE-324, 15 mg, oraalisia tabletteja, QD, illalla päivästä 1 päivään 90 kaksoissokkohoitojakson aikana. Täydentävä hoito: Osallistujat saavat SAGE-324, 15 mg, oraaliset tabletit, QD, illalla, päivästä 1 päivään 90, sekä vakaan annoksen, joka on enintään 320 mg propranololia 3 kuukauden ajalta ennen seulontaa päivään 90 asti kaksinkertaisena - sokea hoitojakso. |
SAGE-324 tabletit suun kautta.
|
|
Kokeellinen: SAGE-324 30 mg
Osallistujat saavat SAGE-324:ää, 30 mg propranololin peruskäytön mukaan kerrostettuna. Monoterapia: Osallistujat saavat SAGE-324, 30 mg, oraaliset tabletit, QD, illalla päivästä 1 päivään 90 kaksoissokkohoitojakson aikana. Täydentävä hoito: Osallistujat saavat SAGE-324, 30 mg, oraalisia tabletteja, QD, illalla, päivästä 1 päivään 90, sekä vakaan annoksen, joka on enintään 320 mg propranololia 3 kuukauden ajalta ennen seulontaa päivään 90 asti kaksinkertaisena - sokea hoitojakso. |
SAGE-324 tabletit suun kautta.
|
|
Kokeellinen: SAGE-324 60 mg
Osallistujat saavat SAGE-324:ää: 15 mg, 30 mg, 45 mg ja 60 mg propranololin peruskäytön mukaan kerrostettuna. Monoterapia: Osallistujat saavat SAGE-324:ää, 15 mg päivästä 1–14, jonka jälkeen titraus 30 mg:aan päivästä 15 28:aan, sitten 45 mg:aan päivästä 29 päivästä 42:een ja sitten 60 mg:aan päivästä 43 päivään 90, suun kautta otettavat tabletit, QD, illalla, päivästä 1 päivään 90 kaksoissokkohoitojaksolla. Täydentävä hoito: Osallistujat saavat SAGE-324:ää, 15 mg päivästä 1–14, jota seuraa 30 mg:aan päivästä 15 28:aan, sitten 45 mg:aan päivästä 29 42:een ja sitten 60 mg:aan päivästä 43 päivään 90, suun kautta otettavat tabletit, QD, illalla, päivästä 1 päivään 90, sekä stabiilin annoksen, joka on enintään 320 mg propranololia 3 kuukauden ajalta ennen seulontaa päivään 90 asti kaksoissokkohoitojaksolla. |
SAGE-324 tabletit suun kautta.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta Essential Tremor -luokituksen arviointiasteikon (TETRAS) suorituskyvyn ala -asteikon 4 (yläraajojen) kokonaispistemäärä päivänä 91 monoterapiakohortissa
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 91
|
Tetras on kliininen arvio olennaisesta vapinasta.
Tetran suorituskyvyn ala -asteikon yläraajojen vapinapistemäärä on komponentti tetrat.
Tetran suorituskyvyn ala-asteikon kohdalla 4 (yläraja) oli suoritettava molemmille käsivarsille kolme liikettä/arviointia, ensin oikealle käsivarrelle ja sitten vasemmalle, erityisesti kohdelle 4a, raajat laajennetut eteenpäin suuntautuvat toimenpiteet (posturaalinen vapina), esine 4b, siipi-lyöminen [kyynärpään ulottuva] maneuver (posturaalinen tremor) ja esine 4c sormen-nose-uransa taivutus (pennuuri) ja esine 4c-sormen ja nosen uransa.
Jokainen arviointi on arvioitu 0–4 vakavuusasteikolla 0,5 pisteen lisäyksissä, ja korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa vapinaa.
Suorituskyvyn ala -asteikon kohde 4 (yläraja) kokonaispistemäärä tietylle puolelle (vasen tai oikea) on 0–12, ja molemmin puolin yhdistettynä on 0–24.
Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parannusta.
Sekoitettua mallia toistuville mittauksille (MMRM) käytettiin analyysiin.
|
Perustaso, päivä 91
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta Tetran päivittäisen elämän (ADL) komposiittipistemäärä monoterapiakohortissa
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 91
|
Tetras ADL -aliasteikko (kohteet 1-12) arvioi, kuinka ET vaikuttaa tyypilliseen ADL: ään (puhe, syöminen, juominen, pukeutuminen, henkilökohtainen hygienia, kirjoittaminen, ammatillinen heikkeneminen, sosiaaliset vaikutukset, Ul Tremorin vaikuttavat toiminnot).
Tetras ADL -komposiittipiste käsittää ADL-ala-asteikon kohteet 1-11 (kohta 1: puheen heikkeneminen; kohta 10: työllisyysvaikutus; jäljellä olevat 9 kohdetta: Ul Tremorin vaikuttavien toimintojen heikkeneminen) ja suorituskyvyn ala-asteikon kohde (spiraalipiirustus).
Jokainen yksittäinen esine on arvioitu asteikolla 0: sta (normaali aktiivisuus) 4: een (vaikea poikkeavuus); Vastaukset 0 ja 1 Tetras ADL -ala -asteikolla 1 - 11 romahtivat siten, että asteikko on 0 (normaali/hieman epänormaali), 1 (lievästi epänormaali), 2 (kohtalaisen epänormaali) ja 3 (vakavasti epänormaali).
Suorituskyvyn ala -asteikon kohde 6 vastaukset romahtivat vastauksilla, joilla oli 0,5 pisteen lisäys ryhmiteltynä seuraavalla korkeammalla kokonaislukuvasteella.
ADL Composite -pistealue on 0–39. Suurempi pistemäärä = suurempi poikkeavuus, negatiivinen muutos = parannus.
|
Perustaso, päivä 91
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 5. tammikuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 2. toukokuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 16. toukokuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 15. joulukuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 15. joulukuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 29. joulukuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 16. toukokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 1. toukokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. toukokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 324-ETD-202
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Tietojen jakaminen on ClinicalTrials.gov-sivuston tulosten toimituskäytännön mukaista.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .