Vizsgálat a SAGE-324 értékelésére az alapvető remegéssel küzdő résztvevők körében
2025. május 1. frissítette: Sage Therapeutics
A SAGE-324 2. fázisú kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos, dózis-válasz vizsgálata az esszenciális tremor kezelésére
Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja, hogy értékelje a különböző dózisú SAGE-324 dózis-válasz összefüggését a felső végtagi tremorra az esszenciális tremorban (ET) szenvedő résztvevőknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
146
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Alabama
-
Hoover, Alabama, Egyesült Államok, 35244
- Sage Investigational Site
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85012
- Sage Investigational Site
-
Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85258
- Sage Investigational Site
-
Sun City, Arizona, Egyesült Államok, 85351
- Sage Investigational Site
-
-
California
-
Fountain Valley, California, Egyesült Államok, 92708
- Sage Investigational Site
-
Fullerton, California, Egyesült Államok, 92835
- Sage Investigational Site
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- Sage Investigational Site
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Egyesült Államok, 80113
- Sage Investigational Site
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Egyesült Államok, 33486
- Sage Investigational Site
-
Boynton Beach, Florida, Egyesült Államok, 33437
- Sage Investigational Site
-
Bradenton, Florida, Egyesült Államok, 34205
- Sage Investigational Site
-
Coral Springs, Florida, Egyesült Államok, 33067
- Sage Investigational Site
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32608
- Sage Investigational Site
-
Hollywood, Florida, Egyesült Államok, 33024
- Sage Investigational Site
-
Kendall, Florida, Egyesült Államok, 33176
- Sage Investigational Site
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- Sage Investigational Site
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33176
- Sage Investigational Site
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33175
- Sage Investigational Site
-
Naples, Florida, Egyesült Államok, 34105
- Sage Investigational Site
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32803
- Sage Investigational Site
-
Pensacola, Florida, Egyesült Államok, 32503
- Sage Investigational Site
-
Port Charlotte, Florida, Egyesült Államok, 33980
- Sage Investigational Site
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
- Sage Investigational Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
- Sage Investigational Site
-
Decatur, Georgia, Egyesült Államok, 30030
- Sage Investigational Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
- Sage Investigational Site
-
Springfield, Illinois, Egyesült Államok, 62702
- Sage Investigational Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- Sage Investigational Site
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40509
- Sage Investigational Site
-
-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Egyesült Államok, 71105
- Sage Investigational Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02131
- Sage Investigational Site
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Egyesült Államok, 48334
- Sage Investigational Site
-
Lansing, Michigan, Egyesült Államok, 48824
- Sage Investigational Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89102
- Sage Investigational Site
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Sage Investigational Site
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10003
- Sage Investigational Site
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Egyesült Államok, 28806
- Sage Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45219
- Sage Investigational Site
-
Dayton, Ohio, Egyesült Államok, 45417
- Sage Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Egyesült Államok, 74136
- Sage Investigational Site
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38157
- Sage Investigational Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Egyesült Államok, 78746
- Sage Investigational Site
-
Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
- Sage Investigational Site
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Sage Investigational Site
-
Katy, Texas, Egyesült Államok, 77450
- Sage Investigational Site
-
Round Rock, Texas, Egyesült Államok, 78681
- Sage Investigational Site
-
San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
- Sage Investigational Site
-
-
Virginia
-
McLean, Virginia, Egyesült Államok, 22101
- Sage Investigational Site
-
W. Falls Church, Virginia, Egyesült Államok, 22042
- Sage Investigational Site
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Egyesült Államok, 98034
- Sage Investigational Site
-
Spokane, Washington, Egyesült Államok, 99202
- Sage Investigational Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
Az ET diagnózisa a következő kritériumok mindegyike szerint:
- Izolált tremor szindróma, amely kétoldali felső végtag-remegésből áll
- Legalább 3 éves időtartam
- Remegéssel vagy anélkül más helyeken (pl. fejben, hangban vagy alsó végtagokban)
- Egyéb neurológiai tünetek hiánya, mint például dystonia, ataxia vagy parkinsonizmus, izolált fokális remegés (pl. hang, fej), feladat- és pozícióspecifikus remegés, hirtelen fellépő tremor vagy a tremor fokozatos romlásának bizonyítéka.
A résztvevő az alábbiakkal rendelkezik:
- Legalább 12-es pontszám a kombinált TETRAS Teljesítmény Alskála 4. pontjában (felső végtag tremor) mind a szűrés, mind az adagolás előtt az 1. napon
- A teljes TETRAS Teljesítmény Alskála 4. pontja legalább 6-os pontszáma a domináns felső végtagon (a jobb vagy a bal felső végtag három elemének összege, attól függően, hogy melyik a domináns) mind a szűrés, mind az adagolás előtt az 1. napon
- Hajlamos abbahagyni az ET kezelésére szedett gyógyszereket legalább 14 nappal vagy 5 felezési idővel (amelyik hosszabb) a vizsgálati készítmény (IP) átvétele előtt. Az ET kezelésére szedett, az IP-kezelés előtt abbahagyott gyógyszereket a 97. nap után lehet folytatni.
- A résztvevő hajlandó korlátozni az alkoholfogyasztást napi 2 egységre a férfiaknál és 1 egységre naponta a nőknél, legalább 1 héttel a vizsgálat 1. napja előtt és a 97. napig.
- A résztvevő hajlandó fenntartani a vizsgálat előtti nikotint tartalmazó termékek fogyasztását legalább 1 héttel a vizsgálat 1. napja előtt és a 97. napig.
Kizárási kritériumok:
- A fiziológiás tremor ismert okainak jelenléte.
- A résztvevő újonnan kapott tremorgén gyógyszert (14 nap vagy 5 felezési idő [amelyik hosszabb] az 1. nap előtt), vagy alkoholelvonási állapot volt jelen.
- Az idegrendszer közvetlen vagy közvetett sérülése vagy trauma a remegés kezdete előtt 3 hónapon belül.
- Korábbi eljárás ET kezelésére, mély agyi stimulációra, agykárosodásra vagy mágneses rezonanciával (MR) vezérelt eljárás, pl. MR-vezérelt fókuszált ultrahang.
- Pszichogén eredetű tremor történelmi vagy klinikai bizonyítékai.
- A résztvevőnek a szűrés előtt kábítószerrel való visszaélése vagy függése volt, pozitív szűrése van a kábítószerrel való visszaélésre a szűréskor vagy az 1. napon történő adagolás előtt. Kizárják azokat a résztvevőket, akiknek nikotinhasználati zavara van, amely befolyásolja a remegést.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: SAGE-324 Matched Placebo
A résztvevők SAGE-324 illesztett placebót kapnak, a propranolol kiindulási felhasználása szerint rétegezve. Monoterápia: A résztvevők SAGE-324 illesztett placebót, orális tablettát kapnak, naponta egyszer (QD), este, az 1. naptól a 90. napig egy kettős vak kezelési időszakban. Kiegészítő terápia: A résztvevők SAGE-324-hez illesztett placebót, orális tablettát, QD-t kapnak este, az 1. naptól a 90. napig, valamint egy stabil adag, akár 320 milligramm (mg) propranololt is a szűrést megelőző 3 hónaptól a 90. napig. kettős vak kezelési időszak. |
SAGE-324 illesztett placebo orális tabletták.
|
|
Kísérleti: SAGE-324 15 mg
A résztvevők 15 mg SAGE-324-et kapnak, a propranolol kiindulási felhasználása szerint rétegezve. Monoterápia: A résztvevők SAGE-324, 15 mg, szájon át szedhető tablettát kapnak, QD, este, az 1. naptól a 90. napig, kettős vak kezelési időszakban. Kiegészítő terápia: A résztvevők SAGE-324, 15 mg, szájon át szedhető tablettát (QD) kapnak este, az 1. naptól a 90. napig, valamint egy stabil adag, legfeljebb 320 mg propranololt a szűrést megelőző 3 hónaptól egészen a 90. napig dupla adagban. -vakkezelési időszak. |
SAGE-324 orális tabletta.
|
|
Kísérleti: SAGE-324 30 mg
A résztvevők 30 mg SAGE-324-et kapnak, a propranolol kiindulási felhasználása szerint rétegezve. Monoterápia: A résztvevők SAGE-324, 30 mg, szájon át szedhető tablettát kapnak, QD, este, az 1. naptól a 90. napig, kettős vak kezelési időszakban. Kiegészítő terápia: A résztvevők SAGE-324, 30 mg, szájon át szedhető tablettát, QD, este, az 1. naptól a 90. napig kapnak, valamint egy stabil adag, legfeljebb 320 mg propranololt a szűrést megelőző 3 hónaptól egészen a 90. napig dupla adagban. -vakkezelési időszak. |
SAGE-324 orális tabletta.
|
|
Kísérleti: SAGE-324 60 mg
A résztvevők SAGE-324-et kapnak: 15 mg, 30 mg, 45 mg és 60 mg, a kiindulási propranolol-használat szerint rétegezve. Monoterápia: A résztvevők 15 mg-os SAGE-324-et kapnak az 1. naptól a 14. napig, ezt követi a titrálás 30 mg-ra a 15. napról a 28. napra, majd 45 mg-ra a 29. napról a 42. napra, majd 60 mg-ra a 43. napról a 90. napra. orális tabletták, QD, este, az 1. naptól a 90. napig, kettős vak kezelési időszakban. Kiegészítő terápia: A résztvevők 15 mg SAGE-324-et kapnak az 1. naptól a 14. napig, ezt követi a titrálás 30 mg-ra a 15. napról a 28. napra, majd 45 mg-ra a 29. napról a 42. napra, majd 60 mg-ra a 43. napról a 90. napra, szájon át szedhető tabletták, QD, este, az 1. naptól a 90. napig, valamint egy stabil adag, legfeljebb 320 mg propranolol a szűrést megelőző 3 hónaptól a 90. napig, kettős vak kezelési időszakban. |
SAGE-324 orális tabletta.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Váltás a kiindulási ponttól az alapvető remegés értékelési skálán (TETRAS) Performance alskála 4. tétel (felső végtag) Teljes pontszám a 91. napon a monoterápiás kohortban
Időkeret: Alapvonal, 91. nap
|
A Tetras az alapvető remegés klinikai értékelése.
A Tetras Performance alskálájú felső végtag -tremor pontszáma a tetras alkotóeleme.
A Tetras Performance alskálájának 4. tételéhez (felső végtag) három manőveret/értékelést kellett elvégezni mindkét karra, először a jobb karra, majd a balra, konkrétan a 4a. Cikkre, a végtagok meghosszabbított manőverre (poszturális remegés), a 4B-es tétel, a szárnyakkal kötött [könyök hajlított] manőver (poszturális tremor) és
Mindegyik értékelést 0-4 súlyossági skálán értékelik 0,5 pontos lépésekben, a magasabb pontszámok pedig a súlyosabb remegést jelzik.
A Performance alskála 4. tétele (felső végtag) egy adott oldalon (balra vagy jobbra) 0 -tól 12 -ig, és mindkét oldalon együtt 0 és 24.
A kiindulási értékhez viszonyított negatív változás javulást jelez.
Az elemzéshez vegyes modelleket (MMRM) használtunk az ismételt intézkedésekhez.
|
Alapvonal, 91. nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Váltás a kiindulási ponttól a mindennapi élet (ADL) kompozit pontszámának a monoterápiás kohorszban
Időkeret: Alapvonal, 91. nap
|
A Tetras ADL alskála (1-12. Tétel) felméri, hogy az ET hogyan befolyásolja a tipikus ADL-t (beszéd, étkezés, ivás, öltözködés, személyes higiénia, írás, foglalkozási károsodás, társadalmi hatás, UL-tremor által érintett tevékenységek).
A Tetras ADL kompozit pontszáma az ADL alskála 1-11. Tételét tartalmazza (1. tétel: Beszédkárosodás; 10. tétel: Foglalkozási károsodás; fennmaradó 9 tétel: Az UL Tremor által érintett tevékenységek károsodása) és a teljesítmény alskálájának 6. tétele (spirális rajz).
Az egyes tételek mindegyikét 0 (normál aktivitás) és 4 (súlyos rendellenesség) skálán kell besorolni; A 0 és 1 válaszokat a tetras ADL alskála 1–11. Tételében úgy összeomlott, hogy a skála 0 (normál/kissé rendellenes), 1 (enyhén rendellenes), 2 (mérsékelten rendellenes) és 3 (súlyosan rendellenes).
A teljesítmény alskálájának 6. tételének válaszai összeomlottak, amikor a válaszok 0,5 pont növekedése van a következő magasabb egész számú válaszokkal.
Az ADL kompozit pontszám tartomány 0–39. Magasabb pontszám = nagyobb rendellenesség, negatív változás = javulás.
|
Alapvonal, 91. nap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. január 5.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2024. május 2.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2024. május 16.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. december 15.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. december 15.
Első közzététel (Tényleges)
2021. december 29.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. május 16.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. május 1.
Utolsó ellenőrzés
2025. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 324-ETD-202
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
IPD terv leírása
Az adatmegosztás összhangban lesz a ClinicalTrials.gov eredmények benyújtására vonatkozó szabályzatával.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .