Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení SAGE-324 u účastníků s esenciálním třesem

1. března 2024 aktualizováno: Sage Therapeutics

Dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie reakce na dávku SAGE-324 fáze 2 pro léčbu esenciálního třesu

Primárním účelem této studie je vyhodnotit vztah mezi dávkou a odezvou různých dávek SAGE-324 na třes horních končetin u účastníků s esenciálním třesem (ET).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

160

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Hoover, Alabama, Spojené státy, 35244
        • Sage Investigational Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85258
        • Sage Investigational Site
    • California
      • Fountain Valley, California, Spojené státy, 92708
        • Sage Investigational Site
      • Fullerton, California, Spojené státy, 92835
        • Sage Investigational Site
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Sage Investigational Site
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Spojené státy, 80113
        • Sage Investigational Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33486
        • Sage Investigational Site
      • Bradenton, Florida, Spojené státy, 34205
        • Sage Investigational Site
      • Coral Springs, Florida, Spojené státy, 33067
        • Sage Investigational Site
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • Sage Investigational Site
      • Hollywood, Florida, Spojené státy, 33024
        • Sage Investigational Site
      • Kendall, Florida, Spojené státy, 33176
        • Sage Investigational Site
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Sage Investigational Site
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33176
        • Sage Investigational Site
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33175
        • Sage Investigational Site
      • Naples, Florida, Spojené státy, 34105
        • Sage Investigational Site
      • Pensacola, Florida, Spojené státy, 32503
        • Sage Investigational Site
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • Sage Investigational Site
      • Winter Park, Florida, Spojené státy, 32792
        • Sage Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Sage Investigational Site
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30030
        • Sage Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Sage Investigational Site
      • Springfield, Illinois, Spojené státy, 62702
        • Sage Investigational Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Sage Investigational Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40509
        • Sage Investigational Site
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Spojené státy, 71105
        • Sage Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02131
        • Sage Investigational Site
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Spojené státy, 48334
        • Sage Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Sage Investigational Site
      • New York, New York, Spojené státy, 10003
        • Sage Investigational Site
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Spojené státy, 28806
        • Sage Investigational Site
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Spojené státy, 45417
        • Sage Investigational Site
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Spojené státy, 74136
        • Sage Investigational Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38157
        • Sage Investigational Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78746
        • Sage Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Sage Investigational Site
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Sage Investigational Site
      • Katy, Texas, Spojené státy, 77450
        • Sage Investigational Site
      • Round Rock, Texas, Spojené státy, 78681
        • Sage Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Sage Investigational Site
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22042
        • Sage Investigational Site
      • McLean, Virginia, Spojené státy, 22101
        • Sage Investigational Site
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Spojené státy, 98034
        • Sage Investigational Site
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99202
        • Sage Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza ET, jak je definována všemi následujícími kritérii:

    • Syndrom izolovaného třesu sestávající z bilaterálního akčního třesu horní končetiny
    • Doba trvání minimálně 3 roky
    • S nebo bez třesu na jiných místech (např. hlava, hlas nebo dolní končetiny)
  2. Absence jiných neurologických příznaků, jako je dystonie, ataxie nebo parkinsonismus, izolované fokální třesy (např. hlas, hlava), třesy specifické pro daný úkol a polohu, náhlý nástup třesu nebo známky postupného zhoršování třesu.

  3. Účastník má následující:

    • Skóre alespoň 12 v kombinované podškále TETRAS Performance, položka 4 (třes horní končetiny) při screeningu i před podáním dávky v den 1
    • Skóre alespoň 6 v celkovém skóre TETRAS Performance Subscale Položka 4 pro dominantní horní končetinu (součet tří položek pro pravou nebo levou horní končetinu, podle toho, která je dominantní) jak při screeningu, tak před podáním dávky v den 1
  4. Ochota přerušit léky užívané k léčbě ET alespoň 14 dní nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) před obdržením hodnoceného produktu (IP). Léky užívané k léčbě ET, které byly vysazeny před přijetím IP, mohou být obnoveny po 97. dni.
  5. Účastník je ochoten omezit užívání alkoholu na 2 jednotky denně pro muže a 1 jednotku denně pro ženy počínaje alespoň 1 týdnem před dnem 1 a do dne 97 studie.
  6. Účastník je ochoten udržovat spotřebu produktů, které obsahují nikotin, před zahájením studie počínaje alespoň 1 týdnem před 1. dnem a do 97. dne studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Přítomnost známých příčin fyziologického třesu.
  2. Účastník měl nově podané tremorgenní léky (14 dní nebo 5 poločasů [podle toho, co je delší] před 1. dnem) nebo měl abstinenční stav alkoholu.
  3. Přímé nebo nepřímé poranění nebo trauma nervového systému během 3 měsíců před nástupem třesu.
  4. Předchozí postup pro léčbu ET, hluboká mozková stimulace, mozkové léze nebo řízená procedura magnetickou rezonancí (MR), např. MR řízený fokusovaný ultrazvuk.
  5. Historický nebo klinický důkaz třesu psychogenního původu.
  6. Účastník má před screeningem anamnézu zneužívání návykových látek nebo závislosti, má pozitivní screening na zneužívání drog při screeningu nebo před podáním dávky v den 1. Účastníci s poruchou užívání nikotinu, která ovlivňuje jejich třes, jsou vyloučeni.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: SAGE-324 odpovídající placebo

Účastníci obdrží placebo odpovídající SAGE-324, stratifikované podle výchozího použití propranololu.

Monoterapie:

Účastníci budou dostávat SAGE-324 odpovídající placebo, perorální tablety, jednou denně (QD), večer, ode dne 1 do dne 90 ve dvojitě zaslepeném léčebném období.

Doplňková terapie:

Účastníci dostanou placebo odpovídající SAGE-324, perorální tablety, QD, večer ode dne 1 do dne 90 spolu se stabilní dávkou až 320 miligramů (mg) propranololu od 3 měsíců před screeningem až do dne 90 v roce dvojitě zaslepené léčebné období.
Lék: SAGE-324 odpovídající placebo
SAGE-324 odpovídající placebo perorální tablety.
Experimentální: SAGE-324 15 mg

Účastníci obdrží SAGE-324, 15 mg, stratifikovaný podle výchozího použití propranololu.

Monoterapie:

Účastníci dostanou SAGE-324, 15 mg, perorální tablety, QD, večer, ode dne 1 do dne 90 ve dvojitě zaslepeném léčebném období.

Doplňková terapie:

Účastníci dostanou SAGE-324, 15 mg, perorální tablety, QD, večer od 1. dne do 90. dne spolu se stabilní dávkou až 320 mg propranololu od 3 měsíců před screeningem do 90. dne ve dvojnásobku - období léčby naslepo.
Lék: SAGE-324
SAGE-324 perorální tablety.
Experimentální: SAGE-324 30 mg

Účastníci obdrží SAGE-324, 30 mg, stratifikovaný podle výchozího použití propranololu.

Monoterapie:

Účastníci dostanou SAGE-324, 30 mg, perorální tablety, QD, večer, ode dne 1 do dne 90 ve dvojitě zaslepeném léčebném období.

Doplňková terapie:

Účastníci dostanou SAGE-324, 30 mg, perorální tablety, QD, večer od 1. dne do 90. dne spolu se stabilní dávkou až 320 mg propranololu od 3 měsíců před screeningem do 90. dne ve dvojnásobku - období léčby naslepo.
Lék: SAGE-324
SAGE-324 perorální tablety.
Experimentální: SAGE-324 60 mg

Účastníci obdrží SAGE-324: 15 mg, 30 mg, 45 mg a 60 mg, stratifikované podle výchozího použití propranololu.

Monoterapie:

Účastníci dostanou SAGE-324, 15 mg od 1. do 14. dne, následovanou titrací na 30 mg od 15. do 28. dne, poté na 45 mg od 29. do 42. dne a poté na 60 mg od 43. do 90. dne, perorální tablety, QD, večer, ode dne 1 do dne 90 ve dvojitě zaslepeném léčebném období.

Doplňková terapie:

Účastníci dostanou SAGE-324, 15 mg od 1. do 14. dne, následovanou titrací na 30 mg od 15. do 28. dne, poté na 45 mg od 29. do 42. dne a poté na 60 mg od 43. do 90. dne, perorální tablety, QD, večer, od 1. dne do 90. dne spolu se stabilní dávkou až 320 mg propranololu od 3 měsíců před screeningem až do 90. dne ve dvojitě zaslepeném léčebném období.
Lék: SAGE-324
SAGE-324 perorální tablety.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní hodnoty na stupnici hodnocení Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) Výkonnostní subškála Položka 4 (horní končetina) Celkové skóre v den 91 v kohortě monoterapie
Časové okno: Základní stav do dne 91
TETRAS je ověřené, komplexní klinické hodnocení esenciálního třesu. Pro výkonnostní subškálu položka 4 skóre třesu horní končetiny (UL) budou všechny 3 manévry v UL hodnocení položky 4 (subškála 4a, 4b a 4c) dokončeny pro obě paže, nejprve pro levou paži a poté pro pravou . Subškála položky 4 běžně hodnotí posturální (končetiny natažené dopředu a tlukot křídel [lokty ohnuté]) a kinetický (manévr prst-nos-prst) na stupnici závažnosti od 0 do 4 v krocích po 0,5 bodu. Skóre TETRAS Položka 4 pro každou horní končetinu se pohybuje od 0 do 12 a pro obě horní končetiny od 0 do 24.
Základní stav do dne 91

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozího stavu ve složeném skóre TETRAS Activities of Daily Living (ADL) v kohortě monoterapie
Časové okno: Základní stav do dne 91
Subškála TETRAS ADL hodnotí, jak ET ovlivňuje typickou ADL (tj. řeč, jídlo, pití, oblékání, osobní hygiena, psaní, pracovní poškození, sociální dopad a aktivity ovlivněné třesem horních končetin). Skládá se z 12 položek, každá položka je hodnocena na stupnici od 0 (normální aktivita) do 4 (závažná abnormalita). Výkonnostní subškála posuzuje celkové hodnocení třesu v hlase, končetinách, hlavě, obličeji, trupu při plnění předem specifikovaných úkolů a také měří funkční schopnosti úkolů, tj. rukopis, spirografii a držení pera nad tečkou. Skládá se ze 16 položek, každá položka je hodnocena na stupnici od 0 (žádný třes) do 4 (silný třes). Složené skóre ADL zahrnuje položky 1 až 11 subškály ADL a položku 6 výkonnostní subškály, přičemž každá položka je hodnocena na stupnici od 0 (normální/lehce abnormální) do 3 (těžce abnormální) a celkový rozsah skóre je 0 až 36 . Negativní změna od výchozí hodnoty bude znamenat zlepšení.
Základní stav do dne 91

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sage Therapeutics

Spolupracovníci

Biogen

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. ledna 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. května 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. května 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. prosince 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. prosince 2021

První zveřejněno (Aktuální)

29. prosince 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

4. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 324-ETD-202

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Sdílení dat bude v souladu s politikou předkládání výsledků ClinicalTrials.gov.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Esenciální třes

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Slovenia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit