Estudio para evaluar SAGE-324 en participantes con temblores esenciales
1 de mayo de 2025 actualizado por: Sage Therapeutics
Estudio de respuesta a la dosis de fase 2, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, de SAGE-324 para el tratamiento del temblor esencial
El objetivo principal de este estudio es evaluar la relación dosis-respuesta de diferentes dosis de SAGE-324 sobre el temblor de las extremidades superiores en participantes con temblores esenciales (TE).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
146
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Alabama
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Hoover, Alabama, Estados Unidos, 35244
- Sage Investigational Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85012
- Sage Investigational Site
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85258
- Sage Investigational Site
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Sun City, Arizona, Estados Unidos, 85351
- Sage Investigational Site
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California
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Fountain Valley, California, Estados Unidos, 92708
- Sage Investigational Site
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Fullerton, California, Estados Unidos, 92835
- Sage Investigational Site
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Sage Investigational Site
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Colorado
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Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
- Sage Investigational Site
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Florida
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Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33486
- Sage Investigational Site
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Boynton Beach, Florida, Estados Unidos, 33437
- Sage Investigational Site
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Bradenton, Florida, Estados Unidos, 34205
- Sage Investigational Site
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Coral Springs, Florida, Estados Unidos, 33067
- Sage Investigational Site
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
- Sage Investigational Site
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Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33024
- Sage Investigational Site
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Kendall, Florida, Estados Unidos, 33176
- Sage Investigational Site
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Sage Investigational Site
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33176
- Sage Investigational Site
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33175
- Sage Investigational Site
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Naples, Florida, Estados Unidos, 34105
- Sage Investigational Site
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- Sage Investigational Site
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Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32503
- Sage Investigational Site
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Port Charlotte, Florida, Estados Unidos, 33980
- Sage Investigational Site
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- Sage Investigational Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Sage Investigational Site
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Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30030
- Sage Investigational Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Sage Investigational Site
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Springfield, Illinois, Estados Unidos, 62702
- Sage Investigational Site
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- Sage Investigational Site
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40509
- Sage Investigational Site
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Louisiana
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Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71105
- Sage Investigational Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02131
- Sage Investigational Site
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Michigan
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Farmington Hills, Michigan, Estados Unidos, 48334
- Sage Investigational Site
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Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48824
- Sage Investigational Site
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89102
- Sage Investigational Site
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Sage Investigational Site
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New York, New York, Estados Unidos, 10003
- Sage Investigational Site
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North Carolina
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Asheville, North Carolina, Estados Unidos, 28806
- Sage Investigational Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
- Sage Investigational Site
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Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45417
- Sage Investigational Site
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Oklahoma
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Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74136
- Sage Investigational Site
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38157
- Sage Investigational Site
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78746
- Sage Investigational Site
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Sage Investigational Site
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Sage Investigational Site
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Katy, Texas, Estados Unidos, 77450
- Sage Investigational Site
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Round Rock, Texas, Estados Unidos, 78681
- Sage Investigational Site
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- Sage Investigational Site
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Virginia
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McLean, Virginia, Estados Unidos, 22101
- Sage Investigational Site
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W. Falls Church, Virginia, Estados Unidos, 22042
- Sage Investigational Site
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Washington
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Kirkland, Washington, Estados Unidos, 98034
- Sage Investigational Site
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Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
- Sage Investigational Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
Diagnóstico de ET, según lo definido por todos los siguientes criterios:
- Síndrome de temblor aislado que consiste en temblor de acción bilateral de las extremidades superiores
- Al menos 3 años de duración
- Con o sin temblor en otras localizaciones (p. ej., cabeza, voz o miembros inferiores)
- Ausencia de otros signos neurológicos, como distonía, ataxia o parkinsonismo, temblores focales aislados (p. ej., voz, cabeza), temblores específicos de tareas y posiciones, inicio repentino del temblor o evidencia de deterioro gradual del temblor.
El participante tiene lo siguiente:
- Puntuaciones de al menos 12 en el elemento 4 de la subescala de rendimiento de TETRAS combinada (temblor de las extremidades superiores) tanto en la selección como antes de la dosis el día 1
- Puntuaciones de al menos 6 en la puntuación total del ítem 4 de la subescala de rendimiento de TETRAS para el miembro superior dominante (la suma de los tres ítems para el miembro superior derecho o izquierdo, el que sea dominante) tanto en la selección como antes de la dosis el día 1
- Dispuesto a suspender los medicamentos tomados para el tratamiento de TE al menos 14 días o 5 vidas medias (lo que sea más largo) antes de recibir el producto en investigación (PI). Los medicamentos tomados para el tratamiento de ET que se suspendieron antes de recibir IP se pueden reanudar después del Día 97.
- El participante está dispuesto a limitar el uso de alcohol a 2 unidades por día para hombres y 1 unidad por día para mujeres a partir de al menos 1 semana antes del Día 1 y hasta el Día 97 del estudio.
- El participante está dispuesto a mantener el consumo previo al estudio de productos que contienen nicotina desde al menos 1 semana antes del día 1 y hasta el día 97 del estudio.
Criterio de exclusión:
- Presencia de causas conocidas de temblor fisiológico.
- Al participante se le han administrado fármacos tremorgénicos recientemente (14 días o 5 vidas medias [lo que sea más largo] antes del Día 1) o presencia de estado de abstinencia de alcohol.
- Lesión directa o indirecta o traumatismo del sistema nervioso en los 3 meses anteriores al inicio del temblor.
- Procedimiento previo para el tratamiento de ET, estimulación cerebral profunda, lesión cerebral o procedimiento guiado por resonancia magnética (MR), por ejemplo, ultrasonido focalizado guiado por MR.
- Evidencia histórica o clínica de temblor de origen psicógeno.
- El participante tiene antecedentes de abuso o dependencia de sustancias antes de la selección, tiene una prueba positiva de drogas de abuso en la selección o predosis el día 1. Se excluyen los participantes con trastorno por uso de nicotina que afecta su temblor.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: SAGE-324 Placebo emparejado
Los participantes recibirán un placebo equivalente de SAGE-324, estratificado según el uso inicial de propranolol. Monoterapia: Los participantes recibirán tabletas orales de placebo combinado con SAGE-324, una vez al día (QD), por la noche, desde el día 1 hasta el día 90 en un período de tratamiento doble ciego. Terapia adjunta: Los participantes recibirán placebo combinado de SAGE-324, tabletas orales, QD, por la noche, desde el día 1 hasta el día 90 junto con una dosis estable de hasta 320 miligramos (mg) de propranolol desde 3 meses antes de la selección hasta el día 90 en un período de tratamiento doble ciego. |
SAGE-324 comprimidos orales de placebo combinados.
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Experimental: SALVIA-324 15 mg
Los participantes recibirán SAGE-324, 15 mg, estratificados según el uso inicial de propranolol. Monoterapia: Los participantes recibirán SAGE-324, 15 mg, tabletas orales, QD, por la noche, desde el día 1 hasta el día 90 en un período de tratamiento doble ciego. Terapia adjunta: Los participantes recibirán SAGE-324, 15 mg, tabletas orales, QD, por la noche, desde el día 1 hasta el día 90 junto con una dosis estable de hasta 320 mg de propranolol desde 3 meses antes de la selección hasta el día 90 en una dosis doble. -período de tratamiento a ciegas. |
SAGE-324 comprimidos orales.
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Experimental: SALVIA-324 30 mg
Los participantes recibirán SAGE-324, 30 mg, estratificados según el uso inicial de propranolol. Monoterapia: Los participantes recibirán SAGE-324, 30 mg, tabletas orales, QD, por la noche, desde el día 1 hasta el día 90 en un período de tratamiento doble ciego. Terapia adjunta: Los participantes recibirán SAGE-324, 30 mg, tabletas orales, QD, por la noche, desde el día 1 hasta el día 90 junto con una dosis estable de hasta 320 mg de propranolol desde 3 meses antes de la selección hasta el día 90 en una dosis doble. -período de tratamiento a ciegas. |
SAGE-324 comprimidos orales.
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Experimental: SALVIA-324 60 mg
Los participantes recibirán SAGE-324: 15 mg, 30 mg, 45 mg y 60 mg, estratificados según el uso inicial de propranolol. Monoterapia: Los participantes recibirán SAGE-324, 15 mg del día 1 al 14, seguido de una titulación ascendente a 30 mg del día 15 al 28, luego a 45 mg del día 29 al 42 y luego a 60 mg del día 43 al 90. tabletas orales, QD, por la noche, desde el día 1 hasta el día 90 en un período de tratamiento doble ciego. Terapia adjunta: Los participantes recibirán SAGE-324, 15 mg del día 1 al 14, seguido de una titulación ascendente a 30 mg del día 15 al 28, luego a 45 mg del día 29 al 42 y luego a 60 mg del día 43 al 90. tabletas orales, QD, por la noche, desde el día 1 hasta el día 90 junto con una dosis estable de hasta 320 mg de propranolol desde 3 meses antes de la selección hasta el día 90 en un período de tratamiento doble ciego. |
SAGE-324 comprimidos orales.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde la línea de base en la escala de evaluación de calificación de temblor esencial (TETRAS) El puntaje total de la subescala de rendimiento 4 (extremidad superior) en el día 91 en la cohorte de monoterapia
Periodo de tiempo: Línea de base, día 91
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Tetras es una evaluación clínica del temblor esencial.
La puntuación de temblor superior de la subescala de rendimiento de Tetras es un componente de Tetras.
Para la subescala de rendimiento de Tetras, el ítem 4 (extremidad superior), tres maniobras/evaluaciones debían completarse para ambos brazos, primero para el brazo derecho y luego para la izquierda, específicamente el ítem 4A, las extremidades extendidas de maniobra hacia adelante (temblor postural), el ítem 4B, el tremo de cebolla de ala [de los codos].
Cada evaluación se clasifica en una escala de gravedad de 0 a 4 en incrementos de 0.5 puntos, con puntajes más altos que indican un temblor más grave.
El rango de puntaje total de la subescala de rendimiento 4 (extremidad superior) para un lado dado (izquierda o derecha) es de 0 a 12, y para ambos lados combinados es de 0 a 24.
Un cambio negativo desde la línea de base indica una mejora.
Se usó un modelo mixto para medidas repetidas (MMRM) para el análisis.
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Línea de base, día 91
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde la línea de base en Tetras Actividades de la vida diaria (ADL) Puntuación compuesta en la cohorte de monoterapia
Periodo de tiempo: Línea de base, día 91
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La subescala de Tetras ADL (ítems 1-12) evalúa cómo ET afecta la ADL típica (habla, alimentación, consumo de alcohol, aderezo, higiene personal, escritura, discapacidad ocupacional, impacto social, actividades afectadas por el temblor UL).
El puntaje compuesto de Tetras ADL comprende los ítems 1-11 de la subescala de ADL (ítem 1: deterioro del habla; ítem 10: deterioro ocupacional; 9 ítems restantes: deterioro en las actividades afectadas por el temblor UL) y el ítem 6 de la subescala de rendimiento (dibujo en espiral).
Cada uno de los elementos individuales se clasifica en una escala de 0 (actividad normal) a 4 (anormalidad severa); Las respuestas de 0 y 1 en los ítems de la subescala 1 a 11 de Tetras ADL se colapsaron de tal manera que la escala es 0 (normal/ligeramente anormal), 1 (ligeramente anormal), 2 (moderadamente anormal) y 3 (severamente anormal).
Las respuestas de la subescala de rendimiento 6 se colapsaron con respuestas que tenían incrementos de 0.5 puntos agrupados con la próxima respuesta entera más alta.
El rango de puntaje compuesto de ADL es de 0 a 39. Puntuación más alta = mayor anormalidad, cambio negativo = mejora.
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Línea de base, día 91
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
5 de enero de 2022
Finalización primaria (Actual)
2 de mayo de 2024
Finalización del estudio (Actual)
16 de mayo de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de diciembre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de diciembre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
29 de diciembre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
16 de mayo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de mayo de 2025
Última verificación
1 de mayo de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 324-ETD-202
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
El intercambio de datos será coherente con la política de envío de resultados de ClinicalTrials.gov.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .