Studie for å evaluere SAGE-324 hos deltakere med essensielle skjelvinger
1. mai 2025 oppdatert av: Sage Therapeutics
En fase 2 dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, dose-respons-studie av SAGE-324 for behandling av essensiell tremor
Hovedformålet med denne studien er å evaluere dose-respons-forholdet mellom ulike doser av SAGE-324 på tremor i øvre ekstremiteter hos deltakere med essensielle skjelvinger (ET).
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
146
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Hoover, Alabama, Forente stater, 35244
- Sage Investigational Site
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85012
- Sage Investigational Site
-
Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85258
- Sage Investigational Site
-
Sun City, Arizona, Forente stater, 85351
- Sage Investigational Site
-
-
California
-
Fountain Valley, California, Forente stater, 92708
- Sage Investigational Site
-
Fullerton, California, Forente stater, 92835
- Sage Investigational Site
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- Sage Investigational Site
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Forente stater, 80113
- Sage Investigational Site
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Forente stater, 33486
- Sage Investigational Site
-
Boynton Beach, Florida, Forente stater, 33437
- Sage Investigational Site
-
Bradenton, Florida, Forente stater, 34205
- Sage Investigational Site
-
Coral Springs, Florida, Forente stater, 33067
- Sage Investigational Site
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
- Sage Investigational Site
-
Hollywood, Florida, Forente stater, 33024
- Sage Investigational Site
-
Kendall, Florida, Forente stater, 33176
- Sage Investigational Site
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- Sage Investigational Site
-
Miami, Florida, Forente stater, 33176
- Sage Investigational Site
-
Miami, Florida, Forente stater, 33175
- Sage Investigational Site
-
Naples, Florida, Forente stater, 34105
- Sage Investigational Site
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32803
- Sage Investigational Site
-
Pensacola, Florida, Forente stater, 32503
- Sage Investigational Site
-
Port Charlotte, Florida, Forente stater, 33980
- Sage Investigational Site
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33612
- Sage Investigational Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
- Sage Investigational Site
-
Decatur, Georgia, Forente stater, 30030
- Sage Investigational Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- Sage Investigational Site
-
Springfield, Illinois, Forente stater, 62702
- Sage Investigational Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
- Sage Investigational Site
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Forente stater, 40509
- Sage Investigational Site
-
-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Forente stater, 71105
- Sage Investigational Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02131
- Sage Investigational Site
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Forente stater, 48334
- Sage Investigational Site
-
Lansing, Michigan, Forente stater, 48824
- Sage Investigational Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89102
- Sage Investigational Site
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Sage Investigational Site
-
New York, New York, Forente stater, 10003
- Sage Investigational Site
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Forente stater, 28806
- Sage Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
- Sage Investigational Site
-
Dayton, Ohio, Forente stater, 45417
- Sage Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Forente stater, 74136
- Sage Investigational Site
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forente stater, 38157
- Sage Investigational Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forente stater, 78746
- Sage Investigational Site
-
Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
- Sage Investigational Site
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Sage Investigational Site
-
Katy, Texas, Forente stater, 77450
- Sage Investigational Site
-
Round Rock, Texas, Forente stater, 78681
- Sage Investigational Site
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
- Sage Investigational Site
-
-
Virginia
-
McLean, Virginia, Forente stater, 22101
- Sage Investigational Site
-
W. Falls Church, Virginia, Forente stater, 22042
- Sage Investigational Site
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Forente stater, 98034
- Sage Investigational Site
-
Spokane, Washington, Forente stater, 99202
- Sage Investigational Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Diagnose av ET, som definert av alle følgende kriterier:
- Isolert tremorsyndrom bestående av bilateral tremor i øvre lemmer
- Minst 3 års varighet
- Med eller uten skjelving på andre steder (f.eks. hode, stemme eller underekstremiteter)
- Fravær av andre nevrologiske tegn, som dystoni, ataksi eller parkinsonisme, isolerte fokale skjelvinger (f.eks. stemme, hode), oppgave- og posisjonsspesifikke skjelvinger, plutselig skjelving eller tegn på trinnvis forverring av tremor.
Deltaker har følgende:
- Poeng på minst 12 i den kombinerte TETRAS Performance Subscale Punkt 4 (tremor i øvre lem) ved både screening og førdose på dag 1
- Poeng på minst 6 i total TETRAS Performance Subscale Punkt 4 poengsum for den dominerende øvre lem (summen av de tre elementene for enten høyre eller venstre øvre lem, avhengig av hva som er dominant) både ved screening og førdose på dag 1
- Villig til å seponere medisiner tatt for behandling av ET minst 14 dager eller 5 halveringstider (avhengig av hva som er lengst) før du mottar undersøkelsesproduktet (IP). Medisiner tatt for behandling av ET som ble seponert før de mottok IP kan gjenopptas etter dag 97.
- Deltakeren er villig til å begrense bruken av alkohol til 2 enheter per dag for menn og 1 enhet per dag for kvinner som starter minst 1 uke før dag 1 og til og med dag 97 av studien.
- Deltakeren er villig til å opprettholde et forstudert forbruk av produkter som inneholder nikotin fra minst 1 uke før dag 1 og til og med dag 97 av studien.
Ekskluderingskriterier:
- Tilstedeværelse av kjente årsaker til fysiologisk tremor.
- Deltakeren har hatt nylig administrerte tremorgene legemidler (14 dager eller 5 halveringstider [det som er lengst] før dag 1) eller tilstedeværelse av alkoholabstinenstilstand.
- Direkte eller indirekte skade eller traumer i nervesystemet innen 3 måneder før skjelvingen begynner.
- Tidligere prosedyre for behandling av ET, dyp hjernestimulering, hjernelesjon eller guidet prosedyre for magnetisk resonans (MR), f.eks. MR-veiledet fokusert ultralyd.
- Historisk eller klinisk bevis på tremor med psykogen opprinnelse.
- Deltakeren har en historie med rusmisbruk eller avhengighet før screening, har en positiv screening for misbruk av rusmidler ved screening eller forhåndsdosering på dag 1. Deltakere med nikotinbruksforstyrrelser som påvirker skjelvingen deres er ekskludert.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: SAGE-324 Matchet placebo
Deltakerne vil motta SAGE-324-matchet placebo, stratifisert etter baseline propranololbruk. Monoterapi: Deltakerne vil motta SAGE-324 matchet placebo, orale tabletter, én gang daglig (QD), om kvelden, fra dag 1 til dag 90 i en dobbeltblind behandlingsperiode. Tilleggsterapi: Deltakerne vil motta SAGE-324-matchet placebo, orale tabletter, QD, om kvelden, fra dag 1 til dag 90 sammen med en stabil dose på opptil 320 milligram (mg) propranolol fra 3 måneder før screening opp til dag 90 i en dobbeltblind behandlingsperiode. |
SAGE-324 matchede placebo orale tabletter.
|
|
Eksperimentell: SAGE-324 15 mg
Deltakerne vil motta SAGE-324, 15 mg, stratifisert etter baseline propranololbruk. Monoterapi: Deltakerne vil motta SAGE-324, 15 mg, orale tabletter, QD, om kvelden, fra dag 1 til dag 90 i en dobbeltblind behandlingsperiode. Tilleggsterapi: Deltakerne vil motta SAGE-324, 15 mg, orale tabletter, QD, om kvelden, fra dag 1 til dag 90 sammen med en stabil dose på opptil 320 mg propranolol fra 3 måneder før screening opp til dag 90 i en dobbel dose. -blind behandlingsperiode. |
SAGE-324 orale tabletter.
|
|
Eksperimentell: SAGE-324 30 mg
Deltakerne vil motta SAGE-324, 30 mg, stratifisert etter baseline propranololbruk. Monoterapi: Deltakerne vil motta SAGE-324, 30 mg, orale tabletter, QD, om kvelden, fra dag 1 til dag 90 i en dobbeltblind behandlingsperiode. Tilleggsterapi: Deltakerne vil motta SAGE-324, 30 mg, orale tabletter, QD, om kvelden, fra dag 1 til dag 90 sammen med en stabil dose på opptil 320 mg propranolol fra 3 måneder før screening opp til dag 90 i en dobbel dose. -blind behandlingsperiode. |
SAGE-324 orale tabletter.
|
|
Eksperimentell: SAGE-324 60 mg
Deltakerne vil motta SAGE-324: 15 mg, 30 mg, 45 mg og 60 mg, stratifisert etter basislinjebruk av propranolol. Monoterapi: Deltakerne vil motta SAGE-324, 15 mg fra dag 1 til 14, etterfulgt av opptitrering til 30 mg fra dag 15 til 28, deretter til 45 mg fra dag 29 til 42, og deretter til 60 mg fra dag 43 til 90, orale tabletter, QD, om kvelden, fra dag 1 til dag 90 i en dobbeltblind behandlingsperiode. Tilleggsterapi: Deltakerne vil motta SAGE-324, 15 mg fra dag 1 til 14, etterfulgt av opptitrering til 30 mg fra dag 15 til 28, deretter til 45 mg fra dag 29 til 42, og deretter til 60 mg fra dag 43 til 90, orale tabletter, QD, om kvelden, fra dag 1 til dag 90 sammen med en stabil dose på opptil 320 mg propranolol fra 3 måneder før screening opp til dag 90 i en dobbeltblind behandlingsperiode. |
SAGE-324 orale tabletter.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i Essential Tremor Rating Assessment Scale (Tetras) Performance Subscale Itel 4 (Upper Limb) Total score på dag 91 i monoterapi -kohorten
Tidsramme: Baseline, dag 91
|
Tetras er en klinisk evaluering av essensiell skjelving.
Tetras Performance Subscale Upper Limb Tremor -poengsum er en del av Tetras.
For Tetras Performance Subscale-element 4 (overekstremitet), skulle tre manøvrer/vurderinger fullføres for begge armene, først for høyre arm og deretter for venstre, spesifikt element 4A, lemmer utvidet fremover manøvrering (postural tremor), Post 4B, Wing-Beating [Elbows-Fing-manøvreren (Postural Tremor) -fingeren.
Hver vurdering er vurdert til en alvorlighetsgrad på 0 til 4 i 0,5-punkts trinn, med høyere score som indikerer mer alvorlig skjelving.
Performance Subscale Product 4 (øvre lem) total scoreområde for en gitt side (venstre eller høyre) er 0 til 12, og for begge sider kombinert er 0 til 24.
En negativ endring fra baseline indikerer forbedring.
Blandet modell for gjentatte tiltak (MMRM) ble brukt til analysen.
|
Baseline, dag 91
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i tetrasaktiviteter i dagliglivet (ADL) sammensatt poengsum i monoterapi -kohorten
Tidsramme: Baseline, dag 91
|
Tetras ADL-underskala (elementer 1-12) vurderer hvordan ET påvirker typisk ADL (tale, spising, drikking, påkledning, personlig hygiene, skriving, yrkeshemming, sosial påvirkning, aktiviteter berørt av UL Tremor).
Tetras ADL Composite Score består av elementer 1-11 i ADL-underskala (punkt 1: Nedsatt tale; Element 10: Yrkemessig svekkelse; gjenværende 9 elementer: svekkelse i aktiviteter berørt av UL Tremor) og punkt 6 i ytelsesunderskalaen (spiraltegning).
Hver av individuelle vare er vurdert på en skala fra 0 (normal aktivitet) til 4 (alvorlig abnormitet); Svarene på 0 & 1 i Tetras ADL -underskala elementer 1 til 11 ble kollapset slik at skalaen er 0 (normal/litt unormal), 1 (mildt unormal), 2 (moderat unormal) og 3 (alvorlig unormal).
Prestasjonsunderskala element 6 -svar ble kollapset med svar med 0,5 poeng trinn gruppert med neste høyere heltallrespons.
ADL Composite Score Range er 0 til 39. Høyere poengsum = større abnormitet, negativ endring = forbedring.
|
Baseline, dag 91
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
5. januar 2022
Primær fullføring (Faktiske)
2. mai 2024
Studiet fullført (Faktiske)
16. mai 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. desember 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. desember 2021
Først lagt ut (Faktiske)
29. desember 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
16. mai 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
1. mai 2025
Sist bekreftet
1. mai 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 324-ETD-202
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Datadeling vil være i samsvar med retningslinjene for innsending av resultater til ClinicalTrials.gov.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .