新诊断不适合 AML 或中度、高或极高风险 MDS 中有或没有 ATRA 的 Aza
2021年12月27日 更新者：The First Affiliated Hospital of Soochow University
根据 IPSS-R 标准，阿扎胞苷联合或不联合全反式维甲酸治疗新诊断的不适合急性髓性白血病或中度、高风险或极高风险骨髓增生异常综合征 (MDS)
这是一项随机、开放标签、多中心研究，旨在比较 AZA 联合或不联合 ATRA 在新诊断的不适合 AML 或中度、高风险或极高风险 MDS 中的疗效和安全性
研究概览
详细说明
根据 IPSS-R 标准新诊断的不适合的 AML 和中度、高或极高风险骨髓增生异常综合征 (MDS) 由于年龄大和身体状况不佳而无法耐受强化化疗方案，导致总生存期有限。
目前，AZA被推荐用于不适宜的急性髓性白血病或骨髓增生异常综合征患者，缓解率为30%~34%。
含或不含全反式维甲酸 (ATRA) 的 AZA 可协同抑制白血病细胞增殖，诱导细胞凋亡和分化。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
180
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Han Yue, Ph.D
- 电话号码：(0086)51267781856
- 邮箱：hanyue@suda.edu.cn
研究联系人备份
- 姓名：Wu Depei, Ph.D
- 电话号码：(0086)51267781856
- 邮箱：drwudepei@163.com
学习地点
-
-
Jiangsu
-
Suzhou、Jiangsu、中国、215006
- 招聘中
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
接触：
- Yue Han, professor
- 电话号码：+86 13901551669
- 邮箱：hanyuesz@163.com
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 80年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 中国急性髓性白血病诊治指南（2017版），不包括急性早幼粒细胞白血病（M3、APL）和骨髓增生异常综合征（2017版）
- 在签署知情同意书之日至少年满 18 岁
- 不适合新确诊的强化化疗患者
- 不适合接受造血干细胞移植的初诊患者
- 骨髓原始细胞比例低于50%
- 白细胞总数（WBC）≤10,000/µL；必须能吞服药片
排除标准：
- 伴有其他进展的恶性肿瘤
- 严重精神病不合作
- 拒绝参加研究
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：阿扎胞苷联合ARTA
在每个周期的第 1-7 天通过静脉注射氮杂胞苷 75mg/m2/d，在每个周期的第 1-21 天通过口服 ATRA 20mg tid 28 天
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在每个周期的第 1-7 天静脉注射氮胞苷 75mg/m2/d 28 天
其他名称：
ATRA 20mg tid by po 在每个周期的第 1-21 天 28 天
其他名称：
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实验性的：氮杂胞苷
在每个周期的第 1-7 天静脉注射氮胞苷 75mg/m2/d
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在每个周期的第 1-7 天静脉注射氮胞苷 75mg/m2/d 28 天
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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总缓解率（ORR)
大体时间：6个月
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6个周期治疗后达到ORR的参与者（应答者）人数，基于国际工作组（IWG）-2006标准的总体缓解率（ORR），包括完全缓解（CR）、部分缓解（PR）和主要血液学指标改善（HI）。
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6个月
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总生存期（OS）
大体时间：24个月
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从随机分组到因任何原因死亡的时间，或最后已知的存活日期。
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24个月
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无进展生存期 (PFS)
大体时间：24个月
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无进展生存期 (PFS) 将从参加临床试验的时间到疾病进展的日期或患者死亡的日期，以先到者为准。
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24个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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在基线时依赖输血的参与者实现输血独立 (TI) 的百分比
大体时间：6个月
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TI 是指在基线时依赖红细胞和/或血小板输血的参与者在基线后达到输血独立性。
TI 是从研究药物的第一次剂量到研究药物的最后一剂 + 30 天、治疗后治疗开始或死亡（以较早者为准）之后至少 56 天没有输血的时期。
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6个月
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全身感染的发生率
大体时间：6个月
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全身感染的发生率
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6个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Han Yue, Ph.D、The First Affiliated Hospital of Soochow University
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Fenaux P, Mufti GJ, Hellstrom-Lindberg E, Santini V, Finelli C, Giagounidis A, Schoch R, Gattermann N, Sanz G, List A, Gore SD, Seymour JF, Bennett JM, Byrd J, Backstrom J, Zimmerman L, McKenzie D, Beach C, Silverman LR; International Vidaza High-Risk MDS Survival Study Group. Efficacy of azacitidine compared with that of conventional care regimens in the treatment of higher-risk myelodysplastic syndromes: a randomised, open-label, phase III study. Lancet Oncol. 2009 Mar;10(3):223-32. doi: 10.1016/S1470-2045(09)70003-8. Epub 2009 Feb 21.
- Dombret H, Seymour JF, Butrym A, Wierzbowska A, Selleslag D, Jang JH, Kumar R, Cavenagh J, Schuh AC, Candoni A, Recher C, Sandhu I, Bernal del Castillo T, Al-Ali HK, Martinelli G, Falantes J, Noppeney R, Stone RM, Minden MD, McIntyre H, Songer S, Lucy LM, Beach CL, Dohner H. International phase 3 study of azacitidine vs conventional care regimens in older patients with newly diagnosed AML with >30% blasts. Blood. 2015 Jul 16;126(3):291-9. doi: 10.1182/blood-2015-01-621664. Epub 2015 May 18.
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- Leukemia & Lymphoma Group, Chinese Society of Hematology, Chinese Medical Association. [Chinese guidelines for diagnosis and treatment of adult acute myeloid leukemia (not APL) (2017)]. Zhonghua Xue Ye Xue Za Zhi. 2017 Mar 14;38(3):177-182. doi: 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2017.03.001. No abstract available. Chinese.
- Delia M, Carluccio P, Buquicchio C, Vergine C, Greco G, Amurri B, Melpignano A, Melillo L, Cascavilla N, Guarini A, Capalbo S, Tarantini G, Mazza P, Pavone V, Di Renzo N, Specchia G. Azacitidine in the treatment of older patients affected by acute myeloid leukemia: A report by the Rete Ematologica Pugliese (REP). Leuk Res. 2015 Aug 20:S0145-2126(15)30358-1. doi: 10.1016/j.leukres.2015.08.005. Online ahead of print.
- Pappa V, Anagnostopoulos A, Bouronikou E, Briasoulis E, Kotsianidis I, Pagoni M, Zikos P, Tsionos K, Viniou N, Meletis J, Papadaki H, Kioumi A, Galanopoulos A, Vervessou EC, Poulakidas E, Karmas P, Karvounis K, Symeonidis A. A retrospective study of azacitidine treatment in patients with intermediate-2 or high risk myelodysplastic syndromes in a real-world clinical setting in Greece. Int J Hematol. 2017 Feb;105(2):184-195. doi: 10.1007/s12185-016-2115-y. Epub 2016 Nov 4.
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- Lubbert M, Grishina O, Schmoor C, Schlenk RF, Jost E, Crysandt M, Heuser M, Thol F, Salih HR, Schittenhelm MM, Germing U, Kuendgen A, Gotze KS, Lindemann HW, Muller-Tidow C, Heil G, Scholl S, Bug G, Schwaenen C, Giagounidis A, Neubauer A, Krauter J, Brugger W, De Wit M, Wasch R, Becker H, May AM, Duyster J, Dohner K, Ganser A, Hackanson B, Dohner H; DECIDER Study Team. Valproate and Retinoic Acid in Combination With Decitabine in Elderly Nonfit Patients With Acute Myeloid Leukemia: Results of a Multicenter, Randomized, 2 x 2, Phase II Trial. J Clin Oncol. 2020 Jan 20;38(3):257-270. doi: 10.1200/JCO.19.01053. Epub 2019 Dec 3.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年5月1日
初级完成 (预期的)
2022年5月1日
研究完成 (预期的)
2023年5月1日
研究注册日期
首次提交
2021年11月1日
首先提交符合 QC 标准的
2021年12月27日
首次发布 (实际的)
2022年1月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年1月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年12月27日
最后验证
2021年4月1日
更多信息
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