评估 Paltusotine 治疗肢端肥大症的安全性和有效性的研究 (PATHFNDR-2) (PATHFNDR-2)
2026年6月18日 更新者：Crinetics Pharmaceuticals Inc.
一项随机、对照、多中心研究，以评估帕妥索汀在非药物治疗的肢端肥大症患者中的安全性和有效性 (PATHFNDR-2)
一项随机、安慰剂对照研究，旨在评估 paltusotine（以前称为 CRN00808；一种口服选择性非肽类生长抑素受体 2 型偏向激动剂）在未经药物治疗的肢端肥大症患者中的安全性和有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
111
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Beijing Municipality
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Beijing、Beijing Municipality、中国、100730
- Crinetics Study Site (b)
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Guangdong
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Guangzhou、Guangdong、中国、510080
- Crinetics Study Site
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Hebei
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Shijiazhuang、Hebei、中国、050000
- Crinetics Study Site
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Henan
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Zhengzhou、Henan、中国、450000
- Crinetics Study Site
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Hubei
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Wuhan、Hubei、中国、430030
- Crinetics Study Site
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Hunan
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Changsha、Hunan、中国、410003
- Crinetics Study Site
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Shandong
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Jinan、Shandong、中国、250063
- Crinetics Study Site
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Shanxi
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Xi’an、Shanxi、中国、710032
- Crinetics Study Site
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Sichuan
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Chengdu、Sichuan、中国、610041
- Crinetics Study Site
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Zhejiang
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Hangzhou、Zhejiang、中国、310009
- Crinetics Study Site
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Petah Tikva、以色列、4941492
- Crinetics Study Site
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Sofia、保加利亚、1431
- Crinetics Study Site
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Budapest、匈牙利、1083
- Crinetics Study Site
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Budapest、匈牙利、1062
- Crinetics Study Site
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Pécs、匈牙利、7624
- Crinetics Study Site
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Chandigarh、印度、160012
- Crinetics Study Site
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Delhi、印度、110029
- Crinetics Study Site
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Karnataka
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Bangalore、Karnataka、印度、560054
- Crinetics Study Site
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Belagavi、Karnataka、印度、590010
- Crinetics Study Site
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Kerala
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Kochi、Kerala、印度、682041
- Crinetics Study Site
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Maharashtra
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Mumbai、Maharashtra、印度、400012
- Crinetics Study Site
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Rio de Janeiro、巴西、20231-092
- Crinetics Study Site
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São Paulo、巴西、05403-000
- Crinetics Study Site
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São Paulo、巴西、1228000
- Crinetics Study Site
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Ceará
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Fortaleza、Ceará、巴西、60430-275
- Crinetics Study Site
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Minas Gerais
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Belo Horizonte、Minas Gerais、巴西、30130100
- Crinetics Study Site
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Paraná
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Curitiba、Paraná、巴西、80030-110
- Crinetics Study Site
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São Paulo
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Botucatu、São Paulo、巴西、18618-686
- Crinetics Study Site
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Campinas、São Paulo、巴西、13060-904
- Crinetics Study Site
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Athens、希腊、10676
- Crinetics Study Site
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Athens、希腊、11527
- Crinetics Study Site (b)
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Thessaloniki、希腊、54642
- Crinetics Study Site
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Aachen、德国、52074
- Crinetics Study Site
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Berlin、德国、10117
- Crinetics Study Site
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München、德国、80336
- Crinetics Study Site
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München、德国、81667
- Crinetics Study Site
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Würzburg、德国、97080
- Crinetics Study Site
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Roma、意大利、00168
- Crinetics Study Site
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Marseille、法国、13395
- Crinetics Study Site
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Pessac、法国、33604
- Crinetics Study Site
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Toulouse、法国、31400
- Crinetics Study Site
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Bydgoszcz、波兰、85-605
- Crinetics Study Site
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Poznan、波兰、60-355
- Crinetics Study Site
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Wroclaw、波兰、50-367
- Crinetics Study Site
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Crinetics Study Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Crinetics Study Site
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43210
- Crinetics Study Site
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Crinetics Study Site
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Crinetics Study Site
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
- Crinetics Study Site
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London、英国、EC1M 6BQ
- Crinetics Study Site
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Barcelona、西班牙、08035
- Crinetics Study Site
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Buenos Aires、阿根廷、C1405BCH
- Crinetics Study Site
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CABA、阿根廷、1425
- Crinetics Study Site
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CABA、阿根廷、C1199ABB
- Crinetics Study Site
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Córdoba、阿根廷、X5000
- Crinetics Study Site
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Buenos Aires
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CABA、Buenos Aires、阿根廷、C1012AAR
- Crinetics Study Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- ≥18岁的男性和女性受试者
- 确诊为肢端肥大症，并且未接受过医学治疗，目前未接受治疗，或愿意在研究筛选期间洗脱。
- 女性必须是未怀孕和未哺乳期的，并且是手术绝育、绝经后或使用有效的节育方法
- 愿意提供签署的知情同意书
排除标准：
- 筛选后 3 年内的垂体放疗
- 之前用帕妥索汀治疗
- 奥曲肽或兰瑞肽无效或不耐受史
- 过去 5 年内有恶性肿瘤的病史或存在，但经过充分治疗的皮肤基底细胞癌和鳞状细胞癌除外
- 在过去 30 天内或 5 个半衰期内使用任何研究药物，以较长者为准
- 已知的 HIV、乙型肝炎或活动性丙型肝炎病史
- 过去 12 个月内有酒精或药物滥用史
- 研究者认为会危及受试者适当参与本研究的任何情况
- 与延长的 QT 相关的心血管疾病或药物或使受试者易患心律异常的药物
- 有症状的胆石症受试者
- 在筛选期间具有临床显着异常发现的受试者，或研究者认为可能危及受试者安全或完成研究的能力的任何其他医疗状况或实验室发现
- 当前或以前使用培维索孟或卡麦角林（筛选前 16 周内）或帕瑞肽 LAR（筛选前 24 周内）的受试者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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安慰剂比较：安慰剂
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安慰剂，片剂，每天口服一次
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实验性的：帕妥苏汀
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Paltusotine，片剂，每天口服一次
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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随机对照阶段结束时胰岛素样生长因子-1（IGF-1）出现生化反应的受试者百分比
大体时间：第24周
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数值>1.0表明IGF-1水平高于年龄和性别调整后的正常值上限。
根据最近两次测量的平均值，将IGF-1水平≤1.0×ULN定义为应答。
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第24周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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从基线到治疗结束（EOT）的IGF-1变化
大体时间：基线至24周
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数值>1.0表明IGF-1水平高于按年龄和性别调整后的正常值上限。
除IGF-1、生长激素（GH）和肢端肥大症症状日记（ASD）外，基线定义为首次研究药物给药前所有评估中最后一次非缺失评估。
相对基线的变化通过计算（基线后数值 - 基线数值）确定。
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基线至24周
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研究结束时达到 IGF-1 <1.3×正常值上限的受试者百分比
大体时间：24周
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数值>1.0表示IGF-1水平高于年龄和性别调整后的正常值上限。
缓解定义为根据最近2次测量的平均值，IGF-1水平<1.3×正常值上限。
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24周
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第22周时生长激素（GH）浓度<1 ng/mL的参与者百分比
大体时间：第 22 周
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采用第22周整合生长激素采样的平均值来确定反应。
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第 22 周
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从基线至治疗结束（EOT）的总肢端肥大症状日记（ASD）评分变化
大体时间：基线至24周
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ASD是一种由申办方开发的每日日记，用于从患者角度评估重要的肢端肥大症症状。
每周平均ASD总评分根据7项与肢端肥大症相关的症状（头痛、关节疼痛、出汗、疲劳、腿部无力、肿胀以及麻木或刺痛感）计算得出。
ASD总评分范围为0至70分，每项症状最高可贡献10分。
评分越高=症状越严重。
ASD总评分较基线的变化定义为基线后总ASD评分（计划访视日期当天或之前七天可用评分的平均值）减去基线总ASD评分。
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基线至24周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年12月17日
初级完成 (实际的)
2024年1月20日
研究完成 (实际的)
2026年6月2日
研究注册日期
首次提交
2022年1月5日
首先提交符合 QC 标准的
2022年1月5日
首次发布 (实际的)
2022年1月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月18日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
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