Uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia della paltusotina per il trattamento dell'acromegalia (PATHFNDR-2) (PATHFNDR-2)
13 maggio 2026 aggiornato da: Crinetics Pharmaceuticals Inc.
Uno studio multicentrico randomizzato, controllato per valutare la sicurezza e l'efficacia della paltusotina in soggetti con acromegalia trattata non farmacologicamente (PATHFNDR-2)
Uno studio randomizzato, controllato con placebo, progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia della paltusotina (precedentemente CRN00808; un agonista selettivo del recettore della somatostatina di tipo 2 non peptidico orale) in soggetti con acromegalia non trattata farmacologicamente.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
111
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Buenos Aires, Argentina, C1405BCH
- Crinetics Study Site
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CABA, Argentina, 1425
- Crinetics Study Site
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CABA, Argentina, C1199ABB
- Crinetics Study Site
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Córdoba, Argentina, X5000
- Crinetics Study Site
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Buenos Aires
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CABA, Buenos Aires, Argentina, C1012AAR
- Crinetics Study Site
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Rio de Janeiro, Brasile, 20231-092
- Crinetics Study Site
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São Paulo, Brasile, 05403-000
- Crinetics Study Site
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São Paulo, Brasile, 1228000
- Crinetics Study Site
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Ceará
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Fortaleza, Ceará, Brasile, 60430-275
- Crinetics Study Site
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Minas Gerais
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Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasile, 30130100
- Crinetics Study Site
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Paraná
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Curitiba, Paraná, Brasile, 80030-110
- Crinetics Study Site
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São Paulo
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Botucatu, São Paulo, Brasile, 18618-686
- Crinetics Study Site
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Campinas, São Paulo, Brasile, 13060-904
- Crinetics Study Site
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Sofia, Bulgaria, 1431
- Crinetics Study Site
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100730
- Crinetics Study Site (b)
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Cina, 510080
- Crinetics Study Site
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Hebei
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Shijiazhuang, Hebei, Cina, 050000
- Crinetics Study Site
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Henan
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Zhengzhou, Henan, Cina, 450000
- Crinetics Study Site
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Cina, 430030
- Crinetics Study Site
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Hunan
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Changsha, Hunan, Cina, 410003
- Crinetics Study Site
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Shandong
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Jinan, Shandong, Cina, 250063
- Crinetics Study Site
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Shanxi
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Xi’an, Shanxi, Cina, 710032
- Crinetics Study Site
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, Cina, 610041
- Crinetics Study Site
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, Cina, 310009
- Crinetics Study Site
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Marseille, Francia, 13395
- Crinetics Study Site
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Pessac, Francia, 33604
- Crinetics Study Site
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Toulouse, Francia, 31400
- Crinetics Study Site
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Aachen, Germania, 52074
- Crinetics Study Site
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Berlin, Germania, 10117
- Crinetics Study Site
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München, Germania, 80336
- Crinetics Study Site
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München, Germania, 81667
- Crinetics Study Site
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Würzburg, Germania, 97080
- Crinetics Study Site
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Athens, Grecia, 10676
- Crinetics Study Site
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Athens, Grecia, 11527
- Crinetics Study Site (b)
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Thessaloniki, Grecia, 54642
- Crinetics Study Site
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Chandigarh, India, 160012
- Crinetics Study Site
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Delhi, India, 110029
- Crinetics Study Site
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Karnataka
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Bangalore, Karnataka, India, 560054
- Crinetics Study Site
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Belagavi, Karnataka, India, 590010
- Crinetics Study Site
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Kerala
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Kochi, Kerala, India, 682041
- Crinetics Study Site
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Maharashtra
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Mumbai, Maharashtra, India, 400012
- Crinetics Study Site
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Petah Tikva, Israele, 4941492
- Crinetics Study Site
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Roma, Italia, 00168
- Crinetics Study Site
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Bydgoszcz, Polonia, 85-605
- Crinetics Study Site
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Poznan, Polonia, 60-355
- Crinetics Study Site
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Wroclaw, Polonia, 50-367
- Crinetics Study Site
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London, Regno Unito, EC1M 6BQ
- Crinetics Study Site
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Barcelona, Spagna, 08035
- Crinetics Study Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Crinetics Study Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Crinetics Study Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
- Crinetics Study Site
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Crinetics Study Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Crinetics Study Site
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
- Crinetics Study Site
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Budapest, Ungheria, 1083
- Crinetics Study Site
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Budapest, Ungheria, 1062
- Crinetics Study Site
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Pécs, Ungheria, 7624
- Crinetics Study Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetti di sesso maschile e femminile di età ≥18 anni
- - Diagnosi confermata di acromegalia e naïve dal punto di vista medico, non attualmente trattato o disposto al washout durante il periodo di screening dello studio.
- Le femmine devono essere non gravide e non in allattamento e chirurgicamente sterili, in post-menopausa o utilizzare metodi efficaci di controllo delle nascite
- Disposto a fornire il consenso informato firmato
Criteri di esclusione:
- Radioterapia ipofisaria entro 3 anni dallo screening
- Precedente trattamento con paltusotina
- Storia di inefficacia o intolleranza a octreotide o lanreotide
- Anamnesi o presenza di malignità eccetto carcinomi basocellulari e squamocellulari della pelle adeguatamente trattati negli ultimi 5 anni
- Uso di qualsiasi farmaco sperimentale negli ultimi 30 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia il più lungo
- Storia nota di HIV, epatite B o epatite C attiva
- Storia di abuso di alcol o sostanze negli ultimi 12 mesi
- Qualsiasi condizione che, a parere dello sperimentatore, metterebbe a repentaglio la partecipazione appropriata del soggetto a questo studio
- Condizioni cardiovascolari o farmaci associati a QT prolungato o quelli che predispongono i soggetti ad anomalie del ritmo cardiaco
- Soggetti con colelitiasi sintomatica
- - Soggetti con risultati anormali clinicamente significativi durante il periodo di screening o qualsiasi altra condizione medica o risultati di laboratorio che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbero mettere a repentaglio la sicurezza o la capacità del soggetto di completare lo studio
- Soggetti che attualmente o in precedenza utilizzano pegvisomant o cabergolina (entro 16 settimane prima dello screening) o pasireotide LAR (entro 24 settimane prima dello screening)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore placebo: Placebo
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Placebo, compresse, una volta al giorno per via orale
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Sperimentale: Paltusotina
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Paltusotina, compresse, una volta al giorno per via orale
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Percentuale di partecipanti con risposta biochimica in fattore di crescita insulino-simile 1 (IGF-1) alla fine della fase di controllo randomizzata (EOR)
Lasso di tempo: Settimana 24
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Un valore >1,0 indica livelli di IGF-1 superiori al ULN adeguato per età e sesso.
La risposta è definita come un livello di IGF-1 ≤1,0×ULN in base alla media delle ultime 2 misurazioni.
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Settimana 24
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione dell'IGF-1 dal basale all'EOT
Lasso di tempo: Baseline a 24 settimane
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Un valore >1,0 indica livelli di IGF-1 superiori al limite superiore normale (ULN) corretto per età e sesso.
Il baseline è stato definito come l'ultima valutazione non mancante prima della prima dose del farmaco in studio per tutte le valutazioni eccetto IGF-1, ormone della crescita (GH) e il diario dei sintomi dell'acromegalia (ASD).
La variazione rispetto al baseline è stata determinata calcolando (valore post-baseline - valore basale).
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Baseline a 24 settimane
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Percentuale di partecipanti che raggiungono IGF-1 <1.3×ULN alla fine del trattamento
Lasso di tempo: 24 settimane
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Un valore >1,0 indica livelli di IGF-1 superiori al limite superiore della norma (ULN) corretto per età e sesso.
La risposta è definita come un livello di IGF-1 <1,3×ULN basato sulla media delle ultime 2 misurazioni.
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24 settimane
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Percentuale di partecipanti con concentrazione di ormone della crescita (GH) <1 ng/mL alla settimana 22
Lasso di tempo: Settimana 22
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La media del campionamento GH integrato alla settimana 22 è stata utilizzata per determinare la risposta.
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Settimana 22
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Variazione rispetto al basale del punteggio totale del diario dei sintomi dell'acromegalia (ASD) fino alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Dalla baseline alle 24 settimane
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L'ASD è un diario giornaliero sviluppato dallo sponsor per valutare importanti sintomi dell'acromegalia dalla prospettiva del paziente.
Il punteggio totale medio settimanale dell'ASD è calcolato da 7 elementi associati all'acromegalia (dolore alla testa, dolore alle articolazioni, sudorazione, affaticamento, debolezza alle gambe, gonfiore e intorpidimento o formicolio).
Il punteggio totale dell'ASD varia da 0 a 70, con ogni sintomo che contribuisce fino a 10 punti.
Un punteggio più alto = maggiore gravità dei sintomi.
La variazione rispetto al basale nel punteggio totale dell'ASD è stata definita come il punteggio totale dell'ASD post-basale (la media dei punteggi disponibili sette giorni o prima della data della visita programmata) meno il punteggio totale dell'ASD basale.
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Dalla baseline alle 24 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
17 dicembre 2021
Completamento primario (Effettivo)
20 gennaio 2024
Completamento dello studio (Stimato)
1 gennaio 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
5 gennaio 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
5 gennaio 2022
Primo Inserito (Effettivo)
14 gennaio 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
15 maggio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 maggio 2026
Ultimo verificato
1 dicembre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CRN00808-08
- 2021-001703-32 (Numero EudraCT)
- 2024-511924-15-00 (Ctis)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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