Studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti paltusotinu pro léčbu akromegalie (PATHFNDR-2) (PATHFNDR-2)
13. května 2026 aktualizováno: Crinetics Pharmaceuticals Inc.
Randomizovaná, kontrolovaná, multicentrická studie k hodnocení bezpečnosti a účinnosti paltusotinu u subjektů s nefarmakologicky léčenou akromegalií (PATHFNDR-2)
Randomizovaná, placebem kontrolovaná studie navržená k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti paltusotinu (dříve CRN00808; perorálního selektivního nepeptidového somatostatinového receptoru typu 2 vychýleného agonisty) u subjektů s nefarmakologicky léčenou akromegalií.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
111
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, C1405BCH
- Crinetics Study Site
-
CABA, Argentina, 1425
- Crinetics Study Site
-
CABA, Argentina, C1199ABB
- Crinetics Study Site
-
Córdoba, Argentina, X5000
- Crinetics Study Site
-
-
Buenos Aires
-
CABA, Buenos Aires, Argentina, C1012AAR
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazílie, 20231-092
- Crinetics Study Site
-
São Paulo, Brazílie, 05403-000
- Crinetics Study Site
-
São Paulo, Brazílie, 1228000
- Crinetics Study Site
-
-
Ceará
-
Fortaleza, Ceará, Brazílie, 60430-275
- Crinetics Study Site
-
-
Minas Gerais
-
Belo Horizonte, Minas Gerais, Brazílie, 30130100
- Crinetics Study Site
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brazílie, 80030-110
- Crinetics Study Site
-
-
São Paulo
-
Botucatu, São Paulo, Brazílie, 18618-686
- Crinetics Study Site
-
Campinas, São Paulo, Brazílie, 13060-904
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulharsko, 1431
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Marseille, Francie, 13395
- Crinetics Study Site
-
Pessac, Francie, 33604
- Crinetics Study Site
-
Toulouse, Francie, 31400
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Chandigarh, Indie, 160012
- Crinetics Study Site
-
Delhi, Indie, 110029
- Crinetics Study Site
-
-
Karnataka
-
Bangalore, Karnataka, Indie, 560054
- Crinetics Study Site
-
Belagavi, Karnataka, Indie, 590010
- Crinetics Study Site
-
-
Kerala
-
Kochi, Kerala, Indie, 682041
- Crinetics Study Site
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Indie, 400012
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Roma, Itálie, 00168
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Petah Tikva, Izrael, 4941492
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, 1083
- Crinetics Study Site
-
Budapest, Maďarsko, 1062
- Crinetics Study Site
-
Pécs, Maďarsko, 7624
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Aachen, Německo, 52074
- Crinetics Study Site
-
Berlin, Německo, 10117
- Crinetics Study Site
-
München, Německo, 80336
- Crinetics Study Site
-
München, Německo, 81667
- Crinetics Study Site
-
Würzburg, Německo, 97080
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polsko, 85-605
- Crinetics Study Site
-
Poznan, Polsko, 60-355
- Crinetics Study Site
-
Wroclaw, Polsko, 50-367
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
London, Spojené království, EC1M 6BQ
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Crinetics Study Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Crinetics Study Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
- Crinetics Study Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Crinetics Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Crinetics Study Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100730
- Crinetics Study Site (b)
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Čína, 510080
- Crinetics Study Site
-
-
Hebei
-
Shijiazhuang, Hebei, Čína, 050000
- Crinetics Study Site
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Čína, 450000
- Crinetics Study Site
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Čína, 430030
- Crinetics Study Site
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Čína, 410003
- Crinetics Study Site
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, Čína, 250063
- Crinetics Study Site
-
-
Shanxi
-
Xi’an, Shanxi, Čína, 710032
- Crinetics Study Site
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Čína, 610041
- Crinetics Study Site
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Čína, 310009
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Athens, Řecko, 10676
- Crinetics Study Site
-
Athens, Řecko, 11527
- Crinetics Study Site (b)
-
Thessaloniki, Řecko, 54642
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Crinetics Study Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži a ženy ve věku ≥ 18 let
- Potvrzená diagnóza akromegalie a buď lékařsky naivní, aktuálně neléčená, nebo ochotná vymýt se během období screeningu studie.
- Ženy musí být netěhotné a nekojící a musí být buď chirurgicky sterilní, postmenopauzální, nebo musí používat účinnou metodu(y) antikoncepce.
- Ochota poskytnout podepsaný informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Radiační terapie hypofýzy do 3 let od screeningu
- Předchozí léčba paltusotinem
- Anamnéza neúčinnosti nebo intolerance oktreotidu nebo lanreotidu
- Anamnéza nebo přítomnost malignity s výjimkou adekvátně léčených bazocelulárních a spinocelulárních karcinomů kůže během posledních 5 let
- Užívání jakéhokoli hodnoceného léku během posledních 30 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší
- Známá anamnéza HIV, hepatitidy B nebo aktivní hepatitidy C
- Anamnéza zneužívání alkoholu nebo návykových látek za posledních 12 měsíců
- Jakákoli podmínka, která by podle názoru zkoušejícího ohrozila přiměřenou účast subjektu v této studii
- Kardiovaskulární stavy nebo léky spojené s prodlouženým QT nebo ty, které predisponují subjekty k abnormalitám srdečního rytmu
- Subjekty se symptomatickou cholelitiázou
- Subjekty s klinicky významnými abnormálními nálezy během období screeningu nebo jakýmkoli jiným zdravotním stavem (stavy) nebo laboratorními nálezy, které by podle názoru zkoušejícího mohly ohrozit bezpečnost subjektu nebo schopnost dokončit studii
- Subjekty, které v současnosti nebo dříve užívaly pegvisomant nebo kabergolin (během 16 týdnů před screeningem) nebo pasireotid LAR (během 24 týdnů před screeningem)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
|
Placebo, tablety, jednou denně ústy
|
|
Experimentální: Paltusotin
|
Paltusotin, tablety, jednou denně ústy
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků s biochemickou odpovědí na inzulinu podobný růstový faktor-1 (IGF-1) na konci randomizované kontrolní fáze (EOR)
Časové okno: 24. týden
|
Hodnota >1,0 znamená hladiny IGF-1 nad věkově a pohlavně upravenou horní hranicí normálu (ULN).
Odpověď je definována jako hladina IGF-1 ≤1,0×ULN na základě průměru posledních 2 měření.
|
24. týden
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna IGF-1 od výchozí hodnoty do konce léčby
Časové okno: Základní hodnota do 24 týdnů
|
Hodnota >1,0 ukazuje na hladiny IGF-1 nad věkově a pohlavně upravenou horní hranicí normy (ULN).
Výchozí hodnota byla definována jako poslední nechybějící hodnocení před podáním první dávky studijního léčiva pro všechna hodnocení kromě IGF-1, růstového hormonu (GH) a deníku příznaků akromegalie (ASD).
Změna od výchozí hodnoty byla určena výpočtem (hodnota po výchozí hodnotě - výchozí hodnota).
|
Základní hodnota do 24 týdnů
|
|
Procento účastníků dosahujících IGF-1 <1,3×ULN na konci léčby
Časové okno: 24 týdnů
|
Hodnota >1,0 znamená hladiny IGF-1 nad věkem a pohlavím upravenou horní hranicí normy (ULN).
Odpověď je definována jako hladina IGF-1 <1,3×ULN na základě průměru posledních 2 měření.
|
24 týdnů
|
|
Procento účastníků s koncentrací růstového hormonu (GH) <1 ng/mL ve 22. týdnu
Časové okno: 22. týden
|
K určení odpovědi byl použit průměr z integrovaného vzorkování GH v 22. týdnu.
|
22. týden
|
|
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre deníku příznaků akromegalie (ASD) do konce léčby (EOT)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 24 týdnů
|
ASD je denní záznamník vyvinutý sponzorem pro hodnocení důležitých příznaků akromegalie z pohledu pacienta.
Týdenní průměrný celkový skóre ASD se vypočítává ze 7 položek spojených s akromegalií (bolest hlavy, bolest kloubů, pocení, únava, slabost nohou, otoky a necitlivost nebo brnění).
Celkové skóre ASD se pohybuje od 0 do 70, přičemž každý příznak může přispět až 10 body.
Vyšší skóre = vyšší závažnost příznaků.
Změna od výchozí hodnoty v celkovém ASD byla definována jako celkové skóre ASD po výchozím měření (průměr dostupných skóre za sedm dnů v den nebo před plánovaným datem návštěvy) minus výchozí celkové skóre ASD.
|
Od výchozí hodnoty do 24 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
17. prosince 2021
Primární dokončení (Aktuální)
20. ledna 2024
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. ledna 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
5. ledna 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
5. ledna 2022
První zveřejněno (Aktuální)
14. ledna 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
15. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. května 2026
Naposledy ověřeno
1. prosince 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CRN00808-08
- 2021-001703-32 (Číslo EudraCT)
- 2024-511924-15-00 (Ctis)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .