En studie for å evaluere sikkerheten og effekten av Paltusotine for behandling av akromegali (PATHFNDR-2) (PATHFNDR-2)
18. juni 2026 oppdatert av: Crinetics Pharmaceuticals Inc.
En randomisert, kontrollert, multisenterstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av Paltusotine hos personer med ikke-farmakologisk behandlet akromegali (PATHFNDR-2)
En randomisert, placebokontrollert studie designet for å evaluere sikkerheten og effekten av paltusotin (tidligere CRN00808; en oral selektiv ikke-peptid somatostatinreseptor type 2-biased agonist) hos personer med ikke-farmakologisk behandlet akromegali.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
111
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, C1405BCH
- Crinetics Study Site
-
CABA, Argentina, 1425
- Crinetics Study Site
-
CABA, Argentina, C1199ABB
- Crinetics Study Site
-
Córdoba, Argentina, X5000
- Crinetics Study Site
-
-
Buenos Aires
-
CABA, Buenos Aires, Argentina, C1012AAR
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasil, 20231-092
- Crinetics Study Site
-
São Paulo, Brasil, 05403-000
- Crinetics Study Site
-
São Paulo, Brasil, 1228000
- Crinetics Study Site
-
-
Ceará
-
Fortaleza, Ceará, Brasil, 60430-275
- Crinetics Study Site
-
-
Minas Gerais
-
Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasil, 30130100
- Crinetics Study Site
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brasil, 80030-110
- Crinetics Study Site
-
-
São Paulo
-
Botucatu, São Paulo, Brasil, 18618-686
- Crinetics Study Site
-
Campinas, São Paulo, Brasil, 13060-904
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1431
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Crinetics Study Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Crinetics Study Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
- Crinetics Study Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Crinetics Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Crinetics Study Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Marseille, Frankrike, 13395
- Crinetics Study Site
-
Pessac, Frankrike, 33604
- Crinetics Study Site
-
Toulouse, Frankrike, 31400
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Athens, Hellas, 10676
- Crinetics Study Site
-
Athens, Hellas, 11527
- Crinetics Study Site (b)
-
Thessaloniki, Hellas, 54642
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Chandigarh, India, 160012
- Crinetics Study Site
-
Delhi, India, 110029
- Crinetics Study Site
-
-
Karnataka
-
Bangalore, Karnataka, India, 560054
- Crinetics Study Site
-
Belagavi, Karnataka, India, 590010
- Crinetics Study Site
-
-
Kerala
-
Kochi, Kerala, India, 682041
- Crinetics Study Site
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, India, 400012
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Petah Tikva, Israel, 4941492
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Roma, Italia, 00168
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100730
- Crinetics Study Site (b)
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510080
- Crinetics Study Site
-
-
Hebei
-
Shijiazhuang, Hebei, Kina, 050000
- Crinetics Study Site
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Kina, 450000
- Crinetics Study Site
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430030
- Crinetics Study Site
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Kina, 410003
- Crinetics Study Site
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, Kina, 250063
- Crinetics Study Site
-
-
Shanxi
-
Xi’an, Shanxi, Kina, 710032
- Crinetics Study Site
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
- Crinetics Study Site
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310009
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polen, 85-605
- Crinetics Study Site
-
Poznan, Polen, 60-355
- Crinetics Study Site
-
Wroclaw, Polen, 50-367
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08035
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, EC1M 6BQ
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Aachen, Tyskland, 52074
- Crinetics Study Site
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Crinetics Study Site
-
München, Tyskland, 80336
- Crinetics Study Site
-
München, Tyskland, 81667
- Crinetics Study Site
-
Würzburg, Tyskland, 97080
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1083
- Crinetics Study Site
-
Budapest, Ungarn, 1062
- Crinetics Study Site
-
Pécs, Ungarn, 7624
- Crinetics Study Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner ≥18 år
- Bekreftet diagnose av akromegali og enten medisinsk naiv, ikke behandlet for øyeblikket, eller villig til å vaske ut i løpet av studiens screeningsperiode.
- Kvinner må være ikke-gravide og ikke-ammende, og enten kirurgisk sterile, postmenopausale eller bruke effektive prevensjonsmetode(r)
- Villig til å gi signert informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Hypofysestrålebehandling innen 3 år etter screening
- Tidligere behandling med paltusotin
- Anamnese med ineffektiv eller intoleranse overfor oktreotid eller lanreotid
- Anamnese eller tilstedeværelse av malignitet bortsett fra tilstrekkelig behandlede basalcelle- og plateepitelkarsinomer i huden i løpet av de siste 5 årene
- Bruk av ethvert forsøkslegemiddel i løpet av de siste 30 dagene eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst
- Kjent historie med HIV, hepatitt B eller aktiv hepatitt C
- Historie om alkohol- eller rusmisbruk de siste 12 månedene
- Enhver tilstand som etter etterforskerens mening ville sette forsøkspersonens passende deltakelse i denne studien i fare
- Kardiovaskulære tilstander eller medisiner assosiert med forlenget QT eller de som disponerer individer for hjerterytmeavvik
- Personer med symptomatisk kolelitiasis
- Forsøkspersoner med klinisk signifikante unormale funn i løpet av screeningsperioden, eller andre medisinske tilstand(er) eller laboratoriefunn som, etter etterforskerens oppfatning, kan sette forsøkspersonens sikkerhet eller evne til å fullføre studien i fare
- Personer som for tiden eller tidligere bruker pegvisomant eller kabergolin (innen 16 uker før screening) eller pasireotid LAR (innen 24 uker før screening)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
|
Placebo, tabletter, en gang daglig gjennom munnen
|
|
Eksperimentell: Paltusotin
|
Paltusotin, tabletter, en gang daglig gjennom munnen
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel deltakere med biokjemisk respons i insulin-lignende vekstfaktor-1 (IGF-1) ved slutten av den randomiserte kontrollfasen (EOR)
Tidsramme: Uke 24
|
En verdi >1,0 indikerer IGF-1-nivåer over den alders- og kjønnsjusterte øvre referansegrensen (ULN).
Respons er definert som et IGF-1-nivå ≤1,0×ULN basert på gjennomsnittet av de to siste målingene.
|
Uke 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i IGF-1 fra utgangspunkt til behandlingsslutt
Tidsramme: Fra baseline til 24 uker
|
En verdi >1,0 indikerer IGF-1-nivåer over den alders- og kjønnsjusterte øvre normalgrensen (ULN).
Baseline ble definert som den siste ikke-manglende vurderingen før første dose av studiemedikamentet for alle vurderinger unntatt IGF-1, veksthormon (GH) og akromegali symptomdagbok (ASD).
Endring fra Baseline ble bestemt ved å beregne (post-Baseline verdi - Baseline verdi).
|
Fra baseline til 24 uker
|
|
Prosentandel deltakere som oppnår IGF-1 <1.3×ULN ved EOR
Tidsramme: 24 uker
|
En verdi >1,0 indikerer IGF-1-nivåer over den alders- og kjønnsjusterte øvre normalgrensen (ULN).
Respons er definert som et IGF-1-nivå <1,3×ULN basert på gjennomsnittet av de to siste målingene.
|
24 uker
|
|
Prosentandel av deltakere med veksthormon (GH)-konsentrasjon <1 ng/mL ved uke 22
Tidsramme: Uke 22
|
Gjennomsnittet fra integrert GH-prøvetaking i uke 22 ble brukt for å bestemme respons.
|
Uke 22
|
|
Endring fra baseline i Total Acromegali Symptom Dagbok (ASD) Score til EOT
Tidsramme: Baseline til 24 uker
|
ASD er en dagbok utviklet av sponsor for å vurdere viktige akromegalisymptomer fra pasientens perspektiv.
Den ukentlige gjennomsnittlige ASD-totalpoengsummen beregnes fra 7 elementer knyttet til akromegali (hodepine, leddsmerter, svetting, tretthet, svakhet i ben, hevelse og nummenhet eller prikking).
ASD-totalpoengsummen varierer fra 0 til 70, hvor hvert symptom bidrar med opptil 10 poeng.
En høyere poengsum = høyere symptomalvorlighetsgrad.
Endring fra baseline i total ASD ble definert som postbaseline total ASD-poengsum (gjennomsnittet av tilgjengelige poengsummer syv dager på eller før den planlagte besøksdatoen) minus baseline total ASD-poengsum.
|
Baseline til 24 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
17. desember 2021
Primær fullføring (Faktiske)
20. januar 2024
Studiet fullført (Faktiske)
2. juni 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
5. januar 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
5. januar 2022
Først lagt ut (Faktiske)
14. januar 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
15. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
18. juni 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CRN00808-08
- 2021-001703-32 (EudraCT-nummer)
- 2024-511924-15-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .