EDG-5506 在 Becker 肌营养不良症 (CANYON) 中的 2 期研究
2026年7月30日 更新者：Edgewise Therapeutics, Inc.
一项评估 EDG-5506 对患有贝克尔肌营养不良症的成人和青少年的安全性、生物标志物、药代动力学和功能测量的影响的 2 期随机、双盲、安慰剂对照研究
CANYON 研究是一项多中心、随机、2 期、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估 EDG-5506 对患有贝克尔肌营养不良症的成人和青少年的安全性、药代动力学、生物标志物和功能测量的影响。
研究概览
详细说明
本研究是一项双盲、随机、安慰剂对照设计，旨在研究 EDG-5506 对安全性、药代动力学、生物标志物和功能指标的影响。 大约 48 名成人和 18 名患有贝克尔肌营养不良症的青少年计划参加这项研究。 这项研究将有长达 4 周的筛选期、12 个月的治疗期，然后是 4 周的随访期。
大约 48 名成人参与者将以 1:1 的比例随机分配到队列 1（剂量 1）或队列 2（剂量 2），然后每个队列将以 3:1 的比例进一步随机分配到 EDG-5506 或安慰剂。 第 3 组（第 3 剂）将以 3:1 的比例将参与者随机分配给 EDG-5506 或安慰剂，并将在第 2 组之后入组。
大约 9 名青少年参与者将参加队列 4（第 4 剂），并以 2:1 的比例随机分配至 EDG-5506 或安慰剂。 第 5 组（第 5 剂）将在第 4 组之后以 2:1 的比例随机分配另外 9 名参与者接受 EDG-5506 或安慰剂。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
244
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Copenhagen、丹麦
- Rigshospitalet
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Jerusalem、以色列、91240
- Hadassah University Hospital
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Petah Tikva、以色列、49202
- Schneider Children's Hospital of Israel
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Munich、德国、80336
- Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
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Milan、意大利、20122
- Fondazione IRCCS Ca'Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
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Padova、意大利、35128
- Azienda Ospedale - Università Padova
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Rome、意大利、00168
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
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Auckland、新西兰、1010
- Optimal Clinical Trials
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Ghent、比利时、9000
- University Hospital Gent
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Leuven、比利时
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
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Liège、比利时、4000
- Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
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Marseille、法国、13005
- Centre de Reference des Maladies Neuromusculaires et de la SLA - AP-HM Hopital de La Timone
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Nantes、法国、44093
- CHU de Nantes
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Nice、法国、06001
- CHU de Nice - Hopital Pasteur 2 - Centre de reference des Maladies Neuromusculaires
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Paris、法国、75013
- AP-HP Hopital Pitie-Salpetriere
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Fitzroy、澳大利亚、VIC, 3065
- St Vincent's Hospital Melbourne
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、美国、72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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La Jolla、California、美国、92037
- UC San Diego
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Los Angeles、California、美国、90095
- UCLA Medical Center
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Orange、California、美国、92868
- UC Irvine Medical Center
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Palo Alto、California、美国、94304
- Stanford Neuroscience Health Center
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Sacramento、California、美国、95817
- UC Davis Medical Center
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- UC Denver
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Florida
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Gainesville、Florida、美国、32611
- University of Florida
-
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30329
- Rare Disease Research
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-
Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Northwestern University
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City、Kansas、美国、66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Worcester、Massachusetts、美国、01605
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
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-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- University of Minnesota
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-
Missouri
-
St Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Rochester、New York、美国、14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Hillsborough、North Carolina、美国、27278
- Rare Disease Research, LLC NC
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-
Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45219
- University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
-
Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- University of Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- University of Pittsburgh
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-
Texas
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Austin、Texas、美国、78759
- National Neuromuscular Research Institute
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Denton、Texas、美国、76208
- Neurology Rare Disease Center
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Virginia
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Richmond、Virginia、美国、23298
- Virginia Commonwealth University Health
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London、英国、SW17 0QT
- St. George's University Hospitals NHS Foundation Trust
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London、英国、NW1 2PG
- University College London Hospital
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Newcastle、英国、NE7 7DN
- Newcastle Freeman Hospital
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Salford、英国、M68HD
- Salford Royal Hospital
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Leiden、荷兰、2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum
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Barcelona、西班牙、08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Barcelona、西班牙、08907
- Hospital Universitari de Bellvitge
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Donostia / San Sebastian、西班牙、20014
- Hospital Universitario Donostia
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Valencia、西班牙、46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 至 50年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 成人（18 至 50 岁，含），有记录的肌营养不良蛋白突变和表型与贝克尔肌营养不良症一致，并且有超过 16 岁的非类固醇走动史； 18 岁以上使用类固醇或青少年（12 至 17 岁，包括在内）的非卧床病史，经基因确认框内抗肌萎缩蛋白突变和研究者确定的与贝克尔肌营养不良症一致的表型
- 能够在<150秒内完成100米计时测试。
- 能够执行 North Star 门诊评估量表并获得 10 至 32 分（包括成人）或大于 10 分的青少年。
- 根据当地要求接种了 SARS-CoV-2 疫苗
排除标准：
- 研究者认为会使参与者不适合研究的病史或具有临床意义的体格检查/实验室结果。 这包括磁共振成像的禁忌症，例如不兼容的植入式医疗设备或严重的幽闭恐惧症。
- 心脏超声心动图射血分数 < 40%
- 用力肺活量预测
- 在过去 6 个月中接受口服皮质类固醇 > 5 天，剂量 > 5 毫克当量/天。 允许使用较低的口服剂量或吸入/鼻内类固醇。
- 在本研究的筛选访问后 30 天或 5 个半衰期（以较长者为准）内收到研究药物。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：成人队列 1
药物：Sevasemten 药物：安慰剂
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安慰剂每天口服一次
Sevasemten 每天口服一次
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实验性的：成人组 2
药物：Sevasemten 药物：安慰剂
|
安慰剂每天口服一次
Sevasemten 每天口服一次
|
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实验性的：成人组 6
药物：Sevasemten 药物：安慰剂
|
安慰剂每天口服一次
Sevasemten 每天口服一次
|
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实验性的：青少年组 4
药物：Sevasemten 药物：安慰剂
|
安慰剂每天口服一次
Sevasemten 每天口服一次
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实验性的：青少年组 5
药物：Sevasemten 药物：安慰剂
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安慰剂每天口服一次
Sevasemten 每天口服一次
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血清肌酸激酶相对于基线的变化
大体时间：12 个月（CANYON 第 1、2 组）
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成人参与者
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12 个月（CANYON 第 1、2 组）
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北极星动态评估量表相对于基线的变化
大体时间：18 个月（大峡谷第 6 组）
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成人参与者
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18 个月（大峡谷第 6 组）
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使用 Sevasemten 或安慰剂治疗的不良事件数量
大体时间：12 个月（CANYON 第 1、2、4、5 组）、18 个月（GRAND CANYON 第 6 组）
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所有参与者
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12 个月（CANYON 第 1、2、4、5 组）、18 个月（GRAND CANYON 第 6 组）
|
|
使用 sevasemten 或安慰剂治疗的不良事件的严重程度
大体时间：12 个月（CANYON 第 1、2、4、5 组）、18 个月（GRAND CANYON 第 6 组）
|
所有参与者
|
12 个月（CANYON 第 1、2、4、5 组）、18 个月（GRAND CANYON 第 6 组）
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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快速骨骼肌肌钙蛋白 I 蛋白相对于基线的变化
大体时间：12 个月（CANYON 第 1、2 组）、18 个月（GRAND CANYON 第 6 组）
|
成人参与者
|
12 个月（CANYON 第 1、2 组）、18 个月（GRAND CANYON 第 6 组）
|
|
北极星动态评估量表相对于基线的变化
大体时间：12 个月（CANYON 第 1、2 组）
|
成人参与者
|
12 个月（CANYON 第 1、2 组）
|
|
肢带型肌营养不良症北极星评估量表与基线的变化
大体时间：12 个月（CANYON 第 1、2 组）、18 个月（GRAND CANYON 第 6 组）
|
成人参与者
|
12 个月（CANYON 第 1、2 组）、18 个月（GRAND CANYON 第 6 组）
|
|
10 米步行/跑步测试中相对于基线的变化
大体时间：12 个月（CANYON 第 1、2 组）、18 个月（GRAND CANYON 第 6 组）
|
成人参与者
|
12 个月（CANYON 第 1、2 组）、18 个月（GRAND CANYON 第 6 组）
|
|
100米计时测试相对基线的变化
大体时间：12 个月（CANYON 第 1、2 组）、18 个月（GRAND CANYON 第 6 组）
|
成人参与者
|
12 个月（CANYON 第 1、2 组）、18 个月（GRAND CANYON 第 6 组）
|
|
步幅速度相对于基线的变化（第 95 个百分位数）
大体时间：18 个月（大峡谷第 6 组）
|
成人参与者
|
18 个月（大峡谷第 6 组）
|
|
通过稳态血浆浓度测量的药代动力学
大体时间：12 个月（CANYON 第 1、2、4、5 组）、18 个月（GRAND CANYON 第 6 组）
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所有参与者
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12 个月（CANYON 第 1、2、4、5 组）、18 个月（GRAND CANYON 第 6 组）
|
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根据世界卫生组织生长图表上的身高百分位数评估的生长基线变化
大体时间：12 个月（CANYON 第 4、5 组）
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青少年参与者
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12 个月（CANYON 第 4、5 组）
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通过磁共振成像评估，第 18 个月大腿肌肉脂肪分数相对于基线的变化
大体时间：18 个月（大峡谷第 6 组）
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成人参与者
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18 个月（大峡谷第 6 组）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Joanne Donovan, MD, PhD、Edgewise Therapeutics, Inc.
- 学习椅：Roxana D. Dreghici、Edgewise Therapeutics, Inc.
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年11月10日
初级完成 (估计的)
2026年9月1日
研究完成 (估计的)
2026年9月1日
研究注册日期
首次提交
2022年3月14日
首先提交符合 QC 标准的
2022年3月14日
首次发布 (实际的)
2022年3月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月31日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月30日
最后验证
2026年7月1日
更多信息
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