Studie 2. fáze EDG-5506 u Beckerovy svalové dystrofie (CANYON)
26. března 2024 aktualizováno: Edgewise Therapeutics, Inc.
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 k vyhodnocení účinku EDG-5506 na bezpečnost, biomarkery, farmakokinetiku a funkční opatření u dospělých a dospívajících s Beckerovou svalovou dystrofií
Studie CANYON je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2, která hodnotí účinek EDG-5506 na bezpečnost, farmakokinetiku, biomarkery a funkční měření u dospělých a dospívajících s Beckerovou svalovou dystrofií.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie je dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie ke zkoumání účinku EDG-5506 na bezpečnost, farmakokinetiku, biomarkery a funkční měření. Do této studie se plánuje zapsat přibližně 48 dospělých a 18 dospívajících s Beckerovou svalovou dystrofií. Tato studie bude mít až 4týdenní období screeningu, 12měsíční období léčby, po kterém bude následovat 4týdenní období sledování.
Přibližně 48 dospělých účastníků bude randomizováno do kohorty 1 (dávka 1) nebo kohorty 2 (dávka 2) v poměru 1:1, poté bude každá kohorta dále randomizována na EDG-5506 nebo placebo v poměru 3:1. Kohorta 3 (dávka 3) randomizuje účastníky v poměru 3:1 buď k EDG-5506 nebo placebu a zapíše se po kohortě 2.
Přibližně 9 dospívajících účastníků se zapíše do kohorty 4 (dávka 4) a randomizují se v poměru 2:1 k EDG-5506 nebo placebu. V kohortě 5 (dávka 5) bude po kohortě 4 randomizováno dalších 9 účastníků v poměru 2:1 buď k EDG-5506 nebo placebu.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
170
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Edgewise Therapeutics
- Telefonní číslo: 720-262-7002
- E-mail: studies@edgewisetx.com
Studijní místa
-
-
-
Leiden, Holandsko, 2333 ZA
- Nábor
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
London, Spojené království, NW1 2PG
- Nábor
- University College London Hospital
-
Newcastle, Spojené království, NE7 7DN
- Nábor
- Newcastle Freeman Hospital
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
- Nábor
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- Nábor
- UC Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Nábor
- UC Denver
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32611
- Nábor
- University of Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
- Nábor
- Rare Disease Research
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- Nábor
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- Nábor
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
- Nábor
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01605
- Nábor
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Nábor
- Washington University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
- Nábor
- University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nábor
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Nábor
- University of Pennsylvania
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78759
- Nábor
- Austin Neuromuscular Center
-
Denton, Texas, Spojené státy, 76208
- Nábor
- Neurology Rare Disease Center
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
- Nábor
- Virginia Commonwealth University Health
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let až 50 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dospělí (ve věku 18 až 50 let včetně) s prokázanou dystrofinovou mutací a fenotypem konzistentním s Beckerovou svalovou dystrofií as anamnézou ambulantnosti nad 16 let věku bez steroidů; anamnéza ambulantní činnosti nad 18 let věku se steroidy NEBO dospívající (12 až 17 let včetně) s genetickým potvrzením mutace dystrofinu v rámci a fenotypem konzistentním s Beckerovou svalovou dystrofií, jak bylo stanoveno výzkumníkem
- Schopnost dokončit test na 100 metrů za < 150 sekund.
- Schopný provést stupnici North Star Ambulatory Assessment a dosáhnout skóre 10 až 32, včetně u dospělých, nebo skóre vyššího než 10 u dospívajících.
- Očkováno proti SARS-CoV-2 podle místních požadavků
Kritéria vyloučení:
- Lékařská anamnéza nebo klinicky významné fyzikální vyšetření/laboratorní výsledky, které by podle názoru zkoušejícího učinily účastníka nevhodným pro studii. To zahrnuje kontraindikace zobrazování magnetickou rezonancí, jako jsou nekompatibilní implantované lékařské přístroje nebo těžká klaustrofobie.
- Ejekční frakce srdečního echokardiogramu < 40 %
- Předpovězená nucená vitální kapacita
- Příjem perorálních kortikosteroidů po dobu >5 dnů v předchozích 6 měsících v dávce >5 mg ekvivalentu denně. Jsou povoleny nižší perorální dávky nebo inhalační/intranasální steroidy.
- Příjem zkoumaného léku během 30 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) od screeningové návštěvy v této studii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Skupina dospělých 1
Léčivo: EDG-5506 Léčivo: Placebo
|
Placebo se podává perorálně jednou denně
EDG-5506 se podává perorálně jednou denně
|
|
Experimentální: Skupina dospělých 2
Léčivo: EDG-5506 Léčivo: Placebo
|
Placebo se podává perorálně jednou denně
EDG-5506 se podává perorálně jednou denně
|
|
Experimentální: Skupina dospívajících 4
Léčivo: EDG-5506 Léčivo: Placebo
|
Placebo se podává perorálně jednou denně
EDG-5506 se podává perorálně jednou denně
|
|
Experimentální: Skupina dospívajících 5
Léčivo: EDG-5506 Léčivo: Placebo
|
Placebo se podává perorálně jednou denně
EDG-5506 se podává perorálně jednou denně
|
|
Experimentální: Skupina dospělých 6
Léčivo: EDG-5506 Léčivo: Placebo
|
Placebo se podává perorálně jednou denně
EDG-5506 se podává perorálně jednou denně
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet nežádoucích příhod u pacientů léčených EDG-5506 nebo placebem
Časové okno: 12 měsíců (skupiny CANYON 1, 2, 4, 5), 18 měsíců (kohorta GRAND CANYON 6)
|
Všichni účastníci
|
12 měsíců (skupiny CANYON 1, 2, 4, 5), 18 měsíců (kohorta GRAND CANYON 6)
|
|
Závažnost nežádoucích účinků u pacientů léčených EDG-5506 nebo placebem
Časové okno: 12 měsíců (skupiny CANYON 1, 2, 4, 5), 18 měsíců (kohorta GRAND CANYON 6)
|
Všichni účastníci
|
12 měsíců (skupiny CANYON 1, 2, 4, 5), 18 měsíců (kohorta GRAND CANYON 6)
|
|
Změna od základní hodnoty v séru kreatinkinázy
Časové okno: 12 měsíců (CANYON kohorty 1, 2)
|
Dospělí účastníci
|
12 měsíců (CANYON kohorty 1, 2)
|
|
Změna od základní linie na stupnici North Star Ambulatory Assessment
Časové okno: 18 měsíců (GRAND CANYON kohorta 6)
|
Dospělí účastníci
|
18 měsíců (GRAND CANYON kohorta 6)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty v proteinu rychlého kosterního svalu Troponin I
Časové okno: 12 měsíců (1., 2. kohorta CANYON), 18 měsíců (kohorta 6. GRAND CANYON)
|
Dospělí účastníci
|
12 měsíců (1., 2. kohorta CANYON), 18 měsíců (kohorta 6. GRAND CANYON)
|
|
Změna od základní linie na stupnici North Star Ambulatory Assessment
Časové okno: 12 měsíců (CANYON kohorty 1, 2)
|
Dospělí účastníci
|
12 měsíců (CANYON kohorty 1, 2)
|
|
Změna od základní linie v hodnocení North Star pro svalové dystrofie typu končetiny a pletence
Časové okno: 12 měsíců (1., 2. kohorta CANYON), 18 měsíců (kohorta 6. GRAND CANYON)
|
Dospělí účastníci
|
12 měsíců (1., 2. kohorta CANYON), 18 měsíců (kohorta 6. GRAND CANYON)
|
|
Změna od základní linie v testu chůze/běh na 10 metrů
Časové okno: 12 měsíců (1., 2. kohorta CANYON), 18 měsíců (kohorta 6. GRAND CANYON)
|
Dospělí účastníci
|
12 měsíců (1., 2. kohorta CANYON), 18 měsíců (kohorta 6. GRAND CANYON)
|
|
Změna od základní linie v měřeném testu na 100 metrů
Časové okno: 12 měsíců (1., 2. kohorta CANYON), 18 měsíců (kohorta 6. GRAND CANYON)
|
Dospělí účastníci
|
12 měsíců (1., 2. kohorta CANYON), 18 měsíců (kohorta 6. GRAND CANYON)
|
|
Změna rychlosti kroku od základní linie (95. percentil)
Časové okno: 18 měsíců (GRAND CANYON kohorta 6)
|
Dospělí účastníci
|
18 měsíců (GRAND CANYON kohorta 6)
|
|
Farmakokinetika měřená koncentrací v plazmě v ustáleném stavu
Časové okno: 12 měsíců (1, 2, 4, 5 kohorty CANYON), 18 měsíců (kohorta GRAND CANYON 6)
|
Všichni účastníci
|
12 měsíců (1, 2, 4, 5 kohorty CANYON), 18 měsíců (kohorta GRAND CANYON 6)
|
|
Změna růstu oproti výchozímu hodnotám podle centilu výšky v grafech růstu Světové zdravotnické organizace
Časové okno: 12 měsíců (CANYON kohorty 4, 5)
|
Dospívající účastníci
|
12 měsíců (CANYON kohorty 4, 5)
|
|
Změna 18. měsíce od výchozí hodnoty v tukové frakci svalů horní části nohy, jak bylo hodnoceno zobrazením magnetickou rezonancí
Časové okno: 18 měsíců (GRAND CANYON kohorta 6)
|
Dospělí účastníci
|
18 měsíců (GRAND CANYON kohorta 6)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Joanne Donovan, MD, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
6. července 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. června 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. června 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
14. března 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. března 2022
První zveřejněno (Aktuální)
22. března 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
27. března 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
26. března 2024
Naposledy ověřeno
1. března 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- EDG-5506-201
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .