Studie 2. fáze EDG-5506 u Beckerovy svalové dystrofie (CANYON)
18. května 2026 aktualizováno: Edgewise Therapeutics, Inc.
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 k vyhodnocení účinku EDG-5506 na bezpečnost, biomarkery, farmakokinetiku a funkční opatření u dospělých a dospívajících s Beckerovou svalovou dystrofií
Studie CANYON je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2, která hodnotí účinek EDG-5506 na bezpečnost, farmakokinetiku, biomarkery a funkční měření u dospělých a dospívajících s Beckerovou svalovou dystrofií.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie je dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie ke zkoumání účinku EDG-5506 na bezpečnost, farmakokinetiku, biomarkery a funkční měření. Do této studie se plánuje zapsat přibližně 48 dospělých a 18 dospívajících s Beckerovou svalovou dystrofií. Tato studie bude mít až 4týdenní období screeningu, 12měsíční období léčby, po kterém bude následovat 4týdenní období sledování.
Přibližně 48 dospělých účastníků bude randomizováno do kohorty 1 (dávka 1) nebo kohorty 2 (dávka 2) v poměru 1:1, poté bude každá kohorta dále randomizována na EDG-5506 nebo placebo v poměru 3:1. Kohorta 3 (dávka 3) randomizuje účastníky v poměru 3:1 buď k EDG-5506 nebo placebu a zapíše se po kohortě 2.
Přibližně 9 dospívajících účastníků se zapíše do kohorty 4 (dávka 4) a randomizují se v poměru 2:1 k EDG-5506 nebo placebu. V kohortě 5 (dávka 5) bude po kohortě 4 randomizováno dalších 9 účastníků v poměru 2:1 buď k EDG-5506 nebo placebu.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
244
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Fitzroy, Austrálie, VIC, 3065
- St Vincent's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Leuven, Belgie
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
-
Liège, Belgie, 4000
- Centre Hospitalier Regional De La Citadelle
-
-
Belgium
-
Ghent, Belgium, Belgie, 9000
- University Hospital Gent
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánsko
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Marseille, Francie, 13005
- Centre de Reference des Maladies Neuromusculaires et de la SLA - AP-HM Hopital de La Timone
-
Nantes, Francie, 44093
- CHU de Nantes
-
Nice, Francie, 06001
- CHU de Nice - Hopital Pasteur 2 - Centre de reference des Maladies Neuromusculaires
-
Paris, Francie, 75013
- AP-HP Hopital Pitie-Salpetriere
-
-
-
-
-
Leiden, Holandsko, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Milan, Itálie, 20122
- Fondazione IRCCS Ca'Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
-
Padova, Itálie, 35128
- Azienda Ospedale - Università Padova
-
Rome, Itálie, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 91240
- Hadassah University Hospital
-
Petah Tikva, Izrael, 49202
- Schneider Children's Hospital of Israel
-
-
-
-
-
Auckland, Nový Zéland, 1010
- Optimal Clinical Trials
-
-
-
-
-
Munich, Německo, 80336
- Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
-
-
-
-
-
London, Spojené království, SW17 0QT
- St. George's University Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, Spojené království, NW1 2PG
- University College London Hospital
-
Newcastle, Spojené království, NE7 7DN
- Newcastle Freeman Hospital
-
Salford, Spojené království, M68HD
- Salford Royal Hospital
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92037
- UC San Diego
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- UCLA Medical Center
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- UC Irvine Medical Center
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
- Stanford Neuroscience Health Center
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- UC Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- UC Denver
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32611
- University of Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
- Rare Disease Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Northwestern University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01605
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Hillsborough, North Carolina, Spojené státy, 27278
- Rare Disease Research, LLC NC
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
- University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- University of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78759
- National Neuromuscular Research Institute
-
Denton, Texas, Spojené státy, 76208
- Neurology Rare Disease Center
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
- Virginia Commonwealth University Health
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Španělsko, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge
-
Donostia / San Sebastian, Španělsko, 20014
- Hospital Universitario Donostia
-
Valencia, Španělsko, 46026
- Hospital Universitari i Politècnic La Fe
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let až 50 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dospělí (ve věku 18 až 50 let včetně) s prokázanou dystrofinovou mutací a fenotypem konzistentním s Beckerovou svalovou dystrofií as anamnézou ambulantnosti nad 16 let věku bez steroidů; anamnéza ambulantní činnosti nad 18 let věku se steroidy NEBO dospívající (12 až 17 let včetně) s genetickým potvrzením mutace dystrofinu v rámci a fenotypem konzistentním s Beckerovou svalovou dystrofií, jak bylo stanoveno výzkumníkem
- Schopnost dokončit test na 100 metrů za < 150 sekund.
- Schopný provést stupnici North Star Ambulatory Assessment a dosáhnout skóre 10 až 32, včetně u dospělých, nebo skóre vyššího než 10 u dospívajících.
- Očkováno proti SARS-CoV-2 podle místních požadavků
Kritéria vyloučení:
- Lékařská anamnéza nebo klinicky významné fyzikální vyšetření/laboratorní výsledky, které by podle názoru zkoušejícího učinily účastníka nevhodným pro studii. To zahrnuje kontraindikace zobrazování magnetickou rezonancí, jako jsou nekompatibilní implantované lékařské přístroje nebo těžká klaustrofobie.
- Ejekční frakce srdečního echokardiogramu < 40 %
- Předpovězená nucená vitální kapacita
- Příjem perorálních kortikosteroidů po dobu >5 dnů v předchozích 6 měsících v dávce >5 mg ekvivalentu denně. Jsou povoleny nižší perorální dávky nebo inhalační/intranasální steroidy.
- Příjem zkoumaného léku během 30 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) od screeningové návštěvy v této studii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Skupina dospělých 1
Lék: Sevasemten Lék: Placebo
|
Placebo se podává perorálně jednou denně
Sevasemten se podává perorálně jednou denně
|
|
Experimentální: Skupina dospělých 2
Lék: Sevasemten Lék: Placebo
|
Placebo se podává perorálně jednou denně
Sevasemten se podává perorálně jednou denně
|
|
Experimentální: Skupina dospělých 6
Lék: Sevasemten Lék: Placebo
|
Placebo se podává perorálně jednou denně
Sevasemten se podává perorálně jednou denně
|
|
Experimentální: Skupina dospívajících 4
Lék: Sevasemten Lék: Placebo
|
Placebo se podává perorálně jednou denně
Sevasemten se podává perorálně jednou denně
|
|
Experimentální: Skupina dospívajících 5
Lék: Sevasemten Lék: Placebo
|
Placebo se podává perorálně jednou denně
Sevasemten se podává perorálně jednou denně
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od základní hodnoty v séru kreatinkinázy
Časové okno: 12 měsíců (CANYON kohorty 1, 2)
|
Dospělí účastníci
|
12 měsíců (CANYON kohorty 1, 2)
|
|
Změna od základní linie na stupnici North Star Ambulatory Assessment
Časové okno: 18 měsíců (GRAND CANYON kohorta 6)
|
Dospělí účastníci
|
18 měsíců (GRAND CANYON kohorta 6)
|
|
Počet nežádoucích účinků u pacientů léčených sevasemtenem nebo placebem
Časové okno: 12 měsíců (1, 2, 4, 5 kohorty CANYON), 18 měsíců (kohorta GRAND CANYON 6)
|
Všichni účastníci
|
12 měsíců (1, 2, 4, 5 kohorty CANYON), 18 měsíců (kohorta GRAND CANYON 6)
|
|
Závažnost nežádoucích účinků u pacientů léčených sevasemtenem nebo placebem
Časové okno: 12 měsíců (1, 2, 4, 5 kohorty CANYON), 18 měsíců (kohorta GRAND CANYON 6)
|
Všichni účastníci
|
12 měsíců (1, 2, 4, 5 kohorty CANYON), 18 měsíců (kohorta GRAND CANYON 6)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty v proteinu rychlého kosterního svalu Troponin I
Časové okno: 12 měsíců (1., 2. kohorta CANYON), 18 měsíců (kohorta 6. GRAND CANYON)
|
Dospělí účastníci
|
12 měsíců (1., 2. kohorta CANYON), 18 měsíců (kohorta 6. GRAND CANYON)
|
|
Změna od základní linie na stupnici North Star Ambulatory Assessment
Časové okno: 12 měsíců (CANYON kohorty 1, 2)
|
Dospělí účastníci
|
12 měsíců (CANYON kohorty 1, 2)
|
|
Změna od základní linie v hodnocení North Star pro svalové dystrofie typu končetiny a pletence
Časové okno: 12 měsíců (1., 2. kohorta CANYON), 18 měsíců (kohorta 6. GRAND CANYON)
|
Dospělí účastníci
|
12 měsíců (1., 2. kohorta CANYON), 18 měsíců (kohorta 6. GRAND CANYON)
|
|
Změna od základní linie v testu chůze/běh na 10 metrů
Časové okno: 12 měsíců (1., 2. kohorta CANYON), 18 měsíců (kohorta 6. GRAND CANYON)
|
Dospělí účastníci
|
12 měsíců (1., 2. kohorta CANYON), 18 měsíců (kohorta 6. GRAND CANYON)
|
|
Změna od základní linie v měřeném testu na 100 metrů
Časové okno: 12 měsíců (1., 2. kohorta CANYON), 18 měsíců (kohorta 6. GRAND CANYON)
|
Dospělí účastníci
|
12 měsíců (1., 2. kohorta CANYON), 18 měsíců (kohorta 6. GRAND CANYON)
|
|
Změna rychlosti kroku od základní linie (95. percentil)
Časové okno: 18 měsíců (GRAND CANYON kohorta 6)
|
Dospělí účastníci
|
18 měsíců (GRAND CANYON kohorta 6)
|
|
Farmakokinetika měřená koncentrací v plazmě v ustáleném stavu
Časové okno: 12 měsíců (1, 2, 4, 5 kohorty CANYON), 18 měsíců (kohorta GRAND CANYON 6)
|
Všichni účastníci
|
12 měsíců (1, 2, 4, 5 kohorty CANYON), 18 měsíců (kohorta GRAND CANYON 6)
|
|
Změna růstu oproti výchozímu hodnotám podle centilu výšky v grafech růstu Světové zdravotnické organizace
Časové okno: 12 měsíců (CANYON kohorty 4, 5)
|
Dospívající účastníci
|
12 měsíců (CANYON kohorty 4, 5)
|
|
Změna 18. měsíce od výchozí hodnoty v tukové frakci svalů horní části nohy, jak bylo hodnoceno zobrazením magnetickou rezonancí
Časové okno: 18 měsíců (GRAND CANYON kohorta 6)
|
Dospělí účastníci
|
18 měsíců (GRAND CANYON kohorta 6)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Joanne Donovan, MD, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.
- Studijní židle: Roxana D. Dreghici, Edgewise Therapeutics, Inc.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
10. listopadu 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. září 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. září 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
14. března 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. března 2022
První zveřejněno (Aktuální)
22. března 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
20. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. května 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci pohybového aparátu
- Nemoci nervového systému
- Svalová onemocnění
- Neuromuskulární onemocnění
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Svalové poruchy, atrofické
- Svalové dystrofie
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Svalová dystrofie, Duchenne
- Nestandardní drogy
- Farmaceutické přípravky
- Padělané drogy
Další identifikační čísla studie
- EDG-5506-201
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .